Vicore Pharma ในงาน Stifel 2026 Virtual Immunology Forum: ความก้าวหน้าของยารักษา IPF

ในวันพฤหัสบดีที่ 24 ก.ย. 2026 Vicore Pharma (VCRE) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum เพื่อนําเสนอว่ายาหลักของบริษัทอย่าง buloxibutid อาจเป็นแนวทางใหม่ในการรักษาโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุ (idiopathic pulmonary fibrosis หรือ IPF) ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงข้อมูลเบื้องต้นที่น่าสนใจและแผนการพัฒนาในระยะท้ายที่ได้รับการสนับสนุนทางการเงินอย่างดี พร้อมยอมรับว่าโปรแกรมดังกล่าวยังต้องการการยืนยันจากการทดลองขนาดใหญ่ขึ้น และต้องเผชิญกับการแข่งขันที่สูงโดยมีโอกาสผิดพลาดน้อยมาก

ประเด็นสําคัญ

• Vicore ระบุว่า buloxibutid ได้รับการออกแบบให้ออกฤทธิ์ที่ต้นทางของกระบวนการเกิด IPF โดยมุ่งเป้าไปที่ตัวรับ angiotensin II type 2 แทนที่จะเพียงชะลอการเกิดพังผืดในระยะท้าย
• ข้อมูลจากการทดลอง Phase IIa AIR แสดงให้เห็นว่าค่าความจุปอดแบบบังคับ (forced vital capacity) เพิ่มขึ้นเฉลี่ย 216 มิลลิลิตรในช่วง 36 สัปดาห์ในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าเป็นผลลัพธ์ที่ไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อนในการพัฒนายา IPF
• การทดลอง Phase IIb ระดับโลกชื่อ ASPIRE ได้รับการลงทะเบียนผู้ป่วยครบแล้ว โดยมีผู้ป่วยประมาณ 380 ราย และคาดว่าจะรายงานข้อมูลเบื้องต้นในช่วงกลางปี 2027
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดอยู่ที่ 93 ล้านดอลลาร์ ณ เดือน มิ.ย. 2024 ซึ่งเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงครึ่งหลังของปี 2028 แต่ยังไม่ครอบคลุมค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิก Phase III
• ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด IPF ยังต้องการการรักษาที่ทนได้ดีขึ้นและมีประสิทธิภาพที่ชัดเจน เนื่องจากทางเลือกในปัจจุบันยังคงถูกจํากัดด้วยผลข้างเคียงและประสิทธิผลที่ไม่มากนัก

กลยุทธ์ทางคลินิกและการวางตําแหน่งในตลาด

Vicore นําเสนอ buloxibutid ในฐานะยาชนิดรับประทาน angiotensin II type 2 receptor agonist ชนิดแรกในระดับ first-in-class สําหรับ IPF ซึ่งเป็นโรคปอดที่ร้ายแรงและยังคงรักษาได้ยากแม้จะผ่านการพัฒนายามานานกว่าหนึ่งทศวรรษ ผู้บริหารของบริษัทระบุว่ายาดังกล่าวมุ่งเน้นการฟื้นฟูการทํางานของเซลล์ถุงลมชนิด 2 (type 2 alveolar cells) ซึ่งช่วยซ่อมแซมเนื้อเยื่อปอดที่เสียหาย แทนที่จะมุ่งเน้นเฉพาะการชะลอการเกิดพังผืดในระยะท้าย

Bernt van den Blink ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของบริษัทกล่าวว่าตัวรับดังกล่าว "แสดงออกอย่างต่อเนื่องในปอด" และในถุงลม ซึ่งเป็นจุดที่ความเสียหายมักเริ่มต้น เขาเสริมว่า buloxibutid กําลังมุ่งเป้าไปที่ "เส้นทางนั้นโดยตรงเพื่อแก้ไขการเกิดพังผืด"

ฝ่ายบริหารระบุว่าเหตุผลทางการค้าสําหรับยาใหม่ยังคงแข็งแกร่ง เนื่องจากยามาตรฐานในปัจจุบันอย่าง pirfenidone และ nintedanib มีข้อจํากัดสําคัญ โดย nintedanib มีความทนทานดีกว่า pirfenidone แต่มีขนาดผลที่ไม่มากนัก ในการใช้งานจริง การใช้ pirfenidone และ nintedanib ร่วมกันมักทําให้เกิดอาการท้องเสีย การลดขนาดยา หรือการหยุดใช้ยา

Vicore ระบุว่าวงการยังคงค้นหารูปแบบการรักษาที่เหมาะสม ไม่ว่าจะเป็นการใช้ยาเดี่ยว การใช้ยาร่วม หรือการใช้ทั้งสองแบบตามลําดับ บริษัทระบุว่ากลุ่มนักวิชาการในยุโรปและสหรัฐฯ กําลังศึกษาวิธีการใช้ยา IPF รุ่นใหม่ที่ดีที่สุดเช่นกัน

ข้อมูล Phase IIa และผลการตรวจไบโอมาร์กเกอร์

บริษัทใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอเกี่ยวกับการศึกษา Phase IIa AIR ซึ่งเป็นการทดลองแบบ single-arm, open-label ในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา โดยมีการวินิจฉัย IPF ที่ผ่านการตรวจสอบจากส่วนกลางโดยใช้การสแกน CT ความละเอียดสูง

ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ การศึกษาแสดงให้เห็นดังนี้:

• ผู้ป่วยที่ครบการรักษา 36 สัปดาห์มีค่าความจุปอดแบบบังคับเพิ่มขึ้นเฉลี่ย 216 มิลลิลิตร
• ผลลัพธ์ดังกล่าวถูกอธิบายว่าไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อนในการพัฒนายา IPF ซึ่งการทํางานของปอดมักลดลงตามเวลา
• แม้แต่การวิเคราะห์แบบ conservative imputation ซึ่งสมมติว่าผู้ป่วยที่หยุดการทดลองทุกรายมีอาการแย่ลง ก็ยังแสดงให้เห็นถึงการคงตัว
• การทดสอบกลุ่มควบคุมภายนอกใช้กลุ่มยาหลอก 408 กลุ่มที่มีลักษณะพื้นฐานคล้ายคลึงกัน และมีเพียงกลุ่มเดียวที่แสดงรูปแบบการคงตัวหรือการปรับปรุงที่คล้ายกับ AIR
• ความน่าจะเป็นที่ผลลัพธ์ดังกล่าวจะเกิดขึ้นโดยบังเอิญอยู่ที่ 1 ใน 408 หรือค่า p-value ที่ 0.0025
• กลุ่มควบคุมภายนอกแสดงให้เห็นการลดลงของค่าความจุปอดแบบบังคับที่คาดไว้ประมาณ 115 มิลลิลิตร

ฝ่ายบริหารยังเน้นข้อมูลไบโอมาร์กเกอร์ที่ระบุว่าสนับสนุนกลไกการออกฤทธิ์ โดยบริษัทระบุว่า:

• TGF-beta แสดงแนวโน้มลดลงในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา
• MMP-13 เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญในหลายช่วงเวลาและถูกระบุว่าเป็นผลผลิตของเซลล์ถุงลมชนิด 2
• Surfactant protein D ก็เพิ่มขึ้นเช่นกัน ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าสนับสนุนแนวคิดของการย้อนกลับของพังผืดในระยะต้น แทนที่จะเป็นเพียงการชะลอการดําเนินโรค

Van den Blink กล่าวว่าข้อมูลดังกล่าวทําให้ทีมงานมีความมั่นใจ เนื่องจาก "ความน่าจะเป็นที่จะเห็นการคงตัวหรือการปรับปรุงโดยบังเอิญ" นั้นน้อยมาก เขากล่าวว่าการวิจัยไบโอมาร์กเกอร์สนับสนุนแนวคิดที่ว่า buloxibutid อาจปรับปรุงชีววิทยาของเนื้อเยื่อปอดที่เสียหายได้

ความปลอดภัยและความทนทานของยา

Vicore ระบุว่ายาดังกล่าวโดยทั่วไปมีความทนทานดี ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่างที่สําคัญที่สุดจากยาที่มีอยู่คือการไม่มีผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร โดยเฉพาะอาการท้องเสียและอาเจียน ซึ่งพบได้บ่อยกับยา IPF ในปัจจุบัน

ผลข้างเคียงหลักที่กล่าวถึงคืออาการผมบาง ซึ่งเกิดขึ้นในผู้ป่วยประมาณ 10% ฝ่ายบริหารระบุว่ามีผู้ป่วยเพียงรายเดียวที่หยุดการรักษาเนื่องจากอาการดังกล่าว และปัญหานี้ไม่ได้ทําให้การรับสมัครผู้ป่วยล่าช้า ในความเป็นจริง บริษัทระบุว่าการทดลองรับสมัครผู้ป่วยได้เร็วกว่ากําหนด

ฝ่ายบริหารระบุว่าสัญญาณของการสูญเสียผมนั้นสามารถจัดการได้ โดยเฉพาะในกลุ่มผู้ชายสูงอายุ ซึ่งมักไม่ค่อยกังวลกับปัญหานี้ บริษัทอธิบายว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยโดยรวมอยู่ในระดับเบา

การทดลอง Phase IIb ASPIRE และแผนการพัฒนา

Vicore ระบุว่าขั้นตอนสําคัญถัดไปคือ ASPIRE ซึ่งเป็นการศึกษา Phase IIb ระดับโลกแบบ placebo-controlled ที่ขณะนี้รับสมัครผู้ป่วยครบแล้ว การทดลองมีผู้ป่วยประมาณ 380 ราย ดําเนินการเป็นเวลา 52 สัปดาห์ และทดสอบ buloxibutid ขนาดสูง ขนาดต่ํา และยาหลอก

คุณสมบัติการออกแบบหลักประกอบด้วย:

• อนุญาตให้ใช้ยาพื้นฐาน รวมถึง nintedanib และ pirfenidone
• การศึกษาถูกแบ่งกลุ่มตามการรักษาพื้นฐาน
• ผู้ป่วยประมาณ 40% ไม่ได้รับการรักษาพื้นฐาน
• ผู้ป่วยประมาณ 25% ยังไม่เคยรับการรักษา
• กลุ่มประชากรส่วนใหญ่เป็นชายผิวขาวสูงอายุที่มีความบกพร่องของการทํางานปอดชัดเจน
• ค่าความจุปอดแบบบังคับพื้นฐานและ DLCO สูงกว่าการศึกษา Phase III บางรายการเล็กน้อย ตามการออกแบบ

ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาที่ยาวนานขึ้นมีจุดประสงค์เพื่อลดความเสี่ยง โดยพิจารณาจากประวัติความล้มเหลวในการเปลี่ยนจาก Phase II ไปสู่ Phase III ใน IPF บริษัทยังระบุว่ากลุ่มประชากรในการทดลองคล้ายคลึงกับที่ใช้ในการศึกษาระยะท้ายที่สําคัญ ซึ่งควรช่วยในการตีความข้อมูล

Bernt van den Blink กล่าวว่าบริษัทคาดว่าขนาด 50 มิลลิกรัมจะช่วยแสดงให้เห็นการตอบสนองต่อขนาดยาและเป็นทางเลือกหากอาการผมบางกลายเป็นปัญหา เขากล่าวว่าขนาด 100 มิลลิกรัมดูเหมือนจะใกล้เคียงกับผลสูงสุดของตัวรับตามข้อมูลปัจจุบัน

Vicore ระบุว่าคาดว่า ASPIRE จะสนับสนุนการทดลอง Phase III แบบ pivotal เพียงครั้งเดียวหากผลลัพธ์เป็นบวก บริษัทอธิบายการศึกษา Phase IIb ว่าเป็นชุดหลักฐานที่สําคัญ แทนที่จะเป็นขั้นตอนสุดท้ายของกระบวนการกํากับดูแล

ผลการดําเนินงานทางการเงิน

Hans Jeppsson ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินระบุว่า Vicore สิ้นสุดเดือน มิ.ย. 2024 ด้วยเงินสด 93 ล้านดอลลาร์ เขากล่าวว่าจํานวนดังกล่าวสนับสนุนการดําเนินงานของบริษัทจนถึงครึ่งหลังของปี 2028 ซึ่งนานกว่าการรายงานผล ASPIRE ที่คาดไว้ในช่วงกลางปี 2027

Jeppsson กล่าวว่า runway ในปัจจุบันรวมถึงงานเตรียมการสําหรับ Phase III เช่น กิจกรรมด้านเคมี การผลิต และการควบคุม แต่ไม่รวมค่าใช้จ่ายของการทดลองทางคลินิก Phase III เขายังระบุว่า Sanofi เป็นผู้ถือหุ้นรายใหญ่ และ Vicore มีความร่วมมือกับ Nippon Shinyaku สําหรับญี่ปุ่น

ราคาหุ้นของบริษัทก่อนเปิดตลาดอยู่ที่ $9.61 ลดลง 1.94% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $9.80 หุ้นอยู่ใกล้ระดับต่ําสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $9.64 ถึง $17.80

อัปเดตการดําเนินงาน

Vicore ระบุว่าดําเนินงานในฐานะบริษัทไบโอเทคที่มีการดําเนินการทางคลินิกแบบ outsource แต่รักษาความสัมพันธ์โดยตรงกับนักวิจัยและผู้ประสานงานการศึกษาทั่วทุกทวีป ฝ่ายบริหารระบุว่าโมเดลนี้ช่วยในการรับสมัครผู้ป่วย การดูแลสถานที่ทดลอง และคุณภาพข้อมูล

บริษัทระบุว่าการทดลอง ASPIRE อยู่ล่วงหน้ากําหนดในการรับสมัครผู้ป่วย และทีมงานกําลังติดตามข้อมูล endpoint หลักอย่างใกล้ชิด ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางที่ใส่ใจนี้มีจุดประสงค์เพื่อปรับปรุงความน่าเชื่อถือในพื้นที่โรคที่ผลลัพธ์ของการทดลองมักน่าผิดหวัง

ประเด็นการดําเนินงานอื่นๆ ได้แก่:

• Vicore จดทะเบียนใน Nasdaq เมื่อ ก.ค. 2024
• บริษัทอยู่ในการพัฒนา Phase IIb ในปัจจุบัน
• ASPIRE รับสมัครผู้ป่วยครบแล้ว ณ วันที่ประชุม
• คาดว่าจะมีข้อมูลเบื้องต้นในช่วงกลางปี 2027

ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ

ระหว่างการตอบคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงตลาด IPF ในวงกว้างและระบุว่าวงการได้เปลี่ยนจากช่วงเวลาแห่งความล้มเหลวยาวนานมาสู่ช่วงที่มีความเคลื่อนไหวมากขึ้นพร้อมข้อมูลและแนวคิดใหม่ บริษัทระบุว่าความก้าวหน้าล่าสุดมาจากความทนทานที่ดีขึ้นเป็นหลัก แทนที่จะเป็นการเพิ่มประสิทธิภาพอย่างมีนัยสําคัญ

เกี่ยวกับกลไกการออกฤทธิ์ ฝ่ายบริหารระบุว่า buloxibutid ถูกค้นพบว่าออกฤทธิ์ต่อตัวรับที่มีฤทธิ์ขยายหลอดเลือด ต้านการอักเสบ และต้านพังผืด บริษัทระบุว่างานวิจัยก่อนทางคลินิกในสัตว์และชิ้นส่วนปอดที่ตัดอย่างแม่นยําแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของความมีชีวิตของเซลล์ชนิด 2 การลดการผลิต TGF-beta การลดการสะสมคอลลาเจน และการฟื้นฟูการทํางานของ matrix metalloproteinase

เกี่ยวกับความมั่นใจในข้อมูล Phase IIa ฝ่ายบริหารระบุว่าการวิเคราะห์กลุ่มควบคุมภายนอกเป็นการสนับสนุนที่สําคัญ บริษัทระบุว่าผลลัพธ์ AIR ยังคงแข็งแกร่งแม้ภายใต้สมมติฐาน conservative ที่ว่าผู้ป่วยที่หยุดการทดลองทุกรายมีอาการแย่ลง

เกี่ยวกับผลของยาหลอกในการศึกษา IPF สมัยใหม่ ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาพื้นฐานอาจมีค่าความจุปอดลดลงประมาณ 180 มิลลิลิตร ในขณะที่ผู้ที่ไม่ได้รับการรักษาพื้นฐานอาจลดลง 150 ถึง 250 มิลลิลิตร บริษัทระบุว่าใช้การลดลงของยาหลอกที่คาดไว้ประมาณ 170 มิลลิลิตรใน ASPIRE ซึ่งมากกว่าการศึกษาก่อนหน้าบางรายการ เช่น Fibrinogen และ COMPANION

เกี่ยวกับเกณฑ์ความสําเร็จ van den Blink กล่าวว่ามาตรฐานใน IPF "ไม่สูงมาก" และขนาดผลที่คล้ายกับ nintedanib แต่มีความทนทานดีกว่าก็จะสร้างคุณค่าที่มีความหมายได้แล้ว เขากล่าวว่าบริษัทหวังที่จะทําได้ดีกว่านั้น โดยพิจารณาจากกลไกการออกฤทธิ์และข้อมูล Phase IIa

เกี่ยวกับคู่แข่ง ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็น admilparant ซึ่งคาดว่าจะรายงานข้อมูล Phase II ในเดือน ต.ค. Vicore ระบุว่าโปรแกรมดังกล่าวอาจมีความทนทานดี แต่ไม่คาดว่าจะให้สัญญาณประสิทธิภาพที่มีนัยสําคัญ บริษัทระบุว่ารูปแบบการรักษาในวงกว้างยังคงพัฒนาอยู่และอาจชัดเจนขึ้นในอีกสองถึงสามปีข้างหน้า

แนวโน้ม

Vicore ระบุว่าเหตุการณ์สําคัญถัดไปคือการรายงานผล ASPIRE ในช่วงกลางปี 2027 หากการศึกษายืนยันผลที่มีความหมายพร้อมความทนทานที่ดี บริษัทคาดว่าจะก้าวไปสู่การวางแผน Phase III และการห

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน