argenx ในงาน Wells Fargo Healthcare Conference: ขยายธุรกิจให้กว้างกว่า VYVGART

วันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 — ในงาน Wells Fargo 21st รายปี Healthcare Conference, argenx (ARGX) ได้ใช้การสนทนาแบบ fireside chat เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตที่ขยายขอบเขตออกไป โดยมีศูนย์กลางอยู่ที่ VYVGART, สินทรัพย์ในไปป์ไลน์ใหม่ และการผลักดันระยะยาวสู่วงการภูมิคุ้มกันวิทยา ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Karen Massey กล่าวว่าบริษัทกําลังเห็นแรงขับเคลื่อนทางการค้าที่แข็งแกร่ง แต่เธอยังเน้นย้ําด้วยว่าระยะต่อไปขึ้นอยู่กับการเปลี่ยนความสําเร็จจากผลิตภัณฑ์เดียวให้กลายเป็นพอร์ตโฟลิโอที่กว้างขึ้น

ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นจุดแข็งที่ชัดเจนหลายประการ ได้แก่ รายรับรายไตรมาสที่ 1.5 พันล้านดอลลาร์, ข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะปลายในโรค myositis และความต้องการ VYVGART ที่ต่อเนื่องในหลายข้อบ่งชี้ ในขณะเดียวกัน บริษัทกล่าวว่ายังคงดําเนินการผ่านขั้นตอนด้านกฎระเบียบ แรงกดดันจากการแข่งขัน และความท้าทายในการขยายตัวสู่พื้นที่โรคที่ใหญ่ขึ้นและมีการแข่งขันสูงขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• argenx กล่าวว่ารายรับรายไตรมาสแตะระดับ 1.5 พันล้านดอลลาร์ ขับเคลื่อนโดยการเติบโตต่อเนื่องของ VYVGART ในโรค MG, CIDP และ seronegative MG
• บริษัทเน้นย้ําข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ III ในโรค myositis และกล่าวว่ามีเส้นทางที่ชัดเจนในการหารือเรื่องการขยายฉลากยากับ FDA
• ฝ่ายบริหารนําเสนอ Vision 2030 ในฐานะแผนการรักษาผู้ป่วย 50,000 รายใน 10 โรค โดยมีโมเลกุลใหม่ 5 ชนิดในการพัฒนาระยะปลาย
• argenx กําลังขยายตัวออกนอกโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้อผ่านการซื้อกิจการ Forte Biosciences และโปรแกรม FB102 ในโรค vitiligo, alopecia areata และ celiac disease
• ซีอีโอ Karen Massey กล่าวว่าบริษัทต้องการเป็นผู้สร้างนวัตกรรมด้านภูมิคุ้มกันวิทยาที่ยั่งยืน ไม่ใช่แค่บริษัท VYVGART

ผลประกอบการทางการเงิน

argenx กล่าวว่ารายรับในไตรมาสที่สองแตะระดับ 1.5 พันล้านดอลลาร์ ต่อเนื่องจากการเติบโตที่แข็งแกร่งของยาหลักของบริษัทอย่าง VYVGART หรือที่รู้จักในชื่อ efgartigimod

• การเติบโตของรายรับได้รับการสนับสนุนจากยอดขายในโรค myasthenia gravis, chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy และ seronegative MG
• ฝ่ายบริหารอธิบายการเปิดตัวในตลาด seronegative MG ว่า "เริ่มต้นได้ดีมาก" โดยมีผู้ป่วยเข้าถึงยาและผู้ชําระค่ารักษาพยาบาลรับรองอย่างแข็งแกร่ง
• บริษัทกล่าวว่างบดุลของบริษัทให้ความยืดหยุ่นทั้งสําหรับการซื้อกิจการและการพัฒนาภายใน
• argenx ไม่ได้ให้แนวทางใหม่ในสรุปการประชุม แต่กล่าวว่าแฟรนไชส์ยังคงอยู่บนเส้นทางขาขึ้นต่อเนื่อง

ข้อความเชิงพาณิชย์ของบริษัทคือ VYVGART ยังมีพื้นที่สําหรับการเติบโต Massey กล่าวว่าผู้ป่วย MG ถึง 80% ยังไม่ได้รับการรักษาด้วยยาชีวภาพที่มุ่งเป้า ทําให้มีกลุ่มผู้ใช้ที่มีศักยภาพขนาดใหญ่

เธอเสริมว่านักประสาทวิทยา 4 ใน 5 คนกล่าวว่า VYVGART คือตัวเลือกแรกเมื่อเริ่มให้ผู้ป่วยใช้ยาชีวภาพ

อัปเดตการดําเนินงาน

argenx ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับการขยายแฟรนไชส์ VYVGART และการสร้างโปรแกรมใหม่รอบๆ ยาตัวนี้

• ในโรค MG บริษัทกล่าวว่าตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้ขยายตัวเป็น 60,000 ราย จากการประมาณการเริ่มต้นที่ 17,000 ราย
• การประมาณการดังกล่าวขณะนี้รวมถึงผู้ป่วยระยะต้น 25,000 ราย, ผู้ป่วย ocular MG 7,000 ราย, ผู้ป่วย seronegative MG 11,000 ราย และผู้ป่วย refractory MG 17,000 ราย
• บริษัทกล่าวว่ากระบอกฉีดยาแบบเติมยาสําเร็จช่วยนํา VYVGART เข้าสู่การรักษาในระยะต้นได้
• ข้อมูล ocular MG ถูกอธิบายว่าเป็นเชิงบวก โดยคาดว่าการเปิดตัวจะสนับสนุนการเติบโตต่อเนื่อง
• ในโรค CIDP ฝ่ายบริหารกล่าวว่านักประสาทวิทยามากขึ้นเรื่อยๆ รู้สึกสบายใจในการเปลี่ยนผู้ป่วยจาก IVIG มาเป็น VYVGART

ในด้านการพัฒนา argenx กล่าวว่าการศึกษาระยะที่ III ในโรค myositis เป็นหมุดหมายสําคัญ ข้อมูลครอบคลุม immune-mediated necrotizing myopathy และ dermatomyositis

• การศึกษาแสดงให้เห็นความแตกต่าง 15 คะแนนบน Tissue Involvement Scale
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลประโยชน์มีความสม่ําเสมอทั้งใน IMNM และ DM
• ยังกล่าวด้วยว่าผลลัพธ์มีความสม่ําเสมอในการวัดกล้ามเนื้อ, ผิวหนัง, การรายงานโดยแพทย์ และการรายงานโดยผู้ป่วย
• argenx กล่าวว่าข้อมูลสนับสนุนผลของยาที่แท้จริง ไม่ใช่การค้นพบโดยบังเอิญ

Massey กล่าวว่าบริษัทวางแผนที่จะหารือขั้นตอนด้านกฎระเบียบต่อไปกับ FDA เธออธิบายว่าเส้นทาง IMNM มีความชัดเจน และกล่าวว่าการอนุมัติ dermatomyositis เป็นเรื่องของ "เมื่อไหร่ ไม่ใช่ถ้า" แม้ว่าแผนการพัฒนาที่แน่นอนยังต้องการข้อมูลจาก FDA

บริษัทยังกล่าวด้วยว่ามีประสบการณ์ด้านความปลอดภัยของ VYVGART สะสม 20,000 ปี-ผู้ป่วย ซึ่งเชื่อว่าจะช่วยได้เมื่อขยายตัวสู่วงการรูมาโทโลยีและพื้นที่ใหม่อื่นๆ

การขยายไปป์ไลน์และโมเลกุลใหม่

argenx กล่าวว่าไม่ได้พึ่งพาโมเลกุลเดียวสําหรับการเติบโตอีกต่อไป บริษัทอธิบายกลยุทธ์ที่กว้างขึ้นซึ่งสร้างขึ้นรอบนวัตกรรมต่อเนื่องและการมีโอกาสหลายทาง

• Empasiprubart ซึ่งเป็น FcRn inhibitor ตัวที่สองของบริษัท อยู่ในการพัฒนาระยะที่ III ในโรค motor neuron disease
• เป้าหมายหลักของการทดลองคือ non-inferiority เมื่อเทียบกับ IVIG โดยมี superiority เป็น endpoint รอง
• argenx ยังศึกษา empasiprubart ในโรค CIDP และ graft-versus-host disease
• เวอร์ชันฉีดใต้ผิวหนังอยู่ในระยะที่ I ขณะที่การใช้ทางคลินิกในปัจจุบันเป็นแบบฉีดเข้าเส้นเลือด
• บริษัทกล่าวว่าเชื่อว่า CIDP บางส่วนขับเคลื่อนโดย IgM ซึ่งอาจทําให้ตอบสนองต่อ empasiprubart ได้

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรม empasiprubart ถูกออกแบบมาสําหรับการเปรียบเทียบโดยตรงกับ IVIG ที่ยากแต่สําคัญ Massey กล่าวว่าการชนะในแง่ non-inferiority จะเป็น "แพ็คเกจที่น่าสนใจอย่างยิ่ง" สําหรับการเปิดตัวแล้ว

บริษัทยังหารือเกี่ยวกับโปรแกรม FcRn รุ่นต่อไป:

• FcRn inhibitor ที่มีครึ่งชีวิตขยายในความพร้อมระยะที่ III,
• สูตรยาที่มีความเข้มข้นสูง,
• และตัวยา FcRn แบบรับประทานที่ Massey เรียกว่าอาจเป็น "game changer"

argenx กล่าวว่ายังวางแผนที่จะเปิดตัว autoinjector สําหรับ VYVGART ในปีหน้า และได้สร้างขีดความสามารถสําหรับการฉีดใต้ผิวหนังปริมาณมาก

กลยุทธ์การซื้อกิจการ Forte และ FB102

บริษัทใช้การประชุมเพื่ออธิบายว่าทําไมจึงซื้อ Forte Biosciences และสินทรัพย์หลักอย่าง FB102 ซึ่งเป็น CD122 inhibitor ที่มุ่งเป้าที่การส่งสัญญาณ IL-15 และ IL-2

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลระยะที่ II ของ vitiligo เป็นขั้นตอนสําคัญในการลดความเสี่ยงที่อยู่เบื้องหลังการซื้อกิจการ
• FB102 กําลังถูกศึกษาในโรค vitiligo, alopecia areata และ celiac disease
• การศึกษาเรียนรู้ระยะที่ II ในโรค celiac กําลังดําเนินอยู่ โดยคาดว่าผลลัพธ์จะช่วยกําหนดรูปแบบการทดลองในระยะต่อไป
• ข้อมูลระยะที่ I-B สนับสนุนฤทธิ์ของยาในโรค celiac disease แล้ว
• ในโรค celiac disease บริษัทกําลังทดสอบการท้าทายด้วยกลูเตน 8 สัปดาห์ที่มีความเข้มข้นแตกต่างกันเพื่อเป็นแนวทางสําหรับการศึกษาในอนาคต

argenx กล่าวว่าตลาด celiac มีขนาดใหญ่ โดยมีผู้ป่วยประมาณ 2.5 ล้านรายในสหรัฐฯ บริษัทกําลังพิจารณากลยุทธ์ land-and-expand โดยเริ่มจากผู้ป่วยที่ไม่สามารถควบคุมโรคได้ด้วยอาหารปลอดกลูเตน และขยายไปยังกลุ่มประชากรที่กว้างขึ้นในภายหลัง

สําหรับโรค alopecia areata บริษัทกล่าวว่า endpoint นั้นตรงไปตรงมามากกว่า เนื่องจากการงอกของเส้นผมสามารถวัดได้อย่างเป็นรูปธรรม บริษัทกล่าวว่า FB102 อาจมีประสิทธิภาพที่แตกต่างออกไป เนื่องจากมุ่งเป้าทั้ง IL-15 และ IL-2 ไม่ใช่แค่เส้นทางเดียว

ฝ่ายบริหารยังกล่าวว่าเป้าหมาย CD122 ถูกเลือกบางส่วนเพื่อความปลอดภัย Massey กล่าวว่าบริษัทต้องการหลีกเลี่ยงความเสี่ยงโรค lupus ที่เห็นกับการยับยั้ง C1 และยังให้ความสําคัญกับข้อเท็จจริงที่ว่า C2 อยู่ที่จุดตัดของเส้นทาง classical และ lectin

แนวโน้มในอนาคต

argenx นําเสนอ Vision 2030 ในฐานะแผนระยะยาวเพื่อรักษาการเติบโตให้ไกลเกินกว่า VYVGART

• เป้าหมายคือการรักษาผู้ป่วย 50,000 รายใน 10 โรคภายในสิ้นทศวรรษ
• บริษัทยังต้องการโมเลกุลใหม่ 5 ชนิดในการพัฒนาระยะปลายภายในเวลานั้น
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเป้าหมายคือการเป็น "ผู้สร้างนวัตกรรมด้านภูมิคุ้มกันวิทยาแห่งอนาคต"
• บริษัทกล่าวว่าต้องการการเติบโตที่ยั่งยืนตลอดช่วงทศวรรษ 2030 และต่อจากนั้น

Massey กล่าวว่ากลยุทธ์นี้ตั้งอยู่บนการค้นหาข้อบ่งชี้ "white space" หมายถึงโรคที่ถูกวินิจฉัยน้อยเกินไป ได้รับการรักษาน้อยเกินไป และมักถูกมองข้ามโดยบริษัทยารายใหญ่

ตัวอย่างได้แก่ IMNM, ocular MG และ seronegative MG เธอกล่าวว่าพื้นที่เหล่านี้อาจประเมินขนาดได้ยาก เนื่องจากการวินิจฉัยยังไม่สมบูรณ์และการรักษาในอดีตมีข้อจํากัด

ในด้านการแข่งขัน บริษัทกล่าวว่าตลาด myositis น่าจะรองรับการรักษาได้มากกว่าหนึ่งวิธี โดยระบุว่า brepocitinib ของ Roivant อาจเข้าสู่ตลาดก่อน แต่ argenx เชื่อว่าข้อมูลและโปรไฟล์ความปลอดภัยของตนมีความสามารถในการแข่งขัน

บริษัทยังกล่าวด้วยว่าแพทย์รูมาโทโลยีอาจตอบสนองต่อ VYVGART ได้ดี เนื่องจากข้อมูลความปลอดภัย 20,000 ปี-ผู้ป่วย และรูปแบบการฉีดรายสัปดาห์ ซึ่งอาจเปรียบเทียบได้ดีกับทางเลือกแบบรับประทาน

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Massey กลับมาที่ข้อความเดิมหลายครั้ง: argenx เห็นพื้นที่เหลืออีกมากในตลาดหลักของตน

• ในโรค MG เธอกล่าวว่าบริษัทยังอยู่ในช่วงต้นของตลาด เนื่องจากผู้ป่วยส่วนใหญ่ยังไม่ได้รับการรักษาด้วยยาชีวภาพที่มุ่งเป้า
• เธอกล่าวว่า VYVGART กลายเป็นตัวเลือกยาชีวภาพแรกสําหรับนักประสาทวิทยาหลายคน แม้การแข่งขันยังคงมุ่งเน้นที่ผู้ป่วย refractory
• เธอกล่าวว่า ocular MG และ seronegative MG ควรขยายเส้นโค้งการเติบโตออกไป แทนที่จะสร้างการเปลี่ยนแปลงอย่างฉับพลัน
• ในโรค CIDP เธอกล่าวว่า VYVGART มีอัตราการตอบสนองที่ดีที่สุดและชุดข้อมูลที่แข็งแกร่งที่สุดในบรรดาการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ
• เธอกล่าวว่า empasiprubart อาจสนับสนุนแนวทางการรักษาแบบผสมผสานในที่สุด หากสมมติฐานโรคที่ขับเคลื่อนโดย IgM ได้รับการพิสูจน์

ในเรื่อง myositis Massey กล่าวว่าความสม่ําเสมอของข้อมูลคือประเด็นสําคัญ

"มีความสม่ําเสมออย่างน่าทึ่งทั้งใน IMNM และใน DM และยังรวมถึงระหว่างกัน" เธอกล่าว "ไม่ว่าคุณจะดูองค์ประกอบกล้ามเนื้อ, องค์ประกอบผิวหนัง, การรายงานโดยแพทย์, การรายงานโดยผู้ป่วย บางครั้งเราใช้คําว่าความสม่ําเสมอมากเกินไป แต่ไม่มีวิธีอื่นในการอธิบายข้อมูลนี้"

เธอกล่าวว่าระดับความสม่ําเสมอดังกล่าวบ่งชี้ว่าผลลัพธ์ไม่ใช่การค้นพบแบบสุ่ม และควรสนับสนุนการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแล

Massey ยังกล่าวด้วยว่าพันธกิจที่กว้างขึ้นของบริษัทใหญ่กว่ายาตัวเดียว "เป้าหมายและพันธกิจของเราคือการเป็นบริษัทนวัตกรรมด้านภูมิคุ้มกันวิทยา" เธอกล่าว "VYVGART เป็นโมเลกุลที่ยอดเยี่ยมในการสร้างรากฐาน แต่มันยังไม่เพียงพอ และไม่ใช่เป้าหมายเดียวของเรา"

บทสรุป

argenx ออกจากการประชุมด้วยข้อความแห่งความมั่นใจ แต่ยังมีการเตือนที่ชัดเจนว่าระยะต่อไปขึ้นอยู่กับการดําเนินการในหลายโปรแกรม

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการหารือ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน