การบูมของดาต้าเซ็นเตอร์ในยุโรปจะจุดประกายการฟื้นตัวของพลังงานนิวเคลียร์หรือไม่?
เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 24 ก.ย. 2026 Cullinan Therapeutics (CGEM) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum เพื่อนําเสนอภาพรวมความคืบหน้าของยาในกลุ่มโรคภูมิคุ้มกันและมะเร็ง ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีข้อมูลเบื้องต้นที่น่าสนใจในหลายโปรแกรม แต่ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของบริษัทไบโอเทค ได้แก่ ระยะติดตามผลที่จํากัด การยกเลิกกลุ่มทดสอบยาขนาดหนึ่ง และความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบในการพัฒนาระยะหลัง
ราคาหุ้นปรับตัวลดลง 3.62% มาอยู่ที่ $16.26 จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $16.87 ซึ่งยังคงอยู่เหนือระดับต่ําสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ $5.68 แต่ต่ํากว่าระดับสูงสุดที่ $23.19
ประเด็นสําคัญ
- Cullinan แจ้งว่าจะนําเสนอข้อมูลอัปเดตแบบรวมในเดือนธันวาคมสําหรับ CLN-978 แทนที่จะเปิดเผยข้อมูลทีละข้อบ่งชี้
- ผลลัพธ์เบื้องต้นของ CLN-978 แสดงให้เห็นการทําลายเซลล์บีที่แข็งแกร่ง การหายจากโรคในผู้ป่วยลูปัสและโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ และโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นที่น่าพอใจในขนาดยา 20 และ 30 ไมโครกรัม
- บริษัทหยุดการทดสอบกลุ่มขนาดยา 45 ไมโครกรัม หลังพบผู้ป่วยรายหนึ่งเกิดอาการ Cytokine Release Syndrome ระดับ 3 แต่ยืนยันความเชื่อมั่นในขนาดยาที่ต่ํากว่า
- Velinotamig ซึ่งเป็น BCMA T cell engager จะนําเสนอข้อมูลลูปัสที่อัปเดตในการประชุม ACR เดือนพฤศจิกายน ขณะที่ CLN-049 และ zipalertinib ก็มีเหตุการณ์สําคัญที่จะเกิดขึ้นในระยะอันใกล้
- ฝ่ายบริหารระบุว่า Cullinan มีเงินสดมากกว่า 350 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. และมีกระแสเงินสดเพียงพอถึงปี 2029 ภายใต้แผนปัจจุบัน
การวางตําแหน่งเชิงกลยุทธ์
Nadim Ahmed ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า Cullinan กําลังสร้างสิ่งที่บริษัทมองว่าเป็นพอร์ตโฟลิโอ T cell engager ชั้นนําในด้านภูมิคุ้มกันวิทยาและมะเร็งวิทยา กลยุทธ์ของบริษัทมุ่งเน้นไปที่เป้าหมายโรคภูมิคุ้มกันสองรายการ ได้แก่
- CLN-978 ซึ่งเป็น CD19 T cell engager มุ่งเป้าไปที่โรคที่เกิดจากเซลล์บีที่ผิดปกติ รวมถึงลูปัส โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ และโรค Sjögren
- Velinotamig ซึ่งเป็น BCMA T cell engager มุ่งเป้าไปที่โรคที่เกิดจากพลาสมาเซลล์และการผลิตออโตแอนติบอดี
Ahmed กล่าวว่าโปรแกรมทั้งสองมีเป้าหมายครอบคลุมโรคภูมิคุ้มกันในวงกว้าง "มุมมองของเราคือทั้ง CD19 และ BCMA เป็นเป้าหมายที่มีแนวโน้มดีที่สุดในโรคภูมิคุ้มกัน นั่นสําคัญมากเพราะจะช่วยให้เราเข้าถึงกลุ่มผู้ป่วยโรคภูมิคุ้มกันได้กว้างที่สุด" เขากล่าว
ในด้านมะเร็งวิทยา Cullinan กําลังพัฒนา CLN-049 ซึ่งเป็น FLT3 T cell engager สําหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดไมอีลอยด์ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อต่อการรักษา และ zipalertinib ซึ่งเป็นยาต้านไทโรซีนไคเนสชนิดรับประทานที่ร่วมมือกับ Taiho Oncology ในการรักษามะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็กที่มีการแทรกของ EGFR exon 20
อัปเดต CLN-978 และแผนข้อมูลเดือนธันวาคม
CLN-978 เป็นจุดสนใจหลักของการประชุม ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทจะรอจนถึงเดือนธันวาคมเพื่อนําเสนอชุดข้อมูลที่ครบถ้วนมากขึ้น แทนที่จะเปิดเผยข้อมูลทีละข้อบ่งชี้ บริษัทกล่าวว่าแนวทางดังกล่าวจะช่วยให้สามารถเปรียบเทียบผลลัพธ์ระหว่างลูปัส โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ และโรค Sjögren และตรวจสอบไบโอมาร์กเกอร์ข้ามโรคได้
ชุดข้อมูลที่วางแผนไว้สําหรับเดือนธันวาคมจะประกอบด้วย:
- ข้อมูลสูตรยาหลายขนาดในทั้งสามข้อบ่งชี้
- การติดตามผลแบบขยายจากกลุ่มที่ได้รับยาขนาดเดียว
- สิ่งที่ฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นชุดข้อมูลทางคลินิกที่ครอบคลุมที่สุดสําหรับ CD19 T cell engager จนถึงปัจจุบัน
Jeff Jones ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ กล่าวว่าบริษัทต้องการใช้ชุดข้อมูลที่กว้างขึ้นเพื่อยืนยันขนาดยาและสูตรยาก่อนเข้าสู่ระยะที่ II โดยมีเป้าหมายเพื่อแสดงกิจกรรมทางคลินิกเบื้องต้นในแต่ละข้อบ่งชี้ พร้อมมาตรวัดการหายจากโรคเฉพาะโรค เช่น DORIS สําหรับลูปัส DAS28 สําหรับโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ และ ESSDAI สําหรับโรค Sjögren
ฝ่ายบริหารระบุว่าแผนปัจจุบันไม่จําเป็นต้องมีการเปลี่ยนแปลงโปรโตคอลหรือการตรวจสอบด้านกฎระเบียบใหม่ก่อนที่ระยะที่ II จะเริ่มต้น บริษัทคาดว่าระยะที่ II จะเริ่มต้นในต้นปี 2027
ผลการศึกษาทางคลินิกของ CLN-978
Cullinan ระบุว่า CLN-978 แสดงสัญญาณเบื้องต้นของประสิทธิภาพที่มีนัยสําคัญและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่จัดการได้ โดยเฉพาะในขนาดยา 20 และ 30 ไมโครกรัม
ผลการค้นพบที่สําคัญ ได้แก่:
- การทําลายเซลล์บีอย่างเด่นชัดและต่อเนื่องในขนาดยา 20 และ 30 ไมโครกรัม
- การหายจากโรคตามเกณฑ์ DORIS ในผู้ป่วยลูปัส
- การหายจากโรคตามเกณฑ์ DAS28 ในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์
- ไม่พบ Cytokine Release Syndrome ระดับ 3 ในขนาดยา 20 และ 30 ไมโครกรัม
- พบ Cytokine Release Syndrome ระดับ 1 ส่วนใหญ่หลังจากได้รับขนาดยาเป้าหมายเริ่มต้น 10 ไมโครกรัม
บริษัทระบุว่าได้ยกเลิกกลุ่มทดสอบขนาดยา 45 ไมโครกรัม หลังเกิดเหตุการณ์ Cytokine Release Syndrome ระดับ 3 เพียงครั้งเดียว และขนาดยาดังกล่าวไม่ได้เป็นส่วนหนึ่งของการพัฒนาอีกต่อไป
Jones เน้นย้ําผลการค้นพบเชิงการแปลผลที่บริษัทมองว่าสนับสนุนความเป็นไปได้ของการตอบสนองที่ยั่งยืน เขากล่าวว่าขนาดยา 30 ไมโครกรัมทําให้เกิดการรบกวนโครงสร้างต่อมน้ําเหลืองในรูขุมขน ซึ่งเป็นมาร์กเกอร์ที่ก่อนหน้านี้พบเฉพาะในการรักษาด้วย CAR T ในกรณีศึกษาทางวิชาการเท่านั้น เขาเสริมว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยโมโนโคลนอลแอนติบอดี แม้แต่ชนิดที่มีประสิทธิภาพสูงอย่าง obinutuzumab ก็ไม่สามารถบรรลุระดับการทําลายเซลล์บีในระดับนั้นได้
บริษัทยังระบุว่าพบการทําลายเซลล์บีในเลือดส่วนปลายและเยื่อหุ้มข้อ โดยมีการเก็บตัวอย่างชิ้นเนื้อเยื่อหุ้มข้อที่ระยะเริ่มต้นและวันที่ 28 และวางแผนที่จะรวมการวิเคราะห์อิมมูโนฟีโนไทป์ของเซลล์บีที่กลับมาในการอัปเดตเดือนธันวาคม
ฝ่ายบริหารระบุว่าภาพความทนทานยังอยู่ในระยะเริ่มต้น แต่คาดว่าจะเห็นการหายจากโรคหกเดือนในผู้ป่วยลูปัสที่ผ่านการรักษามาอย่างหนัก และสามถึงสี่เดือนในโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ที่รักษายากจากข้อมูลปัจจุบัน
แผนระยะที่ II สําหรับ CLN-978
Cullinan ระบุว่าระยะที่ II จะมีสองส่วน ได้แก่:
- การยืนยันขนาดยาและสูตรยา
- การสํารวจเฉพาะโรคและเฉพาะอวัยวะ
โรคไตจากลูปัสถูกระบุว่าเป็นเส้นทางการพัฒนาที่อาจเร่งได้ เนื่องจากมีจุดสิ้นสุดที่เป็นรูปธรรมและมีบรรทัดฐานด้านกฎระเบียบจากผู้พัฒนา CAR T ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังรวมการศึกษาระยะที่ II เข้ากับโปรโตคอลที่มีอยู่แล้ว ซึ่งควรช่วยให้การเปลี่ยนผ่านราบรื่นขึ้น
ภายในเดือนธันวาคม บริษัทคาดว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับยาขนาดเดียวในกลุ่ม 20 และ 30 ไมโครกรัมจะมีข้อมูลติดตามผลหกเดือน แม้ว่ามีเพียงจํานวนจํากัดที่น่าจะถึงหนึ่งปี การติดตามผลระยะยาวจะดําเนินต่อไปจนถึงปี 2027 รวมถึงข้อมูลที่คาดว่าจะได้รับในช่วงการประชุม EULAR ในปีนั้น
Velinotamig และกลยุทธ์โรคภูมิคุ้มกันในวงกว้าง
Velinotamig ที่ได้รับอนุญาตจาก Genrix Bio ในเดือนมิ.ย. 2025 ด้วยค่าธรรมเนียมล่วงหน้า 20 ล้านดอลลาร์ เป็น T cell engager ตัวที่สองสําหรับโรคภูมิคุ้มกันของ Cullinan บริษัทระบุว่ายาดังกล่าวได้รับการออกแบบสําหรับโรคที่เกิดจากพลาสมาเซลล์และออโตแอนติบอดี โดยมีลูปัสเป็นจุดสนใจหลัก
ฝ่ายบริหารระบุว่าการประชุม ACR เดือนพฤศจิกายนจะรวมข้อมูลที่อัปเดตจากผู้ป่วยประมาณ 12 รายในขนาดยา 10, 20 และ 30 ไมโครกรัมต่อกิโลกรัม ข้อมูลก่อนหน้าแสดงให้เห็นการตอบสนองของไตอย่างสมบูรณ์ในผู้ป่วยโรคไตจากลูปัสที่ขนาดยา 10 ไมโครกรัมต่อกิโลกรัม
บริษัทระบุว่าขนาดยาเป้าหมายเหล่านี้ต่ํากว่าขนาดยา 180 ไมโครกรัมต่อกิโลกรัมที่ใช้ในมะเร็งไมอีโลม่าหลายแห่งมาก ซึ่งบริษัทกล่าวว่าเน้นย้ําถึงประสิทธิภาพของยาในโรคภูมิคุ้มกัน
Cullinan วางแผนที่จะเริ่มการศึกษาระยะที่ I แบบ basket ในโรคภูมิคุ้มกันไซโตพีเนีย รวมถึงภาวะเกล็ดเลือดต่ําจากภูมิคุ้มกัน (immune thrombocytopenia) และโรคโลหิตจางจากการทําลายเม็ดเลือดแดงด้วยภูมิคุ้มกัน (autoimmune hemolytic anemia) ในต้นปี 2027 ฝ่ายบริหารระบุว่าโรคเหล่านั้นถูกเลือกเพราะกลไกทางชีววิทยาที่ขับเคลื่อนด้วยแอนติบอดีนั้นชัดเจน และเครือข่ายโลหิตวิทยาก็พร้อมอยู่แล้ว
บริษัทยังระบุว่า velinotamig อาจขยายไปสู่ด้านโรคไต ต่อมไร้ท่อ และระบบประสาทในภายหลัง หากการผลิตออโตแอนติบอดีที่ขับเคลื่อนด้วยพลาสมาเซลล์พิสูจน์ว่าเป็นเป้าหมายทางชีววิทยาที่ถูกต้อง
CLN-049 ในมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดไมอีลอยด์
ในด้านมะเร็งวิทยา Cullinan ระบุว่า CLN-049 กําลังมุ่งสู่การศึกษาระยะที่ II ที่อาจใช้เพื่อการขึ้นทะเบียนในมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดไมอีลอยด์ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อต่อการรักษา หลังจากการประชุมสิ้นสุดระยะที่ I ที่ประสบความสําเร็จกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA)
บริษัทระบุว่าการออกแบบระยะที่ II จะเปลี่ยนผ่านจากการปรับขนาดยาไปสู่กลุ่มขยายแบบ single-arm อย่างราบรื่น โดยคาดว่าจะมีข้อมูลระยะที่ I ที่อัปเดตในเดือนธันวาคม พร้อมรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลลัพธ์ระยะยาวในผู้ป่วยที่บรรลุการตอบสนองสมบูรณ์หรือการตอบสนองสมบูรณ์พร้อมการฟื้นตัวของเม็ดเลือด รวมถึงข้อมูลจากผู้ป่วยเพิ่มเติมในระดับขนาดยาที่สูงขึ้น
Cullinan ยังวางแผนที่จะเริ่มการศึกษาร่วมกับ venetoclax ในสภาวะแนวหน้าในไตรมาสที่สี่ ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาดังกล่าวอาจช่วยกําหนดทิศทางการทดลองระยะที่ III ในอนาคต บริษัทระบุว่าการรอดชีพโดยปราศจากการลุกลามของโรค (progression-free survival) คาดว่าจะเป็นจุดสิ้นสุดหลักสําหรับการขึ้นทะเบียน
Zipalertinib และความร่วมมือกับ Taiho
Zipalertinib โปรแกรมมะเร็งปอดที่ร่วมมือกับ Taiho Oncology ยังคงเป็นแหล่งสนับสนุนทั้งทางคลินิกและการเงินที่สําคัญ ยาดังกล่าวอยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA ในการรักษาแนวที่สอง โดยมีวันกําหนดการดําเนินการในเดือนก.พ. 2027
สําหรับการรักษาแนวหน้า บริษัทเน้นย้ําข้อมูล REZILIENT3 ที่นําเสนอในการประชุม World Conference on Lung Cancer ที่โซล ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาแสดงให้เห็นการลดความเสี่ยงของการเสียชีวิตหรือการลุกลามของโรคอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติและทางคลินิกถึง 50% โดยอิงจากอัตราส่วนความเสี่ยงของการรอดชีพโดยปราศจากการลุกลามของโรคในการวิเคราะห์ระหว่างกาลที่วางแผนไว้
บริษัทยังระบุว่าการศึกษาแสดงให้เห็นแนวโน้มที่มีนัยสําคัญในการรอดชีพโดยรวม แม้ว่าผลลัพธ์ดังกล่าวยังไม่มีนัยสําคัญทางสถิติ REZILIENT3 ถูกหยุดก่อนกําหนดเนื่องจากสัญญาณประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง
Ahmed กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการรอดชีพโดยปราศจากการลุกลามของโรค ไม่ใช่การรอดชีพโดยรวม ควรเป็นจุดสิ้นสุดสําหรับการขึ้นทะเบียนในการพัฒนาแนวหน้า "เราเชื่อว่า PFS คือจุดสิ้นสุดสําหรับการขึ้นทะเบียน เพื่อให้ชัดเจนมาก ไม่ใช่ OS" เขากล่าว
Cullinan ระบุว่าอยู่ระหว่างการหารือกับ FDA และ Taiho เกี่ยวกับเส้นทางที่เร็วที่สุดสู่การขึ้นทะเบียนแนวหน้า ข้อตกลงกับ Taiho ยังให้การชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบและการแบ่งกําไร 50-50 ในสหรัฐฯ ซึ่งบริษัทระบุว่าช่วยสนับสนุนเงินทุนสําหรับพอร์ตโฟลิโอที่กว้างขึ้นโดยไม่ต้องระดมทุนจากภายนอกมากนัก
ผลการดําเนินงานทางการเงิน
Cullinan ระบุว่างบดุลของบริษัทยังคงแข็งแกร่ง
- เงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสดมีมากกว่า 350 ล้านดอลลาร์ ณ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
