Cytokinetics ในงาน Bernstein Healthcare Forum: มุ่งขยายธุรกิจเกินกว่าการเปิดตัวครั้งแรก

วันพุธที่ 23 กันยายน 2026 — Cytokinetics (CYTK) ใช้เวที Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – การดูแลสุขภาพ Forum รายปีครั้งที่ 3 เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตอย่างครอบคลุม จากบริษัทไบโอเทคที่ขับเคลื่อนด้วย Research สู่การเป็นบริษัทด้านหัวใจและหลอดเลือดระดับโลก ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงแรงขับเคลื่อนในช่วงต้นที่แข็งแกร่งสําหรับยาเชิงพาณิชย์ตัวแรกของบริษัทอย่าง MYQORZO พร้อมชี้ให้เห็นถึงการพนันทางคลินิกระยะยาวในด้านภาวะหัวใจล้มเหลว และกลยุทธ์ที่ยังคงมีความเสี่ยงในการดําเนินงาน

ประเด็นสําคัญ

• Cytokinetics ระบุว่ากําลังสร้างแฟรนไชส์ด้านหัวใจและหลอดเลือดโดยมีสามโปรแกรมหลัก ได้แก่ MYQORZO, omecamtiv mecarbil และ ulacamten
• แผน Vision 2030 ของบริษัทกําหนดให้มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสองรายการใน 3 ข้อบ่งชี้, สารโมเลกุลใหม่ 10 ชนิด, การมีอยู่ในมากกว่า 15 ประเทศ และการเข้าถึงการรักษาสําหรับผู้ป่วยอย่างน้อย 100,000 ราย
• การเปิดตัว MYQORZO ได้รับแรงขับเคลื่อน โดยใบสั่งยาที่จ่ายออกไปเพิ่มขึ้นจากน้อยกว่า 400 รายการในไตรมาสแรกของปี 2024 เป็นประมาณ 1,500 รายการในไตรมาสที่สอง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมุ่งเน้นการจําหน่ายโดยตรงในสหรัฐฯ และยุโรป ขณะที่ใช้พันธมิตรในจีนและญี่ปุ่น และมองหาข้อตกลงพัฒนาธุรกิจในระยะเริ่มต้นในที่อื่นๆ
• ผลการอ่านค่าทางคลินิกสําหรับ omecamtiv mecarbil และ ulacamten ยังอีกหลายปีข้างหน้า ทําให้บริษัทต้องพึ่งพาการดําเนินการเปิดตัวอย่างต่อเนื่องและความคืบหน้าของการทดลอง

กลยุทธ์ของบริษัทและแผนระยะยาว

ผู้บริหารอธิบาย Cytokinetics ว่าเป็นบริษัทที่ใช้เวลาหลายปีในการสร้างวิทยาศาสตร์เบื้องหลังการยับยั้ง cardiac myosin ก่อนที่จะเข้าสู่ตลาด Isaac Ciechanover รองประธานบริหารฝ่ายพัฒนาองค์กรและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจ กล่าวว่าบริษัทมักถูกมองว่าเป็น "ความสําเร็จในชั่วข้ามคืน" แม้ว่าจะก่อตั้งในปี 1997 และเริ่มดําเนินงานในปี 1998 ที่เมือง South San Francisco

เขากล่าวว่างานของบริษัทเติบโตมาจาก Research พื้นฐานของ Fady I. Malik เกี่ยวกับการกําหนดเป้าหมาย sarcomere "ยาสําคัญทุกตัวที่เข้ามาในพื้นที่นั้นหรืออยู่ระหว่างการพัฒนาล้วนมาจากงานสําคัญที่ Fady ทํา" Ciechanover กล่าว

กรอบการทํางานระยะยาวของบริษัทคือ Vision 2030 ซึ่งมีเป้าหมายที่จะส่งมอบ:

• การบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสองรายการใน 3 ข้อบ่งชี้
• สารโมเลกุลใหม่ 10 ชนิดในการพัฒนา
• การดําเนินงานในมากกว่า 15 ประเทศ
• ผู้ป่วยอย่างน้อย 100,000 รายที่เข้าถึงได้ผ่านการทดลองและการจําหน่าย

ฝ่ายบริหารระบุว่าแผนดังกล่าวไม่ธรรมดาสําหรับบริษัทไบโอเทค เพราะรวมการวิจัยในระยะต้น การพัฒนาทางคลินิก และการจําหน่ายทั่วโลกเข้าด้วยกัน บริษัทกล่าวว่าสหรัฐฯ และยุโรปมีความสําคัญเป็นพิเศษ และต้องการรักษาการควบคุมโดยตรงในตลาดเหล่านั้น

ผลประกอบการทางการเงินและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์

ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ตัวแรกของบริษัทอย่าง MYQORZO เปิดตัวในสหรัฐฯ และยุโรปในปี 2024 และได้รับการอนุมัติในสหรัฐฯ, เยอรมนี และจีน การอนุมัติในสหราชอาณาจักรยังอยู่ระหว่างการพิจารณา และคาดว่าประเทศในยุโรปอื่นๆ จะตามมา

Cytokinetics ระบุว่าการเปิดตัวมีผลงานเกินความคาดหมายในช่วงแรก แม้ว่ายาจะเข้าสู่ตลาดประมาณสี่ปีหลังจากคู่แข่งที่เป็นสารยับยั้ง cardiac myosin ตัวแรก ข้อมูลเชิงพาณิชย์สําคัญ ได้แก่:

• ใบสั่งยาที่จ่ายออกไปเพิ่มขึ้นจากน้อยกว่า 400 รายการในไตรมาสแรกของปี 2024 เป็นประมาณ 1,500 รายการในไตรมาสที่สองของปี 2024
• ผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการรักษาเพิ่มขึ้นจากประมาณ 2,000 รายต่อไตรมาสก่อนการเปิดตัว เป็น 2,500 รายในไตรมาสแรก และ 3,000 รายในไตรมาสที่สอง
• MYQORZO ครองส่วนแบ่งมากกว่า 40% ของใบสั่งยา cardiac myosin inhibitor ใหม่ทั้งหมดในปีแรก
• บริษัทตั้งเป้าครองส่วนแบ่ง 50% ของใบสั่งยา CMI ใหม่ภายในสิ้นปี
• ฐานแพทย์ผู้สั่งยาเติบโตเป็นมากกว่า 700 คน

Ciechanover กล่าวว่ามากกว่าครึ่งหนึ่งของแพทย์เหล่านั้นไม่ได้สั่งยา cardiac myosin inhibitor เป็นประจําหรือไม่เคยสั่งยาเหล่านั้นมาก่อน ซึ่งเขากล่าวว่าแสดงให้เห็นว่าตลาดกําลังขยายตัวมากกว่าเพียงแค่การย้ายผู้ป่วยจากยาหนึ่งไปยังอีกยาหนึ่ง

บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงขนาดของโอกาสในโรค hypertrophic cardiomyopathy ในสหรัฐฯ บริษัทประเมินว่ามีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น obstructive HCM ระหว่าง 110,000 ถึง 120,000 ราย แต่มีเพียง 20,000 ถึง 25,000 รายเท่านั้นที่ได้รับการบําบัดในปัจจุบัน นอกจากนี้ยังประเมินว่ามีผู้ป่วยประมาณ 50,000 รายที่เป็น non-obstructive HCM โดยไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน

ความคืบหน้าในการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารระบุว่า MYQORZO ได้รับการออกแบบตั้งแต่ต้นให้ใช้งานง่ายกว่าการรักษาก่อนหน้าในกลุ่มยานี้ บริษัทเน้นย้ําคุณสมบัติหลายประการที่เชื่อว่าสนับสนุนการนําไปใช้:

• มีโปรแกรม REMS ใช้งานอยู่
• ไม่จําเป็นต้องทดสอบปฏิกิริยาระหว่างยา
• ตารางการปรับขนาดยามีความยืดหยุ่น
• ยาอาจเหมาะสมสําหรับกลุ่มผู้ป่วยที่กว้างขึ้น

บริษัทระบุว่าทีมเชิงพาณิชย์กําลังถูกสร้างขึ้นเพื่อรองรับทั้งตลาด obstructive HCM ในปัจจุบันและการเปิดตัว non-obstructive HCM ที่คาดหวัง หากได้รับการอนุมัติ ฝ่ายบริหารกล่าวว่า MYQORZO อาจกลายเป็นสารยับยั้ง cardiac myosin เพียงตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ HCM ทั้งสองรูปแบบ หากข้อมูล ACACIA-HCM นําไปสู่การอนุมัติ

ในแง่ภูมิศาสตร์ Cytokinetics ใช้รูปแบบผสม โดยมีพันธมิตรในตลาดสําคัญอย่าง Sanofi ในจีน และ Bayer ในญี่ปุ่น ขณะที่รักษาการควบคุมเชิงพาณิชย์โดยตรงในสหรัฐฯ และยุโรป ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมองตลาดตะวันตกเหล่านั้นว่าเป็นศูนย์กลางของ Vision 2030

บริษัทยังอธิบายว่าพื้นที่ดําเนินงานของตนเป็นระดับโลก โดยมี Research ที่ South San Francisco, การดําเนินงานเชิงพาณิชย์ที่ Radnor และสํานักงานใหญ่ระหว่างประเทศที่ Zug

ไปป์ไลน์และการพัฒนาทางคลินิก

นอกเหนือจาก MYQORZO แล้ว Cytokinetics กําลังพัฒนาโปรแกรมภาวะหัวใจล้มเหลวหลักสองโปรแกรม

สําหรับ omecamtiv mecarbil บริษัทกําลังดําเนินการศึกษา Phase 3 COMET ในผู้ป่วยที่มีภาวะหัวใจล้มเหลวแบบก้าวหน้าที่มีการบีบตัวลดลง การทดลองกําลังรับสมัครผู้ป่วยที่มีค่า left ventricular ejection fraction ต่ํากว่า การเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเมื่อเร็วๆ นี้ และค่า NT-proBNP ที่สูงขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษานี้รวมถึงช่วง run-in เพื่อยืนยันการปฏิบัติตามยาและขจัดเหตุการณ์ในช่วงต้นที่ไม่สามารถเปลี่ยนแปลงได้ด้วยการรักษา คาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2028

Dan Jacoby รองประธานฝ่าย Research ทางคลินิก กล่าวว่ายาทํางานแตกต่างจากการบําบัดในปัจจุบัน "สิ่งที่คุณมีกับ omecamtiv mecarbil คือยาที่ไม่รบกวนวงจรแคลเซียม ไม่เพิ่มความต้องการออกซิเจน ไม่ทําให้เซลล์บาดเจ็บ แต่ยังเพิ่มการหดตัวของหัวใจ" เขากล่าว

เขากล่าวว่ายาตัวนี้มีจุดประสงค์เพื่อแก้ไขปัญหาพื้นฐานในภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีการบีบตัวลดลง นั่นคือหัวใจไม่สร้างแรงเพียงพอ ฝ่ายบริหารระบุว่าได้รับการออกแบบมาเพื่อเสริม guideline-directed medical therapy มากกว่าที่จะแทนที่

สําหรับ ulacamten บริษัทกําลังดําเนินการศึกษา Phase 2 AMBER ในภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีการบีบตัวคงที่ การทดลองมุ่งเน้นไปที่กลุ่มผู้ป่วยที่แคบกว่าที่มี diastolic dysfunction เป็นหลัก มากกว่าผู้ป่วยที่มีอาการที่เกิดจากโรคอ้วน, ภาวะหยุดหายใจขณะนอนหลับ, ความดันโลหิตสูง, โรคไต หรือเบาหวานเป็นหลัก คาดว่าการลงทะเบียนจะเสร็จสิ้นในปี 2024 โดยมีผลลัพธ์ของกลุ่มแรกที่กําหนดในปี 2027

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการระบุกลุ่มย่อย HFpEF ที่มีแนวโน้มได้รับประโยชน์มากที่สุดและใช้ข้อมูลนั้นเพื่อกําหนดรูปแบบการศึกษาในระยะต่อไป บริษัทอธิบายว่า HFpEF เป็นหนึ่งในพื้นที่ที่ยากที่สุดในการพัฒนายา โดยมีตัวเลือกที่มีประสิทธิภาพน้อย

แนวทางการพัฒนาธุรกิจ

Cytokinetics ระบุว่ากลยุทธ์การพัฒนาธุรกิจได้เปลี่ยนแปลงไปเมื่อบริษัทได้รับความแข็งแกร่งทางการเงินจาก MYQORZO โดยอธิบายตัวเองว่าเปลี่ยนจากการเป็นผู้อนุญาตสิทธิ์ออกสุทธิไปสู่การเป็นผู้รับอนุญาตสิทธิ์เทคโนโลยี

บริษัทระบุว่าจะยังคงดําเนินการตาม:

• ความร่วมมือในระยะต้นในโปรแกรม Phase 1 และ Phase 2
• พันธมิตร Research ที่เกี่ยวข้องกับรูปแบบทางเลือกเช่น RNAi และ biologics
• โอกาสการอนุญาตสิทธิ์ออกในส่วนที่เหลือของโลก

ในขณะเดียวกัน ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่มีแผนที่จะไล่ตามการซื้อกิจการสินทรัพย์ในระยะท้ายหรือข้อตกลงด้านยีนและเซลล์บําบัด บริษัทระบุว่าต้องการธุรกรรมที่รักษาความยืดหยุ่นของงบดุล

ผู้บริหารกล่าวว่าเป้าหมายที่กว้างขึ้นคือการสร้างพอร์ตโฟลิโอด้านหัวใจและหลอดเลือดที่ครอบคลุม hypertrophic cardiomyopathy, ภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีการบีบตัวลดลง และภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีการบีบตัวคงที่ผ่านแพลตฟอร์มทางคลินิกและเชิงพาณิชย์เดียว

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมที่เกิดขึ้นซ้ําหลายประการ ได้แก่ การขยายตลาด ความแตกต่างทางวิทยาศาสตร์ และความยากในการรักษาภาวะหัวใจล้มเหลว

เกี่ยวกับการแข่งขันในสารยับยั้ง cardiac myosin ผู้บริหารกล่าวว่าข้อได้เปรียบของ MYQORZO มาจากงานในช่วงต้นของบริษัทในสาขานี้ การออกแบบการทดลอง และความเป็นไปได้ของการอนุมัติใน HCM ทั้งแบบ obstructive และ non-obstructive พวกเขากล่าวว่าการมียามากกว่าหนึ่งตัวในกลุ่มนี้อาจช่วยให้แพทย์มีความรู้และขยายตลาด

เกี่ยวกับ omecamtiv mecarbil Jacoby กล่าวว่ายาตัวนี้ตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองมาหลายทศวรรษ เขากล่าวว่าวิธีอื่นๆ เพียงอย่างเดียวในการเพิ่มการหดตัวคือการปลูกถ่ายหัวใจหรืออุปกรณ์ช่วยหัวใจห้องล่างซ้าย ซึ่งทั้งสองอย่างมีการรุกล้ํามากกว่าการรักษาด้วยยามาก

เกี่ยวกับ HFpEF ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังพยายามหลีกเลี่ยงแนวทางที่กว้างซึ่งล้มเหลวในการศึกษาหลายครั้งในอดีต แต่กลับเลือกผู้ป่วยที่มีโปรไฟล์โรคที่เฉพาะเจาะจงมากขึ้นเพื่อเพิ่มโอกาสในการเห็นผลของการรักษา

เกี่ยวกับกลยุทธ์องค์กร ผู้บริหารกล่าวว่าบริษัทต้องการรักษาความมุ่งเน้นไปที่ไปป์ไลน์ปัจจุบันและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์มากกว่าการซื้อกิจการขนาดใหญ่ พวกเขายังกล่าวว่าวัฒนธรรมของบริษัทที่สร้างขึ้นภายใต้ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Robert Blum เน้นความร่วมมือและนวัตกรรมในทุกสาขา

แนวโน้ม

Cytokinetics กําลังเดิมพันว่าการเปิดตัว MYQORZO ที่แข็งแกร่งขึ้น การขยายตัวที่เป็นไปได้ไปสู่ non-obstructive HCM และข้อมูลในอนาคตจาก omecamtiv mecarbil และ ulacamten จะสามารถเปลี่ยนให้เป็นบริษัทด้านหัวใจและหลอดเลือดที่กว้างขึ้น หลักไมล์สําคัญถัดไปยังอีกหลายปีข้างหน้า แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายระยะยาวนั้นชัดเจน นั่นคือสร้างแฟรนไชส์ระดับโลกที่เข้าถึงผู้ป่วยที่มีตัวเลือกการรักษาน้อย

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน