ซานดิเอโก - Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์รายงานผลเบื้องต้นในเชิงบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 สําหรับ delpacibart zotadirsen (AOC 1044) ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD)
การทดลองที่มีชื่อว่า EXPLORE44™ แสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญในการผลิตไดสโตรฟินและการข้ามเอ็กซอน 44 พร้อมกับการลดระดับครีเอทีนไคเนสซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ความเสียหายของกล้ามเนื้อในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของ DMD ที่คล้อยตามการข้ามเอ็กซอน 44
Delpacibart zotadirsen หรือที่เรียกว่า del-zota ได้รับการออกแบบมาเพื่อส่ง phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOs) ไปยังกล้ามเนื้อโครงร่างและเนื้อเยื่อหัวใจเพื่อส่งเสริมการผลิต dystrophin โดยการข้าม exon 44 ของยีน dystrophin การศึกษาแสดงให้เห็นว่าการข้ามเอ็กซอน 44 เพิ่มขึ้น 37% และข้ามมากถึง 66% ด้วยขนาด 5 มก./กก. ในสี่เดือน
นอกจากนี้ยังฟื้นฟูไดสโตรฟินทั้งหมดได้ถึง 54% ของระดับครีเอทีนไคเนสปกติและลดลงจนใกล้เคียงปกติโดยลดลงมากกว่า 80% เมื่อเทียบกับพื้นฐานหลังจากสามโดสที่ 5 มก./กก.
ข้อมูลยังบ่งชี้ถึงความปลอดภัยที่ดีและความทนทานของยา โดยเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาส่วนใหญ่ไม่รุนแรงหรือปานกลาง การทดลองนี้เกี่ยวข้องกับผู้เข้าร่วม 25 คนในสองระดับขนาดยา โดยมีผู้เข้าร่วม 10 คนในกลุ่มประชากรตามรุ่น 5 มก./กก. ที่ได้รับการประเมินสําหรับการส่งมอบกล้ามเนื้อ การข้ามเอ็กซอน การผลิตไดสโตรฟิน และระดับครีเอทีนไคเนส
Del-zota ได้รับการกําหนดให้เป็นเด็กกําพร้าจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) และสํานักงานยาแห่งยุโรป (EMA) ตลอดจนการกําหนด Rare Pediatric และ Fast Track โดย FDA Sarah Boyce ประธานและซีอีโอของ Avidity แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับการเร่งเส้นทางการกํากับดูแลสําหรับ del-zota ตามการค้นพบเหล่านี้
DMD เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่มีลักษณะการเสื่อมของกล้ามเนื้ออย่างต่อเนื่องเนื่องจากไม่มี dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนที่ปกป้องเซลล์กล้ามเนื้อ ส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อเด็กผู้ชายโดยมีอุบัติการณ์หนึ่งใน 3,500 ถึง 5,000 การเกิดชายทั่วโลก
บริษัทยังจัดงานนักลงทุนและนักวิเคราะห์เสมือนจริงในวันนี้เพื่อหารือเกี่ยวกับข้อมูลการทดลอง การค้นพบเหล่านี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Avidity Biosciences
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Avidity Biosciences เป็นศูนย์กลางของความสนใจเนื่องจากการพัฒนาที่มีแนวโน้มในโปรแกรมทางคลินิกและโครงสร้างองค์กร
บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ประกาศผลในเชิงบวกในระยะเริ่มต้นจากการศึกษาการรักษา FSHD ซึ่งนําไปสู่ราคาเป้าหมายที่อัปเดตจาก BofA Securities บริษัทเพิ่มความคาดหวังจาก 40.00 ดอลลาร์เป็น 45.00 ดอลลาร์ในขณะที่ยังคงให้คะแนนซื้อสําหรับหุ้นของ Avidity
Avidity ยังประกาศแผนการเสนอขายหุ้นสามัญมูลค่า 300 ล้านดอลลาร์ต่อประชาชนทั่วไป โดยมีเป้าหมายเพื่อเป็นทุนในการพัฒนาโปรแกรมทางคลินิกและการวิจัยต่อไป
นอกจากนี้ Wells Fargo ยังยืนยันการจัดอันดับ Overweight สําหรับ Avidity Biosciences อีกครั้ง โดยรักษาราคาเป้าหมายที่มั่นคงที่ 50.00 ดอลลาร์ Cantor Fitzgerald ยังริเริ่มความคุ้มครองเกี่ยวกับ Avidity Biosciences ด้วยคะแนน Overweight ซึ่งบ่งชี้ถึงศักยภาพในการทําผลงานได้ดีกว่า
บริษัทยังได้รับการกําหนดให้เป็น Breakthrough Therapy จากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาสําหรับยาวิจัยชั้นนํา delpacibart etedesiran สําหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1
นอกจากนี้ Avidity Biosciences ยังขยายคณะกรรมการบริษัทด้วยการแต่งตั้ง Simona Skerjanec ผู้คร่ําหวอดในอุตสาหกรรมยา นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการเดินทางของบริษัท
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA) ได้รับความสนใจจากอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์ด้วยผลการทดลองทางคลินิกที่มีแนวโน้มสําหรับ delpacibart zotadirsen ซึ่งมีเป้าหมายเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของ Duchenne นักลงทุนและนักวิเคราะห์กําลังจับตาดูสุขภาพทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดอย่างถี่ถ้วน จากข้อมูลของ InvestingPro Avidity Biosciences มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 4.45 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนอย่างมากในศักยภาพของบริษัท แม้จะมีความก้าวหน้าด้านนวัตกรรมของบริษัทในการพัฒนายา แต่สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าบริษัทมีอัตรากําไรขั้นต้นติดลบที่ -1832.24% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 ซึ่งเน้นย้ําถึงความท้าทายในการทํากําไรที่สะท้อนจากนักวิเคราะห์ที่ไม่คาดว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้
ในแง่บวกมากขึ้น Avidity Biosciences ได้แสดงให้เห็นถึงผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนรวมของราคา 54.5% และราคาที่เพิ่มขึ้นในหกเดือนที่น่าประทับใจยิ่งขึ้นที่ 213.63% ผลการดําเนินงานของตลาดนี้เป็นข้อพิสูจน์ถึงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับความก้าวหน้าทางคลินิกของพวกเขา นอกจากนี้ เคล็ดลับของ InvestingPro ยังเน้นย้ําว่าบริษัทถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ที่มั่นคงของเสถียรภาพทางการเงิน และสามารถจัดหาทรัพยากรที่จําเป็นเพื่อสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาอย่างต่อเนื่อง
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติมมากมาย ซึ่งปัจจุบันอยู่ในรายชื่อ 11 รายการสําหรับ Avidity Biosciences ที่ให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับตัวชี้วัดทางการเงินและศักยภาพทางการตลาดของบริษัท หน้าเว็บเพจนี้จะสามารถพบได้โดยสํารวจรายงานโดยละเอียดในหน้า Avidity Biosciences ของ InvestingPro ที่ https://www.investing.com/pro/RNA
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน