เมื่อวันจันทร์ที่ 09 พ.ย. 2026 บริษัท Immunic (IMUX) ได้ใช้เวที 3rd Annual Guggenheim การดูแลสุขภาพ Innovation Conference เพื่อนําเสนอช่วงเวลาสําคัญของบริษัท ฝ่ายบริหารระบุว่าอีกไม่กี่เดือนข้างหน้าอาจเป็นตัวชี้ชะตาว่ายาสําหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (Multiple Sclerosis) ตัวหลักของบริษัทจะเดินหน้าสู่การขออนุมัติได้หรือไม่ ท่ามกลางการสร้างฐานเชิงพาณิชย์และความเสี่ยงที่ข้อมูลในระยะปลายอาจไม่สอดคล้องกับผลการทดลองก่อนหน้า
บริษัทระบุว่าการศึกษาระยะที่ 3 จํานวน 2 รายการของยา vidofludimus calcium มีกําหนดเผยผลในเดือน ธ.ค. 2024 โดยหากผลออกมาเป็นบวก อาจนําไปสู่การยื่นขอ NDA และการเปิดตัวในสหรัฐฯ ในเวลาต่อมา Immunic ยังเน้นย้ําถึงประวัติความปลอดภัยที่ครอบคลุม ทีมพาณิชย์ใหม่ และโอกาสทางตลาดขนาดใหญ่ในกลุ่มผู้ป่วย MS ที่มีอาการกําเริบ
ประเด็นสําคัญ
- Immunic ระบุว่าการทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรค MS จํานวน 2 รายการ ได้แก่ ENSURE-1 และ ENSURE-2 อยู่ในแผนที่จะเผยผลในเดือน ธ.ค. 2024
- ฝ่ายบริหารอธิบายว่า vidofludimus calcium เป็นยาชนิดรับประทานที่มีความแตกต่าง โดยมีทั้งฤทธิ์ต้านการอักเสบและปกป้องระบบประสาท
- บริษัทกําลังสร้างโครงสร้างก่อนเชิงพาณิชย์ ซึ่งรวมถึงผู้นําใหม่ การตลาด การสนับสนุนผู้ป่วย และบุคลากรด้านกิจการทางการแพทย์
- Immunic มองตลาด MS ที่มีอาการกําเริบในสหรัฐฯ เป็นโอกาสมูลค่า 17,000 ล้านดอลลาร์ในปัจจุบัน และคาดว่าจะเพิ่มขึ้นเป็น 25,000 ล้านดอลลาร์ในช่วงทศวรรษ 2030
- บริษัทระบุว่ากระแสเงินสดอาจยืดออกไปถึงครึ่งหลังของปี 2028 โดยได้รับความช่วยเหลือจากการจัดหาเงินทุน PIPE ในเดือน ก.พ. 2024
แผนการทางคลินิกและกลยุทธ์
Erik Lundgren ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ช่วงเวลาแห่งการตัดสินใจ
"เรามีการทดลองสําคัญสองรายการที่จะเผยผลในเดือนธันวาคม ดังนั้นเราอยู่ใกล้มากแล้ว อยู่บนเส้นแบ่งของข้อมูลนั้น" เขากล่าว "การศึกษาทั้งสองนี้เรียกว่า ENSURE-1 และ ENSURE-2 และหากผลออกมาเป็นบวก จะนําไปสู่การยื่นขอ NDA และการอนุมัติสําหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งที่มีอาการกําเริบ"
ยาหลักของ Immunic คือ vidofludimus calcium ซึ่งเป็นยารับประทานวันละครั้ง กําลังถูกทดสอบในการศึกษาระยะที่ 3 จํานวน 2 รายการที่ออกแบบเหมือนกัน โดยมีผู้ป่วยรวม 2,221 ราย การทดลองเปรียบเทียบยาขนาด 30 มก. กับยาหลอก จุดสิ้นสุดหลักคือระยะเวลาจนถึงการกําเริบครั้งแรก โดยมีการวัด MRI และผลลัพธ์ที่เกี่ยวข้องกับการกําเริบเป็นจุดสิ้นสุดรอง นอกจากนี้ยังมีการวิเคราะห์แบบรวมเพื่อประเมินผลลัพธ์ที่เกี่ยวข้องกับความก้าวหน้าของโรค รวมถึงการวัดผลประโยชน์ทางคลินิกสุทธิแบบใหม่
บริษัทระบุว่าการทบทวนระหว่างกาลในเดือน ต.ค. 2024 โดยคณะกรรมการติดตามข้อมูลอิสระไม่พบสัญญาณความไร้ประสิทธิผล และแนะนําให้การศึกษาดําเนินต่อไปโดยไม่มีการเปลี่ยนแปลง ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมระยะที่ 3 ลดความเสี่ยงในผลลัพธ์หลักไปมากแล้ว แม้ว่าผลการอ่านขั้นสุดท้ายยังคงเป็นเหตุการณ์สําคัญ
การวางตําแหน่งของยา
Immunic นําเสนอ vidofludimus calcium ในฐานะที่มากกว่าการรักษา MS แบบต้านการอักเสบทั่วไป บริษัทระบุว่ายาทํางานผ่านสองกลไก ได้แก่ การยับยั้ง DHODH ซึ่งมุ่งเป้าที่ด้านการอักเสบของระบบประสาทใน MS และการกระตุ้น Nurr1 ซึ่งบริษัทระบุว่าอาจช่วยสนับสนุนการซ่อมแซม ความทนทาน และการอยู่รอดของเซลล์ประสาท
Lundgren กล่าวว่าองค์ประกอบ Nurr1 อาจทําให้ยานี้แตกต่างจากการรักษาในปัจจุบัน
"ไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันที่มีฤทธิ์ปกป้องระบบประสาท" เขากล่าว "นั่นคือที่มาของ Nurr1 Nurr1 เพิ่มการแสดงออกของยีนหลายชุดที่เกี่ยวข้องกับการซ่อมแซม ความทนทาน และการอยู่รอดของเซลล์ประสาท"
เขาเสริมว่าการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบันส่วนใหญ่มุ่งเป้าที่ส่วนภูมิคุ้มกันตนเองและการอักเสบของระบบประสาทในโรค "ไม่มีอะไรที่ทํางานกับเซลล์ประสาทโดยตรง และไม่มีอะไรที่ทํางานในช่องระบบประสาทส่วนกลางโดยตรง" เขากล่าว "ดังนั้นหากได้รับการอนุมัติ เราจะเป็นการรักษาเดียวที่ทํางานกับเซลล์ประสาทโดยตรง"
ฝ่ายบริหารระบุว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองหลักใน MS คือการรักษาที่สามารถชะลอความก้าวหน้าของความพิการ ไม่ใช่แค่ลดการกําเริบและกิจกรรม MRI บริษัทระบุว่า vidofludimus calcium ได้รับการออกแบบมาเพื่อแก้ไขช่องว่างนั้น
ผลทางการเงินและโอกาสทางตลาด
Immunic ไม่ได้ให้แนวทางรายได้ เนื่องจากยังคงเป็นบริษัทก่อนเชิงพาณิชย์ แต่มุ่งเน้นไปที่ขนาดของตลาดที่บริษัทหวังจะเข้าสู่
- ตลาด MS ที่มีอาการกําเริบในสหรัฐฯ มีมูลค่าประมาณ 17,000 ล้านดอลลาร์ในปัจจุบัน
- ฝ่ายบริหารคาดว่าตลาดนี้จะเติบโตเป็น 25,000 ล้านดอลลาร์ภายในช่วงทศวรรษ 2030
- ผู้ป่วยประมาณ 300,000 รายกําลังได้รับการรักษาด้วยยาปรับเปลี่ยนโรคสําหรับ MS ที่มีอาการกําเริบในปัจจุบัน
- ผู้ป่วยประมาณ 90,000 รายต่อปีกําลังเริ่มหรือเปลี่ยนการรักษา
- Immunic ระบุว่าส่วนแบ่งตลาด 4% ถึง 5% อาจแปลเป็นยอดขายรายปีประมาณ 1,000 ล้านดอลลาร์
- กลุ่มยาปรับเปลี่ยนโรคชนิดรับประทานคิดเป็นประมาณ 25% ถึง 30% ของใบสั่งยา MS ทั้งหมด หรือประมาณ 4,250 ล้านดอลลาร์ถึง 5,100 ล้านดอลลาร์ของตลาดปัจจุบัน
Jason Tardio ประธานและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการกล่าวว่ากลุ่มยาชนิดรับประทานยังคงน่าสนใจเพราะมีขนาดใหญ่และยังเปิดรับผลิตภัณฑ์ใหม่
"สิ่งที่เราคิดว่า vidofludimus calcium อาจมอบให้กับตลาดคือผลประโยชน์-ความเสี่ยงที่ดีที่สุดในกลุ่มยาชนิดรับประทาน และนั่นเปรียบเทียบกับผลิตภัณฑ์ที่วางจําหน่ายในปัจจุบันและแน่นอนกับสารยับยั้ง BTK ที่อาจหรืออาจไม่เข้าสู่ตลาด" เขากล่าว "กลุ่มยาชนิดรับประทานยังคงคิดเป็นประมาณ 25%-30% ของใบสั่งยาทั้งหมด เป็นกลุ่มที่มีความสําคัญ เป็นกลุ่มที่พร้อมสําหรับนวัตกรรม และเราหวังว่าจะนําเสนอสิ่งนั้นด้วยข้อมูลในเดือนธันวาคม"
ประวัติความปลอดภัยและความแตกต่าง
Immunic เน้นย้ําซ้ําๆ ว่าความปลอดภัยเป็นส่วนสําคัญของกรณีการลงทุน บริษัทระบุว่ามีฐานข้อมูลผู้ป่วยประมาณ 3,500 ราย โดยบางรายได้รับการติดตามนานถึงเจ็ดปี
- ฝ่ายบริหารระบุว่ายาแสดงให้เห็นโปรไฟล์ตับที่สะอาด
- บริษัทระบุว่าความเสี่ยงของการติดเชื้อดูเหมือนจะต่ํามาก
- ระบุว่าไม่มีปัญหาพิษต่อระบบทางเดินอาหารเกิดขึ้น
- ระบุว่าไม่มีหลักฐานของผมร่วง ความเป็นพิษต่อตัวอ่อน-ทารกในครรภ์ หรือผลข้างเคียงนอกเป้าหมายอื่นๆ ที่พบกับ teriflunomide
- ฝ่ายบริหารอธิบายโปรไฟล์ว่าเป็น "ผลประโยชน์-ความเสี่ยงที่ดีที่สุดในกลุ่มยาชนิดรับประทาน"
บริษัทยังเปรียบเทียบ vidofludimus calcium กับ teriflunomide ในด้านเภสัชจลนศาสตร์ โดยระบุว่า vidofludimus มีครึ่งชีวิตประมาณ 30 ชั่วโมงและถูกขับออกจากร่างกายในเวลาน้อยกว่า 10 วัน ในขณะที่ teriflunomide อาจคงอยู่ในระบบไหลเวียนโลหิตได้นานหลายปีในผู้ป่วยบางราย ฝ่ายบริหารระบุว่าความสามารถในการย้อนกลับมีความสําคัญ โดยเฉพาะสําหรับผู้หญิงอายุน้อยที่เป็น MS
Lundgren กล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยโดดเด่นในสาขานี้ "ไม่เคยเห็นอะไรแบบนี้มาก่อน" เขากล่าว โดยอ้างถึงมุมมองของบริษัทต่อข้อมูล
การอัปเดตการดําเนินงานและการเปลี่ยนแปลงองค์กร
Immunic ระบุว่าได้เปลี่ยนตัวเองจากบริษัทในระยะพัฒนาเป็นบริษัทก่อนเชิงพาณิชย์
- Lundgren เข้าร่วมในเดือน มิ.ย. 2024 หลังจากทํางานที่ Genentech และ Roche มา 19 ปี
- เขาเคยช่วยนําการเปิดตัว ocrelizumab ซึ่งปัจจุบันเป็นยา MS ที่มีการสั่งจ่ายมากที่สุดในโลก
- บริษัทได้เพิ่มสมาชิกคณะกรรมการใหม่หลายคน รวมถึงประธานคณะกรรมการคนใหม่
- ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์คนใหม่ได้เข้าร่วม
- บริษัทจ้างรองประธานฝ่ายการตลาด
- รองประธานฝ่ายสนับสนุนผู้ป่วยเริ่มงานในวันที่มีการนําเสนอ
- Immunic ระบุว่าได้สร้างกลุ่มกิจการทางการแพทย์และส่งผู้ประสานงานวิทยาศาสตร์การแพทย์ออกไปประจําการ
ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อเตรียมบริษัทสําหรับการเปิดตัวในสหรัฐฯ อย่างอิสระหากข้อมูลระยะที่ 3 เป็นบวก นอกจากนี้ยังระบุว่ากําลังตรวจสอบสมมติฐานเชิงพาณิชย์และเตรียมพร้อมที่จะขยายตัวอย่างรวดเร็วหลังจากการเผยผลข้อมูล
โปรแกรม MS แบบก้าวหน้า
นอกเหนือจาก MS ที่มีอาการกําเริบ Immunic ประกาศการศึกษาระยะที่ 3 ใหม่ชื่อ ProTEct-MS สําหรับ MS แบบก้าวหน้า การทดลองจะรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 1,400 รายที่มี MS แบบก้าวหน้าที่ไม่มีการกระตุ้น และคาดว่าจะดําเนินการประมาณสามปี
การสุ่มผู้ป่วยรายแรกคาดว่าจะเกิดขึ้นในครึ่งแรกของปี 2025 บริษัทระบุว่าการศึกษานี้อ้างอิงจากผลการค้นพบจากการทดลองระยะที่ 2 CALLIPER ซึ่งไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักของการฝ่อของสมองทั้งหมด แต่แสดงผลรองที่น่าสนใจในผู้ป่วยที่คัดเลือก
ใน CALLIPER ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นกลุ่มย่อยของผู้ป่วย 85% ที่ไม่มีการกําเริบและไม่มีรอยโรคที่เพิ่มขึ้นด้วย gadolinium ที่ค่าพื้นฐาน ในกลุ่มนั้น บริษัทระบุว่าพบประโยชน์ทิศทางที่สอดคล้องกันในจุดสิ้นสุดของการแย่ลงและการดีขึ้นของความพิการ นอกจากนี้ยังระบุว่ารอยโรคที่ขยายตัวช้าแสดงให้เห็นประโยชน์ทางสถิติเล็กน้อย
ฝ่ายบริหารอธิบายโอกาสของ MS แบบก้าวหน้าว่าเป็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่สําคัญ และระบุว่าการศึกษาใหม่อาจขยายการเข้าถึงของยาหากข้อมูลระยะที่ 3 สนับสนุนแนวทางดังกล่าว
แนวโน้มในอนาคตและการระดมทุน
Immunic ระบุว่าตัวเร่งปฏิกิริยาสําคัญถัดไปคือผลการอ่านในเดือน ธ.ค. 2024 จาก ENSURE-1 และ ENSURE-2 หากผลออกมาเป็นบวก บริษัทวางแผนที่จะยื่น NDA ภายในกลางปี 2025 และมุ่งเป้าการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ภายในกลางปี 2028
- ธ.ค. 2024: ผลการอ่านข้อมูลระยะที่ 3 จาก ENSURE-1 และ ENSURE-2
- ภายใน 30 วันหลังการเปิดเผยข้อมูล: ส่วนประกอบ warrant จาก PIPE ในเดือน ก.พ. 2024 อาจแปลงเป็นเงินสด 200 ล้านดอลลาร์
- กลางปี 2025: การยื่น NDA ตามแผน
- ครึ่งแรกของปี 2025: การสุ่มผู้ป่วยรายแรกใน ProTEct-MS
- กลางปี 2028: เป้าหมายการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในสหรัฐฯ
บริษัทระบุว่าการจัดหาเงินทุน PIPE และการแปลง warrant ที่อาจเกิดขึ้นสามารถยืดกระแสเงินสดออกไปถึงครึ่งหลังของปี 2028
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นที่เกิดขึ้นซ้ําๆ หลายประการ ได้แก่ ขนาดของตลาด MS ความต้องการการควบคุมความพิการที่ดีขึ้น และความเชื่อมั่นของบริษัทในโปรไฟล์ความปลอดภัย
Lundgren กล่าวว่าตลาดพร้อมสําหรับการเปลี่ยนแปลงครั้งใหม่ คล้ายกับที่เกิดขึ้นหลังจากการเปิดตัวการบําบัดด้วย anti-CD20 "ฉันเป็นส่วนหนึ่งของการเปิดตัว ocrelizumab" เขากล่าว "มันเป็นประสบการณ์ที่ยิ่งใหญ่มากในการเปลี่ยนแปลงตลาด MS ด้วยการนํา anti-CD20 มาใช้ แต่นั่นเป็นเมื่อทศวรรษที่แล้ว และฉันคิดว่าฉันมาเพราะความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในปัจจุบันมีความชัดเจนอย่างยิ่งใน MS ชัดเจนเท่าๆ กับในตอนนั้น และฉันคิดว่าตลาดพร้อมสําหรับการเปลี่ยนแปลงอีกครั้ง"
เขายังกล่าวว่าแพทย์และผู้นําความคิดเห็นหลักสนใจกลไก Nurr1 ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นแนวทางปกป้องระบบประสาทโดยตรง ฝ่ายบริหารระบุว่าชุดข้อมูลก่อนคลินิกรวมถึงหลักฐาน in vivo และ in vitro ของการจับและกระตุ้น Nurr1 รวมถึงการศึกษา knockout ที่บริษัทระบุว่าสนับสนุนผลโดยตรงของ Nurr1
ในด้านเชิงพาณิชย์ Tardio กล่าวว่าบริษัทเห็นช่องเปิดที่ชัดเจนในกลุ่มผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากการบําบัดด้วย anti-CD20 Immunic ระบุว่ายา anti-CD20 คิดเป็นประมาณ 50% ของตลาดปัจจุบันและ 70% ถึง
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
