พาซาดีนา แคลิฟอร์เนีย - Arrowhead เภสัชกรรม, Inc. (แนสแด็ก: ARWR) ได้ยื่นใบสมัครยาใหม่ (NDA) ไปยังสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับ plozasiran ซึ่งเป็นการรักษาที่ออกแบบมาสําหรับกลุ่มอาการไคโลไมครอนในเลือดในครอบครัว (FCS) ความผิดปกติทางพันธุกรรมนี้นําไปสู่ระดับไตรกลีเซอไรด์ที่สูงมากและเพิ่มความเสี่ยงของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันโดยไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปัจจุบัน
แอปพลิเคชันนี้อิงจากการศึกษา PALISADE ระยะที่ 3 ซึ่งตรงตามจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สําคัญ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการลดไตรกลีเซอไรด์อย่างมีนัยสําคัญและความเสี่ยงของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน Plozasiran ซึ่งพัฒนาขึ้นโดยใช้แพลตฟอร์ม Targeted RNAi Molecule (TRiM™) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Arrowhead มีจุดประสงค์เพื่อลด apolipoprotein C-III ซึ่งเป็นตัวควบคุมหลักของการเผาผลาญไตรกลีเซอไรด์
Chris Anzalone, Ph.D. ประธานและซีอีโอของ Arrowhead เน้นย้ําถึงความสําคัญของการส่งครั้งนี้อันเป็นผลมาจากนวัตกรรมกว่า 15 ปี หัวหน้านักวิทยาศาสตร์การแพทย์ Bruce Given, MD เน้นย้ําถึงความจําเป็นเร่งด่วนในการรักษาที่มีประสิทธิภาพสําหรับผู้ป่วย FCS ซึ่งมักประสบกับคุณภาพชีวิตที่ไม่ดีเนื่องจากความรุนแรงของโรค
บริษัทวางแผนที่จะขออนุมัติ plozasiran ในตลาดอื่นๆ ในปี 2025 ยานี้ได้รับการกําหนด Breakthrough Therapy, Orphan Drug Designation และ Fast Track Designation โดย FDA แล้ว ซึ่งบ่งชี้ถึงศักยภาพในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง
Arrowhead ยังได้จัดตั้งโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยาย (EAP) สําหรับบุคคลบางคนที่อาศัยอยู่กับ FCS เพื่อรับ plozasiran ก่อนที่จะวางจําหน่ายในเชิงพาณิชย์ ซึ่งเน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของบริษัทในการเข้าถึงยาเพื่อการวิจัยของผู้ป่วย
ผลลัพธ์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยจาก PALISADE ถูกนําเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่สําคัญและตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์ที่มีชื่อเสียง ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความสําคัญของการค้นพบเภสัชกรรมและชุมชนทางการแพทย์
Arrowhead Pharmaceuticals มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาการรักษาที่ใช้ RNAi สําหรับโรคที่รักษายาก โดยใช้ประโยชน์จากกลไกที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติในเซลล์เพื่อปิดปากยีนเฉพาะเภสัชกรรมคําชี้แจงการเช่าทําหน้าที่เป็นแหล่งข้อมูลสําหรับบทความนี้
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Arrowhead Pharmaceuticals รายงานผลขาดทุนสุทธิ 170.8 ล้านดอลลาร์สําหรับไตรมาสที่สามของปีงบประมาณ 2024 ในขณะที่เงินสดและการลงทุนรวม 436.7 ล้านดอลลาร์ บริษัทได้รับเงินกู้ 400 ล้านดอลลาร์จาก Sixth Street เพื่อสนับสนุนการพัฒนาท่อส่ง การสัมมนาผ่านเว็บด้านการวิจัยและพัฒนาล่าสุดของบริษัทได้สรุปความคืบหน้าของโปรแกรมการรบกวน RNA (RNAi) ที่กําหนดเป้าหมายระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) โดยเฉพาะอย่างยิ่ง Arrowhead วางแผนที่จะเริ่มการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 1 ของ ARO-ATXN2 ซึ่งเป็น siRNA ที่กําหนดเป้าหมาย CNS ที่ออกแบบมาสําหรับผู้ป่วย spinocerebellar ataxia 2 (SCA2) ในไตรมาสแรกของปี 2025
นอกจากนี้ Arrowhead ยังได้เปิดตัวแพลตฟอร์มที่กําหนดเป้าหมาย CNS รุ่นต่อไปที่ช่วยให้สามารถฉีดใต้ผิวหนังได้ และบริษัทตั้งเป้าที่จะยื่นใบสมัครทดลองทางคลินิกสําหรับ ARO-MAPT ซึ่งเป็น siRNA ใหม่ที่กําลังพัฒนาสําหรับโรคอัลไซเมอร์ในช่วงครึ่งหลังของปี 2025 นักวิเคราะห์ยังคงให้คะแนนหุ้นของบริษัทต่างๆ โดย HC Wainwright และ TD Cowen ย้ําเรตติ้งซื้อ ในขณะที่ Goldman Sachs, Citi และ Piper Sandler ยังคงให้คะแนน Neutral เภสัชกรรมเพิ่มน้ำหนักการลงทุน ตามลําดับ นี่คือการพัฒนาล่าสุดในความพยายามอย่างต่อเนื่องของ Arrowhead ในการปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก ingPro
ในขณะที่ Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) ก้าวไปข้างหน้าอย่างมีนัยสําคัญด้วยการยื่น NDA สําหรับ plozaziran นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro
มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 2.31 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงความคาดหวังของนักลงทุนสําหรับศักยภาพของไปป์ไลน์ อย่างไรก็ตาม ข้อมูลของ InvestingPro เผยให้เห็นว่ารายได้ของ Arrowhead ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 3 ปี 2024 อยู่ที่เพียง 19.65 ล้านดอลลาร์ โดยมีรายได้ลดลงอย่างน่าทึ่งที่ 92.33% ในช่วงเวลาเดียวกัน ความแตกต่างอย่างสิ้นเชิงนี้เน้นย้ําถึงการพึ่งพาการอนุมัติยาและการค้าในอนาคตของบริษัทในปัจจุบัน
เคล็ดลับของ InvestingPro ระบุว่า Arrowhead กําลัง "เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว" ซึ่งไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในช่วงปลายของการพัฒนายา อัตราการเผาผลาญเงินสดนี้เน้นย้ําถึงความสําคัญของ NDA plozasiran สําหรับอนาคตทางการเงินของบริษัท
เคล็ดลับ InvestingPro ที่เกี่ยวข้องอีกประการหนึ่งตั้งข้อสังเกตว่านักวิเคราะห์ไม่คาดการณ์ว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ สิ่งนี้สอดคล้องกับการมุ่งเน้นของบทความเกี่ยวกับการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นและการค้าในอนาคตของ plozasiran เนื่องจากบริษัทลงทุนอย่างมากในการนําการรักษาที่เป็นนวัตกรรมออกสู่ตลาด
เป็นที่น่าสังเกตว่าแม้จะมีความท้าทายเมื่อเร็ว ๆ นี้ รวมถึงราคาที่ลดลง 15.48% ในช่วงสัปดาห์ที่ผ่านมา แต่ Arrowhead ยังคงรักษาตําแหน่งที่แข็งแกร่งในแง่ของสภาพคล่อง เคล็ดลับของ InvestingPro ชี้ให้เห็นว่าสินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ดําเนินการตามกระบวนการอนุมัติตามกฎระเบียบ
สําหรับนักลงทุนที่กําลังมองหาการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro เสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 8 ข้อที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของ Arrowhead
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน