SAN DIEGO - Capricor Therapeutics บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ ประกาศในวันนี้ว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้กําหนดการประชุม Pre-BLA สําหรับไตรมาสที่สามของปี 2024 การประชุมครั้งนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อสรุปการขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA) สําหรับ deramiocel (CAP-1002) ซึ่งเป็นการรักษา Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
DMD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงซึ่งนําไปสู่ความอ่อนแอของกล้ามเนื้อและการอักเสบเรื้อรังซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 15,000 ถึง 20,000 รายในสหรัฐอเมริกา Deramiocel ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยเซลล์ที่ได้จากหัวใจแบบ allogeneic ได้ก้าวหน้าผ่านการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 3 และได้รับการออกแบบมาเพื่อจัดการกับผลที่ตามมาของ DMD โดยให้การดําเนินการกระตุ้นภูมิคุ้มกันยาต้านไฟโบรติกและการสร้างใหม่
Linda Marbán, Ph.D. ซีอีโอของ Capricor แสดงความมุ่งมั่นของบริษัทในการทํางานร่วมกับ FDA เพื่อเร่งการยื่นเอกสารและการอนุมัติ deramiocel ที่อาจเกิดขึ้น เธอเน้นย้ําถึงความจําเป็นในการรักษาหลายอย่างเพื่อต่อสู้กับ DMD อย่างมีประสิทธิภาพ โดยแนะนําว่า deramiocel สามารถใช้เป็นการรักษาที่สําคัญสําหรับผู้ป่วย
นอกจากนี้ บริษัทจะนําเสนอข้อมูล 36 เดือนจากการศึกษาส่วนขยายฉลากแบบเปิด HOPE-2 ในการประชุมประจําปีครั้งที่ 30 ของ Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ระหว่างวันที่ 27-29 มิถุนายน 2024 ข้อมูลนี้จะครอบคลุมทั้งผลลัพธ์ของโครงกระดูกและหัวใจ
Capricor มีข้อตกลงกับ Nippon Shinyaku Co., Ltd. สําหรับการค้าและการจัดจําหน่าย deramiocel แต่เพียงผู้เดียวในสหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่น โดยรอการอนุมัติด้านกฎระเบียบ อย่างไรก็ตาม ปัจจุบัน deramiocel เป็นยาใหม่เชิงสืบสวนและไม่ได้รับการอนุมัติสําหรับข้อบ่งชี้ใดๆ
การประชุม FDA ที่กําลังจะมาถึงเป็นก้าวสําคัญสําหรับ Capricor เนื่องจากพยายามนําผู้สมัครผลิตภัณฑ์ชั้นนําออกสู่ตลาด การประกาศการประชุมครั้งนี้เป็นไปตามคําแถลงข่าวจาก Capricor Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Capricor Therapeutics ประกาศผลบวกสามปีจากการศึกษา HOPE-2 ของ CAP-1002 ซึ่งเป็นการรักษากล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ผู้ป่วยแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่ยั่งยืนในการทํางานของกล้ามเนื้อโครงร่างและการรักษาเสถียรภาพของการทํางานของหัวใจ บริษัทนักวิเคราะห์ Oppenheimer และ Ladenburg Thalmann ต่างก็แสดงมุมมองเชิงบวกเกี่ยวกับการพัฒนาของ Capricor โดย Oppenheimer คาดการณ์ว่า CAP-1002 สามารถบรรลุยอดขายสุทธิประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์ในสหรัฐอเมริกาภายในปี 2030 ส่งผลให้ Capricor มีรายได้ประมาณ 310 ล้านดอลลาร์
Ladenburg Thalmann ยังได้เพิ่มเป้าหมายราคาสําหรับหุ้น Capricor ซึ่งสะท้อนถึงมุมมองเชิงบวกเกี่ยวกับการหารืออย่างต่อเนื่องของบริษัทกับ FDA และการพัฒนาที่มีศักยภาพ Capricor ได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนสําหรับ Cohort A ของการทดลองครั้งสําคัญ HOPE-3 Phase 3 และกําลังวางแผนสําหรับการค้าที่มีศักยภาพและการขยายตัวทั่วโลก
สถานะทางการเงินของบริษัทดูมีเสถียรภาพ โดยมีรันเวย์เงินสดจนถึงไตรมาสที่ 1 ปี 2025 โดยได้รับแรงหนุนจากการชําระเงินครั้งสําคัญจาก Nippon Shinyaku และการระดมทุนผ่านโปรแกรมในตลาด ในขณะที่ Capricor เตรียมพร้อมสําหรับขั้นตอนต่อไปในการนํา CAP-1002 ออกสู่ตลาด อุตสาหกรรมจะจับตาดูผลลัพธ์ของการทดลองที่กําลังดําเนินอยู่และการอภิปรายด้านกฎระเบียบอย่างใกล้ชิด การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความคืบหน้าของ Capricor ในการแสวงหาการรักษา DMD ที่มีประสิทธิภาพ
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Capricor Therapeutics เตรียมพร้อมสําหรับการประชุม Pre-BLA ที่สําคัญกับ FDA สําหรับการรักษา DMD deramiocel ตัวชี้วัดทางการเงินและข้อมูลเชิงลึกของนักวิเคราะห์ให้ภาพที่กว้างขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการตลาดของ บริษัท ด้วยมูลค่าตลาด 153.18 ล้านเหรียญสหรัฐ Capricor กําลังนําทางขั้นตอนสําคัญในการพัฒนา แม้จะมีการเติบโตของรายได้ที่น่าประทับใจที่ 389.3% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 แต่สถานะทางการเงินของบริษัทอยู่ภายใต้การตรวจสอบข้อเท็จจริงเนื่องจากความกังวลเกี่ยวกับการเผาไหม้เงินสดและความสามารถในการทํากําไร
เคล็ดลับการลงทุน Pro เน้นว่าในขณะที่ Capricor ถือเงินสดมากกว่าหนี้ ซึ่งเป็นสัญญาณเชิงบวก แต่ก็เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็วเช่นกัน นอกจากนี้ นักวิเคราะห์ได้ปรับลดผลประกอบการลงสําหรับงวดที่กําลังจะมาถึง โดยคาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน ความกังวลเหล่านี้ประกอบกับอัตรากําไรขั้นต้นที่อ่อนแอ ซึ่งเห็นได้จากอัตรากําไรขั้นต้นที่ -47.2% ในช่วงเวลาเดียวกัน นอกจากนี้ บริษัทคาดว่าจะมีรายได้สุทธิลดลงในปีนี้ และนักวิเคราะห์ไม่คาดว่า Capricor จะทํากําไรได้ภายในกรอบเวลานี้
ผลการดําเนินงานของหุ้นสะท้อนให้เห็นถึงความท้าทายเหล่านี้ โดยลดลง 20.03% ในช่วงเดือนที่แล้วและลดลง 27.75% ในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา อัตราส่วนราคา/บัญชีซึ่งยืนอยู่ที่ระดับสูง 8.31 แสดงให้เห็นว่าหุ้นมีการซื้อขายที่พรีเมี่ยมเมื่อเทียบกับมูลค่าตามบัญชี สําหรับนักลงทุนที่กําลังมองหาข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม มีเคล็ดลับ InvestingPro มากกว่า 10 ข้อ ซึ่งสามารถสํารวจเพิ่มเติมได้ที่ https://www.investing.com/pro/CAPR ผู้อ่านที่สนใจสามารถใช้ รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์ โดยนําเสนอข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับการเงินและแนวโน้มในอนาคตของ Capricor
ตัวชี้วัดทางการเงินของ Capricor และความคาดหวังของนักวิเคราะห์จะมีความสําคัญสําหรับนักลงทุนในการติดตาม เนื่องจากพวกเขาประเมินผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการอนุมัติและการค้าของ Deramiocel ต่อผลการดําเนินงานในอนาคตของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน