TuHURA บุกงาน Canaccord Growth Conference ดันไปป์ไลน์ระยะท้ายสู่ความสําเร็จ

เมื่อวันพุธที่ 12 ส.ค. 2026 TuHURA Therapeutics (HURA) ได้ใช้เวที Canaccord Genuity’s 46th Annual Growth Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ด้านภูมิคุ้มกันบําบัดมะเร็งในวงกว้าง ซึ่งครอบคลุมสามเทคโนโลยีและสองด้านของโรค โดย Jim Bianco ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า บริษัทมุ่งเน้นไปที่การดื้อต่อภูมิคุ้มกันบําบัดมะเร็งทั้งแบบปฐมภูมิและแบบที่เกิดขึ้นภายหลัง พร้อมยอมรับว่าเส้นทางสู่การอนุมัติยังคงขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิก การดําเนินการด้านกฎระเบียบ และการบริหารจัดการโปรแกรมต่างๆ อย่างมีประสิทธิภาพ

บริษัทได้เน้นย้ําถึงผลลัพธ์เบื้องต้นที่น่าสนใจของสินทรัพย์หลักอย่าง IFx และโครงสร้างด้านกฎระเบียบที่เอื้ออํานวยมากขึ้นสําหรับการศึกษาระยะที่ III ที่วางแผนไว้ในมะเร็ง Merkel cell carcinoma นอกจากนี้ยังได้บรรยายถึงความคืบหน้าในด้านมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) ซึ่งสารยับยั้ง VISTA กําลังก้าวเข้าสู่การทดสอบในมนุษย์ครั้งแรก รวมถึงแพลตฟอร์มที่สามซึ่งเป็น antibody-drug conjugates ที่มุ่งเป้าที่ระบบภูมิคุ้มกัน ทั้งนี้ หุ้น TuHURA ล่าสุดซื้อขายที่ $2.34 เพิ่มขึ้น 1.74% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $2.30 ภายในช่วง 52 สัปดาห์ที่ $0.41 ถึง $3.43

ประเด็นสําคัญ

• TuHURA ระบุว่าปัจจุบันเป็นบริษัทภูมิคุ้มกันบําบัดมะเร็งระยะที่ III พร้อมสามแพลตฟอร์มที่มุ่งแก้ปัญหาการดื้อต่อการรักษา
• โปรแกรม IFx หลักกําลังเข้าสู่การทดลองระยะที่ III ในผู้ป่วย 118 ราย สําหรับ Merkel cell carcinoma แนวแรกร่วมกับ pembrolizumab
• การออกแบบการทดลองที่ได้รับการสนับสนุนจาก FDA อาจเปิดทางให้ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วน หากข้อมูล progression-free survival เป็นที่น่าพอใจ
• วงเงินสินเชื่อ 50 ล้านดอลลาร์จากผู้ถือหุ้นรายใหญ่ที่สุด ช่วยให้บริษัทมีแหล่งเงินทุนสําหรับการพัฒนาโดยไม่ต้องเพิ่มทุน
• โปรแกรม AML และ ADC เพิ่มปัจจัยกระตุ้นในระยะใกล้ แต่ทั้งสองยังอยู่ในระยะเริ่มต้น

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

Bianco นําเสนอ TuHURA ในฐานะบริษัทที่สร้างขึ้นจากแนวคิดง่ายๆ ว่า มะเร็งบางชนิดไม่ตอบสนองต่อสารยับยั้ง checkpoint ตั้งแต่แรก ในขณะที่บางชนิดดื้อยาหลังจากได้รับประโยชน์ในช่วงแรก โดยกล่าวว่าบริษัทกําลังแก้ไขปัญหาทั้งสองด้วยเทคโนโลยีที่แตกต่างกัน

• การดื้อแบบปฐมภูมิ: โปรแกรม IFx หลักของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยให้เนื้องอกตอบสนองต่อการรักษาด้วย checkpoint therapy
• การดื้อแบบที่เกิดขึ้นภายหลัง: บริษัทยังพัฒนาโปรแกรมสําหรับผู้ป่วยที่โรคหยุดตอบสนองเมื่อเวลาผ่านไป
• ความกว้างของไปป์ไลน์: TuHURA บรรยายถึงสามแพลตฟอร์มเทคโนโลยีที่แยกจากกัน ไม่ใช่แค่ตัวยาตัวเดียว

Bianco กล่าวว่า "เราเป็นบริษัทภูมิคุ้มกันบําบัดมะเร็งระยะที่ III เรามีสามเทคโนโลยีและยารักษาโรคที่แตกต่างกัน และเรามุ่งเน้นในสองด้านเชิงกลยุทธ์ ได้แก่ การดื้อแบบปฐมภูมิและการดื้อแบบที่เกิดขึ้นภายหลังต่อภูมิคุ้มกันบําบัดมะเร็ง"

ผลการดําเนินงานทางการเงินและสถานะเงินทุน

TuHURA ระบุว่างบดุลของบริษัทได้รับการเสริมความแข็งแกร่งด้วยวงเงินสินเชื่อ 50 ล้านดอลลาร์จากผู้ถือหุ้นรายใหญ่ที่สุด ซึ่งถือหุ้น 18% ของบริษัท โดยวงเงินดังกล่าวมีโครงสร้างเป็นหนี้แบบจ่ายดอกเบี้ยอย่างเดียวพร้อมระยะเวลา 5 ปี

• การจัดหาเงินทุนนี้ไม่ก่อให้เกิดการลดสัดส่วนการถือหุ้น หมายความว่าไม่ได้ลดสัดส่วนความเป็นเจ้าของของผู้ถือหุ้นเดิมในทันที
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ให้กู้มีส่วนได้เสียในรูปแบบหุ้น ซึ่งทําให้ผลประโยชน์สอดคล้องกับมูลค่าระยะยาวของบริษัท
• เงินทุนนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนการพัฒนาทางคลินิกและขยายระยะเวลาดําเนินงานโดยไม่ต้องระดมทุนเพิ่ม

บริษัทไม่ได้หารือเกี่ยวกับผลการดําเนินงานทางการเงินในวงกว้างระหว่างการประชุม แต่การจัดหาเงินทุนดังกล่าวได้รับการนําเสนอว่าเป็นการสนับสนุนที่สําคัญสําหรับไปป์ไลน์ที่จะต้องใช้เงินจํานวนมากในช่วงหลายปีข้างหน้า

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

TuHURA ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอเกี่ยวกับโปรแกรม IFx หลัก ซึ่งกําลังก้าวเข้าสู่การทดลองระยะที่ III แบบ pivotal ในมะเร็ง Merkel cell carcinoma แนวแรก โดยการศึกษาจะรับสมัครผู้ป่วย 118 ราย และเปรียบเทียบ IFx ร่วมกับ pembrolizumab กับยาหลอกร่วมกับ pembrolizumab ในอัตราส่วน 1:1

• การทดลองเป็นแบบควบคุมด้วยยาหลอกและสุ่มตัวอย่าง ซึ่งบริษัทระบุว่าควรลดความไม่แน่นอนเมื่อเทียบกับการศึกษาแบบ single-arm
• บริษัทวางแผนไว้เดิม 21 ถึง 25 ศูนย์ แต่ขณะนี้คาดว่าจะมีประมาณ 40 ศูนย์ โดยประมาณ 30 ศูนย์เริ่มรับสมัครแล้ว
• คาดว่าการรับสมัครจะเสร็จสิ้นในครึ่งหลังของปี 2027
• คาดว่าจะได้ข้อมูลหลักภายในสิ้นปี 2027 หรือต้นปี 2028
• TuHURA ระบุว่ามีข้อตกลง special protocol assessment กับ FDA

Bianco กล่าวว่า Oncology Center of Excellence ของ FDA และโครงการ Project FrontRunner ช่วยสนับสนุนการก้าวเข้าสู่การรักษาแนวแรก บริษัทระบุว่าการทดลองรวม progression-free survival เป็น endpoint รองที่สําคัญ ซึ่งอาจสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยไม่ต้องมีการศึกษายืนยันแยกต่างหาก หากข้อมูลมีความแข็งแกร่งเพียงพอในขั้นตอนการยื่นขอ biologics license application

Bianco กล่าวว่า "คุณมีการตอบสนองที่ยั่งยืนกับ pembro สิทธิ? ฉันหมายถึง 75% หากพวกเขามี CR ก็ยังคงเป็น CR ที่ 2 ปี และครึ่งหนึ่งมี PR ก็ยังคงเป็น PR ที่ 2 ปี หากคุณสามารถเพิ่มอัตราการตอบสนองจาก 50% เป็น 75% หรือจริงๆ แล้วคือจาก 56% เป็น 75% ตามที่กําหนดพลังงานไว้ คุณควรจะเห็นการแยกของเส้นโค้งในด้าน progression-free survival"

ข้อมูลทางคลินิกระยะแรกของ IFx

TuHURA ยังได้ทบทวนข้อมูลก่อนหน้าจากการศึกษาในผู้ป่วย 23 ราย รวมถึงผู้ป่วย Merkel cell carcinoma 13 ราย ผู้ป่วยเหล่านี้ล้มเหลวจากการรักษาด้วยสารยับยั้ง checkpoint เช่น avelumab หรือ pembrolizumab ก่อนที่จะได้รับการฉีด IFx แล้วจึงได้รับการรักษาซ้ําด้วยยากลุ่มเดิม

• ผู้ป่วย Merkel cell carcinoma 10 จาก 13 ราย หรือ 77% แสดงการตอบสนองทางคลินิก
• ผู้ป่วยรายหนึ่งมีการตอบสนองสมบูรณ์ (complete response) นาน 23 เดือน
• ผู้ป่วยรายหนึ่งมี pathologic complete response พร้อม partial response นานกว่า 33 เดือน
• การตอบสนองหลายรายกินเวลา 19 ถึง 23 เดือน
• ภาพรังสีแสดงให้เห็นการลดลงของรอยโรคเป้าหมายประมาณ 80% ในผู้ป่วยที่ตอบสนอง
• ผู้ป่วยสามรายไม่ตอบสนอง

บริษัทระบุว่าการรักษาเกี่ยวข้องกับการฉีด plasmid DNA เข้าไปในรอยโรค 1 ถึง 3 แห่งทุกสัปดาห์เป็นเวลา 1 ถึง 3 สัปดาห์ หลังจากนั้นจึงให้สารยับยั้ง checkpoint ตัวเดิมอีกครั้ง TuHURA ระบุว่าแนวทางนี้สามารถกระตุ้นการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันทั่วร่างกายจากการฉีดเฉพาะที่ ซึ่งเป็นรูปแบบที่บางครั้งเรียกว่ากิจกรรมคล้าย abscopal

Bianco อธิบายกลไกโดยกล่าวว่า IFx นํา plasmid DNA ที่เข้ารหัสโปรตีนแบคทีเรียเข้าสู่เนื้องอก จากนั้นโปรตีนดังกล่าวจะถูกแสดงบนพื้นผิวของเซลล์เนื้องอก ซึ่งระบบภูมิคุ้มกันโดยกําเนิดจะจดจํามันและเริ่มการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันในวงกว้างขึ้น

เขากล่าวว่า "สิ่งที่ IFx ทําคือนํา plasmid DNA ที่เข้ารหัสโปรตีนแบคทีเรียมาใช้ คุณฉีดมันเข้าไปในเนื้องอก และโปรตีนแบคทีเรียนั้นจะถูกส่งไปยังพื้นผิวของเซลล์เนื้องอก Now เซลล์เนื้องอกมีโปรตีนแบคทีเรียซึ่งมีรูปแบบเฉพาะมาก รูปแบบโมเลกุลหรือ motif"

TuHURA ระบุว่าโอกาสใน Merkel cell carcinoma มีความสําคัญแม้จะเป็นโรคหายาก โดยอ้างถึงผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 3,900 รายต่อปี โดยประมาณ 75% มาพร้อมกับโรคที่แพร่กระจายในระยะลุกลาม และประมาณครึ่งหนึ่งล้มเหลวจากสารยับยั้ง checkpoint มาตรฐานในปัจจุบัน รวมถึง pembrolizumab หรือ avelumab

TBS-2025 และกลยุทธ์ AML

โปรแกรมที่สองของบริษัท TBS-2025 เป็นแอนติบอดียับยั้ง VISTA ที่ได้มาจากธุรกรรม Kineta ในเดือนมิถุนายน 2025 TuHURA กําลังพัฒนามันสําหรับกลุ่มย่อยของมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) ที่กําหนดในระดับโมเลกุล โดยเฉพาะโรคที่มีการกลายพันธุ์ NPM1

• คาดว่าจะได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับการศึกษาระยะ I-B/II ในเดือนหน้า
• การทดลองควรเริ่มต้นไม่นานหลังจากได้รับการอนุมัติ
• จุดเน้นเริ่มต้นคือผู้ป่วย AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1 ซึ่งล้มเหลวจากสารยับยั้ง menin
• TuHURA ระบุว่าประมาณ 75% ของผู้ป่วยที่ดื้อต่อสารยับยั้ง menin อาจยังคงเป็นกลุ่มประชากรที่สามารถรักษาได้
• มาตรการการตอบสนองในระยะแรกอาจรวมถึง morphologic leukemia-free state, CRh หรือการหายสมบูรณ์

Bianco กล่าวว่าบริษัทกําลังเดินตามเส้นทางที่คล้ายกับที่สารยับยั้ง menin ใช้ แต่มีเป้าหมายทางชีววิทยาที่แตกต่างกัน เขากล่าวว่าวรรณกรรมที่เกิดขึ้นใหม่เชื่อมโยงการกลายพันธุ์ FLT3-ITD และ NPM1 กับการแสดงออกของ VISTA บนเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาว และ VISTA อาจเป็นเหตุผลสําคัญที่ AML สามารถหลีกเลี่ยงการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกัน

เขากล่าวว่า "ในปี 2023 วรรณกรรมเกี่ยวกับ VISTA เริ่มเติบโตอย่างแท้จริง โดยตระหนักว่าการกลายพันธุ์ที่พบบ่อยที่สุดสองชนิด ได้แก่ FLT3-ITD และ NPM1 ฉันแน่ใจว่าทุกคนคุ้นเคยกับ NPM1 กับพื้นที่ menin inhibitor ทั้งหมด มันขับเคลื่อนการแสดงออกของ VISTA บนเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาว และเชื่อว่าเป็นกลไกหลักที่ทําให้คุณไม่มีการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อ AML"

TuHURA ระบุว่า FDA ได้ระบุว่า morphologic leukemia-free state อาจเป็น endpoint การตอบสนองที่มีความหมายในการศึกษาระยะ I บริษัทวางแผนแนวทางการเพิ่มขนาดยาแบบย่อตามข้อมูล pharmacokinetic และ pharmacodynamic จากงานในเนื้องอกแข็ง ตามด้วยการปรับขนาดยาและการศึกษาร่วมกับสารยับยั้ง menin ที่เป็นไปได้ในระยะ II

Bianco กล่าวว่าบริษัทเห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองจํานวนมาก เนื่องจากสารยับยั้ง menin ให้อัตราการตอบสนองเพียง 20% ถึง 25% และผู้ป่วยจํานวนมากยังคงไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติหลังจากล้มเหลว

แพลตฟอร์ม ADC และทรัพย์สินทางปัญญา

แพลตฟอร์มที่สามเป็น antibody-drug conjugates ชนิดใหม่ที่ปรับภูมิคุ้มกัน TuHURA ระบุว่าแนวทางนี้เชื่อมสารต้าน delta opioid receptor กับแอนติบอดียับยั้ง VISTA และได้รับการออกแบบมาเพื่อส่งผลต่อเซลล์ที่กดภูมิคุ้มกัน เช่น myeloid-derived suppressor cells, M2 macrophages และ regulatory T cells

• คาดว่าจะมีข้อมูล proof-of-concept ในช่วงปลายปี 2024
• บริษัทระบุว่าสิทธิบัตรได้รับการออกในเวลาไม่ถึงสองปี และไม่มี prior art
• TuHURA ระบุว่างานดังกล่าวได้รับการยอมรับจาก ASH Scientific Review Committee แล้ว รวมถึงการนําเสนอแบบ oral presentation เมื่อปีที่แล้ว
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะมีโอกาสนําเสนอเพิ่มเติมเมื่อมีข้อมูลใหม่เกิดขึ้น

Bianco กล่าวว่า "เราเป็นเจ้าของพื้นที่นี้อย่างแท้จริง พูดได้เลย เราได้รับสิทธิบัตรในเวลาไม่ถึง 2 ปี ไม่มี prior art ไม่มีวรรณกรรมอื่นใด"

บริษัทยังระบุว่าคาดว่าจะมีสิทธิบัตรเทคโนโลยีหลักสองชุดในไตรมาสที่สี่ ชุดหนึ่งครอบคลุมแอนติบอดียับยั้ง VISTA และอีกชุดหนึ่งครอบคลุมสารต้าน delta opioid receptor

แนวโน้มในอนาคต

TuHURA ชี้ให้เห็นถึงหลายเหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้และระยะกลางที่อาจดึงดูดความสนใจของนักลงทุนในช่วงสองปีข้างหน้า

• เดือนหน้า: คาดว่าจะได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับการศึกษาระยะ I-B/II ของ AML
• ไม่นานหลังจากนั้น: เริ่มการทดลองใน AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1
• ในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า: ข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษา Merkel cell carcinoma แบบ infrared-guided รวมถึงผู้ป่วย 3 ถึง 4 รายแรก
• ในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า: การนําเสนอ mini-symposium ที่ ESMO พร้อมผลลัพธ์เบื้องต้นจากการศึกษา infrared
• ปลายปี 2024: ข้อมูล proof-of-concept จากแบบจําลองสัตว์ของ ADC
• ไตรมาสที่สี่: คาดว่าจะได้รับการกําหนดสถานะยาสําหรับโรคหายาก (orphan drug designations) และการออกสิทธิบัตรหลัก
• ครึ่งหลังของปี 2027: คาดว่าการรับสมัคร

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน