เมื่อวันอังคารที่ 10 พ.ย. 2026 MBX Biosciences (MBX) ได้ใช้เวที 3rd Annual Guggenheim การดูแลสุขภาพ Innovation Conference เพื่อนําเสนอภาพของบริษัทที่กําลังอยู่ในช่วงเปลี่ยนผ่าน ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงความคืบหน้าทางคลินิกที่น่าพอใจในโรคต่อมไร้ท่อหายาก และข้อมูลเบื้องต้นด้านโรคอ้วน พร้อมยอมรับว่าแผนธุรกิจด้านโรคอ้วนอาจต้องการเงินทุนและพันธมิตรจากภายนอกเพื่อให้บรรลุศักยภาพสูงสุด
บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมโรคหายากชั้นนําอย่าง canvuparatide กําลังดําเนินการในระยะที่ III สําหรับโรค chronic hypoparathyroidism ขณะที่ MBX 4291 ซึ่งเป็นตัวยาสําหรับโรคอ้วนที่ออกฤทธิ์นาน ยังอยู่ในช่วงพัฒนาระยะแรก โดยรวมแล้วข้อความที่สื่อออกมาเป็นเชิงบวก แต่ฝ่ายบริหารก็ระบุด้วยว่าโอกาสที่ใหญ่ที่สุดบางส่วนอาจมีขนาดใหญ่เกินกว่าที่ MBX จะสามารถระดมทุนได้เองทั้งหมด
ประเด็นสําคัญ
- MBX กล่าวว่า canvuparatide แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่ยั่งยืนในระยะที่ II และขณะนี้ได้เข้าสู่การลงทะเบียนในระยะที่ III สําหรับโรค chronic hypoparathyroidism แล้ว
- บริษัทเชื่อว่า canvuparatide สามารถแข่งขันในฐานะทางเลือกที่ใช้สัปดาห์ละครั้งแทนคู่แข่งที่ใช้วันละครั้ง ซึ่งมีอัตรารายได้รายปีสะสมอยู่แล้วที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์
- MBX 4291 แสดงให้เห็นการลดน้ําหนัก 7% ในแปดสัปดาห์จากข้อมูลระยะที่ I แบบปิดบังในระยะแรก โดยฝ่ายบริหารอธิบายว่าโปรไฟล์ความทนทานต่อยาอยู่ในระดับดีมาก
- บริษัทเน้นย้ําถึงค่าครึ่งชีวิต 26 วันของ MBX 4291 ซึ่งสนับสนุนกรณีการให้ยาเดือนละครั้ง
- MBX กล่าวว่ามีเงินสดเพียงพอสําหรับดําเนินงานจนถึงปี 2029 หลังจากเพิ่มเงินประมาณ 100 ล้านดอลลาร์เข้าในงบดุล
ข้อความจากการประชุม: สองโปรแกรม สองเส้นทางที่แตกต่าง
Steve Hoerter ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร ซึ่งย้ายจากตําแหน่งประธานบริหารมาเป็น CEO ในเดือน ก.ค. กล่าวว่าบริษัทได้เข้าสู่ "ปีแห่งการเปลี่ยนแปลง" เขาวางกรอบให้ MBX เป็นธุรกิจที่มีสินทรัพย์หนึ่งชิ้นที่สามารถพัฒนาและนําออกสู่เชิงพาณิชย์ได้เป็นส่วนใหญ่ด้วยตัวเอง และอีกชิ้นหนึ่งที่อาจต้องการพันธมิตรรายใหญ่กว่าเพื่อปลดล็อกมูลค่าเต็มรูปแบบ
เขากล่าวว่างานของบริษัทมุ่งเน้นไปที่ PEP prodrug platform ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท ซึ่งออกแบบมาเพื่อสร้างยาเปปไทด์ที่ออกฤทธิ์นานพร้อมการกระจายตัวในร่างกายที่ราบรื่นกว่า ฝ่ายบริหารกล่าวว่า Platform ดังกล่าวได้รับการยืนยันทางคลินิกแล้วทั้งในโปรแกรมโรคหายากและโปรแกรมโรคอ้วน
ฐานะทางการเงินและแนวโน้มเงินทุน
MBX กล่าวว่ามีเงินสดเพียงพอสําหรับดําเนินงานจนถึงปี 2029 ฝ่ายบริหารยังกล่าวด้วยว่าเพิ่งเพิ่มเงินประมาณ 100 ล้านดอลลาร์เข้าในงบดุล ซึ่งทําให้บริษัทมีความยืดหยุ่นมากขึ้นในการพัฒนาทั้งสองโปรแกรม
- ระยะเวลาของเงินสด: จนถึงปี 2029
- การเพิ่มงบดุลล่าสุด: ประมาณ 100 ล้านดอลลาร์
- ความต้องการเงินทุนสําหรับการนํา canvuparatide ออกสู่เชิงพาณิชย์: อธิบายว่า "จัดการได้ค่อนข้างดี"
- การพัฒนาระยะที่ III ด้านโรคอ้วน: อธิบายว่า "เป็นภาระหนักพอสมควรในแง่การระดมทุน"
โปรไฟล์เงินทุนดังกล่าวช่วยอธิบายกลยุทธ์ของบริษัท MBX กล่าวว่าเชื่อว่า canvuparatide มีขนาดที่เหมาะสมสําหรับการนําออกสู่เชิงพาณิชย์ในสหรัฐฯ อย่างอิสระ โดยอาจขยายไปยังต่างประเทศในภายหลัง ในทางตรงกันข้าม ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแผนธุรกิจด้านโรคอ้วนน่าจะมีขนาดใหญ่เกินไปและต้องใช้เงินทุนมากเกินกว่าจะสร้างได้เองทั้งหมด
Canvuparatide: โปรแกรมโรคหายากเดินหน้าต่อ
Canvuparatide หรือที่เรียกว่า Canvu เป็นการบําบัดทดแทนฮอร์โมนพาราไทรอยด์แบบสัปดาห์ละครั้งสําหรับโรค chronic hypoparathyroidism MBX กล่าวว่าโปรแกรมนี้แสดงให้เห็นข้อมูลการขยายแบบเปิดเผย 12 เดือนจากระยะที่ II ที่แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ทางคลินิกที่ยั่งยืน บริษัทยังกล่าวด้วยว่าการลงทะเบียนในระยะที่ III เริ่มขึ้นในไตรมาสที่สี่
Hoerter กล่าวว่าความสนใจของแพทย์นั้นแข็งแกร่งและผู้ป่วยแสดงความกระตือรือร้นต่อโปรแกรมนี้ เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทเห็นช่องทางเชิงพาณิชย์ที่ชัดเจน เนื่องจากยาฉีดวันละครั้งของคู่แข่งที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเดือน ธ.ค. 2024 มีอัตรารายได้รายปีสะสมอยู่แล้วที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์
- โปรแกรม: การบําบัดทดแทน PTH แบบสัปดาห์ละครั้งสําหรับโรค chronic hypoparathyroidism
- ระยะที่ II AVAIL: การขยายแบบเปิดเผย 12 เดือนแสดงให้เห็นประโยชน์ที่ยั่งยืน
- ระยะที่ III: การลงทะเบียนเริ่มในไตรมาสที่สี่
- บริบทการแข่งขัน: คู่แข่งที่ใช้วันละครั้งมีอัตรารายได้อยู่แล้วที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์
เหตุใด MBX จึงมองเห็นโอกาสใน chronic hypoparathyroidism
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตลาดยังคงน่าดึงดูดแม้คู่แข่งจะเปิดตัวได้อย่างแข็งแกร่ง ข้อโต้แย้งหลักของบริษัทนั้นเรียบง่าย: ผู้ป่วยโดยทั่วไปชอบการให้ยาสัปดาห์ละครั้งมากกว่าการฉีดยาทุกวัน และความชอบนั้นอาจช่วยผลักดันการเปลี่ยนยาและผู้ป่วยรายใหม่
Hoerter กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า canvuparatide สามารถเข้าถึงทั้งผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยและผู้ที่กําลังเปลี่ยนจากการรักษาที่มีอยู่ เขาอธิบายว่าโอกาสนี้อาจยังถูกตลาดประเมินต่ําเกินไป
- การสร้างความแตกต่างหลัก: การให้ยาสัปดาห์ละครั้งเทียบกับการรักษาวันละครั้ง
- ความชอบของผู้ป่วย: การวิจัยตลาดชี้ว่าการให้ยาสัปดาห์ละครั้งเป็นที่นิยมมากกว่า
- เป้าหมายเชิงพาณิชย์: ดึงดูดทั้งผู้ป่วยรายใหม่และผู้ป่วยที่เปลี่ยนยา
- มุมมองฝ่ายบริหาร: โอกาสนี้อาจถูกนักลงทุนมองข้าม
จุดเน้นของระยะที่ III: อัตราการตอบสนองและแคลเซียมในปัสสาวะ
Sam Azoulay ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์กล่าวว่าการศึกษาในระยะที่ III จะมุ่งเน้นไปที่จุดสิ้นสุดของอัตราการตอบสนองที่สอดคล้องกับผลการค้นพบในระยะที่ II เขากล่าวว่าจุดสิ้นสุดรองที่สําคัญจะเป็นการขับแคลเซียมออกทางปัสสาวะ ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นตัวสร้างความแตกต่างที่สําคัญ
Azoulay กล่าวว่าแคลเซียมในปัสสาวะมีความสําคัญเพราะมีส่วนทําให้เกิดโรคไตเรื้อรังและการก่อตัวของนิ่ว การควบคุมแคลเซียมในปัสสาวะที่ดีขึ้น เขากล่าว ควรลดความเสี่ยงต่อไตในระยะยาว
- จุดสิ้นสุดหลัก: อัตราการตอบสนอง
- จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญ: การขับแคลเซียมออกทางปัสสาวะ
- เหตุผลทางคลินิก: แคลเซียมในปัสสาวะสูงอาจนําไปสู่โรคไตเรื้อรังและนิ่วในไต
- มุมมองฝ่ายบริหาร: ระยะที่ III ควรจําลองผลการค้นพบของระยะที่ II
MBX 4291: ข้อมูลโรคอ้วนระยะแรกแสดงให้เห็นแนวโน้มที่ดี
MBX 4291 คือยา GLP-1/GIP co-agonist ที่ออกฤทธิ์นานของบริษัทสําหรับโรคอ้วน จากข้อมูลระยะที่ I แบบปิดบังในระยะแรกของการศึกษา AVAIL MBX กล่าวว่ายาดังกล่าวทําให้น้ําหนักลดลง 7% ในแปดสัปดาห์ โดยมีผลลัพธ์ตั้งแต่ 0% ถึง 16% ในกลุ่มผู้ป่วยขนาดเล็ก
บริษัทกล่าวว่าการศึกษานี้มีผู้เข้าร่วมทั้งหมดแปดราย โดยหกรายได้รับยาจริงและสองรายได้รับยาหลอก ฝ่ายบริหารอธิบายว่าโปรไฟล์ความทนทานต่อยาอยู่ในระดับดีเยี่ยม โดยมีรายงานอาการท้องเสียเพียงครั้งเดียว
- ผลลัพธ์ระยะที่ I แบบปิดบังในระยะแรก: น้ําหนักลดลง 7% ในแปดสัปดาห์
- ช่วง: 0% ถึง 16%
- ขนาดตัวอย่าง: ผู้เข้าร่วมทั้งหมดแปดราย หกรายได้รับยาจริงและสองรายได้รับยาหลอก
- ความทนทานต่อยา: มีรายงานอาการท้องเสียเพียงครั้งเดียว
เภสัชจลนศาสตร์สนับสนุนการให้ยาเดือนละครั้ง
MBX กล่าวว่าโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ของ MBX 4291 เป็นส่วนสําคัญของกลยุทธ์ บริษัทกล่าวว่ายาดังกล่าวแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นอย่างราบรื่นสู่ความเข้มข้นสูงสุด ตามด้วยระดับคงที่ที่ยั่งยืน แทนที่จะเป็นรูปแบบการสัมผัสที่คมชัดกว่าซึ่งฝ่ายบริหารเชื่อว่าอาจทําให้ผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหารแย่ลงในคู่แข่งบางราย
MBX กล่าวว่าค่าครึ่งชีวิตของยาคือ 26 วัน เทียบกับ 21 วันของ Mounjaro และสิ่งนี้สนับสนุนการให้ยาเดือนละครั้ง
- การเพิ่มขึ้นอย่างราบรื่นสู่ความเข้มข้นสูงสุด
- ระดับความเข้มข้นที่คงที่อย่างยั่งยืน
- ค่าครึ่งชีวิต: 26 วัน
- การเปรียบเทียบ: ค่าครึ่งชีวิตของ Mounjaro อ้างอิงที่ 21 วัน
- เป้าหมาย: การให้ยาเดือนละครั้งอย่างแท้จริง
สิ่งที่ MBX กล่าวว่าทําให้ MBX 4291 แตกต่าง
Hoerter ได้วางโครงร่างสามส่วนของโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์เป้าหมายสําหรับ MBX 4291
- การลดน้ําหนักที่แข่งขันได้: บริษัทต้องการการลดน้ําหนัก 6% ถึง 8% ในสิบสองสัปดาห์ ซึ่งสอดคล้องกับ tirzepatide, semaglutide และ BARO ของ Pfizer
- การให้ยาเดือนละครั้งอย่างแท้จริง: ฝ่ายบริหารกล่าวว่าขณะนี้ยังไม่มี co-agonist หรือ mono-agonist ใดที่เสนอสิ่งนี้
- ความทนทานต่อยาที่ดีขึ้น: MBX กล่าวว่าโปรไฟล์การสัมผัสที่ราบรื่นกว่าอาจลดอาการอาเจียนและผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหารอื่นๆ
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลลัพธ์ 7% ในระยะแรกที่แปดสัปดาห์ชี้ให้เห็นว่าโปรแกรมอาจตอบสนองเกณฑ์ประสิทธิภาพได้ แม้จะเตือนว่าข้อมูลยังอยู่ในระยะแรก
กลยุทธ์ Platform และไปป์ไลน์โรคอ้วนในอนาคต
MBX กล่าวว่า PEP platform ไม่ได้จํากัดอยู่แค่ยาตัวเดียว ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงงานก่อนคลินิกเกี่ยวกับ MBX 6180 ซึ่งเป็นโปรแกรม triple GLP-1/GIP/GCG และกล่าวว่าบริษัทกําลังพิจารณาการรวม multi-agonist อื่นๆ ด้วย
บริษัทกล่าวว่าข้อมูลก่อนคลินิกสําหรับโปรแกรม triple G คาดว่าจะนําเสนอที่ ObesityWeek และยังกล่าวด้วยว่า Platform ดังกล่าวสามารถใช้สร้างพอร์ตโฟลิโอโรคอ้วนที่กว้างขึ้นรอบเป้าหมายที่ได้รับการยืนยันแล้ว
- MBX 6180: โปรแกรม triple GLP-1/GIP/GCG
- เป้าหมาย: การให้ยา triple G เดือนละครั้ง
- ข้อมูลก่อนคลินิก: คาดว่าจะนําเสนอที่ ObesityWeek
- แผนที่กว้างขึ้น: รวม triple G กับเป้าหมายโรคอ้วนที่ได้รับการยืนยันอื่นๆ
พันธมิตรและความยืดหยุ่นเชิงกลยุทธ์
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตลาดโรคอ้วนในปัจจุบันเป็นตลาดยาที่ใหญ่ที่สุดในโลก แต่ยังเป็นหนึ่งในตลาดที่มีค่าใช้จ่ายสูงที่สุดในการเข้าถึงในระดับขนาดใหญ่ด้วย ด้วยเหตุนี้ MBX จึงกล่าวว่าอาจต้องการพันธมิตรเพื่อนํา MBX 4291 เข้าสู่การพัฒนาและการนําออกสู่เชิงพาณิชย์ในระยะหลัง
Hoerter กล่าวว่าบริษัทน่าจะต้องการ "ความสามารถด้านงบดุลของคนอื่น" เพื่อเพิ่มมูลค่าสูงสุดของแผนธุรกิจด้านโรคอ้วน เขาเสริมว่าหลักฐานที่ชัดเจนขึ้นจากระยะที่ I/II หรือการศึกษาระยะที่ II ที่ใหญ่กว่าน่าจะเป็นสิ่งจําเป็นก่อนที่จะสามารถปรับพันธมิตรให้เหมาะสมได้อย่างเต็มที่
- ตลาดโรคอ้วน: อธิบายว่าเป็นตลาดยาที่ใหญ่ที่สุดในโลก
- ความต้องการเงินทุน: การพัฒนาโรคอ้วนในระยะหลังจะเป็นภาระหนัก
- ตรรกะของพันธมิตร: งบดุลภายนอกสามารถช่วยเพิ่มมูลค่าสูงสุด
- ระยะเวลา: อาจต้องการความแตกต่างที่ชัดเจนกว่าก่อนทําข้อตกลง
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ นักลงทุนกดดันฝ่ายบริหารเกี่ยวกับช่องว่างระหว่างมุมมองของบริษัทต่อ canvuparatide และมูลค่าที่ตลาดดูเหมือนจะให้ Hoerter กล่าวว่าความแตกต่างดูเหมือน "ลําดับความสําคัญ" และโต้แย้งว่าโอกาสเชิงพาณิชย์นั้นใหญ่กว่าที่นักลงทุนหลายคนอาจคิด
เขาชี้ให้เห็นอีกครั้งถึงอัตรารายได้รายปีสะสม 1.2 พันล้านดอลลาร์ของคู่แข่งเป็นหลักฐานว่าตลาดนั้นมีอยู
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
