ฟิลาเดลเฟีย - Cabaletta Bio, Inc. (แนสแด็ก: CABA) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนทางคลินิก ได้ประกาศข้อมูลทางคลินิกใหม่เกี่ยวกับการบําบัดเชิงวิจัย CABA-201 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการตอบสนองทางคลินิกที่ปราศจากยาในโรคภูมิต้านตนเอง ข้อมูลที่นําเสนอที่ American College of Rheumatology Convergence 2024 รวมถึงผู้ป่วยแปดรายในการทดลองทางคลินิก RESET ระยะที่ 1/2 ที่กําลังดําเนินอยู่
ผู้ป่วยทั้งหมดเป็นโรคภูมิต้านตนเองที่ดื้อต่อและดื้อยา ได้หยุดใช้ยากดภูมิคุ้มกันทั้งหมดก่อนและตลอดระยะเวลาการติดตามผลหลังจากได้รับการฉีด CABA-201 โปรไฟล์ความปลอดภัยระบุว่าไม่มีกลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์ (CRS) หรือกลุ่มอาการพิษต่อระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ภูมิคุ้มกัน (ICANS) ในส่วนใหญ่ โดยมี CRS เกรดต่ําในผู้ป่วยสามรายและรายงานเหตุการณ์ ICANS ก่อนหน้านี้หนึ่งครั้ง
CABA-201 นําไปสู่การพร่องของเซลล์ B อย่างสม่ําเสมอและสมบูรณ์ภายในหนึ่งเดือนหลังการให้ยา พบสัญญาณเริ่มต้นของการรีเซ็ตระบบภูมิคุ้มกัน โดยมีหลักฐานของการมีประชากรเซลล์ B ที่ไร้เดียงสาในช่วงเปลี่ยนผ่านในช่วงต้นตั้งแต่แปดสัปดาห์ในผู้ป่วยสองรายแรก
ผลลัพธ์ทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงสัญญาณที่มีประสิทธิภาพ ผู้ป่วยรายหนึ่งที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเนื้อตายที่มีภูมิคุ้มกัน (IMNM) ยังคงตอบสนองทางคลินิกที่ดีขึ้นหกเดือนหลังการรักษาโดยไม่ต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกัน ในกลุ่มประชากรตามรุ่นโรคลูปัส erythematosus (SLE) ผู้ป่วยทั้งหมดแสดงการตอบสนองทางคลินิก และผู้ป่วยรายหนึ่งที่เป็นโรคไตอักเสบลูปัส (LN) แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงระดับโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสําคัญ
โครงการพัฒนาทางคลินิกของ RESET กําลังรับสมัครอย่างแข็งขันในสถานที่ทางคลินิก 40 แห่งในสหรัฐอเมริกา โดยมีผู้ป่วย 16 รายลงทะเบียนและ 10 รายได้รับยา CABA-201 ณ วันที่ 12 พฤศจิกายน พ.ศ. 2024 บริษัทวางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองการลงทะเบียนที่อาจเกิดขึ้นกับ FDA ในปี 2025 โดยมีเป้าหมายเพื่อพัฒนาการบําบัด
CABA-201 ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยเซลล์ CD19-CAR T ของมนุษย์ที่มี 4-1BB ได้รับการออกแบบมาสําหรับการแช่ครั้งเดียวเพื่อทําให้เซลล์ B ที่เป็นบวก CD19 หมดลง ซึ่งอาจรีเซ็ตระบบภูมิคุ้มกันเพื่อการให้อภัยที่ยั่งยืนโดยไม่ต้องกดภูมิคุ้มกันอย่างต่อเนื่อง
Cabaletta Bio มีกําหนดจัดการประชุมทางโทรศัพท์และเว็บคาสต์นักลงทุนสดในวันนี้เวลา 8:00 น. ET เพื่อตรวจสอบข้อมูลทางคลินิกและให้การอัปเดตเกี่ยวกับโปรแกรม RESET การประกาศนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Cabaletta Bio ได้ประสบกับการพัฒนาที่สําคัญ Guggenheim รักษาคะแนนซื้อใน Cabaletta Bio โดยมีเป้าหมายที่ 23 ดอลลาร์ หลังจากการลงทะเบียนผู้ป่วยสําหรับการศึกษาทางคลินิกเพิ่มขึ้นอย่างมาก บริษัทยังรายงานแผนการสําหรับการหารือกับ FDA ในปี 2025 เกี่ยวกับโปรแกรมการลงทะเบียนที่อาจเกิดขึ้นสําหรับ C ซื้อ-201 UBS เริ่มความคุ้มครองใน Cabaletta Bio โดยให้คะแนนซื้อและตั้งราคาเป้าหมายที่ 10.00 ดอลลาร์ ในขณะที่เน้นย้ําถึงศักยภาพของ CABA-201 ในการรักษาโรคแพ้ภูมิตัวเอง เช่น โรคลูปัส erythematosus ระบบ (SLE) และกล้ามเนื้ออักเสบ
Cabaletta Bio มีเงื่อนไขการเช่าจนถึงเดือนสิงหาคม 2026 สําหรับที่ตั้งในฟิลาเดลเฟีย ซึ่งเป็นฐานการดําเนินงานที่มั่นคงสําหรับกิจกรรมการวิจัยและพัฒนา ผู้สมัครหลักของบริษัท CABA-201 ได้แสดงข้อมูลที่มีแนวโน้มและได้รับการกําหนดยากําพร้า (ODD) จากกระทรวงอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาซื้อสําหรับการรักษาโรคเส้นโลหิตตีบของระบบ นักวิเคราะห์จาก HC Wainwright, Stifel และ Citi ยังคงให้คะแนนซื้อใน Cabaletta Bio โดยมีราคาเป้าหมายที่ 25.00 ดอลลาร์ 26.00 ดอลลาร์ และ 30.00 ดอลลาร์ตามลําดับ
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความคืบหน้าของบริษัทในการทดลองทางคลินิกและการจัดอันดับของนักวิเคราะห์ที่ดี โดยเน้นย้ําถึงศักยภาพของผู้สมัครการรักษา CABA-201 แนสแด็ก r>
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
เนื่องจาก Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA) นําเสนอข้อมูลทางคลินิกที่มีแนวโน้มสําหรับการบําบัด CABA-201 นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro
จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ Cabaletta Bio อยู่ที่ 148.1 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงสถานะของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิก ราคาหุ้นของบริษัทมีความผันผวนอย่างมาก โดยลดลง 32.06% ในสัปดาห์ที่ผ่านมา และลดลง 83.13% ในปีที่แล้ว ความผันผวนนี้สอดคล้องกับลักษณะของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะเริ่มต้น ซึ่งประสิทธิภาพของหุ้นอาจได้รับอิทธิพลอย่างมากจากผลการทดลองทางคลินิกและการพัฒนาด้านกฎระเบียบ
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่า Cabaletta Bio ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งมีความสําคัญต่อการระดมทุนในการทดลองทางคลินิกและการวิจัยที่กําลังดําเนินอยู่ อย่างไรก็ตาม บริษัทกําลังเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ซึ่งเป็นลักษณะทั่วไปของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพก่อนรายได้ที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา อัตราการเผาผลาญเงินสดนี้เน้นย้ําถึงความสําคัญของข้อมูลทางคลินิกเชิงบวกสําหรับ CABA-201 เนื่องจากผลการทดลองที่ประสบความสําเร็จอาจนําไปสู่ความร่วมมือหรือโอกาสในการระดมทุนเพิ่มเติม
เป็นที่น่าสังเกตว่า Cabaletta Bio ไม่ได้ทํากําไรในขณะนี้ โดยมีอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -1.42 ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 3 ปี 2024 นี่ไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิก แต่เน้นย้ําถึงความสําคัญของความคืบหน้าของไปป์ไลน์ของบริษัท โดยเฉพาะอย่างยิ่งกับ CABA-201
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 14 ข้อสําหรับ Cabaletta Bio เพื่อให้เข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน