Oryzon Genomics ในงาน Global Markets Forum 2026: ยา AML แสดงศักยภาพที่น่าสนใจ

วันพุธที่ 7 ต.ค. 2026 — Oryzon Genomics (ORY) ใช้การนําเสนอในงาน Global Markets Forum 2026 เพื่อชี้ให้เห็นว่ายาหลักของบริษัทอย่าง iadademstat อาจกลายเป็นทางเลือกการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (Acute Myeloid Leukemia หรือ AML) ในวงกว้าง บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มีฐานอยู่ในบาร์เซโลนาแห่งนี้ได้นําเสนอข้อมูลการทดลองในระยะเริ่มต้นที่แข็งแกร่ง พร้อมด้วยโอกาสทางการค้าขนาดใหญ่ ขณะเดียวกันก็ยอมรับถึงความท้าทายในการนําบริษัทขนาดเล็กที่มีเงินสดจํากัดเข้าสู่การพัฒนาในระยะปลาย

ประเด็นสําคัญ

• Oryzon ระบุว่า iadademstat ให้อัตราการตอบสนองที่แข็งแกร่งในการทดลอง ALICE-2 สําหรับ AML โดยมีอัตราการตอบสนองโดยรวม 95% และอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ 74%
• บริษัทเน้นย้ําว่ายาดังกล่าวดูเหมือนจะได้ผลกับ AML ทุกประเภทย่อย ต่างจากยาที่มุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์เฉพาะเจาะจง
• ข้อมูลด้านความปลอดภัยถูกนําเสนอว่าอยู่ในเกณฑ์ดี โดยไม่มีผู้เสียชีวิตภายใน 30 วัน มีผู้เสียชีวิต 1 รายที่ไม่เกี่ยวข้องกับยาในวันที่ 60 และไม่มีปฏิกิริยาระหว่างยาที่มีนัยสําคัญกับการรักษามาตรฐาน
• Oryzon ได้วางแผนการทดลองระยะที่ 3 โดยมุ่งเน้นผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงระดับกลางและผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ TP53 โดยใช้ทั้งการออกแบบแบบสุ่มและการออกแบบกลุ่มควบคุมสังเคราะห์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสทางการค้าในสหรัฐอเมริกาอาจเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในยอดขายสูงสุดต่อปี หากโครงการประสบความสําเร็จ

ฐานะทางการเงินและโปรไฟล์บริษัท

Carlos Buesa ผู้ก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Oryzon กล่าวว่าบริษัทยังคงมีขนาดเล็ก แต่ได้สร้างแพลตฟอร์มทางคลินิกที่มีความทะเยอทะยานในระดับโลก

• บริษัทจดทะเบียนอยู่ในมาดริด และมีมูลค่าตลาดประมาณ 250 ล้านดอลลาร์
• เงินสดอยู่ที่ 25 ล้านยูโร ณ วันที่ 1 ก.ย.
• Oryzon มีพนักงานประมาณ 50 คน แบ่งระหว่างบาร์เซโลนาและบอสตัน
• ทีมในบอสตันมุ่งเน้นงานด้านการแพทย์และคลินิก รวมถึงประสบการณ์การทดลองเพื่อการขึ้นทะเบียน

Buesa ยังกล่าวด้วยว่าบริษัทได้รับการสนับสนุนจาก National Cancer Institute สําหรับการทดลองทางคลินิก และมีความร่วมมือทางวิชาการกับมหาวิทยาลัยเยลและ Memorial Sloan Kettering ในด้านมะเร็งปอด

ผลการทดลองทางคลินิกจาก ALICE-2

จุดสนใจหลักของการนําเสนอคือ ALICE-2 ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 2 ที่นําโดย Dr. Curtis Lachowiez จาก Oregon Health & Science University การทดลองนี้รับผู้ป่วย 24 รายและออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย ขนาดยา และสัญญาณประสิทธิภาพในระยะเริ่มต้นของ iadademstat ที่ใช้ร่วมกับการรักษา AML มาตรฐาน

• อัตราการตอบสนองโดยรวม: 95%
• การหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบรวม: 84%
• การหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบบริสุทธิ์: 74%
• การหายจากโรคอย่างสมบูรณ์พร้อมการฟื้นตัวของเม็ดเลือดบางส่วน: 11%
• สถานะปลอดมะเร็งเม็ดเลือดขาวในระดับสัณฐานวิทยา: 11%

จําแนกตามระดับขนาดยา บริษัทระบุว่ากลุ่มที่ได้รับยาขนาดสูงกว่าให้ผลดีเป็นพิเศษ

• กลุ่มขนาดยาต่ํา: 4 ราย มีอัตราการตอบสนอง 75%
• กลุ่มขนาดยาสูง: 15 ราย มีอัตราการตอบสนอง 100%
• ทั้งสองระดับขนาดยาแสดงความทนต่อยาที่ใกล้เคียงกัน

Oryzon ระบุว่ายาดังกล่าวไม่มีปฏิกิริยาระหว่างยากับ venetoclax และ azacitidine ซึ่งเป็นยามาตรฐานที่ใช้ในการศึกษา ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการรักษาไม่ได้เพิ่มภาระความเป็นพิษที่ชัดเจนนอกเหนือจากสูตรการรักษามาตรฐาน

ความปลอดภัยและความทนต่อยา

บริษัทเน้นย้ําว่าความปลอดภัยเป็นหนึ่งในส่วนที่แข็งแกร่งที่สุดของชุดข้อมูล

• อัตราการเสียชีวิตภายใน 30 วันอยู่ที่ 0%
• มีผู้เสียชีวิต 1 รายในวันที่ 60 ซึ่งบริษัทระบุว่าไม่เกี่ยวข้องกับโรคหรือการรักษา
• การเสียชีวิตดังกล่าวถูกอธิบายว่าเป็นผลจากการติดเชื้อในระบบทางเดินปัสสาวะที่โรงพยาบาลชุมชน
• Oryzon ระบุว่าแพทย์รายงานความเชื่อมั่นสูงในความทนต่อยาของยาดังกล่าว

Buesa อธิบาย iadademstat ว่าเป็นยาที่มีความจําเพาะสูงซึ่งใช้ขนาดยาในระดับไมโครกรัมแทนมิลลิกรัม โดยกล่าวว่านี่สะท้อนถึงความแรงของยาและการออกฤทธิ์นอกเป้าหมายที่ต่ํา

วิธีที่ Oryzon วางตําแหน่งยา

Oryzon พยายามสร้างความแตกต่างให้ iadademstat จากโปรแกรม AML อื่นๆ โดยโต้แย้งว่ายาสามารถรักษาผู้ป่วยได้โดยไม่คํานึงถึงสถานะการกลายพันธุ์ Buesa กล่าวว่ากลยุทธ์ของบริษัทแตกต่างจากยายับยั้งที่จําเพาะต่อการกลายพันธุ์และจากการรักษาด้วยแอนติบอดีที่อาจมีปัญหาด้านความทนต่อยา

• ยาดังกล่าวมุ่งเป้าที่ LSD1 ซึ่งเป็นเอนไซม์เอพิเจเนติกส์
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากลไกนี้อาจส่งเสริมการแบ่งตัวของเซลล์มะเร็ง กระตุ้นการตายของเซลล์ตามโปรแกรม (apoptosis) กระตุ้นระบบภูมิคุ้มกัน และทําลายเซลล์ต้นกําเนิดมะเร็งเม็ดเลือดขาว
• Oryzon อธิบายแนวทางนี้ว่าไม่จําเพาะต่อการกลายพันธุ์ ครอบคลุมผู้ป่วย AML ทุกราย
• บริษัทระบุว่าวิธีนี้อาจหลีกเลี่ยงความจําเป็นในการจํากัดการรักษาเฉพาะกลุ่มพันธุกรรมที่คัดเลือก

Buesa กล่าวว่า "สิ่งที่ดีที่สุดที่คุณสามารถมอบให้ผู้ป่วยมะเร็งได้คือการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบบริสุทธิ์" เขายังกล่าวอีกว่า "กลยุทธ์ของเรา แทนที่จะมุ่งเป้าเหมือนยายับยั้งหลายตัวที่เลือกกลุ่มผู้ป่วยเฉพาะที่มีการกลายพันธุ์บางอย่าง หรือยายับยั้ง FLT3 หรือการใช้แอนติบอดีต่อต้านแอนติเจนบางชนิดและมีปัญหาด้านความทนต่อยาที่แอนติบอดีมี คือการใช้ LSD1 ซึ่งครอบคลุมผู้ป่วย AML ทุกรายโดยไม่มีปัญหาเหล่านี้"

บริบทของตลาดและภาระของโรค

AML ยังคงเป็นตลาดที่ยากลําบากเนื่องจากโรคมีความรุนแรง มีความหลากหลายทางพันธุกรรม และมักส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยสูงอายุที่ไม่สามารถทนต่อการรักษาแบบเข้มข้นได้ Oryzon ใช้ภูมิหลังดังกล่าวเพื่อสนับสนุนกรณีทางการค้าของบริษัท

• มีผู้ป่วย AML รายใหม่ประมาณ 22,000 ถึง 23,000 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา
• ผู้ป่วยที่อายุมากกว่า 70 ปีมีอัตราการรอดชีวิตโดยรวมเฉลี่ย 5 ปีเพียง 4%
• ผู้ป่วยสูงอายุหรือผู้ที่ร่างกายไม่แข็งแรงหลายรายไม่สามารถรับการปลูกถ่ายไขกระดูกได้
• การรักษามาตรฐานด้วย venetoclax และ azacitidine ส่วนใหญ่เพียงชะลอโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตสําหรับผู้ป่วยหลายราย มากกว่าการรักษาให้หายขาด

บริษัทยังเน้นย้ําว่าผลลัพธ์ของ AML แตกต่างกันตามการกลายพันธุ์และกลุ่มความเสี่ยง

• ผู้ป่วย Wild-type: อัตราการรอดชีวิตโดยรวมเฉลี่ย 27 เดือน
• ผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ TP53: ประมาณ 5 เดือน
• ผู้ป่วยความเสี่ยงระดับกลาง: ประมาณ 12 เดือน
• ค่าเฉลี่ยของผู้ป่วยทุกกลุ่ม: ประมาณ 14 เดือน

ประวัติการทดลองก่อนหน้าและข้อมูลกลุ่มย่อย

Oryzon อ้างอิงการศึกษาก่อนหน้าเพื่อสนับสนุนกรณีที่ว่า iadademstat อาจได้ผลดีเป็นพิเศษในกลุ่ม AML ที่มีความเสี่ยงสูง

• ใน ALICE-1 ผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ TP53 ที่รักษาด้วย azacitidine เพียงอย่างเดียวมีอัตราการตอบสนอง 75% และอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ 63% โดยอัตราการรอดชีวิตโดยรวมเฉลี่ยเพิ่มขึ้นเป็นสองเท่า
• ผู้ป่วยความเสี่ยงระดับกลางใน ALICE-1 มีอัตราการตอบสนอง 100% และอัตราการรอดชีวิตโดยรวมเฉลี่ยดีขึ้น 25%
• ผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด myelomonocytic หรือ M4 และ M5 แสดงอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบรวม 86% โดยอัตราการรอดชีวิตโดยรวมเฉลี่ยยังไม่ถึงหลังจากติดตามผล 5 ปี
• ในการทดลอง ALICE-2 ปัจจุบัน Oryzon ระบุว่าผู้ป่วย TP53 มีอัตราการตอบสนอง 100% และผู้ป่วย NRAS หรือ KRAS ก็มีอัตราการตอบสนอง 100% เช่นกัน

บริษัทระบุว่าขณะนี้ได้ทดสอบยากับผู้ป่วยประมาณ 260 รายในการศึกษามะเร็งเม็ดเลือดขาวทั้งหมด ซึ่งนําเสนอว่าเป็นฐานข้อมูลความปลอดภัยที่เติบโตขึ้น

ภูมิทัศน์การแข่งขัน

ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบ iadademstat กับยา AML อื่นๆ ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา โดยโต้แย้งว่าข้อมูลของ Oryzon มีความสามารถในการแข่งขันหรือดีกว่าในหลายมาตรการ

• การรักษาแบบมุ่งเป้า เช่น revumenib และ ziftomenib ที่พัฒนาโดยบริษัทต่างๆ รวมถึง Syndax, Kura Oncology และ Johnson & Johnson จํากัดเฉพาะกลุ่มการกลายพันธุ์เฉพาะและรายงานอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ประมาณ 78% ถึง 81%
• แนวทางที่ใช้แอนติบอดี รวมถึง pivekimab sunirine จาก AbbVie แสดงอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบรวม 79% และอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบบริสุทธิ์ 63%
• Oryzon ระบุว่าอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบบริสุทธิ์ 74% ของบริษัทเปรียบเทียบได้ดีกับโปรแกรมแอนติบอดีเหล่านั้น
• บริษัทโต้แย้งว่าโปรไฟล์ที่ไม่จําเพาะต่อการกลายพันธุ์ของยาให้การเข้าถึงที่กว้างกว่ายาคู่แข่ง

แผนระยะที่ 3 และเส้นทางด้านกฎระเบียบ

Oryzon ได้วางกลยุทธ์การขึ้นทะเบียนโดยมุ่งเน้นผู้ป่วยสองกลุ่ม ได้แก่ AML ความเสี่ยงระดับกลางและ AML ที่มีการกลายพันธุ์ TP53

• กลุ่มความเสี่ยงระดับกลางจะรับผู้ป่วย 100 รายที่ได้รับการรักษาแบบสามยาด้วย iadademstat และเปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมที่ได้รับการรักษามาตรฐาน 100 ราย
• กลุ่ม TP53 จะใช้กลุ่มควบคุมสังเคราะห์ที่อิงจาก "ฝาแฝดดิจิทัล" แทนกลุ่มควบคุมแบบสุ่มแบบดั้งเดิม
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบสําหรับ TP53 อาจเป็นที่ยอมรับได้เนื่องจากข้อกังวลด้านจริยธรรมเกี่ยวกับการสุ่มผู้ป่วยที่ป่วยหนักมากให้อยู่ในกลุ่มควบคุม
• บริษัทคาดว่าการศึกษาจะใช้เวลาประมาณ 24 เดือน

Buesa กล่าวว่าประเด็นสําคัญไม่ใช่เรื่องค่าใช้จ่ายแต่เป็นความเป็นไปได้ เขาโต้แย้งว่าการมอบหมายผู้ป่วยบางรายที่มีการพยากรณ์โรคที่แย่มากให้อยู่ในกลุ่มควบคุมนั้นเป็นสิ่งที่ผิดจริยธรรม "เราคิดว่าเป็นเรื่องผิดจริยธรรมที่จะนําผู้ป่วยไปอยู่ในกลุ่มควบคุมเพื่อให้เสียชีวิต" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าบริษัทเชื่อว่าหน่วยงานกํากับดูแลอาจยอมรับกลุ่มควบคุมสังเคราะห์ที่อิงจากผู้ป่วยในอดีตที่มีลักษณะใกล้เคียงกัน

เขายังกล่าวด้วยว่า Oryzon ได้หารือแนวทางดังกล่าวกับอดีตกรรมาธิการ U.S. Food and Drug Administration ในยุโรป และเชื่อว่ามีกรณีที่สามารถดําเนินการได้ บริษัทชี้ให้เห็นเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดที่คล้ายกันที่ใช้โดยผู้ผลิตยารายอื่น รวมถึง Syndax, Kura และ Janssen

แนวโน้มทางการค้า

Oryzon ระบุว่ากรณีทางการค้าอาจมีขนาดใหญ่หากยาเข้าสู่ตลาดและทํางานได้ตามที่คาดหวัง

• บริษัทระบุว่าบริษัทที่ปรึกษาภายนอกอย่าง Clarivate ช่วยประเมินความเต็มใจของผู้จ่ายเงินในการจ่าย
• ผู้จ่ายเงินรายใหญ่ในสหรัฐอเมริกา 8 รายถูกพิจารณาในการวิเคราะห์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้จ่ายเงินอาจยอมรับราคาประมาณ 350,000 ยูโรต่อปี หากยาสามารถเพิ่มอายุขัยของผู้ป่วย TP53 เป็นสองเท่า
• ยอดขายสูงสุดต่อปีในสหรัฐอเมริกาอาจเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ ตามที่บริษัทระบุ
• ราคาในยุโรปคาดว่าจะต่ํากว่าในสหรัฐอเมริกา

Buesa กล่าวว่า "โอกาสทางการค้าทั้งหมดเฉพาะในสหรัฐอเมริกาเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในยอดขายสูงสุดต่อปี"

ขั้นตอนต่อไป

Oryzon ระบุว่าวางแผนที่จะดําเนินโครงการต่อไปผ่านกระบวนการกํากับดูแลและเข้าสู่การพัฒนาระยะที่ 3 บริษัทยังส่งสัญญาณว่าต้องการขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์นอกเหนือจาก AML โดยมีงานวิจัยมะเร็งปอดที่มหาวิทยาลัยเยลและ Memorial Sloan Kettering

• บริษัทคาดว่าจะขอความคิดเห็นจาก FDA เกี่ย

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน