แครนเบอรี นิวเจอร์ซีย์ - Rocket เภสัชกรรม, Inc. (แนสแด็ก: RCKT) ได้นําเสนอผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพในระยะยาวจากการศึกษาระยะที่ 1 ของ RP-A501 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจในผู้ป่วยโรค Danon ผลการศึกษาซึ่งบ่งชี้ว่า RP-A501 โดยทั่วไปสามารถทนได้ดีและมีประสิทธิภาพในการลดอาการโรคหัวใจ ถูกแบ่งปันในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ของ American Heart Association (AHA) 2024 และตีพิมพ์ใน The New England Journal of Medicine
ผลิตภัณฑ์ยีนบําบัดเพื่อการวิจัย RP-A501 มีจุดมุ่งหมายเพื่อรักษาโรค Danon ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งนําไปสู่ปัญหาหัวใจอย่างรุนแรง การทดลองระยะที่ 1 เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยชายที่ได้รับ RP-A501 ในปริมาณต่ําหรือสูงพร้อมกับระบบการบวชภูมิคุ้มกันชั่วคราว ผลการวิจัยแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยที่ประเมินได้ทั้งหมดแสดงการแสดงออกของโปรตีน LAMP2 ของหัวใจและดัชนีมวลหัวใจห้องล่างซ้าย (LV) ลดลงอย่างน้อย 10% ที่ 12 เดือน โดยผลกระทบเหล่านี้คงอยู่นานถึง 54 เดือน
โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ป่วยรายแรกที่ได้รับการรักษาแสดงออกของโปรตีนที่แข็งแกร่งในหัวใจในการตรวจชิ้นเนื้อห้าปี นอกจากนี้ ผู้ป่วยที่ประเมินได้ทั้งหมดยังได้รับการปรับปรุงในการจําแนกประเภทภาวะหัวใจล้มเหลวและคุณภาพชีวิต ตลอดจนตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของหัวใจลดลงอย่างมีนัยสําคัญในช่วง 24 ถึง 54 เดือนหลังการรักษา
Barry H. Greenberg, MD ผู้วิจัยหลักของการทดลอง RP-A501 ระยะที่ 1 ตั้งข้อสังเกตถึงการปรับปรุงที่สอดคล้องกันและแข็งแกร่งในพารามิเตอร์ทางคลินิกหลายตัว เขาเน้นย้ําถึงการขาดการรักษาอื่น ๆ ที่แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงกล้ามเนื้อหัวใจที่เกี่ยวข้องกับโรค Danon และเน้นย้ําถึงศักยภาพของ RP-A501 เป็นทางเลือกที่มีแนวโน้มในการปลูกถ่ายหัวใจ ซึ่งไม่สามารถรักษาให้หายขาดและมีความเสี่ยงอย่างมาก
บริษัทวางแผนที่จะให้ข้อมูลอัปเดตอย่างเป็นทางการเกี่ยวกับเภสัชกรรมระยะยาวในการประชุมทางการแพทย์ในปี 2025 วันนี้ Rocket Pharmaceuticals จะจัดสัมมนาผ่านเว็บสําหรับนักลงทุนเพื่อหารือเกี่ยวกับผลลัพธ์เหล่านี้เพิ่มเติม
RP-A501 กําลังได้รับการพัฒนาให้เป็นยีนบําบัดแบบครั้งเดียวที่มีศักยภาพสําหรับโรค Danon ซึ่งมีลักษณะการกลายพันธุ์ในยีน LAMP2 ที่นําไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลวและเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในผู้ป่วยชาย ปัจจุบันการปลูกถ่ายเภสัชกรรมเพียงอย่างเดียวเน้นย้ําถึงความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากในประชากรผู้ป่วยนี้
Rocket Pharmaceuticals เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการพัฒนาพันธุกรรมบําบัดสําหรับโรคหายาก ไปป์ไลน์ประกอบด้วยการรักษาโรคต่างๆ โดยมุ่งเน้นไปที่ภาวะหัวใจและหลอดเลือดและโลหิตวิทยาเป็นพิเศษ บริษัทเชื่อว่าแนวทางการเภสัชกรรมมีศักยภาพในการให้ประโยชน์ในระยะยาวสําหรับผู้ป่วยโรคที่ซับซ้อนและหายาก
บทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Rocket Pharmaceuticals, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Rocket Pharmaceuticals ได้เห็นการพัฒนาที่สําคัญในการทดลองทางคลินิกและการแต่งตั้งคณะกรรมการ บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนผู้ป่วยสําหรับการทดลองระยะที่ 2 ที่สําคัญของ RP-A501 ซึ่งเป็นผู้สมัครยาที่พัฒนาขึ้นเพื่อรักษาโรค Danon เหตุการณ์สําคัญนี้ได้รับการยืนยันจากทั้ง Canaccord Genuity และเภสัชกรรม กําหนดไทม์ไลน์ที่ชัดเจนสําหรับผลการศึกษาที่คาดการณ์ไว้ ซึ่งคาดว่าจะสิ้นสุดปี 2025
บริษัทยังได้ต้อนรับ Dr. Mikael Dolsten เข้าสู่คณะกรรมการของ Direc เภสัชกรรม ซึ่งได้รับการตอบรับจากนักวิเคราะห์อุตสาหกรรม นอกจากนี้ Rocket Pharmaceuticals ได้เริ่มการยื่นขอใบอนุญาตชีวภาพกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาสําหรับ RP-L102 ซึ่งเป็นการรักษาโรคโลหิตจาง Fanconi
Canaccord Genuity และ Morgan Stanley ยังคงมีมุมมองเชิงบวกต่อ Rocket Pharmaceuticals โดย Canaccord Genuity ย้ําเรตติ้ง ซื้อ และราคาเป้าหมายที่ 38.00 ดอลลาร์ และ Mor เภสัชกรรม ให้เรตติ้ง เพิ่มน้ำหนักการลงทุน และราคาเป้าหมายที่ 45.00 ดอลลาร์ แม้จะได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA เกี่ยวกับการยื่นขอใบอนุญาตชีวภาพสําหรับ KRESLADI™ ซึ่งเป็นยีนบําบัดที่ออกแบบมาเพื่อรักษาภาวะขาดการยึดเกาะของเม็ดเลือดขาวอย่างรุนแรง แต่ Canaccord Genuity ยังคงมองโลกในแง่ดีว่าปัญหาจะได้รับการแก้ไข
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก estingPro
ในขณะที่ Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) พัฒนาการบําบัดด้วยยีนสําหรับโรค Danon นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro
มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 1.24 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการประเมินมูลค่าศักยภาพของตลาดในปัจจุบัน อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า RCKT ยังไม่ทํากําไร โดยมีรายได้จากการดําเนินงานที่ปรับปรุงแล้วที่ -273.79 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 3 ปี 2023 สิ่งนี้สอดคล้องกับเคล็ดลับของ InvestingPro ที่บ่งชี้ว่านักวิเคราะห์ไม่คาดการณ์ว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้
แม้จะได้ผลลัพธ์ทางคลินิกที่ดี แต่หุ้นของ RCKT ก็เผชิญกับความท้าทายเมื่อเร็ว ๆ นี้ เคล็ดลับของ InvestingPro เผยให้เห็นว่าหุ้นได้รับผลกระทบอย่างมากในช่วงสัปดาห์ที่ผ่านมา โดยราคาผลตอบแทนรวม 1 สัปดาห์อยู่ที่ -17.08% ความผันผวนในระยะสั้นนี้อาจนําเสนอโอกาสสําหรับนักลงทุนที่เชื่อมั่นในศักยภาพในระยะยาวของบริษัท
เคล็ดลับ InvestingPro อีกฉบับหนึ่งเน้นย้ําว่านักวิเคราะห์ 8 คนได้ปรับรายได้ขึ้นสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง นี่อาจบ่งบอกถึงความเชื่อมั่นที่เพิ่มขึ้นในไปป์ไลน์และโอกาสทางการเงินของบริษัท นอกจากนี้ RCKT ยังถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ยังคงพัฒนาการรักษาด้วยยีนบําบัดต่อไป
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 11 ข้อสําหรับ RCKT เพื่อให้เข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน