การบูมของดาต้าเซ็นเตอร์ในยุโรปจะจุดประกายการฟื้นตัวของพลังงานนิวเคลียร์หรือไม่?
เมื่อวันพุธที่ 23 ก.ย. 2026 Moderna (MRNA) ได้ใช้เวที Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – การดูแลสุขภาพ Forum รายปีครั้งที่ 3 เพื่อนําเสนอวิสัยทัศน์อันกว้างขวางสําหรับอนาคตของบริษัทที่ก้าวพ้นจากวัคซีน COVID-19 ที่สร้างชื่อเสียงให้กับบริษัท ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Stéphane Bancel และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพัฒนา David Berman กล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นไปที่วัคซีน เนื้องอกวิทยา และโรคหายาก พร้อมทั้งยอมรับถึงความล้มเหลว ความท้าทายด้านการผลิต และงานที่ยังต้องทําเพื่อเปลี่ยนแพลตฟอร์มของตนให้เป็นธุรกิจที่ยั่งยืน
ประเด็นสําคัญ
- Moderna กล่าวว่าตนเองเป็นบริษัทแพลตฟอร์ม mRNA ไม่ใช่บริษัทที่เน้น COVID เพียงอย่างเดียว และโต้แย้งว่ามูลค่าระยะยาวของบริษัทอยู่ที่วัคซีน มะเร็ง และโรคหายาก
- บริษัทเน้นย้ําข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ III สําหรับ intismeran ซึ่งเป็นวัคซีนมะเร็งเฉพาะบุคคลร่วมกับ Merck ในฐานะหลักฐานสําคัญของแพลตฟอร์ม
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่าขั้นตอนการทํางานของโรงพยาบาล ไม่ใช่การผลิต คือคอขวดหลักในการเปิดตัว intismeran และกําลังสร้างทีมสนับสนุนรายสถานที่
- Moderna ชี้ให้เห็นถึงวัคซีนที่ได้รับการอนุมัติแล้ว 5 รายการ การเปิดตัวที่วางแผนไว้ 2 รายการในปี 2024 และการขายหุ้นกู้แปลงสภาพมูลค่า 2.6 พันล้านดอลลาร์ เพื่อสนับสนุนไปป์ไลน์ของบริษัท
- โปรแกรมโรคหายากและภูมิคุ้มกันตนเอง รวมถึงปัญญาประดิษฐ์ กําลังถูกวางตําแหน่งให้เป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตเพิ่มเติมในทศวรรษหน้า
กลยุทธ์ที่กว้างขึ้นของ Moderna
Bancel กล่าวว่าความสําเร็จในยุคการระบาดใหญ่ไม่ควรเป็นตัวกําหนดบริษัท "Moderna ไม่เคยเป็นบริษัทวัคซีน COVID-19 Moderna เป็นบริษัทแพลตฟอร์ม mRNA มาตั้งแต่วันแรก" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าวัคซีน COVID เป็นการตอบสนองต่อเหตุฉุกเฉินที่ไม่ได้วางแผนไว้ ในขณะที่วิสัยทัศน์ดั้งเดิมของบริษัทคือการใช้ mRNA ในโรคต่างๆ หลายชนิด
ผู้บริหารกล่าวว่า Moderna มองเห็นพื้นที่การเติบโตหลัก 3 ด้านในขณะนี้:
- วัคซีน ซึ่งยังคงสร้างรายได้และช่วยระดมทุนสําหรับการพัฒนา
- เนื้องอกวิทยา นําโดย intismeran และไปป์ไลน์มะเร็งที่กว้างขึ้น
- โรคหายาก โดยเฉพาะโปรแกรมที่มุ่งเป้าไปที่ตับ เช่น propionic acidemia
พวกเขายังกล่าวอีกว่าปัญญาประดิษฐ์มีความสําคัญมากขึ้นในการค้นพบยา Bancel กล่าวว่าหากมีการค้นพบยีนใหม่ปรากฏในวรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์ Moderna สามารถเคลื่อนจากแนวคิดไปสู่ตัวยาได้อย่างรวดเร็ว เขาอธิบายกระบวนการของบริษัทว่าสามารถเปลี่ยนการค้นพบทางพันธุกรรมใหม่ให้เป็นยาได้ในเวลาประมาณ 10 นาทีโดยใช้เครื่องมือคอมพิวเตอร์
การวางตําแหน่งทางการเงินและเชิงกลยุทธ์
Moderna กล่าวว่าเมื่อเร็วๆ นี้ได้ระดมทุน 2.6 พันล้านดอลลาร์ผ่านหุ้นกู้แปลงสภาพเพื่อสนับสนุนไปป์ไลน์ที่ขยายตัวและเร่งการพัฒนา บริษัทยังกล่าวอีกว่าขณะนี้มีผลิตภัณฑ์วัคซีนที่ได้รับการอนุมัติแล้ว 5 รายการ และคาดว่าจะมีการเปิดตัววัคซีนเพิ่มอีก 2 รายการในปี 2024
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลิตภัณฑ์เหล่านี้ให้ฐานรายได้แก่ Moderna ในขณะที่ลงทุนในโปรแกรมระยะยาว บริษัทยังเน้นย้ําถึงตําแหน่งของตนในฐานะบริษัทแพลตฟอร์ม mRNA อิสระเพียงแห่งเดียวที่เหลืออยู่ในตลาด โดยชี้ให้เห็นถึงความยากลําบากหรือการปรับโครงสร้างของคู่แข่ง เช่น CureVac, BioNTech และ Translate Bio
ประเด็นสําคัญทางการเงินและเชิงกลยุทธ์ ได้แก่:
- หุ้นกู้แปลงสภาพมูลค่า 2.6 พันล้านดอลลาร์เพื่อระดมทุนสําหรับการพัฒนา
- ผลิตภัณฑ์วัคซีนที่ได้รับการอนุมัติแล้ว 5 รายการที่สร้างรายได้อยู่แล้ว
- วางแผนเปิดตัววัคซีนเพิ่มเติมอีก 2 รายการในปี 2024
- โครงสร้างการแบ่งปันต้นทุนและกําไร 50-50 กับ Merck สําหรับ intismeran
Intismeran กลายเป็นการทดสอบหลักด้านเนื้องอกวิทยา
จุดสนใจทางคลินิกที่แข็งแกร่งที่สุดของการประชุมคือ intismeran ซึ่งเป็นวัคซีนมะเร็ง neoantigen เฉพาะบุคคลของ Moderna หรือที่รู้จักในชื่อ mRNA-4157 หรือ V940 ซึ่งกําลังพัฒนาร่วมกับ Merck Berman กล่าวว่าการศึกษา adjuvant melanoma ระยะที่ III บรรลุทั้งจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สําคัญ คือ distant metastasis-free survival ในการวิเคราะห์ระหว่างกาลครั้งแรก
เขากล่าวว่านี่เป็นการทดลอง adjuvant ครั้งแรกที่เอาชนะการรักษาด้วย PD-1 monotherapy ในฐานะการรักษาเสริม และเป็นการศึกษา adjuvant ครั้งแรกที่บรรลุจุดสิ้นสุดทั้งสองในการวิเคราะห์ระหว่างกาล เขายังตั้งข้อสังเกตด้วยว่าการทดลองระยะที่ III ที่มีผู้ป่วย 1,100 คนนั้นเข้มงวดกว่างานระยะที่ II ก่อนหน้านี้มาก
Berman อธิบายผลลัพธ์นี้ว่าเป็นก้าวสําคัญสําหรับภูมิคุ้มกันบําบัด "นี่จะเป็นการทดลองระยะที่ II ที่เป็นหมุดหมาย เพราะมันเป็นการทดลองมะเร็งภูมิคุ้มกันบําบัดระยะที่ II ที่เข้มงวดและสวยงามที่สุดที่ฉันเคยเห็น" เขากล่าว โดยอ้างถึงการศึกษาก่อนหน้าที่ช่วยสนับสนุนโปรแกรมนี้
ไปป์ไลน์การพัฒนาสําหรับ intismeran
Moderna กล่าวว่า intismeran กําลังถูกศึกษาในการทดลองที่ดําเนินอยู่ 9 รายการในเนื้องอกหลายประเภท บริษัทกําลังดําเนินกลยุทธ์หลัก 3 ประการ:
- พิสูจน์ประโยชน์ในมะเร็งที่ checkpoint inhibitors ได้ผลอยู่แล้ว
- ทดสอบวัคซีนในโรคระยะแรกที่ยาประเภท PD-1 มักไม่ถูกใช้
- รวมวัคซีนกับสารอื่นๆ เพื่อขยายการใช้งาน
การศึกษาที่ดําเนินอยู่และที่วางแผนไว้ ได้แก่:
- การทดลองมะเร็งปอดระยะที่ III จํานวน 3 รายการ
- การศึกษาระยะที่ III ในมะเร็งปอดระยะที่ I โดยไม่ใช้ PD-1 inhibitor
- การทดลองแบบสุ่มระยะที่ II ในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะชนิด non-muscle invasive ร่วมกับ BCG
- การศึกษาใน renal cell carcinoma และมะเร็งไตและกระเพาะปัสสาวะ โดยคาดว่าจะมีผลภายใน 12 เดือน
- การสํารวจในมะเร็งตับอ่อน ซึ่งเป็นเนื้องอกที่มีภาระการกลายพันธุ์ต่ํา
- งานในมะเร็งกระเพาะอาหาร ซึ่งยาประเภท PD-1 ได้ผลน้อยกว่า
- โปรแกรมโรคระยะแพร่กระจาย ซึ่งฝ่ายบริหารกล่าวว่ามีความเสี่ยงมากกว่าเนื่องจากการตรวจชิ้นเนื้อเพียงครั้งเดียวอาจไม่สะท้อนรอยโรคทั้งหมดในผู้ป่วย
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลระยะที่ II ของ melanoma ชี้ให้เห็นว่าวัคซีนทํางานในลักษณะเดียวกันในผู้ป่วยที่มีภาระการกลายพันธุ์ของเนื้องอกสูงและต่ํา ซึ่งสนับสนุนแนวคิดที่ว่ายาอาจไม่จําเป็นต้องใช้ PD-1 inhibitor เพื่อให้มีฤทธิ์ Berman กล่าวว่า "Intratumoral ไม่จําเป็นต้องมี PD-1 เพื่อให้มีฤทธิ์ ฉันจะหยุดตรงนี้สักครู่เพราะนี่เป็นประเด็นสําคัญมาก"
วิธีที่ Moderna กล่าวว่าวัคซีนทํางาน
ผู้บริหารกล่าวว่าวิทยาศาสตร์เบื้องหลัง intismeran นั้นอิงจากการสร้างชุด neoantigen เฉพาะบุคคลสําหรับผู้ป่วยแต่ละราย Moderna กล่าวว่ากระบวนการคัดเลือกที่เป็นกรรมสิทธิ์ยังคงอยู่ภายในบริษัท ในขณะที่พันธมิตรให้เฉพาะข้อมูลการจัดลําดับดิบจากเนื้อเยื่อที่แข็งแรงและเนื้อเยื่อมะเร็งเท่านั้น
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าวัคซีนใช้ neoantigen ประมาณ 34 ตัวต่อ cassette ของผู้ป่วย ไม่ใช่ 1,000 ตัว และคาดว่าประมาณหนึ่งในสามของ neoantigen เหล่านั้นจะมีภูมิคุ้มกัน บริษัทยังกล่าวอีกว่าข้อมูลเชิงแปลจาก Massachusetts General Hospital และ Moderna แสดงให้เห็นการสร้าง T-cell ใหม่และการขยาย T-cell ในผู้ป่วยที่ได้รับสูตร mRNA และ lipid
Moderna กล่าวว่าการออกแบบเฉพาะบุคคลนี้สร้างอุปสรรคการแข่งขันที่แข็งแกร่ง เนื่องจากแต่ละโดสถูกปรับให้เหมาะกับบุคคล ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าเวอร์ชันทั่วไปจะไม่สามารถทําได้ในแบบปกติ เนื่องจากผู้ป่วยแต่ละรายได้รับผลิตภัณฑ์ที่แตกต่างกัน
การผลิตและการเปิดตัวในโรงพยาบาล
แม้ว่า Moderna จะเน้นย้ําถึงขนาดการผลิตในอดีต แต่ผู้บริหารกล่าวว่าความท้าทายหลักสําหรับ intismeran ในขณะนี้คือขั้นตอนการทํางานของโรงพยาบาล พวกเขากล่าวว่าคอขวดไม่ใช่ความสามารถของบริษัทในการผลิตผลิตภัณฑ์ แต่เป็นความเร็วที่โรงพยาบาลสามารถเก็บชิ้นเนื้อ ส่งข้อมูล และประสานการรักษา
เพื่อแก้ไขปัญหานั้น Moderna และ Merck กําลังสร้างทีมดําเนินการรายโรงพยาบาลและจัดอันดับสถานที่ตามความสําคัญ บริษัทยังใช้แพลตฟอร์มดิจิทัลเพื่อติดตามกระบวนการในขณะที่ปกป้องความเป็นส่วนตัวของผู้ป่วย
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าระบบการผลิตของบริษัทเป็นแบบสังเคราะห์ทั้งหมด ปราศจากเซลล์ และอิงจากเอนไซม์แทนเซลล์ Bancel กล่าวว่าทีมที่ขยายขนาดวัคซีน COVID กําลังมุ่งเน้นไปที่ intismeran ในขณะนี้ เขากล่าวว่าประสบการณ์ของบริษัทในช่วงการระบาดใหญ่แสดงให้เห็นว่าสามารถเคลื่อนไหวได้อย่างรวดเร็ว โดยตั้งข้อสังเกตว่าการผลิตวัคซีน COVID เพิ่มขึ้นจากน้อยกว่า 1 แสนโดสในการทดลองทางคลินิกทั้งหมดในปี 2019 เป็น 1,000 ล้านโดสใน 18 เดือน
สําหรับ intismeran Moderna กล่าวว่าโมเดลคือ "scale out" แทนที่จะเป็น "scale up" หมายความว่าต้องการเครื่องจักรขนาดเล็กจํานวนมากแทนที่จะเป็นระบบขนาดใหญ่เพียงระบบเดียว บริษัทกล่าวว่าแนวทางนั้นสามารถลดพื้นที่ห้องสะอาดและต้นทุนค่าเสื่อมราคาได้ และยังกล่าวอีกว่าการลดเวลารอบการผลิตจากห้าสัปดาห์เป็นหนึ่งสัปดาห์จะมีผลกระทบอย่างมากต่อผลผลิตและเศรษฐศาสตร์
ความร่วมมือกับ Merck และโครงสร้างเชิงพาณิชย์
Moderna กล่าวว่าการจัดการกับ Merck เป็นการร่วมทุนเสมือนจริงแทนที่จะเป็นนิติบุคคล ทั้งสองบริษัทแบ่งปันต้นทุนเท่าๆ กันในด้านการขาย การศึกษา การผลิต รายจ่ายฝ่ายทุน และค่าใช้จ่ายในการดําเนินงาน และแบ่งกําไร 50-50
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโครงสร้างนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อปรับแรงจูงใจให้สอดคล้องกันและหลีกเลี่ยงความขัดแย้ง สําหรับตอนนี้ ความสําคัญอยู่ที่การสร้างข้อมูลและความเร็วในการยื่นเอกสาร ไม่ใช่การหารือเรื่องราคา
โปรแกรมโรคหายากและภูมิคุ้มกันตนเอง
นอกเหนือจากเนื้องอกวิทยา Moderna ยังเน้นย้ําถึงแฟรนไชส์โรคหายากที่เติบโตขึ้น โปรแกรมนําคือ propionic acidemia หรือ PA ซึ่งเป็นการบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่ตับโดยใช้การฉีด lipid ทางหลอดเลือดดําแทนวิธีการฉีดเข้ากล้ามเนื้อที่ใช้สําหรับวัคซีน บริษัทคาดว่าจะมีข้อมูลสําคัญภายในสิ้นปี 2024
Bancel กล่าวว่ากลยุทธ์โรคหายากสร้างขึ้นรอบตับในฐานะอวัยวะผลิตโปรตีนหลัก แนวคิดของ Moderna คือการใช้ mRNA เพื่อให้คําแนะนําแก่ตับในการสร้างโปรตีนที่ขาดหายไป สร้างการรักษาแบบ gain-of-function บริษัทกล่าวว่าได้เผยแพร่ข้อมูลก่อนคลินิกในโมเดลโรคทางพันธุกรรมหายากมากกว่า 12 โมเดล
งานโรคหายากอื่นๆ ได้แก่ methylmalonic acidemia และความเป็นไปได้ของแนวทางเฉพาะบุคคลมากขึ้นสําหรับกลุ่มผู้ป่วยขนาดเล็ก Moderna กล่าวว่าแพลตฟอร์ม lipid และการผลิตเดียวกันสามารถใช้ในโปรแกรมเหล่านี้ได้ ซึ่งอาจช่วยด้านต้นทุนและการใช้โรงงาน บริษัทยังกล่าวอีกว่าธุรกิจวัคซีนตามฤดูกาลอาจช่วยให้ใช้กําลังการผลิตสําหรับผลิตภัณฑ์โรคหายากในช่วงที่ช้าลง
ในโรคภูมิคุ้มกันตนเอง Moderna กล่าวว่าโปรแกรม CAR-T แบบ in vivo กําลังมุ่งหน้าสู่คลินิก และโปรแกรมอื่นๆ อีกหลายรายการอยู่ระหว่างการพัฒนา ฝ่ายบริหารกล่าวว่าคาดว่าจะมีการอัปเดตเพิ่มเติมในอีก 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า
โปรแกรมเนื้องอกวิทยาอื่นๆ
Moderna ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมมะเร็งที่ไม่ใช่ intismeran หลายรายการ โดยกล่าวว่าโปรแกรมที่มีความเสี่ยงต่ําที่สุดในบรรดาโปรแกรมเหล่านี้คือโปรแกรม Lynch syndrome ซึ่งเป็นการทดลองระยะที่ I/II ใน สหราชอาณาจักร ที่มุ่งเป้าไปที่การสกัดกั้นมะเร็งในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูง บริษัทกล่าวว่า Lynch syndrome ส่งผลกระทบต่อประมาณ 1 ใน 400 คน และสามารถเพิ่มความเสี่ยงของมะเร็งบางชนิดได้มากถึง 10 เท่า
โปรแกรมนั้นถูกออกแบบให้เป็นวัคซีนแบบ off-the-shelf ไม่ใช่แบบเฉพาะบุคคล และ Moderna เป็นเจ้าของทั้งหมด บริษั
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
