BioMarin ในงาน Morgan Stanley: การเติบโต ดีล และการพัฒนาไปป์ไลน์

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) ใช้โอกาสในวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 ในงาน Morgan Stanley 24th Annual Global การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่กําลังเติบโตอย่างต่อเนื่อง แม้จะอยู่ระหว่างการรวมกิจการขนาดใหญ่และเตรียมพร้อมสําหรับการทําดีลเพิ่มเติม ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงยอดขายที่แข็งแกร่งในพอร์ตโฟลิโอโรคหายากของบริษัท พร้อมยอมรับว่ายังมีงานที่ต้องทําอีกมากในการรวมกิจการ Amicus Therapeutics และการนําสินทรัพย์ไปป์ไลน์ใหม่มาพัฒนาเป็นผลิตภัณฑ์ในอนาคต

ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Alexander Hardy และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Brian Mueller กล่าวว่า BioMarin กําลังสร้างแพลตฟอร์มโรคหายากที่ครอบคลุมมากขึ้น พร้อมกระแสเงินสดที่มากขึ้น ขนาดที่ใหญ่ขึ้น และพื้นที่สําหรับการเข้าซื้อกิจการที่กว้างขึ้น บริษัทยังได้อธิบายถึงความเสี่ยงในการดําเนินงานระยะใกล้ รวมถึงกระบวนการรวมกิจการที่ยาวนาน การลดพนักงานที่ Amicus และความจําเป็นในการได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแลสําหรับปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตในอนาคต

ประเด็นสําคัญ

• BioMarin กล่าวว่ากําลังกลายเป็นบริษัทโรคหายากที่มีขนาดใหญ่ขึ้น โดยมีการเติบโตในหลายผลิตภัณฑ์และงบดุลที่แข็งแกร่งขึ้น
• VOXZOGO ยังคงเป็นเครื่องยนต์การเติบโตหลัก และอยู่ในเส้นทางที่จะบรรลุรายได้ 1 พันล้านดอลลาร์ในปี 2024
• ดีล Amicus เพิ่มสินทรัพย์หลักสองรายการ ได้แก่ GALAFOLD และ POMBILITI และ BioMarin คาดว่าจะมีการประหยัดค่าใช้จ่าย non-GAAP รายปี 200 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารเลื่อนเป้าหมายการลดหนี้มาเป็นกลางปี 2027 และกล่าวว่าบริษัทอาจมีศักยภาพในการเข้าซื้อกิจการ 4,000 ถึง 5,000 ล้านดอลลาร์ภายในเวลานั้น
• BioMarin ยังวางเดิมพันกับ BMN 333 และ ALE1 เพื่อขยายแฟรนไชส์โรคหายากในช่วงหลายปีข้างหน้า

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

Hardy กล่าวว่าบริษัทกําลังดําเนินธุรกิจโรคหายากในระดับที่มีขนาดใหญ่ขึ้น โดยได้รับการสนับสนุนจากการเพิ่มประสิทธิภาพ การเติบโตของกําไร และฐานกระแสเงินสดที่ใหญ่ขึ้น เขาอธิบายการเข้าซื้อกิจการ Amicus ว่าเป็นทั้งดีลเพื่อการเติบโตและดีลทางการเงิน

• "เรากําลังแสดงให้เห็นว่า BioMarin คือบริษัทโรคหายากที่มีขนาดใหญ่" Hardy กล่าว
• เขากล่าวว่าบริษัทได้ส่งมอบ "ประสิทธิภาพ กําไร และการเติบโตของอัตรากําไร"
• เขาเสริมว่า Amicus ควรจะแปลงเป็น "กระแสเงินสดเพิ่มเติม"

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากลยุทธ์ของบริษัทไม่ได้มีเพียงการปกป้องผลิตภัณฑ์ปัจจุบัน แต่ยังใช้โครงสร้างพื้นฐานด้านการพาณิชย์และวิทยาศาสตร์เพื่อสร้างมูลค่าเพิ่มให้กับสินทรัพย์ที่เข้าซื้อมา Hardy กล่าวว่าความสามารถของ BioMarin สามารถสนับสนุนทั้งการเติบโตที่เร็วขึ้นและยอดขายสูงสุดที่สูงกว่าที่สินทรัพย์เหล่านั้นอาจทําได้ในที่อื่น

• "สิ่งที่น่าสนใจมากโดยเฉพาะในด้านรายได้ คือคุณแทบไม่เห็นดีลที่เสนอทั้งยอดขายสูงสุดที่สูงกว่าและการเติบโตที่เร็วกว่า" เขากล่าว
• เขากล่าวว่านักลงทุนสามารถ "มั่นใจ" ได้ว่า BioMarin จะสามารถสร้างรายได้เพิ่มเติมได้

ผลการดําเนินงานทางการเงิน

BioMarin เน้นย้ําถึงการเติบโตอย่างต่อเนื่องในผลิตภัณฑ์หลักและกล่าวว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ขั้นตอนใหม่ของการขยายขนาด ตัวเลขล่าสุดแสดงให้เห็นถึงความแข็งแกร่งทั้งในแฟรนไชส์ด้านความผิดปกติของการเจริญเติบโตและเอนไซม์

• จํานวนผู้ป่วย VOXZOGO เพิ่มขึ้น 20% ในไตรมาสที่สองของปี 2024
• VOXZOGO อยู่ในเส้นทางที่จะกลายเป็นยาบล็อกบัสเตอร์ตัวแรกของ BioMarin โดยคาดว่าจะมีรายได้ประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์ในปี 2024
• PALYNZIQ เติบโต 27% ในไตรมาสที่สอง คิดเป็นรายได้รายไตรมาส 135 ล้านดอลลาร์
• VIMIZIM กําลังเติบโตประมาณ 7% ต่อปี สอดคล้องกับแนวโน้มในอดีต
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่า VIMIZIM อาจมียอดขายสูงสุดเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในที่สุด

สําหรับการทําธุรกรรม Amicus นั้น BioMarin กล่าวว่าได้ระบุการประหยัดค่าใช้จ่าย non-GAAP ไว้ที่ 200 ล้านดอลลาร์ โดยประมาณ 70% ของการประหยัดดังกล่าวคาดว่าจะมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและการบริหาร ส่วนที่เหลือมาจากการรวมการวิจัยและพัฒนา

• การประหยัดส่วนใหญ่คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2027
• ปี 2028 คาดว่าจะเป็นปีเต็มแรกของการบรรลุการประหยัดอย่างสมบูรณ์
• การประหยัดบางส่วนคาดว่าจะเริ่มต้นในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• ดีลนี้คาดว่าจะเพิ่มกําไรต่อหุ้นในปีแรก โดยมีการเพิ่มที่แข็งแกร่งขึ้นเริ่มตั้งแต่ปี 2025

อัปเดตการดําเนินงาน

BioMarin กล่าวว่าการรวมกิจการ Amicus กําลังดําเนินไปตามกําหนดเวลา แต่จะต้องใช้เวลาเนื่องจากบริษัทกําลังจัดการกับระบบที่มีคุณสมบัติและได้รับการควบคุม ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการเปลี่ยนผ่านกําลังดําเนินการทีละแผนกและทีละกระบวนการ

• บริษัทได้แจ้งการตัดสินใจด้านการจ้างงานให้พนักงาน Amicus ทราบแล้ว
• BioMarin กําลังรักษาพนักงาน Amicus ไว้ 192 คนจากทั้งหมด 505 คน
• พนักงานที่ถูกรักษาไว้มุ่งเน้นไปที่งานด้านการพาณิชย์และกิจการทางการแพทย์เป็นหลัก
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่านี่มีจุดประสงค์เพื่อสนับสนุนการเติบโตของรายได้สําหรับ GALAFOLD และ POMBILITI
• ระยะเวลาการรวมกิจการขยายออกไปถึงปี 2025 เนื่องจากข้อกําหนดของระบบที่ได้รับการควบคุม

BioMarin ยังกล่าวว่ากําลังใช้การเข้าซื้อกิจการเพื่อเสริมสร้างความยืดหยุ่นทางการเงิน บริษัทเลื่อนเป้าหมายการลดหนี้มาเป็นกลางปี 2027 เมื่อคาดว่าอัตราส่วนหนี้สินจะลดลงต่ํากว่า 2.5 เท่า

• เป้าหมายดังกล่าวเร็วกว่าที่วางแผนไว้เดิมประมาณหนึ่งปี
• ภายในกลางปี 2027 BioMarin คาดว่าจะมีศักยภาพในการเข้าซื้อกิจการ 4,000 ถึง 5,000 ล้านดอลลาร์
• ภายในปี 2028 ศักยภาพของงบดุลอาจเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 6,000 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสิ่งนี้จะช่วยให้บริษัทสามารถดําเนินการควบรวมและเข้าซื้อกิจการต่อไปได้พร้อมกับการชําระหนี้

VOXZOGO และแฟรนไชส์ด้านความผิดปกติของการเจริญเติบโต

VOXZOGO ยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตระยะใกล้ที่สําคัญที่สุดของ BioMarin ยานี้ใช้ในโรค achondroplasia และมีตําแหน่งที่แข็งแกร่งในกลุ่มผู้ป่วยที่อายุน้อยที่สุด ซึ่ง BioMarin ยังคงมีข้อได้เปรียบด้านข้อบ่งชี้เฉพาะอีกหลายปี

• VOXZOGO จําหน่ายใน 55 ประเทศ
• ประมาณสามในสี่ของรายได้มาจากนอกสหรัฐอเมริกา
• ผู้ป่วยรายใหม่ส่วนใหญ่เป็นเด็กอายุ 0 ถึง 2 ปี
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าความชอบของผู้ดูแลในด้านความสะดวกสบายกําลังช่วยส่งเสริมการเปลี่ยนยา
• ข้อบ่งชี้ hypochondroplasia ที่รอการพิจารณาอาจได้รับการอนุมัติในต้นปี 2025

BioMarin กล่าวว่าโอกาสจาก hypochondroplasia ไม่ได้รวมอยู่ในแนวทางปี 2024 บริษัทยังกล่าวว่าการยุติข้อพิพาทกับ Ascendis ทําให้บริษัทได้รับรายได้จากค่าลิขสิทธิ์ที่เชื่อมโยงกับการเพิ่มผู้ป่วย TransCon ของคู่แข่ง โดยมีอัตรา 20% ในสหรัฐอเมริกา และ 18% ในยุโรป บราซิล และเกาหลีใต้

ฝ่ายบริหารอธิบายว่าการมีฐานการดําเนินงานระหว่างประเทศของ BioMarin เป็นข้อได้เปรียบในการแข่งขัน โดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากการเข้าถึงตลาดนอกสหรัฐอเมริกาอาจช้ากว่าและซับซ้อนกว่า บริษัทกล่าวว่าประสบการณ์ยาวนานใน 55 ประเทศทําให้มีข้อได้เปรียบเหนือคู่แข่งรายใหม่

ไปป์ไลน์และกลยุทธ์การเข้าซื้อกิจการ

BioMarin ใช้โอกาสนี้เพื่อย้ําแผนไปป์ไลน์ รวมถึง BMN 333 และการเข้าซื้อกิจการ ALE1 ที่ปิดไปแล้วเมื่อเร็วๆ นี้ ทั้งสองมุ่งเป้าไปที่การขยายการเข้าถึงโรคหายากของบริษัท

BMN 333 เป็น CNP analog รุ่นถัดไป Hardy กล่าวว่าข้อมูลจากระยะที่ 1 ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีแสดงให้เห็นว่ามีระดับ free CNP สูงกว่ายาออกฤทธิ์นานที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันถึง 13 เท่า การศึกษาระยะที่ 2/3 กําลังดําเนินอยู่ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลในกลางปี 2025

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการศึกษาดําเนินไปอย่างราบรื่นในด้านการปฏิบัติงาน
• บริษัทเชื่อว่าระดับ free CNP ที่สูงกว่าอาจนําไปสู่ประสิทธิภาพที่ดีกว่า
• BioMarin กล่าวว่ากําลังแข่งขันกับแฟรนไชส์ VOXZOGO ของตัวเองอย่างมีประสิทธิภาพโดยพยายามพัฒนาให้ดียิ่งขึ้น

การเข้าซื้อกิจการ ALE1 ซึ่งประกาศผ่านดีล Alesta เพิ่มโปรแกรมในโรค hypophosphatasia หรือ HPP BioMarin กล่าวว่าตลาดมีขนาดใหญ่และได้รับการพิสูจน์แล้ว โดย STRENSIQ สร้างยอดขาย 1,700 ล้านดอลลาร์ในปีที่แล้ว และศักยภาพตลาดรวมประเมินไว้ที่ 3,000 ถึง 5,000 ล้านดอลลาร์

• Hardy เรียก ALE1 ว่า "โมเลกุลที่มีความแตกต่างอย่างแท้จริง"
• เขากล่าวว่ามันมากกว่าการรักษาทางปากแบบ first-in-class
• BioMarin เชื่อว่าการบําบัดทางปากอาจส่งผลต่อลักษณะของโรคในระบบ ไม่ใช่แค่อาการของกระดูก
• ผลกระทบเหล่านั้นอาจรวมถึงอาการปวดกล้ามเนื้อและความเหนื่อยล้า โดยเฉพาะในผู้ใหญ่

แนวโน้มของ GALAFOLD และ POMBILITI

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสินทรัพย์ Amicus อาจกลายเป็นผู้มีส่วนร่วมสําคัญในระยะยาว BioMarin ตั้งเป้ายอดขายสูงสุดรวมที่ 2,600 ล้านดอลลาร์ภายในกลางทศวรรษ 2030 โดยแบ่งระหว่าง GALAFOLD และ POMBILITI

• ยอดขายสูงสุดของ GALAFOLD คาดการณ์ไว้ที่ 1,400 ล้านดอลลาร์
• ยอดขายสูงสุดของ POMBILITI คาดการณ์ไว้ที่ 1,200 ล้านดอลลาร์
• ประมาณ 40% ของรายได้ GALAFOLD ในปัจจุบันมาจากสหรัฐอเมริกา
• BioMarin กล่าวว่าจํานวนผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาอาจเพิ่มขึ้นมากกว่าสองเท่าภายในกลางทศวรรษ 2030

Hardy กล่าวว่าโอกาสที่ใหญ่ที่สุดของ GALAFOLD ไม่ใช่แค่เรื่องภูมิศาสตร์ แต่เป็นเรื่องการวินิจฉัยโรค เขากล่าวว่าผู้ป่วยโรค Fabry จํานวนมากยังไม่ได้รับการวินิจฉัย และผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยแล้วหลายรายยังไม่ได้รับการรักษา

• "GALAFOLD เป็นตัวแทนของโอกาสสัมบูรณ์ที่ใหญ่ที่สุดเพียงรายการเดียว ที่ 1,400 ล้านดอลลาร์" เขากล่าว
• เขากล่าวว่าการขยายตัวทางภูมิศาสตร์มีความสําคัญ แต่การเติบโตของการวินิจฉัยมีความสําคัญมากกว่า
• BioMarin กล่าวว่ากําลังใช้ปัญญาประดิษฐ์และการวิเคราะห์ขั้นสูงเพื่อปรับปรุงการระบุตัวผู้ป่วย

POMBILITI คาดว่าจะเติบโตช้ากว่า โดยมีการเปลี่ยนจากการรักษาโรค Pompe อื่นๆ เป็นตัวขับเคลื่อนหลัก ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการเจาะตลาดของผลิตภัณฑ์น่าจะใช้เวลานานกว่าของ GALAFOLD

PALYNZIQ และ VIMIZIM

BioMarin ยังได้ให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์เอนไซม์รุ่นเก่า PALYNZIQ ได้รับฉลากสําหรับวัยรุ่นในสหรัฐอเมริกาเมื่อเร็วๆ นี้ ซึ่งบริษัทกล่าวว่าได้เปิดตัวได้ดีในคลินิก

• กลุ่มอายุ 12 ถึง 17 ปีเพิ่มศักยภาพผู้ป่วยอีกประมาณ 10%
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้ปกครองมีแรงจูงใจที่จะช่วยให้ผู้ป่วยเปลี่ยนผ่านสู่ชีวิตในมหาวิทยาลัยและชีวิตผู้ใหญ่
• BioMarin กล่าวว่าโปรไฟล์ของยาช่วยให้ผู้ป่วยสามารถมีส่วนร่วมในกิจกรรมการรับประทานอาหารที่ปกติมากขึ้น

VIMIZIM ยังคงเติบโตในอัตราที่สม่ําเสมอ แม้ว่าฝ่ายบริหารจะกล่าวว่าการสั่งซื้อรายไตรมาสอาจไม่สม่ําเสมอเนื่องจากการจัดซื้อของรัฐบาลต่างประเทศ บริษัทกล่าวว่านักลงทุนควรมุ่งเน้นที่แนวโน้มรายปีมากกว่าความผันผวนระหว่างไตรมาส

• BioMarin คาดว่าจะมีการเติบโตรายปีประมาณ 7% ในปี 2025
• บริษัทกล่าวว่า VIMIZIM อาจมียอดขายสูงสุดเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในที่สุด

จีนและโอกาสในตลาดที่กว้างขึ้น

ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นว่าจีนอาจเป็นโอกาสในอนาคตสําหรับโรคหายาก BioMarin กล่าวว่าประเทศนี้ยังไม่ได้เป็นจุดสนใจหลักสําหรับนวัตกรรมโรคหายาก แต่กําลังเปลี่ยนแปลง

• จีนมุ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน