Rafael Holdings (RFL) ใช้โอกาสในงาน 3rd Annual Guggenheim การดูแลสุขภาพ Innovation Conference เมื่อวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 เพื่อนําเสนอกรณีของยา remibetadex ซึ่งบริษัทหวังว่าจะนําไปใช้รักษาผู้ป่วยโรค Niemann-Pick type C บริษัทได้เน้นย้ําถึงการศึกษาระยะที่ III ที่เสร็จสิ้นแล้ว การยื่นเอกสารต่อ FDA และเส้นทางเชิงพาณิชย์ที่เป็นไปได้ พร้อมทั้งยอมรับว่าการทดลองไม่บรรลุเป้าหมายหลัก
การนําเสนอดังกล่าวเกิดขึ้นในขณะที่หุ้นปิดในช่วงการซื้อขายปกติที่ $1.09 เพิ่มขึ้น 4.81% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $1.04 ก่อนจะลดลงมาที่ $1.08 ในการซื้อขายหลังตลาด หุ้นมีช่วงการซื้อขายระหว่าง $0.99 ถึง $3.96 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา
ประเด็นสําคัญ
- Rafael Holdings และ Cyclo Therapeutics ควบรวมกิจการในเดือนมีนาคม 2025 นําโปรแกรม remibetadex มาอยู่ภายใต้บริษัทเดียวกัน
- บริษัทเสร็จสิ้นการศึกษาระยะที่ III ในผู้ป่วย 94 ราย ในเดือนมิถุนายน 2025 และยื่นคําขออนุมัติยาใหม่ต่อ FDA ในเดือนตุลาคม 2025
- การศึกษาไม่บรรลุเป้าหมายหลักที่กําหนดไว้ล่วงหน้า แต่บริษัทระบุว่าการวิเคราะห์ตัวแปรร่วมที่กําหนดไว้ล่วงหน้าและข้อมูลอื่น ๆ สนับสนุนการยื่นเอกสาร
- Rafael ระบุว่ามีเงินสดมากกว่า 22 ล้านดอลลาร์เล็กน้อย ณ สิ้นเดือนกรกฎาคม 2025 ซึ่งเพียงพอที่จะถึงช่วงเวลาที่คาดว่า FDA จะตัดสินใจ
- บริษัทมุ่งเป้าไปที่อาการทางระบบประสาทและอวัยวะภายในของ NPC และเห็นโอกาสเชิงพาณิชย์ในกลุ่มผู้ป่วยเด็กที่ได้รับผลกระทบรุนแรง
โปรแกรมทางคลินิกและผลการทดลอง
Josh ผู้บริหารของ Rafael Holdings และ Cyclo Therapeutics กล่าวว่าทั้งสองบริษัทรวมกันในเดือนมีนาคม 2025 หลังจากที่ Rafael เป็นนักลงทุนรายใหญ่ที่สุดใน Cyclo เขากล่าวว่าบริษัทที่รวมกันกําลังพัฒนา remibetadex ซึ่งเดิมรู้จักกันในชื่อ Trappsol Cyclo สําหรับ NPC ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมหายากที่มีทั้งอาการทางระบบประสาทและอวัยวะภายใน
การศึกษาระยะที่ III แบบ pivotal เริ่มต้นในปี 2021 และรับสมัครผู้ป่วย 94 รายในการออกแบบแบบปกปิดสองทางนาน 2 ปี พร้อมการตรวจสอบระหว่างกาลที่ 48 สัปดาห์ บริษัทระบุว่าผู้ป่วยรายสุดท้ายเข้ารับการเยี่ยมครั้งสุดท้ายในเดือนมิถุนายน 2025 ที่ 96 สัปดาห์ โดยมีการรายงานข้อมูลเบื้องต้นในเดือนกันยายน 2025 และยื่น NDA ในปลายเดือนตุลาคม 2025
Rafael ระบุว่าการทดลองไม่บรรลุเป้าหมายหลักที่กําหนดไว้ล่วงหน้า ซึ่งได้แก่คะแนน 4D แบบรวม ที่ครอบคลุมการกลืน การเดิน การเคลื่อนไหวละเอียด และการพูด อย่างไรก็ตาม บริษัทเน้นย้ําการวิเคราะห์ตัวแปรร่วมที่กําหนดไว้ล่วงหน้า ซึ่งแสดงให้เห็นการลดลง 0.46 ในช่วง 2 ปีในกลุ่มที่ได้รับการรักษา โดยระบุว่าผลลัพธ์มีความสอดคล้องกันทั้งในกลุ่มผู้ป่วยเต็ม 94 รายและกลุ่มย่อย 78 ราย
บริษัทยังชี้ให้เห็นหลักฐานสนับสนุนอื่น ๆ ได้แก่:
- การวิเคราะห์ผู้ตอบสนองที่แสดงอัตราการตอบสนองเชิงบวก
- ข้อมูลการศึกษาย่อยในกลุ่มอายุ 0 ถึง 3 ปี ซึ่งผู้ป่วย 8 ใน 10 รายมีอาการคงที่หรือดีขึ้นที่ 48 สัปดาห์
- ข้อมูลการติดตามผลแบบขยายที่นําเสนอใน SSIEM ซึ่งผู้ป่วย 6 ใน 6 รายที่เสร็จสิ้น 96 สัปดาห์แสดงให้เห็นการคงตัวหรือการปรับปรุง
- การวิเคราะห์การรอดชีวิตโดยรวมโดยอ้างค่า p สองค่าเป็นหลักฐานสนับสนุนเพิ่มเติม
- ข้อมูลการขยายแบบ open-label ที่แสดงให้เห็นผู้ป่วยบางรายได้รับการรักษานานถึง 6 ปี
- ไม่มีปัญหาปฏิกิริยาระหว่างยากับการรักษา NPC อื่น ๆ
Rafael ระบุว่า FDA ได้ตรวจสอบข้อมูลการศึกษาแบบ open-label ในทารกแล้วในฐานะส่วนหนึ่งของชุดเอกสารการยื่น บริษัทอธิบายว่าหลักฐานโดยรวมเป็นพื้นฐานสําหรับการยื่นเอกสาร
เส้นทางการกํากับดูแลและกําหนดเวลา
บริษัทระบุว่าได้จัดการประชุมก่อนยื่น NDA กับ FDA ในเดือนกุมภาพันธ์ 2025 และกําลังขอการพิจารณาแบบเร่งด่วน โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจในวันที่ 60 ในวันที่ 27 ธ.ค. 2025 และระบุว่าไม่คาดว่าจะมีการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา แม้ว่าจะเตรียมพร้อมสําหรับผลลัพธ์ที่แตกต่างกัน
Rafael กําลังขอการอนุมัติสําหรับอาการทางระบบประสาทและอวัยวะภายในของ Niemann-Pick type C ในผู้ป่วยตั้งแต่แรกเกิดจนถึงวัยผู้ใหญ่ในฐานะการบําบัดเดี่ยว Josh กล่าวว่า "เป้าหมายของเราคือการนํายาไปถึงผู้ป่วยเหล่านี้ แต่ฉลากที่เรา หรือข้อบ่งชี้ในฉลากที่เราขอคืออาการทางระบบประสาทและอวัยวะภายในของ Niemann-Pick type C สําหรับผู้ใหญ่และเด็กตั้งแต่แรกเกิดขึ้นไปในฐานะการบําบัดเดี่ยว"
สําหรับยุโรป บริษัทระบุว่าวางแผนจะเริ่มการหารือด้านกฎระเบียบกับ European Medicines Agency ในช่วงครึ่งแรกของปี 2026 โดยสังเกตว่า EMA ใช้กรอบเป้าหมายที่แตกต่างกัน รวมถึงคะแนน 5D และข้อมูลกลุ่มอายุ 0 ถึง 3 ปีจะมีความสําคัญสําหรับแผนการสืบสวนในเด็ก Rafael ระบุว่าได้จัดการประชุมให้คําแนะนําทางวิทยาศาสตร์กับหน่วยงานแล้ว และคาดว่าจะดําเนินการตามรูปแบบการเป็นพันธมิตรสําหรับการทําตลาดในยุโรป
ฐานะทางการเงิน
Rafael ระบุว่าปีงบประมาณสิ้นสุดในเดือนกรกฎาคม และมีเงินสดมากกว่า 22 ล้านดอลลาร์เล็กน้อย ณ สิ้นเดือนกรกฎาคม 2025 Josh กล่าวว่านั่นทําให้บริษัทมี "อัตราการใช้เงินเกือบ 12 เดือน โดยประมาณ" และยอดคงเหลือควรเพียงพอที่จะผ่านวันที่ PDUFA ที่คาดไว้
เขายังกล่าวเพิ่มเติมว่าบริษัทน่าจะต้องการเงินเพิ่มเพียงไม่กี่ล้านดอลลาร์เพื่อสร้างทีมและโครงสร้างพื้นฐานสําหรับการเปิดตัวในสหรัฐอเมริกา บริษัทระบุว่าเชื่อว่าสามารถยืดระยะเวลาการใช้เงินสดได้หากจําเป็น
กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และตําแหน่งในตลาด
Rafael กําลังวางตําแหน่ง remibetadex เป็นการบําบัดเสริมมากกว่าการทดแทนการรักษา NPC ที่มีอยู่ บริษัทระบุว่าผู้ป่วยน่าจะยังคงใช้ยาปัจจุบันต่อไป โดยแพทย์จะตัดสินใจเป็นรายกรณีว่าจะรวมการบําบัดหรือไม่
บริษัทเห็นโอกาสเชิงพาณิชย์ในกลุ่มประชากรอายุ 0 ถึง 3 ปี ซึ่งอธิบายว่าเป็นกลุ่มที่ได้รับผลกระทบรุนแรงที่สุดและมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ นอกจากนี้ยังระบุว่ากําลังทํางานร่วมกับกลุ่มผู้ป่วยในความพยายามคัดกรองทารกแรกเกิด ซึ่งมองว่าเป็นช่องว่างสําคัญในการวินิจฉัย
Rafael ระบุว่า remibetadex อาจได้รับประโยชน์จากการเป็นยาลําดับที่สามในตลาด NPC เนื่องจากคู่แข่งได้กําหนดช่วงราคาไว้แล้ว บริษัทยังระบุว่าผลิตภัณฑ์ของตนมีความแตกต่างเนื่องจากมุ่งเป้าไปที่อาการทางระบบประสาทและอวัยวะภายใน ในขณะที่ยาคู่แข่งมุ่งเน้นไปที่อาการทางระบบประสาทมากกว่า โดยสังเกตว่า remibetadex ให้ทางหลอดเลือดดํา ต่างจากยาคู่แข่งที่รับประทาน
บริษัทระบุว่าตลาด NPC ในวงกว้างเป็นตลาดที่หายากมากแต่มีการพัฒนาแล้ว โดยมียาที่ได้รับการอนุมัติสองชนิดและอีกหนึ่งชนิดที่ใช้นอกข้อบ่งชี้ในสหรัฐอเมริกา บริษัทระบุว่าฐานผู้ป่วยในยุโรปมีขนาดใหญ่กว่าในสหรัฐอเมริกา ซึ่งสนับสนุนความสนใจในการขยายตัวระหว่างประเทศ
ประวัติการพัฒนาและการอัปเดตการดําเนินงาน
Rafael ระบุว่าโปรแกรม remibetadex อยู่ในระหว่างการพัฒนามานานกว่า 10 ปี โดยมีการศึกษาในระยะแรก รวมถึงงานระยะที่ I และระยะที่ I/II ก่อนการทดลองแบบ pivotal บริษัทระบุว่าการออกแบบการศึกษาระยะที่ III ได้รับการพัฒนาร่วมกับ FDA และได้รับการขยายเป็น 2 ปีตามคําขอของหน่วยงาน ซึ่งสะท้อนถึงความกังวลของอุตสาหกรรมในวงกว้างในขณะนั้น
บริษัทระบุว่าเป้าหมายแบบรวม 4D ก็ได้รับการพัฒนาด้วยข้อมูลจาก FDA โดยอิงจากข้อเสนอแนะจากโมเลกุลอื่น ๆ โดยอธิบายว่าการศึกษามีความเข้มงวด ด้วยการออกแบบแบบปกปิดสองทาง การตรวจสอบระหว่างกาลที่ 48 สัปดาห์ และการติดตามผลเต็ม 96 สัปดาห์
Rafael ระบุว่าการรักษาผู้ป่วยในการศึกษามีความแข็งแกร่ง โดยมีผู้ป่วยบางรายย้ายจากการขยายแบบ open-label ไปสู่โปรแกรมการเข้าถึงแบบขยาย นอกจากนี้ยังระบุว่าผู้ป่วยบางรายได้รับการรักษานานถึง 6 ปีแล้ว
แนวโน้มในอนาคต
มองไปข้างหน้า Rafael ระบุว่าคาดว่า FDA จะดําเนินการกับการยื่นเอกสารในปลายเดือนธันวาคม 2025 โดยสมมติว่าการพิจารณาดําเนินไปตามกําหนดเวลา บริษัทระบุว่าไม่คาดว่าจะมีการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาและเชื่อว่ามีเงินทุนเพียงพอที่จะถึงจุดตัดสินใจ
ในยุโรป บริษัทวางแผนที่จะเปิดการหารือด้านกฎระเบียบในต้นปี 2026 และกําลังสํารวจการเป็นพันธมิตรสําหรับการทําตลาด โดยระบุว่าข้อมูลเด็กจากกลุ่มย่อยอายุ 0 ถึง 3 ปีจะมีความสําคัญสําหรับเส้นทางนั้น
สําหรับนักลงทุน คําถามสําคัญคือ FDA จะมองว่าหลักฐานโดยรวม รวมถึงการวิเคราะห์ตัวแปรร่วมที่กําหนดไว้ล่วงหน้าและข้อมูลเด็ก เพียงพอที่จะสนับสนุนการอนุมัติแม้จะพลาดเป้าหมายหลักหรือไม่ บริษัทเดิมพันว่าคําตอบจะเป็นใช่
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
