X4 เภสัชกรรม ในงานประชุม Wells Fargo: การปรับทดลองใหม่ช่วยเพิ่มแนวโน้ม

วันพฤหัสบดีที่ 10 กันยายน 2026 — X4 เภสัชกรรม (XFOR) ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอเส้นทางที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นสําหรับยาหลักอย่าง mavorixafor พร้อมกับยอมรับปัญหาด้านการดําเนินงานที่ทําให้การศึกษาระยะที่ III ล่าช้า บริษัทในบอสตันระบุว่าได้ลดเป้าหมายการลงทะเบียนผู้เข้าร่วมการทดลอง 4WARD ปรับปรุงกระบวนการคัดกรองหลังจากเปลี่ยน CRO และยังคงรักษาแผนการเปิดตัวที่เป็นไปได้ไว้ตามกําหนด แม้ว่าโปรแกรมนี้ยังต้องเผชิญกับเส้นทางอันยาวนานสู่การอนุมัติที่อาจเกิดขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• X4 ลดเป้าหมายการทดลองระยะที่ III ของ 4WARD เหลือ 126 ราย หลังจากการทบทวนทางสถิติและข้อเสนอแนะเป็นลายลักษณ์อักษรจาก FDA
• บริษัทระบุว่าการออกแบบที่ปรับปรุงใหม่ยังคงให้พลังงานทางสถิติ 88% สําหรับจุดสิ้นสุดด้านการติดเชื้อ และ 93% สําหรับ ANC
• การลงทะเบียนขณะนี้อยู่ในหลักร้อย ได้รับความช่วยเหลือจากการย้ายไปยัง Parexel และเครือข่ายสถานที่ในสหรัฐฯ ที่แข็งแกร่งขึ้น
• X4 ระบุว่ามีเงินทุนถึงปี 2029 และกําลังวางแผนโมเดลการเปิดตัวในสหรัฐฯ โดยมีตัวแทนประมาณ 50 ถึง 60 คน
• ฝ่ายบริหารยังพัฒนาการศึกษาการปรับขนาด G-CSF เพื่อสนับสนุนการยอมรับของแพทย์ก่อนการเปิดตัว

การออกแบบการทดลองใหม่และเส้นทางด้านกฎระเบียบ

Adam Craig ประธานบริหารกล่าวว่าทีมผู้บริหารชุดใหม่ซึ่งเข้าร่วมเมื่อประมาณหนึ่งปีที่แล้ว สรุปว่าการศึกษา 4WARD มีพลังงานทางสถิติมากเกินไป จากนั้นบริษัทได้ทบทวนสถิติอีกครั้งและหารือเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ในการประชุมประเภท C

• เป้าหมายการลงทะเบียนถูกลดลงเหลือ 126 รายจากการออกแบบก่อนหน้าที่ใหญ่กว่า
• X4 ระบุว่า FDA ส่งความคิดเห็นเป็นลายลักษณ์อักษรว่าขนาดตัวอย่างที่ปรับปรุงใหม่มีความเพียงพอ
• บริษัทระบุว่าการปรับเปลี่ยนนี้ไม่ได้อิงจากข้อมูลประสิทธิผลที่ปิดบัง
• FDA ยังระบุว่าฐานข้อมูลความปลอดภัยที่มีผู้ป่วยมากกว่า 500 รายมีความเพียงพอสําหรับการตรวจสอบ

Craig กล่าวว่าเป้าหมายคือการรักษาความแข็งแกร่งของการศึกษาในขณะที่หลีกเลี่ยงการเปิดรับผู้ป่วยโดยไม่จําเป็นและลดต้นทุน เขาเสริมว่าบริษัทได้รับการสนับสนุนจาก FDA ให้ลงทะเบียนผู้ป่วยที่มีแนวโน้มสูงสุดที่จะแสดงความแตกต่างของการรักษา นั่นคือผู้ที่มีจํานวน ANC ต่ําและมีการติดเชื้อซ้ําๆ

บริษัทยังคงคาดหวังว่าการทดลองจะรักษาสมมติฐานที่อนุรักษ์นิยม ฝ่ายบริหารระบุว่าจุดสิ้นสุดด้านการติดเชื้อมีพลังงานทางสถิติ 88% ลดลงจากมากกว่า 96% ในขณะที่จุดสิ้นสุด ANC มีพลังงาน 93% ลดลงจากมากกว่า 96% เช่นกัน

ความคืบหน้าทางคลินิกและการลงทะเบียน

X4 ระบุว่าการศึกษาขณะนี้อยู่ในการลงทะเบียนหลักร้อย พร้อมกับกระบวนการคัดกรองที่แข็งแกร่ง ฝ่ายบริหารให้เครดิตส่วนหนึ่งของการปรับปรุงนั้นกับการเปลี่ยนองค์กรวิจัยตามสัญญา โดยย้ายจากผู้ให้บริการที่มีผลงานต่ํากว่ามาตรฐานไปยัง Parexel

• บริษัทระบุว่าการเปลี่ยน CRO ช่วยปรับปรุงความเร็วในการลงทะเบียน
• X4 ยังระบุว่าได้สร้างการลงทะเบียนในสหรัฐฯ หลังจากรับช่วงการทดลองที่ไม่มีผู้ป่วยในสหรัฐฯ เลย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าปัญหาการลงทะเบียนเป็นเรื่องของการดําเนินงาน ไม่ใช่สัญญาณของกลุ่มผู้ป่วยที่อ่อนแอ
• บริษัทคาดว่าจะเสร็จสิ้นการลงทะเบียนภายในสิ้นปี 2024

หลังจากการลงทะเบียนสิ้นสุดลง ผู้ป่วยรายสุดท้ายคาดว่าจะเสร็จสิ้นการติดตามผล 52 สัปดาห์ภายในสิ้นปี 2025 ข้อมูลหลักควรตามมา 8 ถึง 12 สัปดาห์ต่อมา ทําให้ผลลัพธ์อยู่ในช่วงต้นปี 2026

ตําแหน่งของ mavorixafor

Mavorixafor เป็นสารต้าน CXCR4 ที่ออกแบบมาเพื่อเพิ่มจํานวนนิวโทรฟิลในผู้ป่วยที่มีภาวะนิวโทรพีเนียเรื้อรัง ซึ่งเป็นความผิดปกติที่ทําให้ผู้คนเสี่ยงต่อการติดเชื้อซ้ําๆ และรุนแรง X4 ระบุว่าการทดลองใช้ขนาด 400 มิลลิกรัมวันละครั้ง โดยได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์จากอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและข้อมูลประสิทธิผลจากงานระยะที่ II

• จุดสิ้นสุดหลักสองประการคืออัตราการติดเชื้อและการปรับปรุง ANC
• ฝ่ายบริหารคาดว่าอัตราการติดเชื้อจะลดลงประมาณหนึ่งในสามหากยาทํางานได้ตามที่หวัง
• ข้อมูลระยะที่ II แสดงให้เห็นการลดการใช้ G-CSF โดยรวมประมาณ 70% โดยผู้ป่วยสามรายหยุดใช้โดยสิ้นเชิง
• ข้อมูลความปลอดภัยขณะนี้รวมผู้ป่วยมากกว่า 500 รายทั้งอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและผู้ป่วย

Craig กล่าวว่าประสบการณ์กับกลุ่มอาการ WHIM ทําให้บริษัทมีความมั่นใจในกิจกรรมและความทนทานของยา เขาตั้งข้อสังเกตว่าผู้ป่วย WHIM เป็นกลุ่มที่ยากเป็นพิเศษ แต่ยังคงแสดงผลการรักษา

โอกาสทางการตลาดและแผนเชิงพาณิชย์

X4 ประเมินตลาดที่สามารถเข้าถึงได้สําหรับภาวะนิวโทรพีเนียเรื้อรังที่ประมาณ 15,000 รายที่มี ANC ต่ํากว่า 1,000 และมีประวัติการติดเชื้อซ้ํา ฝ่ายบริหารระบุว่าประมาณ 80% ของผู้ป่วยเหล่านั้นได้รับการรักษาในคลินิกชุมชน และ 20% ในศูนย์วิชาการ

• บริษัทคาดว่าจะมุ่งเป้าไปที่แพทย์โลหิตวิทยาประมาณ 2,000 ถึง 2,500 คน
• กําลังวางแผนทีมขายในสหรัฐฯ ประมาณ 50 ถึง 60 คน
• ผู้จัดการธุรกิจระดับภูมิภาค 5 ถึง 6 คนจะสนับสนุนการเปิดตัว
• Norgine ยังคงมีตัวเลือกในการทําการค้าในยุโรปหลังจากได้รับข้อมูลเชิงบวก

ฝ่ายบริหารระบุว่าการรักษามาตรฐานในปัจจุบันคือ G-CSF ซึ่งเป็นการฉีดและอาจทําให้เกิดอาการปวดกระดูกและปัญหาความทนทาน Craig ยังชี้ให้เห็นถึงความกังวลเกี่ยวกับมะเร็งในระยะยาวสําหรับผู้ป่วยที่อาจต้องการการรักษาเป็นเวลาหลายทศวรรษ เขากล่าวว่าไม่มีคู่แข่งขั้นสูงที่ทราบกันดีในการพัฒนา

X4 ประเมินราคารายปีสําหรับ mavorixafor ในภาวะนิวโทรพีเนียเรื้อรังที่ 200,000 ถึง 300,000 ดอลลาร์ ต่ํากว่าราคารายปีประมาณ 500,000 ดอลลาร์ที่อ้างถึงสําหรับข้อบ่งชี้ WHIM บริษัทระบุว่าการเข้ารักษาในโรงพยาบาล การระบายฝี และการรักษาการติดเชื้อผิวหนังที่รุนแรงสร้างภาระที่มีนัยสําคัญต่อระบบการดูแลสุขภาพ สนับสนุนกรณีของทางเลือกแบบรับประทาน

ฐานะทางการเงินและการใช้จ่าย

บริษัทระบุว่ามีเงินทุนถึงปี 2029 ทําให้มีระยะเวลาที่สะดวกสบายในขณะที่ก้าวสู่ข้อมูลระยะปลายและการเตรียมการเปิดตัว David Kirske ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินยังนําความพยายามลดต้นทุนที่ฝ่ายบริหารระบุว่าช่วยปรับปรุงวินัยการใช้จ่าย

• การประหยัดจากการทดลอง 4WARD ที่เล็กลงจะช่วยสนับสนุนเงินทุนสําหรับการศึกษาการปรับขนาด G-CSF
• การวางแผนการเปิดตัวและกิจกรรมที่เกี่ยวข้องได้รับการจัดสรรงบประมาณสําหรับปี 2028
• การอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นอาจมาถึงภายในสิ้นปี 2028 หรือต้นปี 2029 ขึ้นอยู่กับระยะเวลาการตรวจสอบและการให้สิทธิ์การตรวจสอบแบบเร่งด่วน

บริษัทไม่ได้ให้การคาดการณ์รายได้โดยละเอียด แต่ระบุว่าแผนเชิงพาณิชย์สร้างขึ้นรอบโมเดลการขายด้านโลหิตวิทยาที่มุ่งเน้น แทนที่จะเป็นการเปิดตัวเฉพาะทางในวงกว้าง

การศึกษาการปรับขนาด G-CSF และการยอมรับของแพทย์

นอกเหนือจากการทดลองสําคัญ X4 กําลังเตรียมการศึกษาการปรับขนาด G-CSF เพื่อแก้ไขสิ่งที่ฝ่ายบริหารมองว่าเป็นช่องว่างสําคัญในการออกแบบระยะที่ III FDA ขอให้การให้ยา G-CSF คงที่ในการศึกษา แต่ X4 ต้องการสร้างแนวทางปฏิบัติว่าแพทย์สามารถลดหรือหยุด G-CSF ในขณะที่ใช้ mavorixafor ได้อย่างไร

• การศึกษาคาดว่าจะเป็นแบบเปิด
• จะลงทะเบียนผู้ป่วยที่มีความเสถียรบน G-CSF
• การลดขนาดยาที่วางแผนไว้จะเกิดขึ้นทุกสี่สัปดาห์ในช่วงประมาณ 20 สัปดาห์
• X4 ต้องการให้ต้นฉบับเสร็จสมบูรณ์ก่อนการเปิดตัวเพื่อสนับสนุนทีมการแพทย์และการขาย

Craig กล่าวว่าบริษัทได้รับข้อมูลระยะที่ II ที่แสดงให้เห็นการลด G-CSF ที่มีนัยสําคัญ และเชื่อว่าแพทย์จะต้องการรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการลดการรักษาก่อนที่จะนํายาไปใช้อย่างแพร่หลาย เขากล่าวว่าการศึกษาการปรับขนาดอาจช่วยให้ผู้ประสานงานวิทยาศาสตร์การแพทย์และตัวแทนฝ่ายขายอธิบายได้ว่าการบําบัดอาจเข้ากับการดูแลในโลกแห่งความเป็นจริงได้อย่างไร

ภูมิหลังของฝ่ายบริหารและบริบทเชิงกลยุทธ์

Craig กล่าวว่าเขาและสมาชิกคนอื่นๆ ของทีมผู้นําชุดใหม่เคยทํางานที่ CTI BioPharma ซึ่งพวกเขาช่วยทําการค้า VONJO สําหรับ myelofibrosis เขากล่าวว่าประสบการณ์นั้นทําให้พวกเขามีความมั่นใจในการสร้างบริษัทที่มุ่งเน้นด้านโลหิตวิทยารอบ mavorixafor

• ทีมระบุว่าได้พิจารณาภาวะนิวโทรพีเนียเรื้อรังเมื่อหลายปีก่อนแต่ไม่ได้ดําเนินการในขณะนั้น
• Craig อธิบายว่าแผนกโลหิตวิทยาที่ไม่ร้ายแรงของ FDA มีความมุ่งเน้นที่ผู้ป่วยและตรงไปตรงมาในการสื่อสาร
• X4 ยังได้จ้างอดีตเพื่อนร่วมงานมาเป็นหัวหน้าฝ่ายการตลาด

ฝ่ายบริหารระบุว่ามองภาวะนิวโทรพีเนียเรื้อรังเป็นหน่วยโรคเดียว แม้ว่าผู้ป่วยอาจมีรูปแบบที่เกิดแต่กําเนิด ที่เกิดขึ้นภายหลัง ภูมิต้านทานตนเอง หรือไม่ทราบสาเหตุ บริษัทไม่แบ่งชั้นการทดลองตามประเภทโรค Craig กล่าวว่าภาวะนิวโทรพีเนียเรื้อรังแบบไม่ทราบสาเหตุคิดเป็นประมาณครึ่งหนึ่งของประชากรที่ลงทะเบียนและอาจเป็นกลุ่มที่ตอบสนองได้ดีที่สุด ในขณะที่กรณีที่เกิดแต่กําเนิดอาจรักษาได้ยากกว่า

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Craig ย้ําว่าการลดขนาดตัวอย่างถูกขับเคลื่อนด้วยการประเมินสถิติใหม่ ไม่ใช่การมองข้อมูลการทดลองที่ซ่อนอยู่ เขายังกล่าวว่าการเปลี่ยน CRO เป็นการแก้ไขด้านการดําเนินงาน ไม่ใช่การตอบสนองต่อความกังวลด้านความสมบูรณ์ของข้อมูลหรือคุณภาพผู้ป่วยที่ต่ํา

• เขากล่าวว่าไม่มีการจํากัดการให้ยา G-CSF ในทั้งสองกลุ่มของการศึกษา
• ขนาด 400 มิลลิกรัมถูกเลือกโดยใช้การสร้างแบบจําลองเภสัชจลนศาสตร์และข้อมูลระยะที่ II
• เขากล่าวว่าการทดลองที่ควบคุมด้วยยาหลอกซึ่งแสดงให้เห็นการลดการติดเชื้อหนึ่งในสามจะมีความหมายทางการค้า
• เขากล่าวว่าความต้องการของตลาดเป็นเรื่องจริงและผู้ป่วยมักไม่ต้องการการรักษาด้วย G-CSF เป็นเวลาหลายทศวรรษ

Craig เสริมว่าบริษัทคาดว่าจะลงทะเบียนผู้ป่วยมากกว่า 126 รายเล็กน้อย ซึ่งเขากล่าวว่ายังคงสอดคล้องกับความคาดหวังของ FDA เขายังกล่าวว่าการวิจัยตลาดสนับสนุนความต้องการทางเลือกแบบรับประทานเพื่อแทนที่ G-CSF แบบฉีด

แนวโน้ม

ข้อความของ X4 ในการประชุมคือโปรแกรมขณะนี้สอดคล้องกับกลุ่มผู้ป่วย เส้นทางด้านกฎระเบียบ และแผนเชิงพาณิชย์ได้ดีขึ้น บริษัทยังคงเผชิญกับความเสี่ยงในการดําเนินงาน รวมถึงระยะเวลาอันยาวนานสู่ข้อมูลและความจําเป็นในการพิสูจน์ว่า mavorixafor สามารถเปลี่ยนแปลงการปฏิบัติในตลาดที่ถูกครอบงําโดย G-CSF มาเป็นเวลานาน

สําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม โปรดดูบทถอดความฉบับเต็มด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน