BeOne Medicines ในงาน Morgan Stanley: BRUKINSA และ pipeline ขับเคลื่อนการเติบโต

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 BeOne Medicines (BGNE) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่ปัจจุบันมีกําไร สร้างกระแสเงินสด และยังคงลงทุนอย่างหนักเพื่อการเติบโต ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงความต้องการ BRUKINSA ที่แข็งแกร่ง pipeline ด้านมะเร็งวิทยาที่ลึกขึ้น และการลงทุนด้านการผลิตใหม่ พร้อมยอมรับว่าการขยายอัตรากําไรน่าจะยังคงอยู่ในระดับปานกลาง เนื่องจากบริษัทยังคงให้ทุนสนับสนุนการพัฒนาต่อเนื่อง

สารที่ส่งออกมานั้นชัดเจน: BeOne ไม่ใช่บริษัทไบโอเทคน้องใหม่ที่พึ่งพาสินทรัพย์เพียงชิ้นเดียวอีกต่อไป แต่เป็นบริษัทมะเร็งวิทยาที่มีการบูรณาการมากขึ้น พร้อมด้วยขนาดเชิงพาณิชย์ ความสามารถในการพัฒนาระดับโลก และโปรแกรมในระยะท้ายหลายรายการ ในขณะเดียวกัน ผู้บริหารกล่าวว่าระยะต่อไปจะต้องใช้การใช้จ่ายอย่างต่อเนื่อง ระยะเวลาทางคลินิกที่ยาวนานขึ้น และการจัดสรรทุนอย่างรอบคอบ

ประเด็นสําคัญ

• BRUKINSA ยังคงเป็นเครื่องยนต์การเติบโตหลัก โดยมียอดขายทั่วโลกเพิ่มขึ้น 31% ในไตรมาสที่ 2 ของปี 2024 และมีผู้ป่วยรายใหม่เริ่มใช้ยาสูงสุดในรอบกว่าหกปี
• BeOne ปรับเพิ่มคําแนะนํารายได้ตลอดทั้งปีขึ้น 300 ล้านดอลลาร์ และคําแนะนํารายได้จากการดําเนินงานขึ้น 250 ล้านดอลลาร์ สะท้อนถึงการดําเนินงานที่แข็งแกร่งขึ้นทั่วทั้งธุรกิจ
• บริษัทระบุว่าได้บรรลุความสามารถในการทํากําไรตาม GAAP และกําลังสร้างกระแสเงินสดอิสระ แม้ว่าค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานจะยังคงเพิ่มขึ้นในอัตราเลขสองหลักกลางๆ
• โปรแกรม solid tumor pivotal ห้ารายการกําลังดําเนินไปพร้อมกัน นําโดย BGB-43395 ซึ่งเป็น GPC3 x 4-1BB bispecific antibody และ PRMT5 inhibitor ที่สามารถผ่านเข้าสู่สมองได้
• BeOne กําลังขยายกําลังการผลิตและห่วงโซ่อุปทานด้วยโรงงานผลิตยาชีววัตถุมูลค่า 800 ล้านดอลลาร์ และการลงทุนด้านผลิตภัณฑ์ยาโมเลกุลขนาดเล็กมูลค่า 300 ล้านดอลลาร์

ผลประกอบการทางการเงิน

BeOne ระบุว่าโปรไฟล์ทางการเงินของบริษัทปรับตัวดีขึ้นอย่างมากในช่วงปีที่ผ่านมา เนื่องจาก BRUKINSA ยังคงขยายตัวและบริษัทก้าวพ้นจากระยะการลงทุน

• ยอดขาย BRUKINSA ทั่วโลกเพิ่มขึ้น 31% ในไตรมาสที่ 2 ของปี 2024
• จํานวนผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มใช้ BRUKINSA แตะระดับสูงสุดในรอบกว่าหกปี
• บริษัทปรับเพิ่มคําแนะนํารายได้ตลอดทั้งปีขึ้น 300 ล้านดอลลาร์
• คําแนะนํารายได้จากการดําเนินงานตลอดทั้งปีได้รับการปรับเพิ่มขึ้น 250 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทบรรลุความสามารถในการทํากําไรตาม GAAP เมื่อปีที่แล้ว และปัจจุบันกําลังสร้างกระแสเงินสดอิสระ
• ค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานคาดว่าจะเติบโตในอัตราเลขสองหลักกลางๆ ในปี 2025, 2026 และ 2027

Aaron Rosenberg ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าบริษัทได้เปลี่ยนแปลงโปรไฟล์ทางการเงินในระยะเวลาอันสั้น "เราภูมิใจมากกับการพัฒนาโปรไฟล์ทางการเงินของบริษัท" เขากล่าว "เพิ่งเมื่อปีที่แล้วที่เราเปลี่ยนทิศทางสู่การสร้างกําไรตาม GAAP และเห็นได้ชัดว่าปีนี้กําลังแปลงเป็น leverage ที่เพิ่มขึ้น และที่สําคัญที่สุดคือการสร้างกระแสเงินสดอิสระ"

เขาเสริมว่าการขยายอัตรากําไรควรจะดําเนินต่อไป แต่เพียงเล็กน้อย เนื่องจาก BeOne ตั้งใจที่จะลงทุนใน Research และการพัฒนาต่อไป บริษัทระบุว่าไม่ได้มุ่งเป้าไปที่เส้นทางอัตรากําไรที่เฉพาะเจาะจง แต่มุ่งสู่ความสามารถในการทํากําไรที่ยั่งยืนในขณะที่ให้ทุนสนับสนุนการเติบโตในระยะยาว

อัปเดตการดําเนินงาน

BRUKINSA ยังคงเป็นจุดศูนย์กลางของการนําเสนอ ฝ่ายบริหารระบุว่ายาตัวนี้ได้รับประโยชน์จากข้อมูลทางคลินิกระยะยาว หลักฐานจากการใช้งานจริง และฉลากที่กว้างขวางซึ่งครอบคลุมข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติห้ารายการ

• BRUKINSA มีฉลากที่กว้างที่สุดในกลุ่มเดียวกัน โดยมีข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติห้ารายการ
• การศึกษา Medicare ในผู้ป่วย 10,000 ราย แสดงให้เห็นข้อได้เปรียบด้านการอยู่รอดโดยรวมและระยะเวลาการรักษา
• การเติบโตแข็งแกร่งในตลาดสหรัฐอเมริกา ยุโรป และตลาดอื่นๆ ทั่วโลก
• ยุโรปและตลาดต่างประเทศอื่นๆ ยังอยู่ในช่วงต้นของเส้นโค้งการเปิดตัว ทิ้งพื้นที่สําหรับการเติบโตเพิ่มเติม
• ข้อบ่งชี้ใหม่ รวมถึงข้อมูลจากการศึกษา MANGROVE ใน frontline mantle cell lymphoma คาดว่าจะเพิ่มการเติบโต

John Scotti หัวหน้าฝ่ายกลยุทธ์ กล่าวว่าโปรไฟล์ทางคลินิกของ BRUKINSA ยังคงสนับสนุนผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ เขาชี้ให้เห็นถึงการทดลอง MANGROVE ใน frontline mantle cell lymphoma ซึ่งยาแสดงให้เห็น hazard ratio ที่ 0.57 ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นผลลัพธ์ที่ดีที่สุดในสภาวะนั้น BeOne ระบุว่า BRUKINSA เป็น BTK inhibitor ที่ปราศจากเคมีบําบัดตัวแรกใน frontline mantle cell lymphoma

บริษัทยังระบุด้วยว่า mantle cell lymphoma คิดเป็นประมาณหนึ่งในห้าของโอกาสใน chronic lymphocytic leukemia แต่มีอัตราการใช้ BTK inhibitor ที่ค่อนข้างต่ํา การศึกษาอีกรายการหนึ่งคือ MAHOGANY ใน mantle cell lymphoma และ follicular lymphoma อาจให้ผลลัพธ์ในอีกไม่กี่ปีข้างหน้า

BeOne ยังเน้นย้ําด้วยว่าการบําบัดด้วย BRUKINSA อย่างต่อเนื่องดูเหมือนจะให้ผลลัพธ์ระยะยาวที่ดีกว่าการรักษาแบบระยะเวลาคงที่ ฝ่ายบริหารระบุว่า franchise ยังมีพื้นที่สําหรับการเพิ่มส่วนแบ่งตลาด โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อแพทย์และผู้ป่วยมากขึ้นเห็นข้อมูลในการปฏิบัติตามปกติ

Pipeline ด้าน Solid Tumor

ฝ่ายบริหารอธิบายว่าปี 2026 เป็นจุดเปลี่ยนสําคัญสําหรับ solid tumor โดยมีโปรแกรม pivotal ห้ารายการที่ดําเนินไปพร้อมกัน บริษัทระบุว่านี่คือคลื่นลูกแรกของเครื่องยนต์นวัตกรรมที่กว้างขึ้น ไม่ใช่จุดสิ้นสุดของเรื่องราว

• BGB-43395 ซึ่งเป็น CDK4 inhibitor เข้าสู่การทดลองทางคลินิกในเดือน ธ.ค. 2023 และได้ก้าวเข้าสู่ phase 3 แล้ว
• GPC3 x 4-1BB bispecific antibody กําลังดําเนินการใน hepatocellular carcinoma
• PRMT5 inhibitor กําลังก้าวหน้าโดยมุ่งเน้นที่กิจกรรมที่สามารถผ่านเข้าสู่สมองได้
• โปรแกรม B7H3 และ B7H4 กําลังดําเนินไป รวมถึงการศึกษา phase 3 ovarian cancer maintenance ที่วางแผนไว้สําหรับ B7H4
• CEA ADC มีข้อมูลที่คาดว่าจะนําเสนอที่ ESMO ในมะเร็งปอด

Scotti กล่าวว่าความเร็วของการพัฒนานั้นน่าสังเกต "สิ่งที่มีความหมายมากเกี่ยวกับคลื่นของสินทรัพย์ห้ารายการนี้คือ CDK4 inhibitor เพิ่งเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในเดือน ธ.ค. 2023 และได้ก้าวเข้าสู่การเริ่มต้นการทดลอง phase III แล้วในเวลาเพียง 2 ปีครึ่ง" เขากล่าว "นี่คือคลื่นลูกที่หนึ่ง"

เขาเสริมว่าสินทรัพย์เพิ่มเติมกําลังเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในขณะนี้ โดยคาดว่าโปรแกรมเพิ่มเติมจะถูกหารือในปีหน้าเมื่อคลื่นปัจจุบันเติบโตเต็มที่

CDK4 Inhibitor BGB-43395

BeOne ใช้เวลาพอสมควรกับ BGB-43395 ซึ่งบริษัทระบุว่าได้รับการออกแบบให้เป็น CDK4 inhibitor ที่มีฤทธิ์แรงและมีความจําเพาะสูงที่สุดในกลุ่มเดียวกัน บริษัทระบุว่าเป้าหมายคือการกําหนดเป้าหมาย CDK4 อย่างหนักในขณะที่หลีกเลี่ยง CDK6 ซึ่งอาจลดผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับเลือด

• ใน frontline hormone receptor-positive, HER2-negative breast cancer ยาแสดงอัตราการตอบสนองประมาณ 70%
• ซึ่งเปรียบเทียบกับประมาณต้น 50 สําหรับ CDK4/6 inhibitors ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
• ที่ขนาดยาที่แนะนําสําหรับ phase 3 บริษัทรายงานว่าไม่มีผู้ป่วยที่มี grade 3 neutropenia เลย
• ในทางเปรียบเทียบ BeOne อ้างถึงอัตราในช่วงกลาง 60% สําหรับ IBRANCE และ 26.5% สําหรับโมเลกุล CDK4 ของ Pfizer
• การรับประทานยาพร้อมอาหารดูเหมือนจะลดความเป็นพิษต่อระบบทางเดินอาหาร

"โมเลกุลนี้ได้รับการออกแบบให้มีฤทธิ์แรงที่สุดต่อ CDK4 ในกลุ่มและยังมีความจําเพาะสูงที่สุดด้วย" Scotti กล่าว เขาเสริมว่าแนวคิดคือการหลีกเลี่ยงความเป็นพิษต่อระบบเลือดที่เกิดจาก CDK6 ซึ่งมักบังคับให้ลดขนาดยาและหยุดการรักษาในกลุ่มนี้

ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลอง phase 3 กําลังดําเนินการอยู่แล้วและการลงทะเบียนผู้ป่วยดําเนินไปได้ดี การไม่มีความเป็นพิษต่อระบบเลือดที่สําคัญอาจทําให้ยาง่ายต่อการรวมกับสินทรัพย์ภายในอื่นๆ รวมถึง CDK2 degrader และ BCL-2 inhibitor ที่มีฤทธิ์แรงมาก

GPC3 x 4-1BB Bispecific Antibody

BeOne อธิบาย GPC3 x 4-1BB bispecific antibody ว่าเป็นโปรแกรม first-in-class สําหรับ hepatocellular carcinoma ซึ่งเป็นโรคที่มีนวัตกรรมจํากัดและความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง

• อัตราการตอบสนองของ hepatocellular carcinoma ในระยะท้ายอยู่ที่ 30%
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเทียบได้กับผลลัพธ์มาตรฐานการดูแล frontline รวมถึง PD-1 nivolumab ที่ 30%
• ในทางตรงกันข้าม BeOne อ้างถึงอัตราการตอบสนอง 5.8% ใน IMbrave251 second-line TKI setting
• กลุ่มที่อาจลงทะเบียนได้ในจีนได้รับการลงทะเบียนเต็มจํานวนในประมาณสองเดือน
• การทดลอง phase 3 ระดับโลกใน second-line setting วางแผนไว้ภายในสิ้นปี

บริษัทระบุว่าโอกาสนั้นมีขนาดใหญ่ทั้งในสหรัฐอเมริกาและเอเชีย โดยประมาณว่ามีผู้ป่วยประมาณ 35,000 รายในทุกสายการรักษาในสหรัฐอเมริกา ซึ่งเป็นตัวเลขที่เปรียบเทียบกับอุบัติการณ์ของ chronic lymphocytic leukemia และประมาณ 300,000 รายในเอเชีย ฝ่ายบริหารยังตั้งข้อสังเกตด้วยว่าอัตราการรอดชีวิตห้าปีใน hepatocellular carcinoma นั้นคล้ายกับมะเร็งตับอ่อน ซึ่งเน้นย้ําถึงความต้องการทางการแพทย์

PRMT5 และโปรแกรมอื่นๆ

BeOne ระบุว่า PRMT5 inhibitor ของบริษัทได้รับการออกแบบให้มีฤทธิ์แรงที่สุดในการพัฒนาและที่สําคัญคือสามารถเข้าถึงสมองได้ บริษัทระบุว่าสิ่งนี้อาจมีความสําคัญในมะเร็งปอด ซึ่ง 30% ถึง 40% ของผู้ป่วยพัฒนา brain metastases

• PRMT5 inhibitor ถูกอธิบายว่าเป็นโมเลกุลที่สามารถผ่านเข้าสู่สมองได้เพียงชนิดเดียวที่คาดว่าจะมีในกลุ่มนี้
• ข้อมูล Phase 1 วางแผนที่จะนําเสนอที่ ESMO
• บริษัทยังพัฒนายาในมะเร็งตับอ่อนและ glioblastoma ด้วย
• BeOne ระบุว่ากําลังทํางานร่วมกับ Revolution Medicines ในการศึกษา PRMT5 ควบคู่กับ RAS portfolio ของ RevMed

บริษัทยังเน้นย้ําโปรแกรม B7H3 และ B7H4 รวมถึง CEA ADC ที่มีข้อมูลมะเร็งปอดที่คาดว่าจะนําเสนอที่ ESMO ฝ่ายบริหารระบุว่า pipeline กําลังขยายกว้างขึ้นและควรจะผลิตสินทรัพย์ใหม่อย่างสม่ําเสมอตลอดเวลา

Hematology Franchise และการแข่งขัน

นอกเหนือจาก BRUKINSA BeOne กําลังสร้าง hematology franchise ที่กว้างขึ้นรอบๆ BCL-2 inhibitors, BTK inhibitors และ BTK degraders ฝ่ายบริหารระบุว่าการเป็นเจ้าของทั้งสาม modalities ทําให้บริษัทมีข้อได้เปรียบในการรวมกันที่คู่แข่งไม่มี

• Sonrotoclax ซึ่งเป็น BCL-2 inhibitor กําลังถูกศึกษาร่วมกับ BRUKINSA ในการทดลอง phase 3 สองรายการ
• ทั้งสองการทดลองใช้ progression-free survival เป็น endpoint ด้านกฎระเบียบ
• การทดลองหนึ่งเปรียบเทียบการรวมกันกับ venetoclax บวก obinutuzumab ซึ่งเป็นมาตรฐานการดูแลระยะเวลาคงที่ในปัจจุบัน
• การทดลองที่สองเปรียบเทียบกับ acalabrutinib บวก venetoclax
• บริษัทระบุว่า tacabrutideg ซึ่งเป็น BTK degrader กําลังมุ่งสู่การยื่นขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้ในครึ่งหลังของปี 2026

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยไม่ควรต้องแลกผลลัพธ์ระยะยาวกับความสะดวกของการบําบัดแบบระยะเวลาคงที่ โดยระบุว่าข้อมูล phase 1 สําหรับ sonrotoclax บวก BRUKINSA แสดงให้เห็นอัตรา undetectable minimal residual disease เกิน 90% เทียบกับช่วงกลาง 40% สําหรับ ibrutinib บวก venetoclax และช่วง 30% สําหรับ acalabrutinib บวก venetoclax ในการศึกษาที่อ้างอิง

ในด้านการแข่งขัน BeOne ระบุว่าข้อมูล head-to-head ของ pirtobrutinib เทียบกับ ibrutinib ไม่มีนัยสําคัญทางสถิติ ในขณะที่การทดลอง ALPINE ของ BRUKINSA แสดงความเหนือกว่า ibrutinib ด้วย hazard ratio ที่ 0.69 และค่า P ที่ 0.01 บริษัทยังระบุด้วยว่า pirtobrutinib มียอดขายรายปีเกือบ 800 ล้านดอลลาร์ใน C481S mutation setting ที่ได้รับการอนุมัติ

สําหรับ tacabrutideg BeOne ระบุว่ายามีข้อได้เปรียบเชิงกลไกเนื่องจากย่อยสลายโปรตีน BTK ทั้งหมดแทนที่จะเพียงแค่บล็อก active site บริษัทรายงานอัตราการตอบสนองในช่วงกลาง 80% ในผู้ป่วย CLL สายที่ห้า และ 94% ที่ขนาดยาที่แนะนําสําหรับ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน