เมื่อวันอังคารที่ 10 พ.ย. 2026 Protalix (PLX) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่อาศัยยอดขายเชิงพาณิชย์ที่แข็งแกร่งขึ้น ไปป์ไลน์ที่ลึกขึ้น และสถานะเงินสดที่ดีขึ้น ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงความคืบหน้าที่ชัดเจนในยาที่วางตลาดแล้วและโปรแกรมการพัฒนา พร้อมทั้งระบุว่ารายได้รายไตรมาสอาจยังคงผันผวน เนื่องจากรูปแบบการขายแบบเป็นชุดของบริษัท
บริษัทระบุว่ากําลังเข้าสู่ขั้นตอนถัดไปด้วยความยืดหยุ่นทางการเงินที่มากขึ้น แต่นักลงทุนยังต้องรอปัจจัยกระตุ้นที่สําคัญที่สุด ได้แก่ ข้อมูลจาก PRX-115 ซึ่งเป็นโปรแกรม Phase II สําหรับโรคเกาต์
ประเด็นสําคัญ
- Protalix ระบุว่ารายได้สะสมตั้งแต่ต้นปีถึงไตรมาสที่ 3 ของปี 2024 อยู่ที่ 75.6 ล้านดอลลาร์ ซึ่งอยู่ในเส้นทางที่จะบรรลุหรือเกินเป้าหมายรายได้ทั้งปี
- บริษัทเน้นย้ําถึงแรงฉุดที่แข็งแกร่งของ Elfabrio หลังจากได้รับการอนุมัติในยุโรปสําหรับสูตรการให้ยาทุกสี่สัปดาห์ และการเปิดตัวล่าสุดในบราซิล
- PRX-115 ซึ่งเป็นสินทรัพย์การเติบโตหลักของบริษัท มีการลงทะเบียนผู้เข้าร่วมการทดลองไปแล้วประมาณสองในสาม ใน Phase II และยังคงอยู่ในกําหนดการเพื่อสิ้นสุดการลงทะเบียนในไตรมาสที่ 1 ของปี 2025
- ฝ่ายบริหารระบุว่า Protalix มีเงินสดและเงินฝากอยู่ที่ 48.5 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเพียงพอสําหรับการดําเนินงานและการพัฒนาเป็นเวลาหลายปี
- บริษัทยังกําลังสร้างไปป์ไลน์โรคไตหายากในระยะเริ่มต้น และคาดว่าจะมีสี่ถึงหกโปรแกรมในขั้นตอนการค้นพบจนถึง Phase I ภายในสองปี
ผลประกอบการทางการเงินและแนวทาง
Protalix ระบุว่ารายได้สะสมตั้งแต่ต้นปีถึงไตรมาสที่ 3 ของปี 2024 อยู่ที่ 75.6 ล้านดอลลาร์ ฝ่ายบริหารระบุว่าระดับดังกล่าวทําให้บริษัทอยู่ในตําแหน่งที่จะบรรลุหรือเกินเป้าหมายปี 2024 แม้ว่าจะไม่ได้ระบุเป้าหมายทั้งปีซ้ําในระหว่างการนําเสนอ
สําหรับแนวโน้มในอนาคต บริษัทให้แนวทางรายได้ปี 2026 ที่ 78 ล้านดอลลาร์ถึง 83 ล้านดอลลาร์ ฝ่ายบริหารระบุว่าตัวเลขดังกล่าวสะท้อนมุมมองรายปีของธุรกิจ และไม่ควรตัดสินเป็นรายไตรมาส โดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากวิธีการรับรู้รายได้ในความร่วมมือกับ Chiesi
- รายได้สะสมตั้งแต่ต้นปีถึงไตรมาสที่ 3 ปี 2024: 75.6 ล้านดอลลาร์
- แนวทางรายได้ปี 2026: 78 ล้านดอลลาร์ถึง 83 ล้านดอลลาร์
- รายได้ที่คาดจาก Chiesi ในปี 2026: 33 ล้านดอลลาร์ถึง 35 ล้านดอลลาร์
- เงินสดและเงินฝาก: 48.5 ล้านดอลลาร์
Gilad Mamlok ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินของบริษัท กล่าวว่าข้อตกลงกับ Chiesi ไม่ใช่กระแสค่าลิขสิทธิ์แบบดั้งเดิม Protalix ขายผลิตภัณฑ์เป็นชุดให้กับ Chiesi และระยะเวลาของการขายเหล่านั้นขึ้นอยู่กับการตัดสินใจด้านสินค้าคงคลังของพันธมิตร
"นี่ไม่ใช่รูปแบบค่าลิขสิทธิ์แบบดั้งเดิม" Mamlok กล่าว "มันเกี่ยวกับการจัดการสินค้าคงคลังของ Chiesi มากกว่า"
โครงสร้างดังกล่าวอาจสร้างความผันผวนรายไตรมาสแม้ว่าตลาดพื้นฐานจะเติบโต ฝ่ายบริหารระบุว่านักลงทุนควรมุ่งเน้นที่แนวโน้มรายปีมากกว่าความผันผวนระยะสั้น
อัปเดตเชิงพาณิชย์: Elfabrio และ Elelyso
เรื่องราวเชิงพาณิชย์ของ Protalix นําโดยยาที่ได้รับการอนุมัติสองตัว ได้แก่ Elelyso สําหรับโรค Gaucher และ Elfabrio สําหรับโรค Fabry โดย Elelyso ได้รับอนุญาตให้ Pfizer ยกเว้นในบราซิล ในขณะที่ Elfabrio ได้รับอนุญาตทั่วโลกให้กับ Chiesi
ฝ่ายบริหารระบุว่า Elfabrio เป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตระยะใกล้ที่สําคัญที่สุดของบริษัท ยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติครั้งแรกในเดือน พ.ค. 2023 สําหรับสูตรการให้ยาสองครั้งต่อเดือนในสหภาพยุโรปและสหรัฐอเมริกา ในเดือน มี.ค. 2024 ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปสําหรับตารางการให้ยาทุกสี่สัปดาห์ ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่ามีความสําคัญเป็นพิเศษเนื่องจากผู้ป่วยโรค Fabry ประมาณ 70% อาศัยอยู่นอกสหรัฐอเมริกา
- การอนุมัติ Elfabrio งบดั้งเดิม: พ.ค. 2023
- การอนุมัติสหภาพยุโรปสําหรับการให้ยาทุกสี่สัปดาห์: มี.ค. 2024
- การอนุมัติล่าสุดในบราซิล: ทั้งสูตรสองครั้งต่อเดือนและทุกสี่สัปดาห์
- ผู้ป่วย Fabry นอกสหรัฐอเมริกา: ประมาณ 70%
Dror Bashan ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าการเปิดตัวดําเนินไปได้ดีและบริษัทคาดว่าตลาดจะขยายตัวต่อเนื่อง
"การเปิดตัวประสบความสําเร็จ" Bashan กล่าว
เขายังเสริมว่าระยะเวลาการให้ยาที่ยาวขึ้นให้อิสระแก่ผู้ป่วยมากขึ้นและอาจสนับสนุนการใช้งานที่กว้างขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์กําลังได้รับแรงฉุดในหลายภูมิภาคและได้รับประโยชน์จากการมุ่งเน้นเชิงพาณิชย์ของ Chiesi ซึ่งเป็นบริษัทการดูแลสุขภาพเอกชนของอิตาลีที่มีรายได้ประมาณ 4 พันล้านยูโร โดยถือว่า Elfabrio เป็นหนึ่งในผลิตภัณฑ์โรคหายากหลักของตน
Protalix ยังได้หารือเกี่ยวกับ Elelyso ในบราซิล โดยระบุว่ารายได้รายปีอยู่ในช่วง 22 ล้านดอลลาร์ถึง 25 ล้านดอลลาร์ บริษัทประเมินส่วนแบ่งตลาดของตนที่ประมาณ 25% เมื่อเทียบกับ Cerezyme ซึ่งเป็นคู่แข่งหลัก และระบุว่าการเติบโตในตลาดนั้นมีความสม่ําเสมอแต่ช้า ฝ่ายบริหารยังเสริมว่า Pfizer ให้ความสนใจกับ Elelyso ในบราซิลน้อยลงและหันมาให้ความสนใจกับโปรแกรมอื่นมากขึ้น
PRX-115: ปัจจัยกระตุ้นการพัฒนาหลัก
สินทรัพย์ไปป์ไลน์ที่สําคัญที่สุดของบริษัทคือ PRX-115 ซึ่งเป็นการรักษาใน Phase II สําหรับโรคเกาต์ที่ควบคุมไม่ได้ โปรแกรมนี้กําลังถูกศึกษาในการทดลอง RELEASE ซึ่งมีการลงทะเบียนไปแล้วประมาณสองในสาม Protalix คาดว่าการลงทะเบียนจะเสร็จสิ้นในไตรมาสที่ 1 ของปี 2025
การศึกษาได้รับการออกแบบเป็นโปรโตคอลหกเดือนที่มีกําลังทางสถิติสูง และฝ่ายบริหารคาดว่าจะได้รับข้อมูลประมาณหนึ่งปีนับจากวันที่ปัจจุบัน การทดลองประกอบด้วยกลุ่มยาหลอกหนึ่งกลุ่มและกลุ่มการรักษาที่ใช้ยาจริงสี่กลุ่ม:
- ทุกสี่สัปดาห์ร่วมกับ methotrexate
- ทุกหกสัปดาห์ร่วมกับ methotrexate
- ทุกแปดสัปดาห์ร่วมกับ methotrexate
- ทุกสี่สัปดาห์โดยไม่ใช้ methotrexate
ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยรุนแรงประมาณ 1.5 แสนถึง 2 แสนรายในสหรัฐอเมริกาที่มีโรคเกาต์ที่ควบคุมไม่ได้ บริษัทระบุว่าตลาดอาจเติบโตเป็นหลายพันล้านดอลลาร์ภายในปี 2031
PRX-115 กําลังได้รับการพัฒนาเป็นทางเลือกที่เป็นไปได้สําหรับ Krystexxa ของ Amgen ซึ่งปัจจุบันเป็นการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติเพียงอย่างเดียวสําหรับโรคเกาต์ที่ควบคุมไม่ได้และสร้างยอดขายรายปีประมาณ 1.5 พันล้านดอลลาร์ถึง 1.6 พันล้านดอลลาร์ Protalix ระบุว่าเป้าหมายคือการลดภาระการให้ยาทางหลอดเลือดดําในขณะที่รักษาประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่แข็งแกร่ง
Bashan กล่าวว่าข้อมูล Phase I ทําให้บริษัทมั่นใจในกลไกดังกล่าว
"เราเห็นว่ากลไกการออกฤทธิ์ทํางานได้และทํางานได้ดี" เขากล่าว
เขายังเสริมว่าขนาดยาสูงสุดที่ทดสอบแสดงให้เห็นกิจกรรมของเอนไซม์ที่ยังคงทํางานอยู่ประมาณ 12 สัปดาห์ และประมาณ 40 กว่าวันที่ระดับกรดยูริกต่ํากว่าเกณฑ์ 2 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร บริษัทระบุว่าผู้เข้าร่วมทุกคนในขนาดยา 36 มิลลิกรัมมีระดับกรดยูริกต่ํากว่า 6 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร และสี่ในหกรายต่ํากว่า 2 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร
ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษา Phase I ซึ่งเป็นการทดลองขนาดยาเดี่ยวแบบเพิ่มขึ้นในผู้เข้าร่วม 64 รายที่มีภาวะกรดยูริกในเลือดสูง สนับสนุนการเลือกขนาดยา 36 มิลลิกรัมสําหรับ Phase II บริษัทระบุว่าโมเลกุลนี้รวมถึงการเปลี่ยนแปลงกรดอะมิโน C250 และ PEG ขนาดเล็ก 3.4 กิโลดาลตัน ที่ออกแบบมาเพื่อปรับปรุงการปิดบังและลดภูมิคุ้มกัน
ความสําเร็จที่อาจเกิดขึ้นสําหรับ PRX-115
ฝ่ายบริหารระบุว่าความสําเร็จใน Phase II จะหมายถึงทั้งโปรไฟล์ความปลอดภัยและภูมิคุ้มกันที่ดี และประสิทธิภาพในกลุ่มการรักษาอย่างน้อยหนึ่งกลุ่ม บริษัทระบุว่าสูตรทุกสี่สัปดาห์โดยไม่ใช้ methotrexate จะเป็น "โฮมรัน" ในขณะที่สูตรทุกหกสัปดาห์หรือทุกแปดสัปดาห์ร่วมกับ methotrexate ก็อาจมีความหมายสําคัญเช่นกัน
Protalix ระบุว่าเปิดรับการนํากลุ่มมากกว่าหนึ่งกลุ่มเข้าสู่ Phase III หากข้อมูลสนับสนุนแนวทางนั้น Bashan กล่าวว่าหากกลุ่มที่ใช้ยาจริงสองในสี่กลุ่มทําผลงานได้ดี บริษัทจะพิจารณานําทั้งสองกลุ่มไปข้างหน้าเพื่อให้แพทย์มีตัวเลือกมากขึ้น
"หากเราบรรลุจุดสิ้นสุดหลักได้ดีสําหรับสองในสี่กลุ่ม เราจะดําเนินการต่อกับกลุ่มเหล่านั้น" Bashan กล่าว
เขายังกล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะพบกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) หลังจากผลการอ่านค่า Phase II ออกมา Protalix คาดว่าการศึกษาเชิงสําคัญเพียงครั้งเดียวอาจเพียงพอสําหรับ Phase III แม้ว่าจะระบุว่าขึ้นอยู่กับข้อมูลและการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแล
ฝ่ายบริหารระบุว่าประโยชน์ทางคลินิกหลักจะเป็นการลดจํานวนการเยี่ยมคลินิก ในกรณีฐาน สูตรทุกหกสัปดาห์อาจลดการเยี่ยมรักษาเหลือประมาณแปดหรือเก้าครั้งต่อปี เมื่อเทียบกับประมาณ 20 ถึง 22 ครั้งต่อปีสําหรับตารางสองครั้งต่อเดือนของ Krystexxa
"มันมีนัยสําคัญ" Bashan กล่าว
การขยายไปป์ไลน์นอกเหนือจากโรคเกาต์
นอกเหนือจาก Elfabrio และ PRX-115 Protalix ระบุว่ากําลังสร้างไปป์ไลน์โรคไตหายากในระยะเริ่มต้นโดยใช้แพลตฟอร์มการแสดงออกของโปรตีนจากพืช บริษัทคาดว่าจะมีสี่ถึงหกโปรแกรมในขั้นตอนการค้นพบจนถึง Phase I ภายในสองปี โดยบางโปรแกรมมาจากงานภายในและบางส่วนจากความร่วมมือกับบุคคลที่สาม
ฝ่ายบริหารระบุว่ามุ่งเน้นไปที่โปรแกรมที่ตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างชัดเจนและใช้กลไกการออกฤทธิ์ใหม่ บริษัทระบุว่าไม่น่าจะอนุญาตสินทรัพย์ที่พร้อมสําหรับ Phase II เนื่องจากขนาดปัจจุบันและการขาดโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ขนาดใหญ่
- ไปป์ไลน์ที่คาดในสองปี: สี่ถึงหกโปรแกรม
- ขั้นตอน: การค้นพบจนถึง Phase I
- มุ่งเน้น: โรคไตหายากและกลไกการออกฤทธิ์ใหม่
- แนวทาง: ผสมผสานระหว่างโปรแกรมภายในและความร่วมมือภายนอก
ฝ่ายบริหารระบุว่าแต่ละโปรแกรมที่ก้าวหน้าไปสู่ Phase I อาจเพิ่มมูลค่าที่มีนัยสําคัญ และอธิบายกลยุทธ์ที่กว้างขึ้นว่าเป็นการเคลื่อนตัวออกจากรูปแบบที่พึ่งพาค่าลิขสิทธิ์ไปสู่ธุรกิจไบโอเทคที่มีความหลากหลายมากขึ้น
แนวโน้มในอนาคตและการวางตําแหน่งเชิงกลยุทธ์
Protalix ระบุว่าขณะนี้มีความยืดหยุ่นทางการเงินเพียงพอที่จะสนับสนุนการดําเนินงานเชิงพาณิชย์และแผนการพัฒนาเป็นเวลาหลายปี ฝ่ายบริหารอธิบายตําแหน่งของบริษัทว่าแข็งแกร่งกว่าช่วงก่อนหน้ามาก
แผนระยะยาวของบริษัทอาศัยคุณค่าสามชั้น:
- รายได้เชิงพาณิชย์จาก Elfabrio และ Elelyso ซึ่งให้การสนับสนุนในระดับพื้นฐาน
- PRX-115 ซึ่งอาจกลายเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลักหากข้อมูล Phase II เป็นบวก
- โปรแกรมไตในระยะเริ่มต้น ซึ่งอาจเพิ่มทางเลือกเมื่อเวลาผ่านไป
ฝ่ายบริหารระบุว่าวางแผนที่จะให้แนวทางปี 2027 หลังจากผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งของปี 2026 ที่คาดไว้อยู่ในมือ นอกจากนี้ยังระบุว่าบริษัทอยู่ใน "แนวโน้มที่ถูกต้องสําหรับปีต่อๆ ไป"
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในระหว่างช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงการเปิดตัว Elfabrio และความร่วมมือกับ Chiesi หลายครั้ง บริษัทระบุว่าสูตรทุกสี่สัปดาห์อยู่ในตลาดมาประมาณเจ็ดถึงแปดเดือนแล้วและแสดงให้เห็นการยอมรับที่ดีในยุโรป สหรัฐอเมริกา และตลาดอื่นๆ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
