พรินซ์ตัน - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษามะเร็งท่อปัสสาวะ ประกาศเสร็จสิ้นการยื่นขอใช้ยาใหม่ (NDA) ต่อสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาสําหรับ UGN-102 ซึ่งเป็นการบําบัดมะเร็งกระเพาะปัสสาวะที่ไม่ลุกลามของกล้ามเนื้อระดับกลางที่มีความเสี่ยงต่ํา (LG-IR-NMIBC) บริษัทตั้งเป้าที่จะได้รับการอนุมัติจาก FDA ในช่วงต้นปี 2025 โดยรอการยอมรับและการตรวจสอบลําดับความสําคัญของ NDA
UGN-102 ใช้เทคโนโลยี RTGel ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้เนื้อเยื่อกระเพาะปัสสาวะสัมผัสกับไมทอัยซินได้นานขึ้น ซึ่งอาจรักษาเนื้องอกได้โดยไม่ต้องผ่าตัด ยานี้บริหารผ่านสายสวนปัสสาวะในผู้ป่วยนอก
NDA ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลจากการทดลอง ENVISION ระยะที่ 3 ซึ่งตรงตามจุดสิ้นสุดหลัก พบอัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ 79.6% ที่สามเดือนหลังการรักษา โดยมีระยะเวลา 12 เดือนของการตอบสนองที่ 82.3% ในผู้ป่วยที่ได้รับการตอบสนองที่สมบูรณ์ ตามการประมาณการของ Kaplan-Meier การทดลอง ENVISION ยังรายงานโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สอดคล้องกับการศึกษาก่อนหน้านี้ โดยเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาส่วนใหญ่จะเล็กน้อยถึงปานกลางและหายเมื่อเวลาผ่านไป
ในสหรัฐอเมริกา LG-IR-NMIBC มีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 22,000 รายต่อปี และผู้ป่วยกําเริบ 60,000 รายในผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยก่อนหน้านี้ มาตรฐานการดูแลในปัจจุบันเกี่ยวข้องกับการผ่าตัดเนื้องอกในกระเพาะปัสสาวะผ่านท่อปัสสาวะ (TURBT) แต่ผู้ป่วยมากถึง 70% อาจมีอาการกลับเป็นซ้ํา ซึ่งนําไปสู่ขั้นตอนซ้ํา
Liz Barrett ประธานและซีอีโอของ UroGen เน้นย้ําถึงความจําเป็นเร่งด่วนในการบําบัดที่เป็นนวัตกรรมใหม่ เช่น UGN-102 ซึ่งสามารถให้ประโยชน์ด้านคุณภาพชีวิตแก่ผู้ป่วยและช่วงเวลาที่ปราศจากการกลับเป็นซ้ําที่มีความหมายทางคลินิกหากได้รับการอนุมัติ
ประกาศนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก UroGen Pharma Ltd. ข้อมูลที่ให้ไว้อยู่ภายใต้ความเสี่ยงมาตรฐานและความไม่แน่นอนของการพัฒนายาและกระบวนการอนุมัติตามกฎระเบียบ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของบริษัทเป็นการคาดการณ์ตามความคาดหวังในปัจจุบันและเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่อาจทําให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างออกไป
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ UroGen Pharma ได้รายงานผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจในการประกาศผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ปี 2024 โดยเฉพาะอย่างยิ่งเกี่ยวกับการรักษามะเร็งกระเพาะปัสสาวะ UGN-102 บริษัทประกาศข้อมูลเชิงบวก 12 เดือนจากการศึกษาของ ENVISION ซึ่งแสดงให้เห็นอัตราการตอบกลับที่สมบูรณ์สูงและกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการยื่นตามกฎระเบียบ UroGen Pharma ประสบกับการเติบโตของรายได้ผลิตภัณฑ์สุทธิสําหรับ JELMYTO และประสบความสําเร็จในการระดมทุนจํานวนมากในการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไป
บริษัทวางแผนที่จะส่ง NDA สําหรับ UGN-102 เร็วๆ นี้ โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจของ FDA ในไตรมาสที่ 1 ปี 2025 รายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิในไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ของ JELMYTO อยู่ที่ 21.8 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเพิ่มขึ้น 16% ตามลําดับและเติบโต 3% เมื่อเทียบเป็นรายปี นอกจากนี้ บริษัทยังระดมทุนได้ประมาณ 116.2 ล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไปเพื่อสนับสนุนการเปิดตัว UGN-102
UroGen กําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของ UGN-102 ในต้นปี 2025 บริษัทยังกําลังดําเนินการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สําหรับ UGN-103 และ UGN-104 แม้จะเผชิญกับความท้าทายในการนํา JELMYTO มาใช้และการระบุตัวตนของผู้ป่วย แต่ UroGen ยังคงมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพทางการค้าของ UGN-102 และ JELMYTO
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN) เตรียมพร้อมสําหรับช่วงเวลาที่อาจเปลี่ยนแปลงด้วยการรักษา UGN-102 ตัวชี้วัดทางการเงินที่จัดทําโดย InvestingPro แสดงให้เห็นภาพโดยละเอียดของสถานะทางการตลาดในปัจจุบันของบริษัท ด้วยมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 615.9 ล้านดอลลาร์ UroGen Pharma กําลังสํารวจภูมิทัศน์เทคโนโลยีชีวภาพโดยมุ่งเน้นไปที่การเสริมสร้างฐานะทางการเงินให้แข็งแกร่ง
อัตรากําไรขั้นต้นที่น่าประทับใจที่ 89.53% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 สะท้อนให้เห็นถึงความสามารถของบริษัทในการจัดการต้นทุนขายอย่างมีประสิทธิภาพ ซึ่งเป็นปัจจัยสําคัญในการลงทุนในการพัฒนา UGN-102
เคล็ดลับของ InvestingPro เน้นย้ําว่า UroGen Pharma ถือเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุล ซึ่งบ่งชี้ถึงฐานะทางการเงินที่มั่นคงซึ่งสามารถสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาอย่างต่อเนื่อง นอกจากนี้ นักวิเคราะห์สองคนได้ปรับผลประกอบการขึ้นในช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งบ่งชี้ถึงการมองโลกในแง่ดีที่อาจเกิดขึ้นเกี่ยวกับแนวโน้มทางการเงินของบริษัท
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่านักวิเคราะห์ไม่คาดการณ์ว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ และ UroGen ไม่ได้ทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา บริบทนี้มีความสําคัญสําหรับนักลงทุนที่พิจารณาถึงความเสี่ยงโดยธรรมชาติและศักยภาพในระยะยาวของการลงทุนด้านเทคโนโลยีชีวภาพ
นอกจากนี้ หุ้นของบริษัทยังได้รับผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา โดยเพิ่มขึ้น 15.34% ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นเชิงบวกในตลาด นี่อาจเป็นผลมาจากผลการทดลองทางคลินิกที่มีแนวโน้มและการยื่น NDA สําหรับ UGN-102 ในภายหลัง แม้ว่า UroGen จะไม่จ่ายเงินปันผลให้กับผู้ถือหุ้น แต่การให้ความสําคัญกับการเติบโตและการพัฒนาของบริษัทอาจดึงดูดนักลงทุนที่กําลังมองหาโอกาสในการเพิ่มมูลค่าของเงินทุน
สําหรับผู้ที่สนใจเจาะลึกถึงผลการดําเนินงานและแนวโน้มในอนาคตของ UroGen Pharma InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม โดยให้การวิเคราะห์ที่ครอบคลุมสําหรับการตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาด เยี่ยมชม https://www.investing.com/pro/URGN เพื่อดูข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน