การบูมของดาต้าเซ็นเตอร์ในยุโรปจะจุดประกายการฟื้นตัวของพลังงานนิวเคลียร์หรือไม่?
Kymera Therapeutics (KYMR) ใช้เวทีการประชุม Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 24 ก.ย. 2026 เพื่อนําเสนอเส้นทางการพัฒนาที่เร็วกว่าที่คาดไว้สําหรับยาด้านภูมิคุ้มกันหลักอย่าง KT-621 พร้อมทั้งเปิดเผยโปรแกรมยาชั้นนําตัวที่สองและแผนการขยายธุรกิจในกลุ่มโรคอักเสบ ฝ่ายบริหารแสดงท่าทีเชิงบวกต่อความคืบหน้าทางคลินิก แต่ยังยอมรับว่าจําเป็นต้องมีข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิผลในวงกว้างมากขึ้น ก่อนที่บริษัทจะสามารถพิสูจน์กลยุทธ์ของตนได้
ประเด็นสําคัญ
- Kymera ระบุว่าการอ่านผลการทดลองระยะ IIb ของ KT-621 ในโรคผิวหนังอักเสบ (atopic dermatitis) ถูกเลื่อนขึ้นมาเป็นไตรมาสที่ 4 ปี 2024 จากเดิมที่กําหนดไว้กลางปี 2027
- บริษัทระบุว่าการรับสมัครผู้เข้าร่วมการทดลองดําเนินไปเร็วกว่าที่คาดไว้ แม้จะมีการตรวจสอบคุณภาพการทดลองและขั้นตอนยืนยันตัวผู้ป่วยที่เข้มงวดขึ้น
- ข้อมูลระยะ Ib ของ KT-621 แสดงให้เห็นว่าสามารถยับยั้ง IL-4 และ IL-13 ได้เทียบเท่ากับยาชีววัตถุที่ออกฤทธิ์ต้นน้ํา ซึ่งสนับสนุนความเชื่อมั่นของบริษัทต่อโปรแกรมนี้
- Kymera คาดว่าจะเปิดเผยข้อมูลระยะ I ของ KT-579 ซึ่งเป็นยาในกลุ่ม IRF5 degrader ในเร็วๆ นี้ และวางแผนจะนํายาดังกล่าวเข้าสู่การศึกษาในผู้ป่วยหลังจากนั้นไม่นาน
- ฝ่ายบริหารระบุว่าแผนหลักของบริษัทคือการพัฒนาและจําหน่าย KT-621 ด้วยตนเองในหลายข้อบ่งชี้ โดยยังเปิดรับความร่วมมือกับพันธมิตรในอนาคต
ผลประกอบการทางการเงิน
ไม่มีการเปิดเผยผลประกอบการทางการเงิน ตัวเลขรายได้ หรือตัวชี้วัดทางการเงินอื่นใดในระหว่างการหารือ การนําเสนอมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก การดําเนินงาน และกลยุทธ์ระยะยาว
อัปเดตการดําเนินงาน
การนําเสนอของ Kymera เน้นไปที่แพลตฟอร์มการย่อยสลายโปรตีนแบบกําหนดเป้าหมาย (targeted protein degradation) และโปรแกรมยาด้านภูมิคุ้มกันหลักสองตัว
- KT-621 เป็นยาในกลุ่ม STAT6 degrader ที่อยู่ในขั้นการพัฒนาระยะ IIb สําหรับโรคผิวหนังอักเสบ
- บริษัทระบุว่าการอ่านผลระยะ IIb จากการศึกษา BROADEN 2 ถูกเร่งขึ้นมาเป็นไตรมาสที่ 4 ปี 2024 จากเป้าหมายเดิมที่กลางปี 2027
- การรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษา BROADEN 2 ดําเนินไปเร็วกว่าที่คาดไว้ แม้จะมีการเพิ่มมาตรการควบคุมคุณภาพ
- การศึกษาระยะ IIb รวมถึงกลุ่มวัยรุ่นเป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์กุมารเวชศาสตร์แบบคู่ขนาน
- ข้อมูลระยะ Ib แสดงให้เห็นการยับยั้ง IL-4 และ IL-13 ได้เทียบเท่ากับยาชีววัตถุต้นน้ํา เช่น dupilumab
- ขนาดยาระยะ Ib สองระดับ ได้แก่ 100 มก. และ 200 มก. ให้ผลประสิทธิผลที่คล้ายคลึงกัน ช่วยในการกําหนดขนาดยาสําหรับระยะ IIb
- การศึกษาระยะ IIb จะทดสอบยาสามระดับขนาด ได้แก่ ขนาดต่ําที่คาดว่าจะแสดงฤทธิ์น้อยกว่า ขนาดกลางที่เชื่อว่าจะให้ผลทางเภสัชวิทยาที่ต้องการ และขนาดสูงเพื่อให้มั่นใจว่าไม่มีประสิทธิผลใดถูกมองข้าม
- การศึกษาออกแบบมาเพื่อให้ยาแก่ผู้ป่วยมากกว่า 200 ราย เป็นระยะเวลาอย่างน้อย 16 สัปดาห์ ซึ่งจะให้ข้อมูลด้านความปลอดภัยมากกว่าการทดลองระยะ Ib ที่มีผู้ป่วย 22 ราย เป็นเวลา 28 วันอย่างมาก
ฝ่ายบริหารระบุว่าความเร็วที่เพิ่มขึ้นสะท้อนปัจจัยหลายประการ ได้แก่
- ความสนใจของผู้ป่วยในยารับประทานสําหรับโรคประเภท 2 ที่แข็งแกร่ง
- อัตราการใช้ยาบําบัดระบบขั้นสูงในปัจจุบันที่ต่ําสําหรับโรคผิวหนังอักเสบระดับปานกลางถึงรุนแรงในสหรัฐฯ โดยบริษัทประเมินว่าอยู่ที่ประมาณ 5% เท่านั้น
- ความคุ้นเคยของนักวิจัยกับกลไก STAT6 สูง เนื่องจากเส้นทางดังกล่าวเป็นที่เข้าใจดีอยู่แล้ว
- ข้อมูลก่อนคลินิกและทางคลินิกในระยะแรกที่น่าสนใจ
- การมีส่วนร่วมอย่างเข้มข้นกับนักวิจัย สถานที่ทดลอง และการประชุมทางการแพทย์ทั่วโลก
Nello Mainolfi ประธานเจ้าหน้าที่บริหารและผู้ก่อตั้ง Kymera กล่าวว่า "เป้าหมายของเราคือคุณภาพเหนือความเร็วเสมอ และไม่เคยยอมแลกคุณภาพเพื่อความเร็ว ซึ่งทําให้ความเร็วของการรับสมัครมีความหมายมากยิ่งขึ้น"
บริษัทระบุว่าได้วางมาตรการรักษาความสมบูรณ์ของการทดลองหลายประการก่อนเริ่มการศึกษา ได้แก่
- การยืนยันการวินิจฉัยและความรุนแรงของโรคของผู้ป่วยที่เข้มงวดขึ้น
- การกํากับดูแลองค์กรวิจัยตามสัญญาและสถานที่ทดลองที่กว้างขึ้น
- การติดตามความเสถียรของผู้ป่วยบนยาเพิ่มความชุ่มชื้นพื้นฐานและการบําบัดก่อนหน้าอย่างรอบคอบ
Kymera ระบุว่ามาตรการเหล่านี้ออกแบบมาเพื่อปกป้องคุณภาพข้อมูล และการรับสมัครเร่งตัวขึ้นแม้จะมีมาตรการเหล่านี้ ไม่ใช่เพราะมาตรการเหล่านี้
KT-621: ตําแหน่งในตลาดและมุมมองด้านความปลอดภัย
ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับการวางตําแหน่ง KT-621 ในตลาดโรคผิวหนังอักเสบและพื้นที่การอักเสบประเภท 2 ในวงกว้าง
- บริษัทประมาณการว่ากลุ่มผู้ป่วยโรคผิวหนังอักเสบระดับปานกลางถึงรุนแรงในสหรัฐฯ มีจํานวน 6 ล้านถึง 9 ล้านราย
- บริษัทระบุว่ามีเพียงประมาณ 400,000 ราย หรือราว 5% เท่านั้น ที่ได้รับการรักษาด้วยยาบําบัดระบบขั้นสูงในปัจจุบัน
- Kymera เชื่อว่ายารับประทานที่ปลอดภัยและมีประสิทธิผลสามารถได้รับการใช้งานอย่างมีนัยสําคัญ แม้จะไม่ตรงกับประสิทธิผลของยาชีววัตถุแบบฉีดทุกประการ
- ฝ่ายบริหารอ้างถึง Otezla ซึ่งระบุว่าทํายอดขายหลายพันล้านดอลลาร์ที่ประสิทธิผลประมาณ 50% ของยาชีววัตถุ และ Icotinib ที่ประสบความสําเร็จแม้จะมีประสิทธิผลน้อยกว่ายาชีววัตถุ 20% ถึง 30%
Terence Rooney หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์กล่าวว่า "ยารับประทานที่ปลอดภัยและมีประสิทธิผลไม่จําเป็นต้องเทียบเท่ายาชีววัตถุแบบฉีด Otezla มีประสิทธิผล 50% ของยาชีววัตถุ แต่เป็นยาที่ทํารายได้หลายพันล้านดอลลาร์ Icotinib มีประสิทธิผลน้อยกว่ายาชีววัตถุ 20% ถึง 30%"
Mainolfi กล่าวว่าบริษัทคาดว่า KT-621 จะอยู่ในระดับ "ใกล้เคียง" กับ dupilumab โดยอ้างอิงจากข้อมูลห้าปีที่แสดงให้เห็น
- การยับยั้ง IL-4 และ IL-13 ได้เทียบเท่ากัน
- ผลต่อไบโอมาร์กเกอร์ในผู้ป่วยที่เทียบเคียงได้
- การเปลี่ยนแปลงของอาการคันและรอยโรคที่คล้ายคลึงกันในการศึกษาทางคลินิกระยะแรก
เขากล่าวเพิ่มเติมว่า "เรายับยั้ง IL-4 และ IL-13 ได้ดีเท่ากับยาชีววัตถุต้นน้ํา เราส่งผลต่อไบโอมาร์กเกอร์ในผู้ป่วยได้ดีเท่ากับยาชีววัตถุต้นน้ํา เราเปลี่ยนแปลงอาการคันและรอยโรคได้ดีเท่ากับยาชีววัตถุต้นน้ํา แม้จะเป็นการศึกษาขนาดเล็กที่ไม่มีกลุ่มควบคุม เป็นเรื่องยากสําหรับเราที่จะบอกว่าผลลัพธ์จะดีขึ้นหรือแย่ลงอย่างน่าอัศจรรย์ มันจะอยู่ในช่วงนั้น"
ความปลอดภัยเป็นอีกหัวข้อสําคัญ Kymera ระบุว่า
- ไม่พบกรณีเยื่อบุตาอักเสบในการศึกษาระยะ Ib ที่มีผู้ป่วย 22 ราย เป็นเวลา 28 วัน
- หากมีเยื่อบุตาอักเสบเกิดขึ้น บริษัทระบุว่าอัตราใน 4 สัปดาห์อาจอยู่ที่ประมาณ 5%
- การศึกษาระยะ IIb ควรให้คําตอบที่ชัดเจนกว่า เนื่องจากจะรวมผู้ป่วยมากกว่า 200 ราย ที่ได้รับการรักษาอย่างน้อย 16 สัปดาห์
- การศึกษาก่อนคลินิกเกี่ยวกับการกําจัด STAT6 ในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ดําเนินไปนาน 9 เดือนโดยไม่พบผลเสียใดๆ
- บริษัทระบุว่าไม่มีข้อกังวลด้านความปลอดภัยของแพลตฟอร์มเกี่ยวกับการย่อยสลายโปรตีนเอง โดยโต้แย้งว่าการย่อยสลายเกิดขึ้นโดยไม่รู้ตัวกับยาอื่นๆ มาหลายทศวรรษแล้ว
แนวโน้มในอนาคต
Kymera วางแผนการพัฒนาในวงกว้างสําหรับ KT-621 และระบุว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับงานในระยะท้ายก่อนที่ข้อมูลระยะ IIb จะมาถึง
- การอ่านผล BROADEN 2 ในไตรมาสที่ 4 ปี 2024 เป็นขั้นตอนสําคัญถัดไปสําหรับโปรแกรมการขึ้นทะเบียนโรคผิวหนังอักเสบ
- บริษัทระบุว่าโครงสร้างระยะ III ถูกกําหนดไว้อย่างชัดเจนแล้วและอ้างอิงจากแนวทางปฏิบัติในอุตสาหกรรม
- งานด้านโปรโตคอลมีความคืบหน้าในระดับรายบรรทัด และการวางแผนด้านผู้ให้บริการและกลไกการทดลองเริ่มดําเนินการแล้ว
- Kymera คาดว่าระยะเวลาตั้งแต่การประชุมสิ้นสุดระยะ II จนถึงผู้ป่วยรายแรกที่ได้รับยาในระยะ III จะอยู่ที่ประมาณกลางปี 2025
ฝ่ายบริหารยังอธิบายกลยุทธ์หลายข้อบ่งชี้ในกลุ่มโรคอักเสบประเภท 2
- โรคผิวหนังอักเสบยังคงเป็นข้อบ่งชี้หลัก
- โรคหอบหืดเป็นขั้นตอนสําคัญถัดไป โดยคาดว่าจะมีการอ่านผลระยะกลางในปีหน้า
- โรคหลอดอาหารอักเสบจากอีโอซิโนฟิล (eosinophilic esophagitis) เป็นเป้าหมายด้านระบบทางเดินอาหารที่มีความสําคัญสูง
- โรคไซนัสอักเสบเรื้อรังร่วมกับติ่งเนื้อในจมูก (chronic rhinosinusitis with nasal polyps) อยู่ระหว่างการเตรียมการอย่างจริงจัง
- โรคปอดอุดกั้นเรื้อรัง (COPD) เป็นพื้นที่การขยายตัวที่เป็นไปได้ในอนาคต
Kymera ระบุว่า BROADEN 2 อาจช่วยเปิดโปรแกรมการขึ้นทะเบียนในสาขาผิวหนังวิทยาและระบบทางเดินอาหารอื่นๆ บริษัทระบุว่าเป้าหมายระยะยาวคือการรักษาโรคสําคัญสี่ถึงห้าข้อบ่งชี้ที่อาจครอบคลุมรายได้จากโรคประเภท 2 มากกว่า 90% โดยอ้างอิงจากความกว้างของตลาดที่ Dupixent ให้บริการอยู่ในปัจจุบัน
ในด้านการจําหน่าย Mainolfi กล่าวว่าแผนหลักคือการพัฒนาและจําหน่าย KT-621 อย่างอิสระในหลายข้อบ่งชี้ เขากล่าวว่าบริษัทกําลังวางแผนอย่างจริงจังทั้งการพัฒนาในระยะท้ายและองค์กรเชิงพาณิชย์ ขณะที่ยังเปิดรับความร่วมมือหลังจากข้อมูลระยะ IIb หากสามารถเร่งการพัฒนา ขยายการเข้าถึงตลาด หรือลดความเสี่ยงในระยะท้ายได้
KT-579 และโปรแกรม IRF5
Kymera ยังเน้นย้ําถึง KT-579 ซึ่งเป็น IRF5 degrader ชั้นนําสําหรับโรคภูมิต้านทานตนเองและโรคอักเสบ
- ข้อมูลระยะ I คาดว่าจะถูกเปิดเผยในเร็วๆ นี้ ก่อนการอ่านผล KT-621 BROADEN 2
- บริษัทวางแผนจะนําโปรแกรมเข้าสู่การศึกษาในผู้ป่วยหลังจากการเปิดเผยข้อมูลระยะ I ไม่นาน
- IRF5 อยู่ที่ศูนย์กลางของเส้นทางการอักเสบที่ได้รับการยืนยันหลายเส้นทาง รวมถึง type I interferon, IL-23, TNF, การกระตุ้น B-cell และการผลิต autoantibody
- หลักฐานทางพันธุกรรมชี้ไปยังโรคต่างๆ เช่น โรคลูปัส (systemic lupus erythematosus) โรคลําไส้อักเสบ (inflammatory bowel disease) โรค Sjögren’s syndrome และโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์
- Kymera ระบุว่า SLE มีแนวโน้มจะเป็นข้อบ่งชี้แรกสําหรับการพิสูจน์แนวคิด
Mainolfi กล่าวว่า "มีคนบอกฉันเมื่อวานว่า ’พวกคุณรู้ไหมว่าคุณมีสองเป้าหมายที่ร้อนแรงที่สุดในวงการภูมิคุ้มกันวิทยา?’ ฉันคิดว่าทุกคนรู้ว่า STAT6 เป็นเช่นนั้น แต่อาจยังไม่ใช่ทุกคนที่ตระหนักถึงโอกาสของ IRF5 อย่างเต็มที่"
บริษัทระบุว่าวางแผนจะใช้แนวทางที่คล้ายกับ KT-621 โดยใช้การศึกษาพิสูจน์กลไกที่เน้นไบโอมาร์กเกอร์อย่างกระชับในผู้ป่วย นอกจากนี้ยังระบุว่าชีววิทยาของ IRF5 ปลายน้ําได้รับการยืนยันทางคลินิกแล้วผ่านงานด้านโมโนโคลนัลแอนติบอดีในโรคลูปัส
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารตอบคําถามเกี่ยวกับไทม์ไลน์ที่เร่งขึ้น การเลือกขนาดยา ความปลอดภัย และกลยุทธ์ระยะยาวของบริษัท
- เกี่ยวกับไทม์ไลน์ BROADEN 2 ที่เร็วขึ้น Kymera ชี้ไปที่ความต้องการของผู้ป่วย ความคุ้นเคยของนักวิจัยกับเป้าหมาย ข้อมูลระยะแรกที่แข็งแกร่ง และการมีส่วนร่วมกับสถานที่ทดลองอย่างจริงจัง
- เกี่ยวกับความสมบูรณ์ของการทดลอง บริษัทระบุว่าการตรวจสอบคุณภาพถูกเข้มงวดขึ้นก่อนการรับสมัคร และความเร็วเป็นผลจากการดําเนินงานที่ดี ไม่ใช่มาตรฐานที่ผ่อนคลาย
- เกี่ยวกับการรับสมัครวัยรุ่น ฝ่ายบริหารระบุว่าการพัฒนากุมารเวชศาสตร์เป็นทั้งความจําเป็นด้าน
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
