Travere ในเวที Stifel: การเติบโตของ FILSPARI ชดเชยการเปลี่ยนแปลงผู้นํา

วันพฤหัสบดีที่ 24 ก.ย. 2026 — Travere Therapeutics (TVTX) ใช้เวที Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum เพื่อเน้นย้ําถึงแรงขับเคลื่อนด้านยอดขายที่แข็งแกร่งของ FILSPARI ความคืบหน้าในกลุ่มยาสําหรับโรคหายาก และแผนการเปลี่ยนแปลงประธานเจ้าหน้าที่บริหาร บริษัทแสดงความมั่นใจในสถานะของตน พร้อมชี้ให้เห็นถึงค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยที่สูงขึ้นในอนาคต และความไม่แน่นอนที่มาพร้อมกับการพัฒนาโปรแกรมในระยะท้ายหลายรายการ

ประเด็นสําคัญ

• Travere กล่าวว่า FILSPARI กําลังได้รับความต้องการในระยะต้นที่แข็งแกร่งในการรักษา FSGS โดยมีแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาของผู้ป่วย 2,012 รายในไตรมาสแรกเต็มของการเปิดตัว
• ซีอีโอ Eric Dube กล่าวว่าบริษัทจะอยู่ในสถานะที่แข็งแกร่งที่สุดเท่าที่เคยมีมาเมื่อเขาออกจากตําแหน่งในวันที่ 1 ธ.ค. โดย Bradley Campbell จะเข้ามารับตําแหน่งต่อ
• บริษัทคาดว่าค่าใช้จ่ายจะเติบโตในระดับปานกลางจนถึงปี 2027 โดยส่วนใหญ่มาจากงานวิจัยและพัฒนาในด้าน pegtibatinase, siborotinib และการศึกษา FILSPARI
• Travere กล่าวว่าการคุ้มครองสิทธิบัตรขยายออกไปถึงเดือน ต.ค. 2037 สําหรับ IgAN และคาดว่าจะเป็นเช่นเดียวกันสําหรับ FSGS
• ข้อมูลเบื้องต้นของ pegtibatinase และ siborotinib สนับสนุนการขยายตัวของบริษัทออกไปนอกเหนือจากโรคไตสู่โรคเมตาบอลิกหายากและภาวะที่เกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกันอื่นๆ

แรงขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์ของ FILSPARI

Travere กล่าวว่ายารักษาโรคไต FILSPARI ยังคงได้รับความนิยมเพิ่มขึ้นทั้งในการรักษา IgA nephropathy หรือ IgAN และ focal segmental glomerulosclerosis หรือ FSGS Dube กล่าวว่าไตรมาสแรกเต็มของการเปิดตัว FSGS ผลิตแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาของผู้ป่วย 2,012 ราย ซึ่งมากกว่าอัตราที่เห็นใน IgAN ประมาณสองเท่า

• บริษัทกล่าวว่าผลการดําเนินงานในระยะต้นของ FSGS ไม่ดูเหมือนผลกระทบระยะสั้นแบบ bolus
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่าความต้องการมีความกว้างขวางในทุกประเภทย่อยของ FSGS และยั่งยืนในระยะยาว
• ประมาณ 30% ของแพทย์ผู้สั่งจ่ายยา FSGS เป็นผู้ใช้ใหม่ของ FILSPARI
• ประมาณ 70% เคยสั่งจ่าย FILSPARI ใน IgAN มาก่อน

Dube กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าข้อบ่งชี้ที่สองนี้มีความพิเศษเนื่องจากรวมกลุ่มผู้ป่วยที่มีขนาดเล็กกว่าเข้ากับโปรไฟล์โรคที่รุนแรงกว่า เขากล่าวว่าสิ่งนี้น่าจะช่วยให้เส้นโค้งการยอมรับถึงจุดสูงสุดได้เร็วกว่าที่เกิดขึ้นใน IgAN

ราคา สัดส่วนผู้ชําระเงิน และแนวโน้ม gross-to-net

Travere กล่าวว่าราคา gross-to-net ของ FILSPARI อยู่ในช่วงกลาง 20% ซึ่งสอดคล้องกับแนวทางที่ให้ไว้ก่อนหน้านี้ บริษัทยังได้อธิบายถึงความแตกต่างของราคาและสัดส่วนผู้ชําระเงินระหว่างสองข้อบ่งชี้

• IgAN มีสัดส่วนเชิงพาณิชย์ 70% และ CMS 30%
• FSGS คาดว่าจะมีการเปิดรับ CMS มากกว่า IgAN แต่ยังคงเป็นเชิงพาณิชย์เป็นส่วนใหญ่
• ไตรมาสที่ 1 มักมีส่วนลดสูงสุดเนื่องจากการรีเซ็ตแผน
• ไตรมาสที่ 2 คาดว่าจะดีกว่าไตรมาสที่ 1 เล็กน้อย ในขณะที่ไตรมาสที่ 3 และ 4 ควรสูงกว่าไตรมาสที่ 2 เล็กน้อย

Travere กล่าวว่าโครงสร้างการปรับขนาดยายังส่งผลต่อเศรษฐศาสตร์ในระยะต้นด้วย ใน IgAN ผู้ป่วยจะเปลี่ยนจาก 200 มิลลิกรัมเป็น 400 มิลลิกรัมในช่วงสองสัปดาห์ในราคาเดียวกัน ใน FSGS ผู้ป่วยเริ่มต้นที่ 400 มิลลิกรัมและเปลี่ยนเป็น 800 มิลลิกรัม หรือยา 400 มิลลิกรัมสองเม็ด หลังจากสองสัปดาห์แรก

บริษัทกล่าวว่าผู้ชําระเงินไม่ได้สร้างอุปสรรคสําคัญต่อการใช้งาน แม้ว่าการเปิดตัวยารักษาโรคไตอื่นๆ รวมถึงผลิตภัณฑ์ยับยั้ง BAFF ที่เปิดตัวในเดือน เม.ย. 2024 จะเข้าสู่ตลาดแล้ว Travere กล่าวว่าผู้ชําระเงินบางรายเริ่มขอข้อมูลการบําบัดแบบผสมผสานมากขึ้น แต่ยังไม่มีข้อจํากัดที่กว้างขวางเกิดขึ้น

การวางตําแหน่งในโรคไตและการบําบัดแบบผสมผสาน

Travere กล่าวว่า FILSPARI ยังคงเป็นการบําบัดที่มุ่งเน้นไตหลักของบริษัท และแนวทางปัจจุบันสนับสนุนแนวทางการรักษาแบบผสมผสาน บริษัทชี้ให้เห็นถึงแนวทาง KDIGO ที่แนะนําให้จับคู่การบําบัดที่มุ่งเน้นไตและการบําบัดที่มุ่งเน้นภูมิคุ้มกัน

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเห็นการปรับตัวในระยะต้นกับแนวทางเหล่านั้นในทางปฏิบัติ
• บริษัทกล่าวว่าไม่เห็นการต่อต้านจากผู้ชําระเงินอย่างมีนัยสําคัญต่อการใช้งานแบบผสมผสานจนถึงขณะนี้
• Travere กําลังสํารวจการศึกษาร่วมกับยายับยั้ง SGLT2 และการบําบัดด้วย B-cell
• บริษัทยังได้เริ่มการศึกษาการปลูกถ่ายสองรายการหลังจากรายงานกรณีของแพทย์เกี่ยวกับ IgAN และ FSGS ที่กลับมาเป็นซ้ําหลังการปลูกถ่าย

Dube กล่าวว่าบริษัทต้องการสร้างหลักฐานอย่างรวดเร็ว แต่ต้องรอให้ได้รับการอนุมัติที่เหมาะสมและมีการออกแบบการศึกษาที่ถูกต้องก่อน

การคุ้มครองสิทธิบัตรและสิทธิพิเศษ

Travere ยังเน้นย้ําถึงสถานะทรัพย์สินทางปัญญาของตน โดยกล่าวว่าได้สร้างระยะเวลาที่ยาวนานสําหรับ FILSPARI

• สิทธิบัตรวิธีการใช้งาน IgAN ได้รับการลงทะเบียนใน Orange Book แล้วและจะหมดอายุในเดือน ต.ค. 2037
• สิทธิบัตรวิธีการใช้งาน FSGS ได้รับหนังสือแจ้งการอนุมัติและคาดว่าจะได้รับการลงทะเบียนใน Orange Book จนถึงเดือน ต.ค. 2037
• บริษัทกล่าวว่าเพิ่งได้รับการขยายระยะเวลาสิทธิบัตรเพิ่มเติม
• คําขอสิทธิบัตรเพิ่มเติมยังอยู่ระหว่างการพิจารณาที่สํานักงานสิทธิบัตรและเครื่องหมายการค้าของสหรัฐฯ

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากลยุทธ์นี้ออกแบบมาเพื่อปกป้องทั้งยาและหลักฐานทางคลินิกที่สร้างขึ้นรอบๆ ยานั้น

อัปเดตกลุ่มยา: siborotinib

Travere อธิบาย siborotinib ว่าเป็นยายับยั้ง BTK แบบเลือกสรรและย้อนกลับได้ พร้อมสิ่งที่เรียกว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยและความทนทานที่แตกต่าง บริษัทกล่าวว่ายานี้อาจกลายเป็น "กลุ่มยาในเม็ดเดียว" สําหรับโรคไตหายาก

• ข้อบ่งชี้หลักคือ primary membranous nephropathy หรือ PMN
• ข้อมูลระยะที่ II แสดงให้เห็นความเชื่อมโยงที่ชัดเจนระหว่างการลดลงของ PLA2R ซึ่งเป็น autoantibody หลักใน PMN และการลดลงของ proteinuria ในภายหลัง
• Travere กล่าวว่าการตอบสนองของ biomarker นั้นรวดเร็วและลึกซึ้ง
• บริษัทกล่าวว่าข้อมูลในระยะต้นสนับสนุนการใช้งานระยะยาวหากโปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงดีอยู่

Travere กล่าวว่าการประชุม PARASOL ยังคงกําหนดเส้นทางการพัฒนา PMN บริษัทตั้งข้อสังเกตว่าเส้นทางการอนุมัติแบบดั้งเดิมสําหรับ PMN มักต้องการการทดลองแบบ pivotal สองปี แต่กําลังสํารวจว่าเส้นทางที่สั้นกว่าอาจเป็นไปได้หรือไม่ บริษัทวางแผนที่จะประชุมกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เพื่อตัดสินใจว่าจะดําเนินการตามลําดับหรือพร้อมกันในหลายข้อบ่งชี้ บริษัทยังกล่าวว่ากําลังประเมินกลุ่มภูมิคุ้มกันเฉพาะภายใน FSGS เป็นการใช้งานที่เป็นไปได้ในอนาคต

อัปเดตกลุ่มยา: pegtibatinase สําหรับ homocystinuria

Pegtibatinase ยังคงเป็นโปรแกรมสําคัญอีกโปรแกรมหนึ่งสําหรับ Travere โดยคาดว่าจะมีข้อมูลระยะที่ III ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 ยานี้กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับ homocystinuria หรือ HCU ซึ่งเป็นโรคเมตาบอลิกที่หายากและร้ายแรง

• ข้อมูลการพิสูจน์แนวคิดในระยะที่ II แสดงให้เห็นการลดลงของ homocysteine 67%
• ผู้ป่วยทุกรายในการศึกษานั้นถึงระดับต่ํากว่าเป้าหมายตามแนวทางปัจจุบัน
• FDA ได้ยอมรับ total homocysteine เป็น biomarker endpoint และ Travere มีการกําหนดการบําบัดแบบ breakthrough therapy
• การศึกษาย่อยในระยะที่ III จะทดสอบว่าผู้ป่วยสามารถควบคุม homocysteine ได้ในขณะที่เพิ่มโปรตีนในอาหารมากขึ้นหรือไม่

Travere กล่าวว่า endpoint ด้านอาหารไม่จําเป็นสําหรับการอนุมัติ แต่จะมีความหมายทางคลินิกสําหรับผู้ป่วย บริษัทกล่าวว่าสหรัฐฯ มีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยและไม่สามารถควบคุมได้ภายใต้การดูแลของผู้เชี่ยวชาญประมาณ 3,500 ราย โดยมีผู้ป่วยอีกจํานวนมากที่อาจยังไม่ได้รับการวินิจฉัยหรืออยู่นอกการรักษาของผู้เชี่ยวชาญเนื่องจากการคัดกรองทารกแรกเกิดที่พลาดไป

Dube กล่าวว่าภาระของโรคนั้นรุนแรง โดยระบุว่าผู้ป่วยประมาณครึ่งหนึ่งจะมีเหตุการณ์ขาดเลือดก่อนอายุ 30 ปี เขากล่าวว่าตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันจํากัดอยู่ที่วิตามิน B6 สารอาหารเสริม และอาหารโปรตีนต่ําอย่างเข้มงวด Pegtibatinase มุ่งเป้าไปที่เอนไซม์ CBS ที่บกพร่องเพื่อปรับปรุงการเผาผลาญ homocysteine

การพิจารณาราคาสําหรับ pegtibatinase

Travere กล่าวว่ายังคงดําเนินการเรื่องราคาสําหรับ pegtibatinase และจะพิจารณาความแข็งแกร่งของข้อมูลระยะที่ III รวมถึงหลักฐานใดๆ ของประโยชน์ทางคลินิกนอกเหนือจากการควบคุม biomarker

• ราคาการบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ในอดีตอยู่ในช่วง 300,000 ถึง 500,000 ดอลลาร์ต่อปี
• การบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ของ Denali ล่าสุดมีราคาสูงกว่าช่วงประวัติศาสตร์นั้น
• Travere กล่าวว่ากําลังพิจารณาบริบทตลาดที่กว้างขึ้นในขณะที่กําหนดกลยุทธ์ของตนเอง
• บริษัทกล่าวว่ากรณีคุณค่าอาจรวมถึงโอกาสในการทําให้อาหารเป็นปกติและปรับปรุงคุณภาพชีวิต

การเปลี่ยนแปลงผู้นํา

Dube กล่าวว่าเขาจะออกจากบริษัทในวันที่ 1 ธ.ค. หลังจากทํางานมาประมาณแปดปี เขากล่าวว่าปัญหาสุขภาพส่วนตัวทําให้เขาต้องถอยออกมาหลังจากช่วยนํายารักษา FSGS ตัวแรกออกสู่ตลาด

• Bradley Campbell จะเข้ารับตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่บริหารในวันที่ 1 ธ.ค.
• Dube อธิบายว่า Campbell เหมาะสมอย่างยิ่งเนื่องจากมีพื้นฐานด้านโรคหายาก
• เขากล่าวว่า Campbell มีความสัมพันธ์กับชุมชน HCU และมีประสบการณ์ใน FSGS
• Dube ยังชี้ให้เห็นถึงความรู้ของ Campbell เกี่ยวกับการบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์

Dube กล่าวว่าเขาเชื่อว่า Travere อยู่ในสถานะที่แข็งแกร่งที่สุดเท่าที่เคยมีมาเนื่องจากผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ของ FILSPARI และกลุ่มยาที่หลากหลายซึ่งมุ่งเป้าไปที่ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรคหายาก

แนวโน้มในอนาคตและค่าใช้จ่าย

Travere กล่าวว่าคาดว่าค่าใช้จ่ายจะเติบโตในระดับปานกลางจนถึงปี 2027 โดยส่วนใหญ่ของการเพิ่มขึ้นมาจากการวิจัยและพัฒนามากกว่าค่าใช้จ่ายในการขาย ทั่วไปและการบริหาร

• SG&A ไม่คาดว่าจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญเนื่องจากบริษัทดําเนินการสร้างโครงสร้างเชิงพาณิชย์ส่วนใหญ่เสร็จสิ้นในปี 2024
• ค่าใช้จ่าย R&D ควรเพิ่มขึ้นเมื่อการสร้างหลักฐาน FILSPARI ดําเนินต่อไป
• ค่าใช้จ่ายจะเพิ่มขึ้นเมื่อการทดลอง DUPLEX และ PROTECT สิ้นสุดลง
• การศึกษาการปลูกถ่ายใหม่ การทดลองระยะที่ III ทั่วโลกของ pegtibatinase และการขยายขนาด CMC จะเพิ่มค่าใช้จ่าย
• การศึกษา siborotinib ในระยะท้ายหลายรายการอาจต้องการการลงทุนเพิ่มเติมด้วย

บริษัทกล่าวว่ายังอยู่ในกระบวนการจัดทํางบประมาณและจะให้แนวทางที่ละเอียดมากขึ้นในภายหลัง บริษัทยังกล่าวว่ายังคงมีวินัยในการพัฒนาธุรกิจและไม่อยู่ภายใต้แรงกดดันในการเติมช่องว่างในกลุ่มยา

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นหลายประเด็นจากการนําเสนอ

• Travere กล่าวว่าการเปิดตัว FSGS ในระยะต้นมีความกว้างขวางในหมู่แพทย์ผู้สั่งจ่ายยาและประเภทย่อยของผู้ป่วย
• บริษัทกล่าวว่าการเปิดตัวยายับยั้ง BAFF ไม่ได้สร้างอุปสรรคการแข่งขันที่สําคัญ
• ผู้ชําระเงินกําลังติดตามการใช้การบําบัดแบบผสมผสาน แต่ยังไม่ได้กําหนดข้อจํากัดที่กว้างขวาง
• บริษัทกล่าวว่าต้องการมีส่วนร่วมในการศึกษาแบบผสมผสาน แต่ชอบที่จะรอการตั้งค่าด้านกฎระเบียบและคลินิกที่เหมาะสม
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากรณีศึกษาของแพทย์สามารถช่วยกําหนดการทดลองในอนาคตได้ ดังที่เห็นในงานการปลูกถ่าย
• Travere ยอมรับว่าฤดูกาลฤดูร้อนอาจส่งผลต่อการเปรียบเทียบรายไตรมาส
• เกี่ยวกับ siborotinib บริษัทกล่าวว่าต้องการดําเนินการอย่างรวดเร็ว แต่ยังต้องการข้อมูลจาก FDA เกี่ยวกับเ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน