Rapport Therapeutics ในงาน TD Cowen: จับตาข้อมูลโรคไบโพลาร์

วันพุธที่ 23 ก.ย. 2026 — Rapport Therapeutics (RAPP) ใช้เวที TD Cowen 6th รายปี Novel Mechanisms in Neuropsychiatry Summit เพื่อนําเสนอแผนทางคลินิกที่ครอบคลุมซึ่งสร้างขึ้นรอบยาหลัก RAP-219 พร้อมกันนั้นยังเน้นย้ําถึงความเสี่ยงในระยะใกล้ นั่นคือ บริษัทยังไม่ได้เปิดเผยข้อมูลอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์ที่อาจช่วยยืนยันความสําเร็จของโปรแกรมนี้ ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวแสดงผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งในการรักษาอาการชักแบบ focal onset แต่เดือนหน้าอาจเป็นช่วงเวลาชี้ขาดว่า บริษัทจะสามารถขยายเรื่องราวนี้ไปสู่ข้อบ่งชี้หลักที่สองได้หรือไม่

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Abe Sisay และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Troy Ignelzi กล่าวว่าแพลตฟอร์มประสาทวิทยาศาสตร์เชิงแม่นยําของบริษัท ซึ่งอิงจากโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับตัวรับ ได้รับการออกแบบมาเพื่อส่งมอบโมเลกุลขนาดเล็กที่มีความจําเพาะสูงผิดปกติ พวกเขายังกล่าวด้วยว่าสถานะเงินสดในปัจจุบันควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานไปจนถึงปี 2029 ซึ่งเปิดโอกาสให้ Rapport มีเวลาพัฒนาโปรแกรมโรคลมชัก อาการคลั่งในโรคไบโพลาร์ และการพัฒนายาฉีดออกฤทธิ์ยาวนาน โดยไม่จําเป็นต้องระดมทุนในทันที

ประเด็นสําคัญ

• Rapport คาดว่าจะได้รับข้อมูลการทดลองระยะที่ II สําหรับอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์ภายในเดือนหน้า ซึ่งถือเป็นตัวเร่งที่สําคัญที่สุดในระยะใกล้ของบริษัท
• บริษัทระบุว่า RAP-219 แสดงประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งในการรักษาอาการชักแบบ focal onset และขณะนี้อยู่ในการทดลองระยะที่ III แล้ว
• เงินสดในมือคาดว่าจะเพียงพอไปจนถึงครึ่งหลังของปี 2029 ซึ่งเพียงพอสําหรับสนับสนุนหลายโปรแกรมหากข้อมูลเป็นบวก
• ฝ่ายบริหารมองว่ายา RAP-219 ในรูปแบบยาฉีดออกฤทธิ์ยาวนานเป็นโอกาสที่อาจเปลี่ยนแปลงเกมได้ โดยเฉพาะในโรคลมชัก
• บริษัทเชื่อว่าแนวทางที่ไม่ใช่ dopaminergic อาจมีโปรไฟล์ความทนทานที่แตกต่างจากการรักษาโรคไบโพลาร์และยากันชักในปัจจุบัน

กลยุทธ์ของบริษัทและแพลตฟอร์มทางวิทยาศาสตร์

Rapport ระบุว่าบริษัทก่อตั้งขึ้นผ่านความร่วมมือระหว่าง Third Rock และ Johnson & Johnson เพื่อสร้างสิ่งที่หวังว่าจะกลายเป็นบริษัทประสาทวิทยาศาสตร์เชิงแม่นยําชั้นนํา แพลตฟอร์มนี้มุ่งเน้นไปที่โปรตีนที่เกี่ยวข้องกับตัวรับ หรือ RAPPs ซึ่งบริษัทระบุว่าสามารถช่วยให้โมเลกุลขนาดเล็กออกฤทธิ์ได้แม่นยํายิ่งขึ้นในสมอง

• โปรแกรมหลัก: RAP-219
• Target: TARPγ-8 ซึ่งเป็นโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับตัวรับที่เชื่อมโยงกับตัวรับ AMPA
• แนวคิดหลัก: ใช้โปรตีนที่เกี่ยวข้องกับตัวรับเพื่อให้ได้ความจําเพาะที่ผิดปกติในสาขาประสาทวิทยาศาสตร์
• เป้าหมายที่กว้างขึ้น: ขยายขอบเขตเกินกว่ายาตัวเดียวไปสู่เครื่องมือค้นพบสําหรับโปรแกรมจิตเวชประสาทเพิ่มเติม

Sisay กล่าวว่างานของบริษัทมีรากฐานมาจากวิทยานิพนธ์ทางวิทยาศาสตร์ที่ชัดเจน "Rapport Therapeutics เป็น บริษัท ที่เราเริ่มต้นผ่านความร่วมมือระหว่าง Third Rock และ J&J เพื่อสร้างสิ่งที่เราหวังว่าจะเป็นบริษัทประสาทวิทยาศาสตร์เชิงแม่นยําชั้นนํา" เขากล่าว "เรามีรากฐานทางวิทยาศาสตร์ที่แท้จริงซึ่งขับเคลื่อนไม่เพียงแค่โปรแกรมหลักของเรา RAP-219 แต่ยังรวมถึงโฟกัสการค้นพบทั้งหมดของเราด้วย"

ผลประกอบการทางการเงิน

Ignelzi กล่าวว่าสถานะเงินสดปัจจุบันของ Rapport คาดว่าจะพาบริษัทไปถึงครึ่งหลังของปี 2029 เขากล่าวว่าระยะเวลาดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับสนับสนุนโปรแกรมการทดลองระยะที่ III สองโปรแกรมที่ดําเนินอยู่แล้ว รวมถึงงานยาฉีดออกฤทธิ์ยาวนานและโปรแกรมค้นพบที่เข้าสู่และผ่านการทดลองระยะที่ I

• ระยะเวลาเงินสด: ไปจนถึงครึ่งหลังของปี 2029
• ความครอบคลุมของเงินทุน: การทดลองระยะที่ III ของ FOS, การทดลองระยะที่ III ของอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์หากผลเป็นบวก, งานการทดลองระยะที่ I ของ LAI และโปรแกรมค้นพบ
• โอกาสทางการตลาดในอาการชักแบบ focal onset: ประมาณ 2 พันล้านดอลลาร์สําหรับ RAP-219 แบบรับประทาน และประมาณ 2 พันล้านดอลลาร์สําหรับ LAI RAP-219
• โอกาสทางการตลาดในอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์: ศักยภาพหลายพันล้านดอลลาร์ โดยมีฐานผู้ป่วยขนาดใกล้เคียงกับโรคลมชัก

ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์มีผู้ป่วยประมาณ 1.6 ล้านรายในสหรัฐฯ ในขณะที่อาการชักแบบ focal onset ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 1.8 ล้านราย โดยผู้ป่วยไบโพลาร์ประมาณ 1.1 ล้านรายอยู่ในการรักษาด้วยยาแนวที่สองหรือสาม ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นกลุ่มเป้าหมายขนาดใหญ่

Ignelzi กล่าวว่าบริษัทยังไม่ได้ให้คําแนะนําด้านเวลาที่เฉพาะเจาะจงสําหรับโปรแกรมการทดลองระยะที่ III ของอาการชักแบบ focal onset แต่เงินสดปัจจุบันเพียงพอสําหรับสนับสนุนโปรแกรมดังกล่าว "เงินสดปัจจุบันจะพาเราไปถึงครึ่งหลังของปี 2029" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าบริษัทได้ระบุแล้วว่าเงินทุนเพียงพอสําหรับสองโปรแกรมที่ดําเนินอยู่

อัปเดตการดําเนินงาน

Rapport ให้ข้อมูลอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับการพัฒนา RAP-219 ในโรคลมชัก อาการคลั่งในโรคไบโพลาร์ และงานการพัฒนาสูตรยาฉีดออกฤทธิ์ยาวนาน

โปรแกรมอาการชักแบบ focal onset

• การทดลองระยะที่ III ทั้งสองกําลังดําเนินการอยู่
• การเริ่มต้นเป็นไปในทางบวก และการดําเนินการยังคงดําเนินต่อไป
• การออกแบบการทดลองเป็นระดับโลก โดย Tenacia ช่วยขยายการลงทะเบียนใน จีน
• บริษัทคาดว่าจะอยู่ในช่วงกลางของระยะเวลาการทดลองโรคลมชักทั่วไป ไม่ใช่ที่ปลายสุดทั้งสองด้าน
• คําแนะนําด้านเวลาการเสร็จสิ้นอย่างเป็นทางการคาดว่าจะมีในช่วงกลางปี 2027 เมื่อการลงทะเบียนมีความหมายมากขึ้น
• การขยายแบบ open-label กําลังดําเนินการสําหรับผู้ป่วยในระยะที่ II โดยส่วนใหญ่ลงทะเบียนแล้ว
• ข้อมูลเบื้องต้นจากการขยายดังกล่าวคาดว่าจะมีในไตรมาสที่สี่ โดยมีการสัมผัสผู้ป่วยประมาณหกเดือน

ฝ่ายบริหารระบุว่า RAP-219 แสดงผลลัพธ์ที่เรียกว่าไม่เคยมีมาก่อนในอาการชักแบบ focal onset เป็นครั้งแรกในเดือนกันยายนของปีก่อน และผลการค้นพบเหล่านั้นได้รับการอธิบายเพิ่มเติมในการประชุม American Academy of Neurology ในปีนี้ บริษัทระบุว่าการขยายแบบ open-label ควรเพิ่มข้อมูลความปลอดภัยในระยะยาว

โปรแกรมอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์

• การทดลองระยะที่ II เป็นการศึกษามาตรฐาน 3 สัปดาห์ โดยมีจุดสิ้นสุดหลักที่สัปดาห์ที่ 3
• จุดสิ้นสุดวัดการเปลี่ยนแปลงที่ปรับด้วยยาหลอกบน Young Mania Rating Scale หรือ YMRS
• การศึกษาประกอบด้วยการควบคุมคุณภาพหลายอย่างเพื่อลดสัญญาณรบกวนและการตอบสนองต่อยาหลอก
• ผู้ป่วยต้องได้รับการยืนยันว่ามีอาการคลั่งจริง ไม่ใช่ครั้งแรก ไม่ได้เกิดจากยาหรือสิ่งแวดล้อม
• ไซต์ยังคัดกรองการหายเองก่อนการลงทะเบียน
• ตัวชี้วัดคุณภาพแบบปิดบังถูกตรวจสอบตลอดการทดลองทั้งในระดับไซต์และภายในไซต์
• บริษัทลดจํานวนไซต์เพื่อลดความแปรปรวน
• ฝ่ายบริหารปรับแผนสถิติกลางการศึกษา โดยลด alpha จาก 0.1 เป็น 0.05 และเพิ่มขนาดตัวอย่าง
• การศึกษามีพลังงานเพียงพอในการตรวจจับความแตกต่างที่ปรับด้วยยาหลอก 4 คะแนนบน YMRS

Rapport ระบุว่าการศึกษาไบโพลาร์ถูกเลือกโดยอิงจากปัจจัยหลายประการ รวมถึงวรรณกรรมที่เกิดขึ้นใหม่เกี่ยวกับกลูตาเมตในอาการคลั่ง ความทับซ้อนระหว่างการแสดงออกของกลูตาเมตในเครือข่าย corticolimbic และการแสดงออกของ TARPγ-8 และการใช้ยากันชักในอดีตสําหรับโรคไบโพลาร์

บริษัทระบุว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองนั้นมีขนาดใหญ่ โรคไบโพลาร์ประเภท I ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 1.6 ล้านคนในสหรัฐฯ และตัวเลือกปัจจุบันจํากัดอยู่ที่ยาต้านโรคจิตชนิดไม่ปกติ ลิเธียม และยากันชักที่ได้รับการอนุมัติจํานวนน้อย ฝ่ายบริหารระบุว่าการรักษาในปัจจุบันหลายอย่างมีปัญหาความทนทาน เช่น อาการ extrapyramidal น้ําหนักขึ้น ง่วงนอน และปัญหาการเดิน

Sisay กล่าวว่ากลุ่มประชากรเป้าหมายมักต้องการมีส่วนร่วมในชีวิตประจําวัน "ความเป็นจริงคือพวกเขากําลังมองหาที่จะมีส่วนร่วมอย่างสูงในชีวิตของพวกเขา ไม่ว่าจะเป็นชีวิตครอบครัว ชีวิตสังคม ชีวิตการทํางาน หรืออะไรก็ตาม" เขากล่าว "ยาที่มีอยู่ในปัจจุบันและโปรไฟล์ความทนทานทําให้พวกเขาห่างจากสิ่งที่พวกเขาต้องมีส่วนร่วม"

เขาเสริมว่าบริษัทคิดว่าการนําไปใช้จะขึ้นอยู่กับประสิทธิภาพและว่าผู้ป่วยจะอยู่กับการรักษาหรือไม่ "สิ่งที่พวกเขากําลังตัดสินใจจริงๆ คือยามีประสิทธิภาพหรือไม่ และผู้ป่วยจะอยู่กับการรักษาหรือไม่?" เขากล่าว

การพัฒนายาฉีดออกฤทธิ์ยาวนาน

• งาน LAI อยู่ในช่วงท้ายของการศึกษาที่เปิดใช้งาน IND
• ผลเภสัชจลนศาสตร์ในมนุษย์ครั้งแรกคาดว่าจะมีในปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่า RAP-219 เหมาะสมอย่างผิดปกติสําหรับการพัฒนา LAI เนื่องจากมีความจําเพาะสูง มีฤทธิ์แรงมาก ละลายน้ําได้ต่ํา ออกฤทธิ์ยาวนาน และไม่มีปฏิกิริยาระหว่างยา
• ขนาดยาบํารุงรักษาอาจต่ําถึง 1.25 มิลลิกรัม ซึ่งอาจสนับสนุนการฉีดใต้ผิวหนัง
• บริษัทเชื่อว่า LAI อาจเพิ่มโอกาสทางการตลาดในโรคลมชักได้เป็นสองเท่า

Sisay เรียกโอกาส LAI ว่า "เปลี่ยนแปลงเกมในโรคลมชัก" โดยระบุว่าการวิจัยตลาดและการสนทนากับชุมชนแสดงให้เห็นถึงความต้องการที่แข็งแกร่งสําหรับความสะดวกในการให้ยา เขากล่าวว่าสูตรเดียวกันอาจมีความสําคัญในสาขาจิตเวชประสาทด้วย

แนวโน้มในอนาคต

เหตุการณ์สําคัญถัดไปคือการอ่านผลการทดลองระยะที่ II ของอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์ ซึ่งคาดว่าจะมีภายในประมาณหนึ่งเดือน หากข้อมูลเป็นบวก Rapport ระบุว่าอาจเริ่มงานระยะที่ III ในอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์ประมาณเก้าเดือนต่อมา บริษัทยังระบุด้วยว่าการทดลองระยะที่ III ของไบโพลาร์ควรมีขนาดเล็กกว่าและมีประสิทธิภาพมากกว่าการศึกษาโรคลมชัก

• ข้อมูลอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์คาดว่าจะมีภายในเดือนหน้า
• การเริ่มต้นระยะที่ III ที่เป็นไปได้ในอาการคลั่งในโรคไบโพลาร์ประมาณเก้าเดือนหลังจากข้อมูลเป็นบวก
• การอ่านผลระยะที่ III สี่ครั้งอาจเกิดขึ้นในช่วงเวลาที่ค่อนข้างใกล้เคียงกันหากข้อมูลไบโพลาร์เป็นบวก
• คําแนะนําการเสร็จสิ้นระยะที่ III ของ FOS คาดว่าจะมีในช่วงกลางปี 2027
• ผลเภสัชจลนศาสตร์ในมนุษย์ครั้งแรกของ LAI คาดว่าจะมีในปี 2027
• ข้อมูล open-label extension เบื้องต้นสําหรับอาการชักแบบ focal onset คาดว่าจะมีในไตรมาสที่สี่

ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสในโรคไบโพลาร์มีขนาดใกล้เคียงกับอาการชักแบบ focal onset และอาจสนับสนุนกลยุทธ์เชิงพาณิชย์ที่กว้างขวาง บริษัทยังระบุด้วยว่าเวอร์ชัน LAI อาจขยายตลาดโรคลมชักเพิ่มเติมและอาจมีการใช้งานทั้งในโรคลมชักและสภาพแวดล้อมจิตเวชประสาท

ไฮไลท์ช่วงถามตอบ

ในระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารได้หารือเกี่ยวกับการให้ยา การออกแบบการทดลอง ความทนทาน และการวางตําแหน่งเชิงพาณิชย์

การเลือกขนาดยาและการปรับขนาดยา

• การศึกษาไบโพลาร์ใช้รูปแบบการปรับขนาดยาสองแบบ ซึ่งแตกต่างจากการศึกษาโรคลมชัก
• การเลือกขนาดยาได้รับข้อมูลจากการศึกษา PET ในมนุษย์ ข้อมูลการทดลองระยะที่ II ของโรคลมชัก และแบบจําลอง corneal kindling
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการครอบครองตัวรับและผลทางเภสัชพลศาสตร์ปรากฏภายใน 2 ถึง 3 วันโดยอิงจากข้อมูล EEG electrographic
• บริษัทไม่คาดว่าจะมีปัญหาความทนทานที่สําคัญจากแนวทางการปรับขนาดยา

คุณภาพการทดลองและการลงทะเบียน

• Rapport ระบุว่าใช้หลายขั้นตอนเพื่อควบคุมความแปรปรวนและการตอบสนองต่อยาหลอก
• ผู้ป่วยถูกคัดกรองเพื่อยืนยันอาการคลั่งจริงและเพื่อแยกกรณีที่หายเอง
• การตรวจสอบคุณภาพแบบปิดบังถูกใช้ในระดับไซต์และผู้ป่วย

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน