เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ประกาศผลลัพธ์ที่ประสบความสําเร็จจากการทดลอง HELIOS-B ระยะที่ 3 สําหรับ vutrisiran ซึ่งเป็นการรักษาเชิงสืบสวนสําหรับ ATTR amyloidosis กับ cardiomyopathy การศึกษาได้พบกับจุดสิ้นสุดหลัก ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการลดลงอย่างมีนัยสําคัญในการเสียชีวิตและเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดกําเริบในผู้ป่วย
การทดลองซึ่งมีผู้เข้าร่วม 654 คนระบุว่าการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุและเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดกําเริบลดลง 28% ในประชากรโดยรวม และลดลง 33% ในกลุ่มยาเดี่ยว นอกจากนี้ยังพบว่าอัตราการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุลดลง 36% ในประชากรโดยรวม โดยกลุ่มยาเดี่ยวลดลง 35% เช่นเดียวกัน จนถึงเดือนที่ 42
จุดสิ้นสุดรองยังแสดงผลลัพธ์ที่มีแนวโน้ม โดยมีการปรับปรุงการทดสอบการเดิน 6 นาที แบบสอบถามคาร์ดิโอไมโอแพทีแคนซัสซิตี และชั้นเรียนสมาคมหัวใจนิวยอร์ก ซึ่งเป็นมาตรการสําคัญของการลุกลามของโรค การค้นพบนี้ชี้ให้เห็นถึงประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นต่อการอยู่รอดการทํางานและคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย
Pushkal Garg, MD ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Alnylam แสดงมุมมองเชิงบวกเกี่ยวกับข้อมูล ซึ่งบ่งชี้ถึงความตั้งใจของบริษัทที่จะยื่นขออนุมัติด้านกฎระเบียบเพื่อให้ vutrisiran พร้อมใช้งานสําหรับผู้ป่วยทั่วโลก โปรไฟล์ความปลอดภัยของ vutrisiran สอดคล้องกับการศึกษาก่อนหน้านี้ โดยไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญเมื่อเทียบกับยาหลอก
บริษัทวางแผนที่จะส่งผลโดยละเอียดจากการศึกษา HELIOS-B ไปยัง European Society of Cardiology และยื่นคําขอยาใหม่เพิ่มเติมกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาโดยใช้บัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญในปลายปีนี้
ATTR amyloidosis เป็นภาวะร้ายแรงที่เกิดจากโปรตีน transthyretin ที่พับผิดสะสมในร่างกาย Vutrisiran ออกแบบมาเพื่อกําหนดเป้าหมายสาเหตุของโรคได้รับการอนุมัติแล้วในกว่า 15 ประเทศสําหรับ polyneuropathy amyloidosis ทางพันธุกรรมในผู้ใหญ่
การค้นพบนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวประชาสัมพันธ์
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
เนื่องจาก Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) มีความก้าวหน้าในการพัฒนาการรักษา ATTR amyloidosis สุขภาพทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัทจึงให้บริบทเพิ่มเติมสําหรับนักลงทุน จากข้อมูลของ InvestingPro Alnylam มีมูลค่าตลาดอยู่ที่ 20.96 พันล้านเหรียญสหรัฐ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงสถานะที่สําคัญในอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์ แม้จะไม่ได้ผลกําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา แต่บริษัทก็มีการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่งถึง 75.2% ในช่วงเวลาเดียวกัน ซึ่งเน้นย้ําถึงศักยภาพในการทํากําไรในอนาคต
นักลงทุนอาจทราบถึงอัตรากําไรขั้นต้นที่มั่นคงของบริษัทที่ 83.95% ซึ่งแสดงให้เห็นว่า Alnylam มีประสิทธิภาพในการควบคุมต้นทุนสินค้าที่ขายเมื่อเทียบกับยอดขาย นี่เป็นตัวชี้วัดที่สําคัญสําหรับการประเมินประสิทธิภาพการดําเนินงานของบริษัท นอกจากนี้ สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทมีภาระผูกพันในระยะสั้น ตาม InvestingPro Tips ซึ่งบ่งชี้ถึงสถานะสภาพคล่องที่แข็งแกร่งซึ่งสามารถสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาอย่างต่อเนื่อง
ในขณะที่นักวิเคราะห์ไม่คาดว่า Alnylam จะทํากําไรได้ในปีนี้ แต่หุ้นของบริษัทได้แสดงผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงห้าปีที่ผ่านมา ซึ่งอาจดึงดูดนักลงทุนระยะยาว นอกจากนี้ Alnylam ยังดําเนินการด้วยหนี้ในระดับปานกลาง ซึ่งอาจให้ความสะดวกสบายเกี่ยวกับเลเวอเรจทางการเงินของบริษัทและความสามารถในการจัดการภาระผูกพันทางการเงิน
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์เชิงลึกเพิ่มเติม มี InvestingPro Tips เพิ่มเติมที่สามารถให้ความกระจ่างเกี่ยวกับประสิทธิภาพและแนวโน้มของ Alnylam หากต้องการสํารวจสิ่งเหล่านี้เพิ่มเติม โปรดไปที่ InvestingPro และพิจารณาใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน