เมื่อวันจันทร์ที่ 09 พ.ย. 2026 ProKidney (PROK) ได้ใช้เวที Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 ประจําปี เพื่อนําเสนอแผนระยะท้ายสําหรับ rilparencel ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยเซลล์ที่มุ่งชะลอการเสื่อมของไตในผู้ป่วยโรคไตเรื้อรังระยะลุกลามที่มีภาวะเบาหวานร่วมด้วย ฝ่ายบริหารได้อธิบายถึงโอกาสทางการค้าขนาดใหญ่และเส้นทางที่ชัดเจนสู่การอ่านผลข้อมูลในปี 2027 พร้อมยอมรับความเสี่ยงทั่วไปของธุรกิจไบโอเทคที่เกี่ยวกับการดําเนินการทดลอง การขยายกําลังการผลิต และการเบิกจ่ายค่ารักษา
ประเด็นสําคัญ
- ProKidney คาดว่าจะปิดรับสมัครผู้เข้าร่วมในการทดลองระยะที่ 3 REGEN-007 ในไตรมาส 1 ปี 2027 และรายงานผลเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนในไตรมาส 2 ปี 2027
- ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นการปรับปรุง 78% ในอัตราการเสื่อมของการทํางานของไตในกลุ่มผู้ป่วยที่เกี่ยวข้องมากที่สุด
- บริษัทมีเงินสด 142 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 ก.ย. และระบุว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงกลางปี 2027
- ProKidney กําหนดเป้าหมายผู้ป่วยในสหรัฐฯ มากกว่า 1.1 ล้านราย ที่เป็นโรคไตเรื้อรังระยะ 3b หรือ 4 และเบาหวานประเภท 2
- บริษัทวางแผนเปิดตัวแบบมุ่งเน้นผ่านศูนย์เครือข่ายพันธมิตรด้านไต 8 ถึง 10 แห่ง และคาดว่าจะมีกําลังการผลิตเริ่มต้นสําหรับผู้ป่วย 350 ราย
โปรแกรมทางคลินิกมุ่งสู่เป้าหมายปี 2027
จุดสนใจหลักของ ProKidney คือ REGEN-007 ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 3 แบบสุ่ม ควบคุมด้วยการจําลอง และปกปิดข้อมูลของ rilparencel การทดลองนี้รับสมัครผู้ป่วยที่มีอัตราการกรองของไต (GFR) โดยประมาณอยู่ระหว่าง 20 ถึง 35 ร่วมกับโรคเบาหวานและโรคไตเรื้อรัง
การศึกษานี้มีเป้าหมายหลัก 2 ประการ:
- จุดสิ้นสุดสําหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วน โดยอิงจากความแตกต่างของอัตราการเปลี่ยนแปลง eGFR ระหว่างกลุ่มที่ได้รับการรักษาและกลุ่มควบคุม
- จุดสิ้นสุดเพื่อยืนยันผล ซึ่งติดตามระยะเวลาจนถึงเหตุการณ์รวม ได้แก่ การสูญเสีย eGFR 40%, eGFR ที่คงอยู่ต่ํากว่า 15, การฟอกไต, การปลูกถ่ายไต หรือการเสียชีวิตจากไตหรือระบบหัวใจและหลอดเลือด
ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับสมัครยังคงดําเนินอยู่ แม้ว่าการเกณฑ์ผู้เข้าร่วมจะหยุดชะงักชั่วคราว และคาดว่าจะแล้วเสร็จในไตรมาส 1 ปี 2027 บริษัทคาดว่าจะอ่านผลเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนในไตรมาส 2 ปี 2027
Bruce Culleton ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ ProKidney กล่าวว่า "เรามีจุดมุ่งหมายเดียวในฐานะบริษัท และจุดมุ่งหมายนั้นคือการทําให้การทํางานของไตในผู้ป่วยโรคไตเรื้อรังระยะลุกลามและเบาหวานมีเสถียรภาพ และมอบความหวังให้พวกเขาหลีกเลี่ยงการฟอกไตได้นานที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้"
บริษัทระบุว่าการออกแบบการทดลองระยะที่ 3 ได้รับการกําหนดรูปแบบจากการศึกษาก่อนหน้า โดยเฉพาะ RMCL-002 และข้อมูลระยะที่ 2 ที่ตีพิมพ์ในเดือน พ.ค. 2024 ใน Clinical Journal of the American Society of Nephrology ในกลุ่มผู้ป่วยที่เกี่ยวข้องมากที่สุด ProKidney ระบุว่า rilparencel แสดงให้เห็นการปรับปรุง 78% ในอัตราการเสื่อมของการทํางานของไต เท่ากับความแตกต่างรายปีที่ 4.5 มิลลิลิตรต่อนาที
Culleton กล่าวว่า "เราพบความแตกต่างรายปีที่ 4.5 มิลลิลิตรต่อนาที หรือการปรับปรุง 78% ในอัตราการเสื่อมของการทํางานของไตของผู้ป่วยก่อนและหลังการรักษาด้วย rilparencel"
สําหรับการศึกษาระยะที่ 3 บริษัทใช้สมมติฐานที่อนุรักษ์นิยม ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่ากลุ่มควบคุมจะเสื่อมลง 3.0 มิลลิลิตร/นาทีต่อปี เทียบกับ 6.0 มิลลิลิตร/นาทีต่อปีในการศึกษาระยะที่ 2 ก่อนหน้า กลุ่มที่ได้รับการรักษาคาดว่าจะเสื่อมลง 1.5 มิลลิลิตร/นาทีต่อปี ทําให้เกิดความแตกต่าง 1.5 มิลลิลิตร/นาที หรือการปรับปรุง 50%
Culleton กล่าวว่า "ความแตกต่าง 1.5 มิลลิลิตรต่อนาทีระหว่างสองกลุ่มนั้นมีความสําคัญทางคลินิก โดยเฉพาะในกลุ่มผู้ป่วยนี้ นอกจากนี้ยังเป็นความแตกต่าง 50% ระหว่างสองกลุ่ม และนั่นแปลได้ง่ายว่าคุณสามารถป้องกันไม่ให้ใครบางคนต้องการการฟอกไตได้นานแค่ไหน"
เหตุใดฝ่ายบริหารจึงมองเห็นโอกาสสําหรับการบําบัดโรคไต
Greg Madison หัวหน้าฝ่ายการค้าของบริษัท กล่าวว่าตลาดยังคงเปิดกว้างเพราะผู้ป่วยจํานวนมากยังคงมีอาการแย่ลงแม้จะได้รับการดูแลมาตรฐานในปัจจุบัน
เขากล่าวว่า "แม้จะมีความก้าวหน้าล่าสุดในด้านโรคไตเรื้อรังพร้อมกับการบําบัดใหม่ๆ มากมายที่เข้ามา แต่สิ่งที่แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านไตพูดถึงคือ แม้จะได้รับการดูแลที่ดีที่สุดเท่าที่จะทําได้ ผู้ป่วยก็ยังคงมีอาการแย่ลง"
ProKidney กําลังวางตําแหน่ง rilparencel สําหรับผู้ป่วยที่ยังคงมีความเสี่ยงแม้จะได้รับการรักษาด้วย RAS inhibitors, SGLT2 inhibitors และ GLP-1 agonists ตามความเหมาะสม โปรโตคอลระยะที่ 3 จัดแบ่งการสุ่มตามการใช้ SGLT2 inhibitor ในช่วงเริ่มต้นเพื่อให้กลุ่มการรักษามีความสมดุล
บริษัทระบุว่าการบําบัดนี้มีจุดประสงค์เพื่อใช้ร่วมกับการดูแลมาตรฐาน ไม่ใช่แทนที่ และคาดว่าจะมีการใช้ยาไตปัจจุบันในระดับสูงทั้งในการทดลองและในสถานการณ์จริง
กลไกการออกฤทธิ์และโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์
Anthony Conway หัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนา กล่าวว่าบริษัทได้นําเสนอการศึกษานอกคลินิก 7 รายการในการประชุม American Society of Nephrology รวมถึงการนําเสนอแบบปากเปล่า 1 รายการ โดย 4 รายการมุ่งเน้นที่กลไกการออกฤทธิ์ และ 3 รายการเน้นที่การระบุลักษณะผลิตภัณฑ์
ตามที่บริษัทระบุ rilparencel ดูเหมือนจะสร้างผลการปกป้องเซลล์ในเซลล์ไตที่เป็นโรคและได้รับบาดเจ็บ ProKidney ระบุว่าการวิจัยแสดงให้เห็นการปรับปรุงใน:
- ความเสียหายจากออกซิเดชัน
- ความผิดปกติของการเผาผลาญ
- การส่งสัญญาณอักเสบ
- ความสมบูรณ์ของหลอดเลือด
- ความเสถียรในการทํางานของเซลล์เยื่อบุหลอดเลือดและเซลล์เยื่อบุผิว
Conway กล่าวว่า "ในระดับสูง สิ่งที่เราพบในแบบจําลองการแปลผล CKD ต่างๆ ของเราคือ rilparencel กระตุ้นให้เกิดผลการปกป้องเซลล์ต่อเซลล์ไตที่เป็นโรคและได้รับบาดเจ็บ เราพบการปรับปรุงในความเสียหายจากออกซิเดชัน ความผิดปกติของการเผาผลาญ การส่งสัญญาณอักเสบเพื่อส่งเสริมความสมบูรณ์ของหลอดเลือด และการทําให้การทํางานมีเสถียรภาพโดยรวมในทั้งเซลล์เยื่อบุหลอดเลือดและเซลล์เยื่อบุผิวในเซลล์ไตที่เป็นโรคและได้รับบาดเจ็บ"
บริษัทยังระบุว่าพบการฝังตัวในบริเวณใต้แคปซูลของไตที่ฉีด การก่อตัวของหลอดเลือดใหม่ในบริเวณที่รักษา และการปรับปรุงการทํางานของไตในวงกว้าง ฝ่ายบริหารระบุว่ามีความเชื่อมั่นสูงในคําอธิบายกลไกการออกฤทธิ์สําหรับผลทางคลินิกที่พบจนถึงขณะนี้
Rilparencel เป็นการบําบัดด้วยเซลล์แบบ autologous หมายความว่าใช้เซลล์ของผู้ป่วยเอง เซลล์จะถูกเก็บรวบรวมผ่านการตัดชิ้นเนื้อไตมาตรฐาน ขยายนอกร่างกาย แล้วฉีดกลับเข้าไปในไต ProKidney ระบุว่ากระบวนการนี้ไม่ต้องการเวกเตอร์ไวรัส การดัดแปลงพันธุกรรม การกดภูมิคุ้มกัน หรือการเตรียมการพิเศษ และสามารถทําได้เป็นขั้นตอนผู้ป่วยนอก
สถานะทางการเงินและระยะเวลาดําเนินงาน
ProKidney ระบุว่ามีเงินสด 142 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 ก.ย. ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนดังกล่าวเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงกลางปี 2027 หลังจากการอ่านผลเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนในไตรมาส 2 ปี 2027 ที่คาดไว้
บริษัทยังระบุว่าวางแผนที่จะเปิดเผยผลประกอบการในช่วงปลายสัปดาห์ของการประชุม ไม่มีการเปิดเผยความต้องการเงินทุนทันทีในระหว่างการนําเสนอ
การอัปเดตการดําเนินงานและการขยายกําลังการผลิต
ProKidney ระบุว่ามีพนักงานประมาณ 250 คน ส่วนใหญ่ตั้งอยู่ในรัฐนอร์ทแคโรไลนา การดําเนินงานด้านการผลิตของบริษัทมีศูนย์กลางอยู่ที่เมือง Winston-Salem รัฐนอร์ทแคโรไลนา ซึ่งบริษัทเป็นเจ้าของสิ่งอํานวยความสะดวก
บริษัทได้วางแผนการขยายกําลังการผลิตแบบเป็นขั้นตอน:
- กําลังการผลิตเมื่อเปิดตัวสําหรับผู้ป่วย 350 รายในปีแรก
- เพิ่มอีก 500 รายในปีที่สองผ่านการถ่ายทอดเทคโนโลยี รวมเป็น 850 ราย
- เพิ่มอีก 500 รายในปีที่สาม รวมเป็น 1,350 ราย
- ประมาณ 3,000 รายต่อปีภายในสามถึงสี่ปี
ฝ่ายบริหารระบุว่างานขยายระยะที่หนึ่งส่วนใหญ่แล้วเสร็จในปี 2026 และงานระยะที่สองคาดว่าจะเริ่มในปี 2027 ตัวเลือกในอนาคตรวมถึงการขยายสิ่งอํานวยความสะดวกเพิ่มเติม พันธมิตรด้านการผลิตตามสัญญา และการขยายตัวทางภูมิศาสตร์
บริษัทอธิบายตัวเองว่าเป็นธุรกิจที่มีสินทรัพย์เดียวและมีจุดมุ่งหมายเดียว: การทําให้การทํางานของไตในผู้ป่วย CKD ระยะลุกลามและเบาหวานมีเสถียรภาพ และชะลอการฟอกไตให้นานที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้
กลยุทธ์การเปิดตัวและโอกาสทางการตลาด
ProKidney ระบุว่ากําลังใช้แนวทางการเปิดตัวในสหรัฐฯ แบบมุ่งเน้น ระยะแรกจะเกี่ยวข้องกับศูนย์ความเป็นเลิศของเครือข่ายพันธมิตรด้านไต 8 ถึง 10 แห่งทั่วประเทศ โดยทํางานร่วมกับนักรังสีวิทยาเชิงรุกที่ได้รับการรับรองและแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านไตในชุมชน
เส้นทางที่ตั้งใจไว้สําหรับผู้ป่วยนั้นตรงไปตรงมา: แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านไตระบุผู้ป่วยที่เหมาะสมและส่งต่อไปยังนักรังสีวิทยาเชิงรุกเพื่อรับการรักษา ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการสร้างประสบการณ์ที่ราบรื่นสําหรับทั้งผู้ป่วยและผู้ให้บริการก่อนที่จะขยายรูปแบบเมื่อกําลังการผลิตเพิ่มขึ้น
บริษัทประมาณการตลาดที่สามารถเข้าถึงได้ในสหรัฐฯ ที่ผู้ป่วยมากกว่า 1.1 ล้านรายที่เป็นโรคไตเรื้อรังระยะ 3b หรือ 4 และเบาหวานประเภท 2 ฝ่ายบริหารระบุว่าการระบุผู้ป่วยไม่ควรเป็นอุปสรรคสําคัญเพราะกลุ่มเป้าหมายมีขนาดใหญ่และความต้องการยังคงสูง
ProKidney ระบุว่ายังคงมุ่งเน้นที่สหรัฐฯ ในตอนนี้ แต่เปิดรับพันธมิตรระหว่างประเทศเชิงกลยุทธ์หลังจากการเปิดตัวในประเทศ
ตําแหน่งทางการแข่งขัน บริบทนโยบาย และการกําหนดราคา
ฝ่ายบริหารระบุว่า rilparencel โดดเด่นเพราะเป็นการบําบัดด้วยเซลล์ที่มีกระบวนการที่ง่ายกว่าหลายๆ วิธีในสาขานี้ บริษัทเน้นย้ําถึงการไม่ต้องใช้เวกเตอร์ไวรัส การดัดแปลงพันธุกรรม การกดภูมิคุ้มกัน และการเตรียมการ รวมถึงการให้บริการแบบผู้ป่วยนอก
บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงการสนับสนุนด้านนโยบายสําหรับนวัตกรรมด้านไต รวมถึงคําสั่งผู้บริหารปี 2019 ว่าด้วยการส่งเสริม Health ของไตในอเมริกา และแผนการดูแลไตของ HHS ที่ประกาศในระหว่างการประชุม ProKidney ระบุว่ามีการสนับสนุนจากทั้งสองพรรคสําหรับโครงการริเริ่มด้านโรคไต
เกี่ยวกับการกําหนดราคา ฝ่ายบริหารระบุว่ายังเร็วเกินไปที่จะให้ตัวเลขที่เฉพาะเจาะจง อย่างไรก็ตาม ระบุว่ากรอบงานของตนได้รับข้อมูลจากบรรทัดฐานการกําหนดราคาการบําบัดด้วยเซลล์และผลิตภัณฑ์โรคหายากล่าสุดในโรคไต บริษัทระบุว่ากลยุทธ์สุดท้ายจะขึ้นอยู่กับข้อมูลระยะที่ 3 และข้อเสนอแนะจากผู้จ่ายเงิน
ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ
ในระหว่างช่วงถาม-ตอบ ฝ่ายบริหารได้กลับมาพูดถึงหัวข้อที่เกิดขึ้นซ้ําๆ หลายประการ:
- ข้อมูลระยะที่ 2 ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นความแตกต่างรายปี 4.5 มิลลิลิตร/นาทีในกลุ่มผู้ป่วยที่เกี่ยวข้องมากที่สุด
- สมมติฐานการควบคุมระยะที่ 3 ที่ 3.0 มิลลิลิตร/นาทีต่อปีนั้นอนุรักษ์นิยมเมื่อเทียบกับ 6.0 มิลลิลิตร/นาทีต่อปีที่พบในระยะที่ 2
- ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่าง 1.5 มิลลิลิตร/นาทีระหว่างการรักษาและการควบคุมมีความหมายต่อแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านไต ผู้ป่วย และผู้จ่ายเงิน
- บริษัทระบุว่าการสุ่มควรทําให้กลุ่มมีความสมดุล โดยมีการแบ่งชั้นเพิ่มเติมตามการใช้ SGLT2 inhibitor ในช่วงเริ่มต้น
- ผู้บริหารระบุว่าข้อมูลกลไกการออกฤทธิ์จาก ASN สนับสนุนผลทางคลินิกที่พบจนถึงขณะ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
