MALVERN, PA. - Ocugen, Inc. (แนสแด็ก: OCGN) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ประกาศในวันนี้ว่า Health แคนาดา ได้ให้จดหมายไม่คัดค้านสําหรับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของ OCU400 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยีนบําบัดสําหรับจอประสาทตาอักเสบ การอนุมัตินี้ช่วยให้บริษัทสามารถขยายการศึกษา liMeliGhT ไปยังผู้ป่วยชาวแคนาดา ซึ่งอาจช่วยเร่งการพัฒนาการรักษาสําหรับแนวทางที่ไม่เชื่อเรื่องยีนสําหรับโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่หายากนี้
การทดลอง liMeliGhT แคนาดาลงทะเบียนอาสาสมัครได้มากถึง 50 คนในไซต์สูงสุด 5 แห่งในแคนาดา ซึ่งทํางานควบคู่ไปกับการทดลองของ FDA ของสหรัฐอเมริกาที่กําลังดําเนินอยู่ มีจุดมุ่งหมายเพื่อมอบทางเลือกในการรักษาที่กว้างขึ้นสําหรับผู้ป่วย RP ประมาณ 110 แคนาดา,000 รายในสหรัฐอเมริกาและแคนาดา ปัจจุบันชาวแคนาดาประมาณ 10,000 คนต้องทนทุกข์ทรมานจาก RP โดยมี 1.6 ล้านคนได้รับผลกระทบทั่วโลก
การศึกษาจะรวมผู้เข้าร่วม 150 คน แบ่งออกเป็นสองกลุ่ม: กลุ่มหนึ่งสําหรับผู้ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน RHO และอีกกลุ่มหนึ่งสําหรับผู้ป่วยที่ไม่เชื่อเรื่องยีน ผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มให้รับการรักษาหรืออยู่ในกลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับการรักษา โดยจุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงการมองเห็นที่ใช้งานได้หลังจากหนึ่งปี
OCU400 อิงจากยีน NR2E3 ได้รับการออกแบบมาเพื่อรีเซ็ตยีน Ocugenrks ที่ผิดปกติใน RP ซึ่งอาจปรับปรุงการมองเห็นได้ การบําบัดได้รับการกําหนดยากําพร้าและ RMAT จาก FDA และ Ocugen ตั้งเป้าในปี 2026 สําหรับการยื่นขอใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) และ Marketing
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน