การบูมของดาต้าเซ็นเตอร์ในยุโรปจะจุดประกายการฟื้นตัวของพลังงานนิวเคลียร์หรือไม่?
เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 24 ก.ย. 2026 Artiva Biotherapeutics (ARTV) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum เพื่อนําเสนอกรณีศึกษาโดยละเอียดเกี่ยวกับการบําบัดด้วยเซลล์ NK แบบ allogeneic สําหรับโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ที่ดื้อต่อการรักษาและโรคภูมิต้านทานตนเองอื่นๆ บริษัทได้เน้นย้ําถึงประสิทธิภาพในระยะเริ่มต้นที่น่าพึงพอใจและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงความเสี่ยงที่ยังคงมีอยู่ในโปรแกรม Phase III ซึ่งยังต้องใช้เวลาอีกหลายปีก่อนที่จะได้ผลลัพธ์
ราคาหุ้นปรับตัวลดลง 3.5% มาอยู่ที่ $7.45 จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $7.72 ทําให้ราคาหุ้นอยู่ต่ํากว่าจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ $14.53 อย่างมาก แต่ยังสูงกว่าจุดต่ําสุดที่ $2.71
ประเด็นสําคัญ
- Artiva กล่าวว่าการบําบัดด้วยเซลล์ NK ร่วมกับ rituximab ได้รับการออกแบบมาเพื่อกําจัด B-cell อย่างลึกซึ้ง โดยไม่ก่อให้เกิด CRS และ ICANS ที่มักพบในการบําบัดด้วยเซลล์ T
- บริษัทรายงานอัตราการตอบสนอง ACR50 ที่ 71% ในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ประมาณ 20 รายจากข้อมูล EULAR เทียบกับช่วงมาตรฐานการรักษาที่ 10% ถึง 20% ในโรคที่ดื้อต่อการรักษา
- ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้รักษาผู้ป่วยโรคภูมิต้านทานตนเองมากกว่า 100 ราย ส่วนใหญ่ในสภาพแวดล้อมด้านรูมาวิทยาในชุมชน ซึ่งสนับสนุนรูปแบบการรักษาแบบผู้ป่วยนอก
- Artiva ระบุว่าบริษัทระดมทุนได้ 300 ล้านดอลลาร์ในเดือน พ.ค. 2024 ทําให้มีเงินทุนสนับสนุนถึงปี 2029 และมีเงินสดเพียงพอที่จะถึงผลลัพธ์ Phase III ที่คาดไว้ก่อนสิ้นปี 2028
- บริษัทระบุว่ากระบวนการผลิตภายในสามารถลดต้นทุนการรักษาลงเหลือประมาณ 8,000 ดอลลาร์ต่อคอร์สในระดับการผลิตขนาดใหญ่ ซึ่งต่ํากว่าการบําบัดด้วย CAR T แบบ autologous อย่างมาก
กลยุทธ์ทางคลินิกและโรคที่มุ่งเน้น
ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Fred Aslan กล่าวว่า Artiva กําลังดําเนินการตามสิ่งที่เขาอธิบายว่าเป็นการกําจัด B-cell อย่างลึกซึ้ง ซึ่งเป็นกลไกที่แสดงให้เห็นครั้งแรกในการบําบัดด้วย CAR T แบบ autologous แต่ใช้เซลล์ natural killer แทนเซลล์ T ที่ผ่านการดัดแปลง
โปรแกรมหลักของบริษัทผสมผสานเซลล์ NK แบบ allogeneic ที่ไม่ผ่านการดัดแปลงพันธุกรรมกับ rituximab สําหรับโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ที่ดื้อต่อการรักษา พร้อมกับงานเพิ่มเติมในโรค Sjogren’s syndrome, systemic sclerosis และ lymphoma
- ข้อบ่งชี้หลัก: โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ที่ดื้อต่อการรักษา
- การใช้งานในโรคภูมิต้านทานตนเองอื่นๆ: โรค Sjogren’s syndrome และ systemic sclerosis
- ประสบการณ์ด้านมะเร็งวิทยา: ผู้ป่วย 45 รายที่มี non-Hodgkin’s lymphoma และ 24 รายที่มี Hodgkin’s lymphoma
- ผู้ป่วยโรคภูมิต้านทานตนเองมากกว่า 100 รายได้รับการรักษาโดยรวม
Aslan กล่าวว่าแนวทางของบริษัทมีจุดมุ่งหมายเพื่อเติมเต็มช่องว่างในกลุ่มผู้ป่วยที่ล้มเหลวจากการใช้ biologics หรือยาต้าน JAK inhibitors สองชนิดขึ้นไป เขากล่าวว่ามาตรฐานการรักษาในสถานการณ์นั้นมักให้การตอบสนอง ACR50 เพียง 10% ถึง 20% เท่านั้น
"เมื่อคุณดูสิ่งที่มีอยู่ในวรรณกรรม เพราะไม่มีผลิตภัณฑ์ที่มีฉลากระบุโดยเฉพาะเกี่ยวกับผู้ป่วยที่ดื้อต่อการรักษา แต่เรารู้ว่ามันเป็นอย่างไรจากวรรณกรรมและจากทะเบียนในโลกแห่งความเป็นจริง เราเห็นว่า ACR50 อยู่ที่ 10%-20%" เขากล่าว "สิ่งที่เรามุ่งเป้าหมายคือ ACR50 มากกว่า 50% ในกลุ่มผู้ป่วยที่ดื้อต่อการรักษานี้"
ข้อมูลทางคลินิกและโปรไฟล์ความปลอดภัย
Artiva กล่าวว่าข้อมูลที่นําเสนอใน EULAR แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนอง ACR50 ที่ 71% ในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ประมาณ 20 รายจากกลุ่มผู้ป่วยโรคภูมิต้านทานตนเองที่กว้างขึ้นประมาณ 35 ราย บริษัทระบุว่าผลลัพธ์ดังกล่าวเปรียบเทียบได้ดีกับผลลัพธ์ในอดีตในโรคที่ดื้อต่อการรักษา
ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงข้อมูลความทนทานในระยะเริ่มต้น ผู้ป่วยโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์สามรายถึงเครื่องหมาย 12 เดือนโดยไม่ต้องการการบําบัดเพิ่มเติม ณ เวลาที่นําเสนอ
- อัตราการตอบสนอง ACR50 ที่ 71% ในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ประมาณ 20 ราย
- ผู้ป่วยโรคภูมิต้านทานตนเองประมาณ 35 รายรวมอยู่ในกลุ่มที่กว้างขึ้น
- ผู้ป่วยโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์สามรายถึง 12 เดือนโดยไม่ต้องการการบําบัดเพิ่มเติม
- ข้อมูลใน Sjogren’s syndrome และ systemic sclerosis กล่าวกันว่าแสดงให้เห็นประสิทธิภาพที่สอดคล้องกัน
ความปลอดภัยเป็นส่วนสําคัญของการนําเสนอ Artiva กล่าวว่าในบรรดาผู้ป่วย 55 รายแรกที่ได้รับการรักษา ไม่มีกรณีของ cytokine release syndrome และไม่มีกรณีของ immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome เลย
บริษัทระบุว่ามีการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเพียงสองครั้งในช่วง 28 วันแรก และไม่มีกรณีใดที่เกี่ยวข้องกับยา กรณีหนึ่งเกี่ยวข้องกับ diabetic ketoacidosis และอีกกรณีหนึ่งเป็นภาวะขาดน้ําในผู้ป่วย Sjogren’s
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าภาวะ neutropenia ที่สังเกตพบเป็นแบบชั่วคราวและเชื่อมโยงกับการปรับสภาพล่วงหน้าด้วย cyclophosphamide และ fludarabine ไม่ใช่กับเซลล์ NK เอง บริษัทกล่าวว่าอัตราการติดเชื้อยังคงต่ําเนื่องจากการใช้ยาต้านไวรัส ยาต้านแบคทีเรีย และยาต้านเชื้อราเพื่อป้องกัน
Aslan กล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยเป็นเหตุผลหนึ่งที่ทําให้การบําบัดสามารถให้บริการได้ในสภาพแวดล้อมด้านรูมาวิทยาในชุมชน แทนที่จะเป็นโปรแกรมในโรงพยาบาล
"เราเป็นหนึ่งในบริษัทที่กําลังดําเนินการตามกลไกที่น่าตื่นเต้นมากของการกําจัด B-cell อย่างลึกซึ้ง ตามที่แสดงให้เห็นครั้งแรกโดย autologous CAR T และเราทําสิ่งนี้โดยใช้เซลล์ NK" เขากล่าว "ข้อได้เปรียบของเซลล์ NK คือเราได้แสดงให้เห็นว่ามันสามารถกระตุ้นการกําจัด B-cell อย่างลึกซึ้งได้ และมีข้อได้เปรียบเฉพาะสองประการ ประการแรก เราไม่มีผลข้างเคียงที่มักพบกับเซลล์ T เช่น CRS และ ICANS ประการที่สอง เนื่องจากโปรไฟล์ความปลอดภัยที่แตกต่างของเรา เราสามารถรักษาผู้ป่วยในสภาพแวดล้อมชุมชนได้"
วิธีการให้การรักษา
Artiva อธิบายตารางการรักษาที่สร้างขึ้นจากการเยี่ยมศูนย์ให้สารน้ําทางหลอดเลือดดําห้าครั้งในช่วงประมาณสี่สัปดาห์
- วันที่ลบ 3 ถึงลบ 1: การปรับสภาพล่วงหน้าด้วย cyclophosphamide และ fludarabine
- วันที่ 0: rituximab และเซลล์ NK
- วันที่ 14: rituximab และเซลล์ NK อีกครั้ง
- ปริมาณ rituximab ทั้งหมด: 2 กรัม โดยให้ 1 กรัมในวันที่ 0 และ 1 กรัมในวันที่ 14
- เซลล์ NK ทั้งหมด: 8,000 ล้านเซลล์ หรือ 4,000 ล้านเซลล์ต่อโดส
บริษัทระบุว่าสูตรการรักษาได้รับการออกแบบมาเพื่อหลีกเลี่ยงความเป็นพิษที่เกิดจากการขยายตัวที่เกี่ยวข้องกับการบําบัดด้วยเซลล์ T Aslan กล่าวว่าต่างจากเซลล์ T เซลล์ NK ไม่จําเป็นต้องขยายตัวเพื่อให้เกิดประสิทธิภาพ ซึ่งช่วยอธิบายการไม่มี CRS และ ICANS ในข้อมูลระยะเริ่มต้น
"การขยายตัวของเซลล์ T นั้นนําไปสู่ CRS, ICANS และผลข้างเคียงของ autologous CAR T บางอย่างที่เราได้ยินจาก Novartis และ Bristol Myers Squibb" เขากล่าว "ในแง่หนึ่ง ปริมาณเซลล์ NK ที่ต้องให้นั้นสูงกว่าเซลล์ T หลายระดับ คุณต้องมีกระบวนการผลิตที่ขยายขนาดได้มากเพื่อทําสิ่งนั้น"
ผลลัพธ์ทางการเงินและระยะเวลาเงินทุน
Artiva ระบุว่าบริษัทระดมทุนได้ 300 ล้านดอลลาร์ในเดือน พ.ค. 2024 ซึ่งระบุว่าให้เงินทุนสนับสนุนถึงปี 2029 ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเงินทุนดังกล่าวควรเพียงพอที่จะสนับสนุนการทดลอง Phase III การอ่านข้อมูลเพิ่มเติม และงานการรักษาซ้ํา
บริษัทคาดว่าการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมจะได้ผลลัพธ์ก่อนสิ้นปี 2028
- เงินสดที่ระดมทุนได้: 300 ล้านดอลลาร์
- ระยะเวลาเงินทุน: ถึงปี 2029
- ผลลัพธ์ Phase III: ก่อนสิ้นปี 2028
- ขนาดการทดลอง: 150 ราย
- การออกแบบ: การเปรียบเทียบแบบสุ่มกับ rituximab เดี่ยว
Aslan กล่าวว่าสถานะเงินสดของบริษัทควรสนับสนุนการเก็บรวบรวมข้อมูลในข้อบ่งชี้อื่นๆ และในการรักษาซ้ําด้วย
"เราระดมทุนได้ 300 ล้านดอลลาร์ในเดือน พ.ค. ของปีนี้ ซึ่งนําพาเราไปถึงปี 2029" เขากล่าว "ตามที่ฉันได้กล่าวถึง การทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมของเรา เรากําลังชี้นําว่าเราจะมีผลลัพธ์ก่อนสิ้นปี 2028"
การผลิตและโครงสร้างต้นทุน
Artiva กล่าวว่ารูปแบบการผลิตของบริษัทเป็นส่วนสําคัญของกลยุทธ์ บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2019 ในฐานะบริษัทที่แยกตัวออกมาจาก GC Cell บริษัทเกาหลี ซึ่งระบุว่าใช้เวลาหนึ่งทศวรรษในการพัฒนากระบวนการที่ขยายขนาดได้
บริษัทระบุว่าได้รับสายสะดือและสามารถผลิตการบําบัดได้เพียงพอจากสายสะดือหนึ่งเส้นเพื่อรักษาผู้ป่วยมากกว่า 500 ราย บริษัทกล่าวว่ากระบวนการหลักเดียวกันนี้ถูกใช้ตั้งแต่ผู้ป่วยมะเร็งรายแรกได้รับการรักษาในปี 2021
- โรงงานผลิตภายใน: 9,000 ตารางฟุตในซานดิเอโก
- ความจุ: ผู้ป่วยมากกว่า 500 รายในระดับเต็มรูปแบบ
- ไม่พึ่งพาองค์กรพัฒนาและผลิตตามสัญญา
- ต้นทุนสินค้าที่ขายที่คาดการณ์ไว้: ประมาณ 8,000 ดอลลาร์ต่อคอร์สการรักษาที่สมบูรณ์ในระดับการผลิตขนาดใหญ่
- ปริมาณการบําบัด: เซลล์ NK 8,000 ล้านเซลล์ต่อคอร์สการรักษา
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโครงสร้างต้นทุนที่คาดการณ์ไว้ต่ํากว่าการบําบัดด้วย CAR T แบบ autologous มากกว่าหนึ่งระดับ และเทียบได้กับ biologics แบบดั้งเดิม บริษัทกล่าวว่าแนวทางที่ไม่ใช้วิศวกรรมพันธุกรรมยังหลีกเลี่ยงขั้นตอนการดัดแปลงพันธุกรรมที่มีค่าใช้จ่ายสูงและใช้เวลานานที่คู่แข่งบางรายใช้ พร้อมกับภาระผูกพันในการติดตามผลระยะยาวที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยง insertional mutagenesis
"เริ่มตั้งแต่ผู้ป่วยรายแรกของเราในด้านมะเร็งวิทยาที่เราเริ่มรักษาในปี 2021 เราได้ใช้กระบวนการหลักเดียวกัน ซึ่งเป็นกระบวนการที่ขยายขนาดได้มาก" Aslan กล่าว "เราได้รับสายสะดือ จากสายสะดือหนึ่งเส้น เราสามารถทําการบําบัดได้เพียงพอเพื่อรักษาผู้ป่วยมากกว่า 500 ราย"
เส้นทางกํากับดูแลและแนวโน้มในอนาคต
Artiva ระบุว่าได้บรรลุข้อตกลงกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เกี่ยวกับการทดลองทะเบียน Phase III เดียว การศึกษาจะรับสมัครผู้ป่วย 150 รายและเปรียบเทียบการบําบัดของบริษัทกับ rituximab เพียงอย่างเดียว
จุดสิ้นสุดหลักคือ ACR50 ที่หกเดือน บริษัทระบุว่า FDA เห็นด้วยกับแผนทางสถิติและจํานวนการลงทะเบียนผู้ป่วย
- เส้นทางกํากับดูแล: การทดลองทะเบียน Phase III หนึ่งครั้ง
- จุดสิ้นสุดหลัก: ACR50 ที่หกเดือน
- ฐานข้อมูลความปลอดภัย: ผู้ป่วย Phase III ทั้งหมดรวมกับผู้ป่วยโรคภูมิต้านทานตนเองทั้งหมดที่ได้รับการรักษานอกการทดลองแบบสุ่ม
- ฐานข้อมูลความปลอดภัยปัจจุบัน: ผู้ป่วยโรคภูมิต้านทานตนเองมากกว่า 100 รายนอกการทดลอง
- การยื่นที่วางแผนไว้: แพ็คเกจความปลอดภัยที่จะนําเสนอในการยื่น BLA
Artiva ระบุว่าข้อมูลการรักษาซ้ํากําลังถูกรวบรวมในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการสุ่มและควรจะพร้อมใช้งานในเวลาที่ยื่น biologics license application บริษัทกล่าวว่าข้อมูลเหล่านั้นมีจุดประสงค์เพื่อสนับสนุนการติดฉลากสําหรับการให้ยาซ้ํา
ฝ่ายบริหารกําหนดกรอบการรักษาซ้ําเป็นส่วนหนึ่งของรูปแบบการจัดการโรคระยะยาวแทนที่จะเป็นแนวทางการรักษาครั้งเดียว บริษัทกล่าวว่าคาดว่าจะได้รับประโยชน์ทางเภสัชจลนศาสตร์ เภสัชพลศาสตร์ และทางคลินิกที่คล้ายคลึงกันเมื่อรักษาซ้ํา โดยอิงจากประสบการณ์ด้านมะเร็งวิทยา
การวางตําแหน่งในการแข่งขัน
Artiva วางตําแหน่งโปรแกรมของตนเทียบกับทั้งการบําบัดด้วย CAR T แบบ autologous และ T-cell engagers บริษัทกล่าวว่าแนวทางเซลล์ NK ของตนมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่อาจอนุญาตให้ใช้ในผู้ป่วยนอก ขณะเดียวกันยังลดความซับซ้อนในการผลิตและต้นทุน
- เ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
