วอร์เรน นิวเจอร์ซีย์ - PTC Therapeutics, Inc. (แนสแด็ก: PTCT) ได้รับการยืนยันจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ว่าใบสมัครยาใหม่ (NDA) ที่ส่งใหม่สําหรับ Translarna™ (ataluren) อยู่ระหว่างการตรวจสอบ Translarna เป็นการรักษาที่เสนอสําหรับการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีกล้ามเนื้อเสื่อมอย่างต่อเนื่อง
การยอมรับ NDA ของ FDA เป็นขั้นตอนสําคัญสําหรับ PTC Therapeutics ตามที่ซีอีโอ Matthew B. Klein กล่าวไว้ซึ่งแสดงความมุ่งมั่นของบริษัทในการพัฒนาความพร้อมใช้งานของยาในสหรัฐอเมริกา การส่งซ้ํานั้นยึดติดกับหลักฐานจากการทดลองทางคลินิกทั่วโลกและทะเบียน STRIDE ซึ่งโดยรวมชี้ให้เห็นว่า Translarna อาจชะลอการลุกลามของความพิการในผู้ป่วย nmDMD
พบประโยชน์อย่างมีนัยสําคัญในการทดลองที่ควบคุมด้วยยาหลอก (การศึกษา 041) ที่เกี่ยวข้องกับผู้เข้าร่วม 359 คน มีการปรับปรุงในระยะเดินหกนาที การประเมินผู้ป่วยนอก NorthStar และการทดสอบการทํางานอื่นๆ หลังจาก 72 สัปดาห์ของการรักษาด้วย Translarna นอกจากนี้ ข้อมูลจากทะเบียน STRIDE ระบุว่ายาสามารถชะลอการสูญเสียการเดินได้ถึง 3.5 ปี และชะลอการเสื่อมของระบบทางเดินหายใจ
แม้จะมีการค้นพบในเชิงบวก แต่ FDA ก็ไม่ได้ผูกมัดที่จะต้องปฏิบัติตามไทม์ไลน์มาตรฐานของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) เนื่องจากนี่เป็นการส่งใหม่หลังจากจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ที่ออกให้กับ NDA เริ่มต้นที่ยื่นในปี 2016 ดังนั้นจึงไม่มีการกําหนดวันดําเนินการสําหรับข้อสรุปของการทบทวน
Translarna ซึ่งเป็นการบําบัดฟื้นฟูโปรตีนได้รับการออกแบบมาเพื่อให้สามารถสร้างโปรตีนที่ใช้งานได้ในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ ได้รับอนุญาตแล้วในประเทศต่างๆ นอกสหรัฐอเมริกา และถูกใช้โดยผู้ป่วยประมาณ 150 รายในการทดลองทางคลินิกและการศึกษาส่วนขยาย
PTC Therapeutics บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกยังคงมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาการรักษาโรคหายาก การทบทวน Translarna โดย FDA แสดงถึงความก้าวหน้าที่สําคัญสําหรับชุมชน nmDMD ซึ่งประกอบด้วยประมาณ 13% ของผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของ Duchenne ทั้งหมด
ข้อมูลในบทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก PTC Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ PTC Therapeutics ได้เผชิญกับการคัดค้านจากคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาสําหรับมนุษย์ของหน่วยงานยาแห่งยุโรปเกี่ยวกับการต่ออายุการอนุญาตการตลาดแบบมีเงื่อนไขของ Translarna ซึ่งเป็นการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne การพัฒนานี้เกิดขึ้นพร้อมกับการยอมรับของสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาในการสมัครยาใหม่ของบริษัทสําหรับ sepiapterin ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับฟีนิลคีโตนูเรีย PTC Therapeutics เพิ่งเสร็จสิ้นการขายธุรกิจการผลิตยีนบําบัด โดยได้รับเงินล่วงหน้า 27.5 ล้านดอลลาร์
บริษัทวิเคราะห์รวมถึง Raymond James, Baird และ TD Cowen ได้ออกการจัดอันดับ PTC Therapeutics โดย Raymond James และ TD Cowen ยังคงให้คะแนน Market Perform และ Hold ตามลําดับ ในขณะที่ Baird ยืนยันการจัดอันดับ Outperform อีกครั้ง อย่างไรก็ตาม Goldman Sachs ยังคงให้คะแนนขายของบริษัท
ในแง่ของการเงิน PTC Therapeutics ประกาศรายได้ในไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ที่ 187 ล้านดอลลาร์ และแก้ไขแนวทางรายได้ทั้งปีให้อยู่ในช่วงตั้งแต่ 700 ล้านดอลลาร์ถึง 750 ล้านดอลลาร์ ข้อเท็จจริงเหล่านี้เน้นย้ําถึงการพัฒนาล่าสุดในการเดินทางของ PTC Therapeutics ในอุตสาหกรรมยา แนสแด็ก>
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
การพัฒนาล่าสุดของ FDA ของ PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) สําหรับ Translarna สอดคล้องกับผลการดําเนินงานทางการตลาดที่แข็งแกร่งของบริษัท จากข้อมูลของ InvestingPro PTCT แสดงให้เห็นถึงการเติบโตที่น่าประทับใจด้วยผลตอบแทนรวมของราคา 126.79% ในปีที่ผ่านมา และปัจจุบันซื้อขายใกล้ระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 97.93% ของจุดสูงสุดนั้น
การอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นของ Translarna อาจส่งผลกระทบอย่างมากต่อแนวโน้มทางการเงินของ PTC ในขณะที่บริษัทรายงานรายได้ 900.45 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา เคล็ดลับของ InvestingPro บ่งชี้ว่านักวิเคราะห์คาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน สิ่งนี้ทําให้การทบทวน Translarna ของ FDA มีความสําคัญต่อแนวโน้มการเติบโตในอนาคต
แม้จะมีผลการดําเนินงานของตลาดในเชิงบวก แต่ก็เป็นที่น่าสังเกตว่า PTC Therapeutics ในปัจจุบันไม่ทํากําไร โดยมีรายได้จากการดําเนินงานที่ปรับปรุงแล้วที่ -192.45 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา เคล็ดลับ InvestingPro อีกประการหนึ่งชี้ให้เห็นว่านักวิเคราะห์ไม่คาดหวังว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ โดยเน้นย้ําถึงความสําคัญของการเข้าสู่ตลาดที่มีศักยภาพของ Translarna ในสหรัฐอเมริกา
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 11 ข้อสําหรับ PTC Therapeutics ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน