เมื่อวันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 Pharma Mar (0RC6) ได้ใช้เวที Chardan’s 10th Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมของความคืบหน้าและความล้มเหลวในพอร์ตโฟลิโอด้านมะเร็งวิทยา บริษัทที่จดทะเบียนในมาดริดได้เน้นย้ําถึงโมเมนตัมเชิงพาณิชย์ในระยะแรกของ Zepzelca ในยุโรป พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงความล้มเหลวทางคลินิกล่าสุดในสหรัฐฯ และเส้นทางการชดเชยค่ารักษาพยาบาลที่ยังคงซับซ้อนทั่วยุโรป
ประเด็นสําคัญ
- Pharma Mar ระบุว่า Zepzelca กําลังเปิดตัวได้ดีกว่าที่คาดในเยอรมนีและออสเตรีย โดยการชดเชยค่ารักษาพยาบาลในยุโรปในวงกว้างยังอยู่ระหว่างดําเนินการ
- บริษัทเน้นย้ําถึงแพลตฟอร์มการค้นพบที่มาจากการประมง ซึ่งได้ผลิตยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วสามชนิดและคลังสารประกอบมากกว่า 500,000 ชนิด
- ฝ่ายบริหารอธิบายว่า lurbinectedin มีราคาแข่งขันได้เมื่อเทียบกับ tarlatamab ของ Amgen และอาจมีประโยชน์ในลําดับการรักษามะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก
- บริษัทยอมรับความล้มเหลวของการศึกษา LAGOON ซึ่งทําให้ Jazz Pharmaceuticals ถอนข้อบ่งชี้สายที่สองในสหรัฐฯ สําหรับ lurbinectedin
- ตัวเร่งสําคัญถัดไปคือการศึกษา SaLuDo ในโรค leiomyosarcoma โดยคาดว่าจะได้รับผลลัพธ์ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
แพลตฟอร์มการค้นพบจากทะเลยังคงเป็นศูนย์กลาง
Pascal Besman ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายกลยุทธ์ได้อธิบายว่า Pharma Mar เป็นบริษัทที่สร้างขึ้นบนโมเดลการค้นพบที่เริ่มต้นเมื่อ 40 ปีก่อนโดยนักวิทยาศาสตร์จาก Galicia บนชายฝั่งแอตแลนติกของสเปน ผู้ก่อตั้งซึ่งครอบครัวทํางานในอุตสาหกรรมประมงเชิงพาณิชย์ได้พัฒนาแนวคิดการค้นหายารักษามะเร็งจากสิ่งมีชีวิตในทะเล
- การวิจัยของบริษัทเกี่ยวข้องกับการสํารวจทางทะเล โดยนําตัวอย่างเช่นฟองน้ําขึ้นฝั่งและทดสอบฤทธิ์ต้านมะเร็ง
- Pharma Mar ระบุว่ามีคลังโมเลกุลที่ได้จากทะเลที่ใหญ่ที่สุดในโลก ด้วยสารประกอบมากกว่า 500,000 ชนิด
- บริษัทยังคงดําเนินการสํารวจต่อเนื่อง โดยมีอินโดนีเซียและฟิลิปปินส์เป็นภูมิภาคที่ให้ผลผลิตสูงเป็นพิเศษ
- Besman กล่าวว่าเหตุผลที่น่านน้ําเหล่านั้นอุดมสมบูรณ์มากยังไม่เป็นที่เข้าใจอย่างสมบูรณ์
Pharma Mar ระบุว่าแพลตฟอร์มนี้ได้ผลิตยาเชิงพาณิชย์สามชนิดทั่วโลกแล้ว ได้แก่:
- Trabectedin จําหน่ายในชื่อ Yondelis ได้รับการอนุมัติใน 80 ประเทศสําหรับมะเร็งเนื้อเยื่ออ่อนและมะเร็งรังไข่
- Plitidepsin จําหน่ายในชื่อ Aplidin ได้รับการอนุมัติสําหรับมะเร็งไขกระดูกระยะท้าย
- Zepzelca หรือ lurbinectedin ได้รับการอนุมัติในกว่า 20 ประเทศสําหรับมะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก
Zepzelca ขับเคลื่อนเรื่องราวในระยะใกล้
จุดสนใจเชิงพาณิชย์หลักของบริษัทคือ Zepzelca ซึ่งได้รับการอนุมัติในสหรัฐฯ เมื่อ ต.ค. 2023 และได้รับการอนุมัติในยุโรปเมื่อ มิ.ย. 2024 ในฐานะการรักษาบํารุงรักษาแนวแรกร่วมกับ atezolizumab สําหรับมะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก
- Pharma Mar เริ่มเปิดตัวยาในเยอรมนีและออสเตรียในช่วงฤดูร้อนปี 2024
- ฝ่ายบริหารระบุว่ายอดการใช้ยาสูงกว่าที่คาดไว้ประมาณสามเดือนหลังการเปิดตัว
- บริษัทเตือนว่ากลุ่มผู้ป่วยมีขนาดเล็กและยอดขายรายสัปดาห์อาจผันผวนได้
- Pharma Mar คาดว่าจะได้รับการชดเชยค่ารักษาพยาบาลในเกือบทุกตลาดยุโรปภายในหนึ่งปีหลังการอนุมัติจาก EMA
Besman กล่าวว่ากระบวนการชดเชยค่ารักษาพยาบาลในยุโรปนั้นช้าและแตกกระจาย เขาตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทต้องได้รับคําแนะนําเชิงบวกจาก CHMP ของ European Medicines Agency ก่อน จากนั้นได้รับการอนุมัติจาก EU ประมาณ 70 วันต่อมา ตามด้วยการตรวจสอบการชดเชยค่ารักษาพยาบาลระดับประเทศ ในบางประเทศรวมถึงสเปนและเบลเยียม ยังต้องได้รับการอนุมัติระดับภูมิภาคด้วย และฉลากผลิตภัณฑ์ต้องได้รับการแปลเป็น 28 ภาษา
ฝรั่งเศสและสเปนคาดว่าจะเป็นตลาดหลักถัดไป ตามด้วยอิตาลีและประเทศอื่นๆ ฝ่ายบริหารระบุว่าการอนุมัติเหล่านั้นอาจเกิดขึ้นในปีนี้หรือต้นปีหน้า
แรงกดดันจากการแข่งขันของ Amgen
Pharma Mar ยังได้กล่าวถึง tarlatamab ของ Amgen ซึ่งได้รับการอนุมัติในยุโรปสําหรับมะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็กสายที่สองแล้ว แต่เปิดตัวเฉพาะในเยอรมนีและออสเตรียเท่านั้น
- Besman อธิบายว่า tarlatamab มีประสิทธิภาพแบบ "ลอตเตอรี" หมายความว่าให้ผลตอบสนองที่ดีในผู้ป่วยบางรายแต่ไม่ใช่ทั้งหมด
- เขากล่าวว่ายาต้องการการเข้าถึง ICU และอาจเกี่ยวข้องกับ cytokine release syndrome และ ICANS
- Pharma Mar ระบุว่าราคาในสหรัฐฯ ของ Amgen สูงกว่าราคา gross-to-gross ของ Pharma Mar สําหรับ lurbinectedin ประมาณ 25%
- ฝ่ายบริหารเพิ่มเติมว่าราคาในยุโรปของ Amgen ดูเหมือนจะสอดคล้องกับระดับราคาในสหรัฐฯ ซึ่งจะทําให้สูงกว่าความแตกต่างราคาระหว่างสหรัฐฯ กับยุโรปของ Pharma Mar ประมาณ 50%
Besman โต้แย้งว่ายาทั้งสองชนิดอาจเหมาะสมกับการใช้เป็นลําดับมากกว่าการแข่งขันแบบผู้ชนะกินรวบ เขากล่าวว่า lurbinectedin ในการบํารุงรักษาแนวแรกให้ประโยชน์เฉลี่ยประมาณ 14 เดือน ตามด้วยประมาณ 11 เดือนจาก tarlatamab ในสายที่สอง ในมุมมองของเขา นั่นรวมกันเป็นประมาณ 25 เดือนของประโยชน์จากการรักษา
เขาเปรียบเทียบกับมาตรฐานการรักษาเดิมอย่าง topotecan ซึ่งเป็นตัวเลือกหลักมาตั้งแต่ปี 1996 "การมีตัวเลือกเท่ากับความหวัง และการมีความหวังเท่ากับการปฏิบัติตาม และการมีความหวังและการปฏิบัติตามเท่ากับผลลัพธ์ที่ดีกว่า" เขากล่าว
ความล้มเหลวของ LAGOON และผลกระทบต่อสหรัฐฯ
Pharma Mar ยังได้หารือถึงความล้มเหลวของการศึกษา LAGOON ในเดือน มิ.ย. 2024 ซึ่งไม่บรรลุจุดสิ้นสุดที่กําหนด
- กลุ่มการรักษาด้วย lurbinectedin เพียงอย่างเดียวมีอัตราการรอดชีวิตต่ํากว่ากลุ่มควบคุม
- Jazz Pharmaceuticals ถอนข้อบ่งชี้สายที่สองในสหรัฐฯ หลังจากผลลัพธ์ดังกล่าว
- Pharma Mar ระบุว่าการพัฒนานี้ไม่มีผลกระทบทางเศรษฐกิจในยุโรปเนื่องจากไม่เคยได้รับฉลากสายที่สองที่นั่น
ฝ่ายบริหารใช้เวลาเปรียบเทียบกลุ่มควบคุมของ LAGOON กับข้อมูล topotecan เก่า Besman กล่าวว่าการศึกษาในอดีตในช่วงทศวรรษก่อนแสดงให้เห็นการรอดชีวิตในช่วงแคบๆ ระหว่าง 7.8 ถึง 8.4 เดือนในประมาณ 12 การศึกษา ในทางตรงกันข้าม กลุ่มควบคุมของ LAGOON แสดงให้เห็น 10.7 เดือน และการศึกษาล่าสุดสองชิ้นในจีนที่ใช้ขนาดยา topotecan ที่ต่ํากว่าให้ผลลัพธ์ต่ํากว่า 10 เดือนเล็กน้อยและ 10.7 เดือน
เขากล่าวว่าผลลัพธ์ใหม่สามชิ้นเหล่านั้นชี้ให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงขึ้นประมาณ 25% จากช่วงประวัติศาสตร์ แม้ว่าเขาจะไม่ได้ระบุสาเหตุ คําอธิบายที่เป็นไปได้ ได้แก่ การดูแลสนับสนุนที่ดีขึ้น การฝึกอบรมแพทย์ที่ดีขึ้น หรือผลกระทบแบบค่าผิดปกติที่แท้จริง
ไปป์ไลน์มุ่งเน้นไปที่ leiomyosarcoma
นอกเหนือจากมะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก Pharma Mar ชี้ให้เห็นถึงการศึกษา SaLuDo ในมะเร็ง leiomyosarcoma แนวแรกว่าเป็นโอกาสไปป์ไลน์ที่ก้าวหน้าที่สุด
- การรับสมัครเสร็จสิ้นใน พ.ค. 2024
- คาดว่าจะได้รับผลลัพธ์ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
- Leiomyosarcoma ถูกอธิบายว่าเป็นโรคหายากมากที่ไม่มียาที่ได้รับการอนุมัตินับตั้งแต่ doxorubicin
- Besman กล่าวว่า doxorubicin เก่ากว่า topotecan และยังคงเป็นมาตรฐานหลัก แม้จะมีความเป็นพิษ
เขากล่าวว่า trabectedin ซึ่งเขาเรียกว่า "บิดา" ของ lurbinectedin ได้แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่มีนัยสําคัญในการรอดชีวิตโดยรวมและการรอดชีวิตโดยปราศจากการดําเนินของโรคในการศึกษาของฝรั่งเศส เขากล่าวว่าประวัติดังกล่าวสนับสนุนความเชื่อมั่นในศักยภาพของ lurbinectedin ใน leiomyosarcoma
Pharma Mar ยังมองเห็นความได้เปรียบเชิงพาณิชย์ในสาขา sarcoma เนื่องจากได้ทํางานร่วมกับชุมชนนั้นตั้งแต่การอนุมัติครั้งแรกในปี 2005 ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดมีขนาดเล็ก แต่รอบการรักษายาวนานกว่าในมะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็กประมาณสองเท่า ซึ่งอาจสนับสนุนการใช้งานที่มีความหมายหากการศึกษาประสบความสําเร็จ
ข้อความถึงตลาดและแนวโน้ม
ข้อความโดยรวมจากการประชุมคือ Pharma Mar มองเห็นเส้นทางที่ยาวสําหรับ Zepzelca ในยุโรป แม้จะต้องเผชิญกับสภาพแวดล้อมการชดเชยค่ารักษาพยาบาลที่ยากลําบากและตลาดที่มีการแข่งขันสูง บริษัทเดิมพันกับลําดับการรักษาในมะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก โดยมี lurbinectedin ก่อนและ tarlatamab ในภายหลัง พร้อมทั้งมองหาตัวขับเคลื่อนการเติบโตใหม่ใน leiomyosarcoma
- ในระยะใกล้ งานเชิงพาณิชย์หลักคือการขยายการเข้าถึง Zepzelca ในยุโรป
- ในระยะกลาง ตัวเร่งหลักคือผลลัพธ์ของ SaLuDo
- ในระยะยาว บริษัทยังคงลงทุนในการค้นพบจากทะเลและสารประกอบใหม่
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดและบริบทเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
