เรดวูดซิตี้ แคลิฟอร์เนีย - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM) ประกาศในวันนี้ว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้มอบรางวัล Ixo-vec ให้กับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ยีนบําบัด Ixo-vec ด้วยการกําหนด Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) สําหรับการรักษาจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุเปียก (AMD เปียก) สถานะนี้มีขึ้นเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาที่มีแนวโน้มซึ่งจัดการกับสภาวะที่รุนแรงหรือคุกคามถึงชีวิต โดยให้ประโยชน์ เช่น คําแนะนําของ FDA และศักยภาพในการทบทวนลําดับความสําคัญ
AMD เปียกเป็นสาเหตุหลักของการตาบอดในบุคคลที่มีอายุมากกว่า 65 ปี ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 20 ล้านคนทั่วโลก ตัวเลขเหล่านี้คาดว่าจะเพิ่มขึ้น โดยประมาณว่าจะมีผู้ได้รับผลกระทบจาก AMD ถึง 288 ล้านคนภายในปี 2040 Ixo-vec ได้รับการออกแบบมาเพื่อลดหรือขจัดความจําเป็นในการฉีดตาบ่อยๆ ซึ่งเป็นมาตรฐานการดูแล AMD แบบเปียกในปัจจุบัน โดยให้การบําบัดด้วยยีนในแก้ว (IVT) เพียงครั้งเดียว
การกําหนด RMAT ได้รับจากหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นที่บ่งชี้ว่า Ixo-vec สามารถตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองสําหรับภาวะนี้ ขณะนี้อยู่ระหว่างการประเมินในการทดลองทางคลินิก LUNA ระยะที่ 2 และการศึกษาส่วนขยาย OPTIC ระยะที่ 1
นอกจาก RMAT แล้ว Ixo-vec ยังได้รับการกําหนดให้เป็น Fast Track จาก FDA, การกําหนด PRIME จาก European Medicines Agency (EMA) และ Innovation Passport จากหน่วยงานกํากับดูแลยาและผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพของสหราชอาณาจักรสําหรับการรักษา AMD แบบเปียก
แคปซิดเวกเตอร์ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Adverum AAV.7m8 มีลําดับการเข้ารหัส aflibercept ซึ่งบริหารผ่านการฉีด IVT เพียงครั้งเดียวในสํานักงานของแพทย์ โดยมีจุดมุ่งหมายเพื่อมอบประสิทธิภาพในระยะยาวและเพิ่มประสิทธิภาพการปฏิบัติตามข้อกําหนดของผู้ป่วย
การกําหนด FDA ล่าสุดนี้ตระหนักถึงศักยภาพของ Ixo-vec ในการบําบัดด้วยยีนที่เปลี่ยนแปลงได้สําหรับผู้ป่วย AMD แบบเปียก Adverum คาดว่าจะแบ่งปันข้อมูลอัปเดตจากการอภิปรายด้านกฎระเบียบในไตรมาสที่สี่ของปีนี้ บริษัทมุ่งมั่นที่จะบุกเบิกยีนบําบัดเป็นมาตรฐานในการดูแลโรคตา โดยมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาการรักษาที่ใช้งานได้เพื่อฟื้นฟูการมองเห็นและป้องกันการตาบอด ข้อมูลที่รายงานอ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Adverum Biotechnologies
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Adverum Biotechnologies ได้มีความก้าวหน้าอย่างมากในการรักษาด้วยยีนบําบัดด้วยผู้สมัครชั้นนํา Ixo-vec ซึ่งออกแบบมาเพื่อลดภาระการรักษาสําหรับผู้ป่วยจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุเปียก (AMD) ผลทางคลินิกแสดงให้เห็นว่าภาระการรักษาลดลงและมีอัตราการฉีดยาสูง Oppenheimer ริเริ่มความคุ้มครองเกี่ยวกับ Adverum ด้วยคะแนน Outperform ซึ่งช่วยเสริมศักยภาพในเชิงพาณิชย์ของยีนบําบัด
Adverum ยังได้เห็นการเปลี่ยนแปลงในทีมผู้นําด้วยการแต่งตั้ง Dr. Rabia Gurses Ozden เป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์คนใหม่ และการเพิ่ม Dr. Szilárd Kiss ในคณะกรรมการบริหาร ทั้งสองมีประสบการณ์มากมายในด้านจักษุวิทยาและการบําบัดด้วยยีน ซึ่งคาดว่าจะเป็นเครื่องมือในการพัฒนา Ixo-vec
อย่างไรก็ตาม RBC Capital Markets ได้ลดเป้าหมายราคาหุ้นของบริษัทจาก 3.00 ดอลลาร์เป็น 2.00 ดอลลาร์ เพื่อตอบสนองต่อรายงานทางการเงินไตรมาสที่สี่และทั้งปี 2023 ของ Adverum บริษัทยังคงมีจุดยืนที่ระมัดระวังเนื่องจากความท้าทายทางคลินิกในอดีตของ Adverum แม้จะมีการพัฒนาเหล่านี้ แต่ RBC Capital ก็กําลังติดตามสถานการณ์อย่างใกล้ชิด โดยรอหลักฐานเพิ่มเติมเพื่อบรรเทาความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนาทางคลินิกของ Adverum นี่คือการพัฒนาล่าสุดจาก Adverum Biotechnologies
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ท่ามกลางข่าวดีของ Ixo-vec ผู้สมัครยีนบําบัดของ Adverum Biotechnologies (NASDAQ:ADVM) ซึ่งได้รับการแต่งตั้งให้เป็น Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) สุขภาพทางการเงินของบริษัทและผลการดําเนินงานของตลาดให้บริบทเพิ่มเติมสําหรับนักลงทุน เคล็ดลับของ InvestingPro เน้นย้ําว่า Adverum ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้เชิงบวกของเสถียรภาพทางการเงินของบริษัท สิ่งนี้อาจเกี่ยวข้องโดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากบริษัทยังคงลงทุนในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบําบัด
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า Adverum ไม่ได้ทํากําไรในปัจจุบัน ดังที่เห็นได้จากอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -0.79 และอัตราส่วน P/E ที่ปรับปรุงแล้วในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 ที่ -1.37 นอกจากนี้ บริษัทยังเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ซึ่งเป็นข้อพิจารณาที่สําคัญสําหรับนักลงทุน เนื่องจากมีค่าใช้จ่ายสูงที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิกและเส้นทางสู่การค้าสําหรับ Ixo-vec
นักลงทุนควรตระหนักถึงผลการดําเนินงานในตลาดล่าสุดของบริษัทด้วย หุ้นของ Adverum ได้รับผลกระทบอย่างมากในช่วงสัปดาห์ที่ผ่านมา โดยผลตอบแทนรวมของราคาหนึ่งสัปดาห์อยู่ที่ -8.28% สิ่งนี้อาจสะท้อนให้เห็นถึงปฏิกิริยาของตลาดต่อแนวโน้มอุตสาหกรรมในวงกว้างหรือเหตุการณ์เฉพาะของบริษัท สําหรับผู้ที่สนใจสํารวจเพิ่มเติม มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติมบนแพลตฟอร์ม ซึ่งสามารถเข้าถึงได้ที่ https://www.investing.com/pro/ADVM
ในขณะที่ Adverum Biotechnologies ยังคงก้าวหน้าในด้านยีนบําบัดสําหรับโรคตาการจับตาดูทั้งความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์และตัวชี้วัดทางการเงินจะมีความสําคัญต่อการตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาด
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน