Cantargia นําเสนอข้อมูล IL1RAP ในงานประชุม H.C. Wainwright

Cantargia (CANTA) ใช้โอกาสในวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 ในงานประชุม H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อย้ําจุดยืนของบริษัทในการใช้ IL1RAP เป็นเป้าหมายของยาสําหรับรักษามะเร็งและโรคอักเสบ บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพสัญชาติสวีเดนแห่งนี้ระบุว่าผลการศึกษาทางวิทยาศาสตร์มีแนวโน้มที่ดี แต่ยังคงต้องเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของบริษัทในระยะทดลองทางคลินิก ได้แก่ ความจําเป็นในการรวบรวมข้อมูลเพิ่มเติม ขั้นตอนการขออนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล และการพิสูจน์ว่าสัญญาณเบื้องต้นสามารถยืนยันได้ในการศึกษาขนาดใหญ่

ประเด็นสําคัญ

• Cantargia กําลังสร้างกลยุทธ์รอบ IL1RAP ซึ่งมองว่าเป็นวิธีที่เลือกสรรในการยับยั้งสัญญาณการอักเสบที่เป็นอันตราย โดยไม่กดภูมิคุ้มกันของร่างกาย
• ยาหลักของบริษัทคือ nadunolimab กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับมะเร็งตับอ่อนและกลุ่มอาการ MDS ความเสี่ยงสูงที่เกี่ยวข้องกับ AML โดยข้อมูลเบื้องต้นแสดงให้เห็นถึงประสิทธิผลที่น่าสนใจ
• ในโปรแกรม MDS และ AML ผู้ป่วย 5 ใน 5 รายที่ประเมินได้ในส่วน Phase I-B บรรลุการหายขาดสมบูรณ์
• ในมะเร็งตับอ่อน nadunolimab ร่วมกับ gemcitabine ให้ค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยรวม 13.2 เดือนในการทดลอง CANFOUR ซึ่งสูงกว่ากลุ่มควบคุมที่ใช้เคมีบําบัดตามประวัติศาสตร์
• ข้อตกลงที่มีมูลค่าศักยภาพ 613 ล้านดอลลาร์กับ Otsuka รวมถึงการชําระเงินล่วงหน้า 33 ล้านดอลลาร์ ถือเป็นการยืนยันจากภายนอกต่อแพลตฟอร์ม IL1RAP ของ Cantargia

กลยุทธ์มุ่งเน้น IL1RAP

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Hilde Steineger กล่าวว่า Cantargia เชื่อว่า IL1RAP หรือ interleukin-1 receptor accessory protein เป็นเป้าหมายที่เหมาะสม เนื่องจากอยู่ในจุดที่เป็นประโยชน์ในเส้นทางการอักเสบ

• IL1RAP เป็น co-receptor สําหรับ IL-1, IL-33 และ IL-36
• เป้าหมายนี้สามารถส่งผลต่อสัญญาณการอักเสบหลายชนิดพร้อมกัน
• Steineger กล่าวว่าบริษัทต้องการยับยั้งเส้นทางนี้ "ด้วยวิธีที่ถูกต้องและเป้าหมายที่ถูกต้อง"
• เธอเตือนว่าการยับยั้งน้อยเกินไปอาจทําให้โรคหลุดรอด ในขณะที่การยับยั้งมากเกินไปอาจทําให้ภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยอ่อนแอลง

บริษัทระบุว่าความสมดุลนี้มีความสําคัญ เนื่องจากการอักเสบมีบทบาทในโรคร้ายแรง แต่เส้นทางหลายอย่างยังคงยากต่อการรักษาด้วยยา

โปรแกรมทางคลินิกในด้านมะเร็งวิทยา

แอนติบอดีหลักของ Cantargia คือ nadunolimab หรือที่รู้จักในชื่อ CAN04 กําลังได้รับการพัฒนาในสองสภาวะมะเร็งหลัก ได้แก่ มะเร็งท่อตับอ่อน (pancreatic ductal adenocarcinoma หรือ PDAC) และกลุ่มอาการ myelodysplastic syndrome ความเสี่ยงสูงที่เกี่ยวข้องกับ acute myeloid leukemia หรือ MDS และ AML

โปรแกรม MDS และ AML

• การศึกษา Phase I-B/IIa ดําเนินการร่วมกับ MD Anderson Cancer Center
• ณ วันที่ตัดข้อมูลในเดือน ม.ค. 2026 ผู้ป่วย 5 ใน 5 รายที่ประเมินได้บรรลุการหายขาดสมบูรณ์ในส่วน Phase I-B
• ผู้ป่วยอีก 6 รายไม่สามารถประเมินได้ในขณะนั้น
• Steineger กล่าวว่าไม่พบสัญญาณความปลอดภัยที่น่ากังวล
• การใช้ร่วมกับเคมีบําบัดได้รับการอธิบายว่าผู้ป่วยทนได้ดี
• การตัดข้อมูลในเดือน มิ.ย. 2026 ถูกส่งเป็น ASH abstract ในภายหลัง
• ข้อมูลระหว่างกาลมีกําหนดนําเสนอในงานประชุม American Society of Hematology Annual Meeting ระหว่างวันที่ 14-16 ธ.ค. 2024 โดยจะยกเลิกการห้ามเผยแพร่ในวันที่ 4 พ.ย. 2024
• ชุดข้อมูลทั้งหมดคาดว่าจะพร้อมในช่วงฤดูร้อนปี 2025

Steineger กล่าวว่าชีววิทยาสนับสนุนแนวทางนี้ เซลล์ต้นกําเนิดเม็ดเลือดปกติแสดงระดับ IL1RAP ต่ํามาก ในขณะที่เซลล์มะเร็งแสดงระดับสูงกว่ามาก เธอกล่าวว่านั่นอาจทําให้ยาสามารถกําหนดเป้าหมายเซลล์มะเร็งได้ในขณะที่ยังรักษาเซลล์ไขกระดูกที่แข็งแรงซึ่งผู้ป่วยต้องการในการฟื้นตัวหลังเคมีบําบัด

บริษัทยังกล่าวด้วยว่า IL1RAP อาจทํางานในสองวิธีในมะเร็งเม็ดเลือดขาว ได้แก่ การยับยั้งสัญญาณ IL-1 ซึ่งมีความสําคัญต่อการเจริญเติบโตของเซลล์ต้นกําเนิดมะเร็งเม็ดเลือดขาว และการทําเครื่องหมายเซลล์มะเร็งเพื่อให้ natural killer cell กําจัด

โปรแกรมมะเร็งตับอ่อน

• ในการทดลอง CANFOUR nadunolimab ร่วมกับ gemcitabine ให้ค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยรวม 13.2 เดือนในการรักษา PDAC แนวแรก
• กลุ่มควบคุมที่ใช้เคมีบําบัดเพียงอย่างเดียวตามประวัติศาสตร์อยู่ที่ประมาณ 9.2 ถึง 8.5 เดือน
• ที่ 12 เดือน ผู้ป่วย 58% ยังมีชีวิตอยู่
• การแสดงออกของ IL1RAP สูงมีความเชื่อมโยงกับการรอดชีวิตที่ต่ําในผู้ป่วยที่ยังไม่ได้รับการรักษา
• ด้วย nadunolimab บริษัทกล่าวว่าสามารถ "พลิกกราฟ" ได้
• ผู้ป่วยที่มีการแสดงออกของ IL1RAP สูงมีค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยรวม 14.2 เดือน เทียบกับ 10.2 เดือนในกลุ่มที่มี IL1RAP ต่ํา

Cantargia กล่าวว่าผลกระทบยังคงมีความเกี่ยวข้องแม้ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ KRAS ซึ่งการแสดงออกของ IL1RAP ดูเหมือนจะสูงขึ้นด้วย บริษัทกําลังวางแผนการศึกษา Phase I-B ที่รวม nadunolimab กับ daraxonrasib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง RAS ในผู้ป่วย PDAC

• การศึกษาคาดว่าจะเริ่มในไตรมาสแรกของปี 2025 ขึ้นอยู่กับการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล
• จะรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 15 ราย
• เป้าหมายหลักคือการประเมินความปลอดภัยและความทนทาน
• นักวิจัยจะมองหาสัญญาณเบื้องต้นของกิจกรรมทางคลินิกด้วย

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการรวมกันนี้สมเหตุสมผล เนื่องจากยาทั้งสองทํางานผ่านเส้นทางที่ไม่ทับซ้อนกันแต่มีการสื่อสารระหว่างกัน Cantargia ยังโต้แย้งว่า antibody-dependent cellular cytotoxicity ของ nadunolimab อาจให้ฤทธิ์ในสภาพแวดล้อมของเนื้องอกที่แข็งแกร่งกว่าสารยับยั้ง RAS หรือ MEK เพียงอย่างเดียว

การขยายท่อยาและแพลตฟอร์ม

นอกเหนือจาก nadunolimab Cantargia กล่าวว่ามีแพลตฟอร์มแอนติบอดีที่กว้างขึ้นซึ่งสร้างรอบ IL1RAP

• บริษัทกล่าวว่ามีคลังแอนติบอดี monoclonal มากกว่า 500 ตัวอย่าง
• ตัวอย่างทางคลินิกได้แก่ CAN10 และ CAN04 หรือ nadunolimab
• กําลังพัฒนา bispecific antibody รุ่นแรกที่กําหนดเป้าหมาย IL1RAP บวกกับเป้าหมายที่สองที่ยังไม่เปิดเผย
• เป้าหมายที่สองคาดว่าจะเปิดเผยใกล้สิ้นปี 2024
• โปรแกรม bispecific มุ่งเป้าไปที่โรคภูมิต้านทานตนเองและโรคอักเสบ
• บริษัทยังทํางานกับ antibody-drug conjugate หรือ ADC แบบกําหนดเป้าหมาย
• ADC อาจใช้ในมะเร็งเม็ดเลือดหรือเนื้องอกแข็ง ขึ้นอยู่กับผลการศึกษาก่อนทางคลินิก

Cantargia กล่าวว่าแนวทางแพลตฟอร์มมีจุดมุ่งหมายเพื่อเปลี่ยนเป้าหมายทางชีววิทยาหนึ่งให้เป็นรูปแบบยาหลายรูปแบบ รวมถึง monoclonal antibody, bispecific และ ADC

ความร่วมมือกับ Otsuka

ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงข้อตกลงกับ Otsuka Pharmaceutical ว่าเป็นการรับรองจากภายนอกที่สําคัญของแพลตฟอร์ม

• ข้อตกลงมีมูลค่าศักยภาพรวม 613 ล้านดอลลาร์
• รวมถึงการชําระเงินล่วงหน้า 33 ล้านดอลลาร์
• มูลค่าที่เหลือขึ้นอยู่กับเงื่อนไขและเป้าหมายด้านกฎระเบียบ
• Otsuka มีสิทธิ์แรกแบบพิเศษในแอนติบอดี IL1RAP รุ่นถัดไป
• Cantargia กล่าวว่าข้อตกลงนี้ให้การยืนยันเป้าหมายและหลักฐานเชิงพาณิชย์นอกเหนือจากด้านมะเร็งวิทยา

บริษัทยังตั้งข้อสังเกตว่าก่อนหน้านี้ได้ขายสินทรัพย์ด้านการอักเสบ Phase I ให้กับ Otsuka แล้ว

ภูมิหลังตลาดและโรค

Cantargia วางโปรแกรมของตนในบริบทของโรคที่ยังมีทางเลือกการรักษาจํากัด

• MDS ถูกกําหนดโดยเซลล์ blast ต่ํากว่า 20% ในไขกระดูก
• เมื่อ blast เพิ่มขึ้นเกิน 20% โรคจะถูกจัดประเภทเป็น AML
• ประมาณ 4 แสนรายทั่วโลกคาดว่าเป็น MDS
• ประมาณ 30% ถึง 40% ของผู้ป่วย MDS ถือว่ามีความเสี่ยงสูงหรือสูงมากภายใต้ IPSS-R
• ประมาณ 30% ถึง 40% ของผู้ป่วยความเสี่ยงสูงเหล่านั้นจะดําเนินไปสู่ AML
• การรอดชีวิตโดยรวม 5 ปีใน AML อยู่ที่เพียง 10% ถึง 30% ด้วยมาตรฐานการดูแลปัจจุบัน

ในด้าน PDAC บริษัทกล่าวว่าภูมิทัศน์การรักษาเปลี่ยนแปลงไปหลังจาก Rasonque ได้รับการอนุมัติตามผลลัพธ์ RASolute-302 ในโรคแนวที่สอง แต่การดูแลแนวแรกยังคงพึ่งพาเคมีบําบัดเป็นหลัก Cantargia กล่าวว่ากําลังรอข้อมูล RASolute-303 ซึ่งอาจส่งผลต่อมาตรฐานการดูแลแนวแรก

ฝ่ายบริหารและแนวโน้ม

Steineger กล่าวว่าทีมผู้บริหารของ Cantargia มีประสบการณ์ในบริษัทยาขนาดใหญ่ บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพขนาดใหญ่ และกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพขนาดเล็ก เธออธิบายว่าทีมมีความสามารถที่เสริมกันและเหมาะสมกับธุรกิจที่เน้นการพัฒนา

มองไปข้างหน้า บริษัทเน้นย้ําเหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้หลายประการ:

• ข้อมูลระหว่างกาล ASH สําหรับโปรแกรม MDS และ AML
• ชุดข้อมูล MDS และ AML ทั้งหมดคาดว่าจะพร้อมในช่วงฤดูร้อนปี 2025
• การเริ่มต้นการศึกษา nadunolimab และ daraxonrasib ใน PDAC ในไตรมาสแรกของปี 2025
• การเปิดเผยเป้าหมายที่สองในโปรแกรม bispecific ใกล้สิ้นปี 2024
• การทํางานต่อไปในโปรแกรม ADC หลังจากการศึกษาก่อนทางคลินิกช่วยเลือกข้อบ่งชี้ที่ดีที่สุด

ในขณะนี้ เรื่องราวของ Cantargia ยังคงขึ้นอยู่กับว่า IL1RAP จะสามารถแสดงชีววิทยาแบบเลือกสรรในมนุษย์ต่อไปได้หรือไม่ และสัญญาณทางคลินิกเบื้องต้นจะสามารถสนับสนุนการทดลองขนาดใหญ่ได้หรือไม่

ประเด็นเด่นจากช่วงถามตอบ

ระหว่างการอภิปราย Steineger กลับมาที่ประเด็นหลักเดิมหลายครั้ง ได้แก่ IL1RAP อาจเสนอวิธีการส่งผลต่อการอักเสบที่ขับเคลื่อนโรคโดยไม่ปิดการทํางานของภูมิคุ้มกันโดยรวม

• เธอกล่าวว่าสัญญาณการอักเสบมีความสําคัญในโรคร้ายแรงแต่ยังไม่มียารักษาที่ดีพอ
• เธอกล่าวว่าความท้าทายไม่ใช่แค่การหาเป้าหมาย แต่ยังต้องยับยั้งในวิธีที่ถูกต้อง
• เธอเน้นย้ําว่าเซลล์ต้นกําเนิดปกติมี IL1RAP ต่ํา ในขณะที่เซลล์มะเร็งมีระดับสูง
• เธอกล่าวว่าความแตกต่างนั้นอาจช่วยรักษาไขกระดูกที่แข็งแรงในขณะที่โจมตีมะเร็ง
• เธอกล่าวว่าข้อมูลมะเร็งตับอ่อนชี้ให้เห็นว่าการแสดงออกของ IL1RAP อาจช่วยระบุผู้ป่วยที่มีแนวโน้มได้รับประโยชน์จาก nadunolimab มากกว่า

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมจากการประชุม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน