คาร์ลสแบด แคลิฟอร์เนีย - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ได้แบ่งปันผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา ION582 ซึ่งเป็นการรักษาเชิงวิจัยสําหรับกลุ่มอาการแองเจิลแมน (AS) ซึ่งเป็นความผิดปกติของพัฒนาการทางระบบประสาทที่หายาก ผลการศึกษาระยะที่ 1/2 ระบุว่า ION582 ทนได้ดีและนําไปสู่การปรับปรุงการสื่อสาร ความรู้ความเข้าใจ และการทํางานของมอเตอร์ใน 97% ของผู้ป่วยในขนาดปานกลางและสูง
การศึกษาที่เรียกว่า HALOS มีผู้เข้าร่วม 51 คนที่เป็นโรค AS ซึ่งมีอายุตั้งแต่สองถึง 50 ปี ข้อมูลจากหกเดือนของการศึกษาแสดงให้เห็นว่าผลการรักษาของ ION582 เกินกว่าที่สังเกตได้โดยทั่วไปในการศึกษาประวัติธรรมชาติของโรค การปรับปรุงเหล่านี้วัดโดยใช้เครื่องมือประเมินที่หลากหลาย รวมถึง Bayley-4, Vineland-3 และ Observer-Reported Communication Ability (ORCA) ซึ่งรวบรวมข้อมูลจากทั้งแพทย์และผู้ปกครอง
กลุ่มอาการแองเจิลแมนซึ่งส่งผลกระทบต่อประมาณ 1 ใน 21,000 คนทั่วโลก ปรากฏในวัยเด็กปฐมวัยด้วยพัฒนาการล่าช้าอย่างรุนแรง ION582 มีจุดมุ่งหมายเพื่อจัดการกับสาเหตุทางพันธุกรรมโดยการเพิ่มการผลิตโปรตีน UBE3A ในสมอง ซึ่งขาดในบุคคลที่มี AS
Ionis ผู้นําด้านการบําบัดที่กําหนดเป้าหมายด้วย RNA วางแผนที่จะเริ่มการศึกษาระยะที่ 3 สําหรับ ION582 ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 หลังจากการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลในปลายปีนี้ บริษัทมีประวัติในการพัฒนาการรักษาสําหรับภาวะทางระบบประสาทที่ร้ายแรง รวมถึงการรักษาโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังที่ฝ่อเป็นครั้งแรกและการบําบัดโรคเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic
ผลลัพธ์โดยละเอียดจากการศึกษา HALOS จะนําเสนอในเว็บคาสต์ของบริษัทในวันนี้ และในการประชุมครอบครัวมูลนิธิ Angelman Syndrome ปี 2024 ที่กําลังจะมาถึงในวันที่ 24 กรกฎาคม ความมุ่งมั่นของ Ionis ในการพัฒนาการรักษาความผิดปกติทางระบบประสาทสะท้อนให้เห็นในพอร์ตโฟลิโอขั้นตอนทางคลินิกที่หลากหลาย ซึ่งรวมถึงการบําบัด 11 แบบ โดยห้ารายการเป็นของบริษัททั้งหมด
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Ionis Pharmaceuticals ได้ประสบกับการพัฒนาที่สําคัญหลายประการ หุ้นของบริษัทได้รับการอัปเกรดจาก Jefferies โดยเปลี่ยนจาก Underperform เป็น Buy โดยพิจารณาจากโอกาสในการเติบโตที่อาจเกิดขึ้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งกับการรักษา Eplontersen ใน ATTR-CM
สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกายอมรับการทบทวนลําดับความสําคัญในการขอใช้ยาใหม่สําหรับ olezarsen ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับกลุ่มอาการไคโลไมครอนในเลือดในครอบครัว นอกจากนี้ Ionis ยังได้รับข้อตกลงใบอนุญาตกับ Otsuka Pharmaceutical โดยให้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในการจําหน่ายยาวิจัย donidalorsen ในภูมิภาคเอเชียแปซิฟิกและยุโรป โดยรอการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล
นอกจากนี้ Bernstein SocGen Group ยังอัปเกรดหุ้น Ionis จาก Underperform เป็น Market Perform ในขณะที่ BMO Capital ยังคงรักษาอันดับความน่าเชื่อถือของ Ionis ไว้ มีการประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สําหรับ Donidalorsen ซึ่งแสดงให้เห็นถึงอัตราการโจมตีของโรคบวมน้ําทางพันธุกรรมรายเดือนลดลงอย่างมีนัยสําคัญและคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยดีขึ้น
นี่คือการพัฒนาล่าสุด ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับความคืบหน้าและศักยภาพอย่างต่อเนื่องของ Ionis Pharmaceuticals ในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) เดินหน้าด้วยการรักษาที่มีแนวโน้มสําหรับกลุ่มอาการแองเจิลแมน ION582 นักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียกําลังติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด จากข้อมูลของ InvestingPro Ionis มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 6.97 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความสนใจของนักลงทุนที่สําคัญ การเติบโตของรายได้ของบริษัทในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 อยู่ที่ 34.84% ซึ่งส่งสัญญาณถึงความสามารถในการสร้างยอดขายที่แข็งแกร่งแม้ว่าจะลดลง 8.45% รายไตรมาสในไตรมาสที่ 1 ปี 2024
อย่างไรก็ตาม ความท้าทายยังคงอยู่ เนื่องจาก Ionis ดําเนินงานด้วยอัตรากําไรขั้นต้นติดลบ -19.02% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ซึ่งบ่งชี้ว่าต้นทุนขายเกินรายได้ สิ่งนี้สะท้อนให้เห็นใน InvestingPro Tips ซึ่งเน้นย้ําถึงความกังวลเกี่ยวกับอัตรากําไรขั้นต้นที่อ่อนแอและการคาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน นอกจากนี้ นักวิเคราะห์ยังไม่ได้คาดการณ์ความสามารถในการทํากําไรของ Ionis ในปีนี้ ซึ่งเป็นปัจจัยที่นักลงทุนที่มีศักยภาพควรพิจารณา
ในแง่บวกมากขึ้นสินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทเกินภาระผูกพันระยะสั้นซึ่งบ่งชี้ถึงสถานะสภาพคล่องที่ดี นอกจากนี้ Ionis ยังให้ผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงเดือนและสามเดือนที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนรวมราคา 14.32% และ 16.44% ตามลําดับ ผลการดําเนินงานนี้อาจเป็นที่สนใจของนักลงทุนที่มองหาศักยภาพในการเติบโตในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ
สําหรับผู้ที่ต้องการการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม โดยมีเคล็ดลับ InvestingPro ทั้งหมด 11 ข้อ ซึ่งสามารถแจ้งการตัดสินใจลงทุนเพิ่มเติมได้ หากต้องการเข้าถึงข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้และปรับปรุงกลยุทธ์การลงทุนของคุณ ให้พิจารณาใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและรายปีหรือรายปักษ์ที่ InvestingPro
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน