MALVERN, PA. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เชี่ยวชาญด้านการบําบัดด้วยยีนและเซลล์และวัคซีน ประกาศในวันนี้ว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติให้เริ่มโครงการการเข้าถึงแบบขยาย (EAP) สําหรับ OCU400 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยีนบําบัดสําหรับการรักษาโรคจอประสาทตาอักเสบ (RP) ในผู้ใหญ่
EAP จะช่วยให้ผู้ป่วยบางรายที่มี RP ได้รับ OCU400 นอกเหนือจากการทดลองทางคลินิกก่อนที่การรักษาจะได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการจาก FDA ดร. Huma Qamar หัวหน้าเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Ocugen แสดงความกระตือรือร้นต่อโครงการ ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อรวมกลุ่มผู้ป่วย RP ที่หลากหลาย โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ที่ไม่มีทางเลือกในการรักษาอื่น
OCU400 ได้รับการกําหนดให้เป็นยากําพร้าและการบําบัดขั้นสูงด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟู (RMAT) จากองค์การอาหารและยา สํานักงานยาแห่งยุโรป (EMA) ยังได้ยอมรับข้อมูลการทดลองในสหรัฐอเมริกาเพื่อส่งในใบสมัครอนุญาตทางการตลาด (MAA)
การทดลองทางคลินิก liMeliGhT ระยะที่ 3 สําหรับ OCU400 กําลังดําเนินการอยู่ โดยกําหนดเป้าหมายผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ในยีนหลายยีนที่เกี่ยวข้องกับ RP ซึ่งเป็นกลุ่มที่ขาดทางเลือกในการรักษาในปัจจุบัน
ดร. Lejla Vajzovic จาก Duke University Eye Center ซึ่งเป็นประธานคณะกรรมการที่ปรึกษาทางวิทยาศาสตร์ของ Retina ของ Ocugen ได้เน้นย้ําถึงศักยภาพของ OCU400 ในการให้ประโยชน์ระยะยาวแก่ผู้ป่วย RP
จากการให้ยาอย่างต่อเนื่องในโปรแกรมการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 Ocugen คาดว่าจะได้รับการอนุมัติ BLA และ MAA สําหรับ OCU400 ภายในปี 2026 แพลตฟอร์มการบําบัดด้วยยีนดัดแปลงของบริษัท ซึ่งรวมถึง OCU400 มีจุดมุ่งหมายเพื่อจัดการกับโรคจอประสาทตาหลายชนิดที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่หลากหลายด้วยผลิตภัณฑ์เดียว
OCU400 EAP มีให้สําหรับผู้ป่วย RP ผู้ใหญ่ที่มีสิทธิ์ในสหรัฐอเมริกาที่มีโรคระยะเริ่มต้น ปานกลางถึงขั้นสูง และอย่างน้อยก็มีการเก็บรักษาจอประสาทตาน้อยที่สุด ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ EAP สามารถดูได้ที่ www.clinicaltrials.gov
ประกาศนี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Ocugen, Inc. และไม่ถือเป็นการรับรองการเรียกร้องของบริษัท ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ OCU400 จะยังคงได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิกและกระบวนการตรวจสอบกฎระเบียบ
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) อยู่ในระดับแนวหน้าในการพัฒนานวัตกรรมการรักษาโรคจอประสาทตา และการอนุมัติของ FDA เมื่อเร็ว ๆ นี้สําหรับโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายสําหรับ OCU400 ถือเป็นก้าวสําคัญ ในขณะที่บริษัทก้าวหน้า นักลงทุนจําเป็นต้องพิจารณาสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของ Ocugen จากข้อมูลของ InvestingPro Ocugen มีมูลค่าตามราคาตลาด 352.63 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงตําแหน่งในอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพ
เคล็ดลับของ InvestingPro แนะนําว่านักวิเคราะห์ได้ปรับรายได้ขึ้นในช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งบ่งชี้ถึงการมองโลกในแง่ดีที่อาจเกิดขึ้นในแนวโน้มทางการเงินของบริษัท อย่างไรก็ตาม พวกเขายังคาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจเป็นประเด็นที่น่ากังวลสําหรับนักลงทุน ราคาหุ้นของบริษัทมีความผันผวนอย่างมาก โดยลดลงอย่างเห็นได้ชัดในช่วงเดือนที่แล้ว แต่ให้ผลตอบแทนสูงในปีที่ผ่านมา ความผันผวนเหล่านี้เน้นย้ําถึงลักษณะแบบไดนามิกของการลงทุนในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ
ตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญจาก InvestingPro เผยให้เห็นภาพที่ท้าทาย: อัตราส่วน P/E ของ Ocugen อยู่ที่ -5.3 และอัตราส่วนราคา / บัญชีอยู่ที่ 11.65 ณ สิบสองเดือนที่ผ่านมาสิ้นสุดไตรมาสที่ 1 ปี 2024 ตัวเลขเหล่านี้ชี้ให้เห็นว่าหุ้นมีการซื้อขายที่มูลค่าสูงเมื่อเทียบกับมูลค่าทางบัญชีและรายได้ ซึ่งอาจเป็นข้อควรระวังสําหรับนักลงทุนที่มีศักยภาพ นอกจากนี้ อัตรากําไรขั้นต้นของบริษัทยังรายงานที่ -448.31% ซึ่งบ่งชี้ว่า Ocugen ไม่ได้สร้างผลกําไรจากรายได้ในปัจจุบัน
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ขอเสนอข้อมูลเชิงลึกและเคล็ดลับเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ocugen ซึ่งสามารถดูได้ที่ https://www.investing.com/pro/OCGN ข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้รวมถึงตัวชี้วัด เช่น อัตราการเผาผลาญเงินสด ความคาดหวังในการทํากําไร และระดับหนี้ ซึ่งมีความสําคัญต่อการตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาด
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน