Palisade Bio ในงาน Morgan Stanley: ขยายการรุกตลาด IBD

เมื่อวันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 Palisade Bio (PALI) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อประกาศแผนการขยายการรุกตลาดโรคลําไส้อักเสบ (IBD) ในวงกว้างขึ้น พร้อมยอมรับถึงความท้าทายที่รออยู่ข้างหน้า ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีเงินสดเพียงพอสําหรับการพัฒนาโปรแกรม Phase II สองรายการ แต่ยังคงต้องเผชิญกับตลาด ulcerative colitis ที่มีการแข่งขันสูง และความจําเป็นในการเปลี่ยนสัญญาณทางคลินิกในระยะต้นให้กลายเป็นข้อมูลที่แข็งแกร่งในระยะท้าย

ประเด็นสําคัญ

• Palisade Bio ระบุว่ากําลังนํา PALI-2108 เข้าสู่การศึกษา Phase II ทั้งในโรค ulcerative colitis และ Crohn’s disease หลังจากเสร็จสิ้นการทดสอบก่อนคลินิกและ Phase I แล้ว
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสดและสินทรัพย์เทียบเท่าเงินสด 125 ล้านดอลลาร์ ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าเพียงพอสําหรับการสนับสนุนการศึกษาทั้งสองจนเสร็จสมบูรณ์ในปีหน้า พร้อมมีระยะเวลาสํารองเพิ่มเติมหลังจากนั้น
• ผลลัพธ์ Phase I ในระยะต้นแสดงให้เห็นอัตราการตอบสนอง 100% และอัตราการหายจากโรค 40% ใน ulcerative colitis และอัตราการตอบสนองและการหายจากโรค 40% ใน Crohn’s disease ในการศึกษาแบบ open-label
• ฝ่ายบริหารอธิบาย PALI-2108 ว่าเป็นยาต้าน PDE4 แบบ prodrug ที่รับประทานวันละครั้ง มุ่งเป้าที่ลําไส้ และถูกกระตุ้นในเนื้อเยื่อเฉพาะที่ โดยมีคุณสมบัติด้านการสัมผัสกับเนื้อเยื่อและการให้ยาที่อาจทําให้แตกต่างจากยาเก่าในกลุ่มเดียวกัน
• บริษัทระบุว่ากําลังดําเนินกลยุทธ์ ulcerative colitis ในวงกว้างขึ้น หลังจากได้รับข้อเสนอแนะจากนักลงทุนในรอบการระดมทุน 140 ล้านดอลลาร์เมื่อเดือนตุลาคมที่ผ่านมา

การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์ในการมุ่งเน้น IBD

ผู้นําของ Palisade Bio ระบุว่าบริษัทได้ปรับทิศทางออกจากการมุ่งเน้น fibrostenotic Crohn’s disease ในระยะแรก และหันมามุ่งเป้าที่ Crohn’s disease และ ulcerative colitis ในวงกว้างขึ้น ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร J.D. Finley กล่าวว่าการเปลี่ยนแปลงดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากการระดมทุน 140 ล้านดอลลาร์เมื่อเดือนตุลาคมที่ผ่านมา ซึ่งทําให้บริษัทได้รับสิ่งที่เขาเรียกว่าอาณัติที่ชัดเจนจากนักลงทุนในการเข้าสู่ตลาด ulcerative colitis ที่ใหญ่กว่า

• แผน fibrostenotic Crohn’s disease ในระยะแรกถูกอธิบายว่าเป็นโอกาสเฉพาะกลุ่มเมื่อบริษัทมีขนาดเล็กกว่า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเส้นทางด้านกฎระเบียบสําหรับ fibrostenotic Crohn’s ยังไม่ชัดเจน
• บริษัทวางแผนที่จะกลับมาพัฒนา fibrostenotic Crohn’s ในภายหลัง หากภาพรวมด้านกฎระเบียบชัดเจนขึ้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการดําเนินการทั้ง ulcerative colitis และ Crohn’s ควบคู่กันไปควรจะสนับสนุนมูลค่าสําหรับผู้ถือหุ้นได้ดีกว่า

ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินทุน

บริษัทระบุว่าสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสดและสินทรัพย์เทียบเท่าเงินสด 125 ล้านดอลลาร์ ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับสนับสนุนการศึกษา Phase II ทั้งสองจนเสร็จสมบูรณ์ภายในสิ้นปีหน้า พร้อมมีระยะเวลาสํารองอีกหกถึงเก้าเดือนหลังจากนั้น

• เงินสดและสินทรัพย์เทียบเท่าเงินสด: 125 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย.
• ระยะเวลาสํารอง: เพียงพอสําหรับการสนับสนุนการศึกษา Phase II ทั้ง ulcerative colitis และ Crohn’s จนเสร็จสมบูรณ์ภายในสิ้นปีหน้า
• ระยะเวลาสํารองเพิ่มเติม: ประมาณหกถึงเก้าเดือนหลังจากจุดนั้น
• กลยุทธ์เงินทุน: ฝ่ายบริหารระบุว่าวางแผนจะเสริมความแข็งแกร่งของงบดุลอย่างเหมาะสมก่อนที่เงินสดจะลดลงสู่ระดับต่ําสุด
• ไม่มีการให้คําแนะนําโดยละเอียดเกี่ยวกับอัตราการใช้เงิน

Finley กล่าวว่าบริษัทไม่ต้องการดําเนินงานด้วยระดับเงินสดที่ต่ํามาก และชอบที่จะระดมทุนเมื่อสภาวะเอื้ออํานวยมากกว่าภายใต้แรงกดดัน

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงานของ PALI-2108

PALI-2108 เป็นยาต้าน PDE4 แบบ prodrug ที่รับประทานวันละครั้ง มุ่งเป้าที่ลําไส้ และถูกกระตุ้นในเนื้อเยื่อเฉพาะที่ ซึ่ง Palisade Bio ได้ซื้อกิจการมาจาก Giiant Pharma ซึ่งตั้งอยู่ในมอนทรีออล บริษัทที่ก่อตั้งโดยนักเคมีทางการแพทย์จากห้องปฏิบัติการ Merck Frosst ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมดังกล่าวได้เสร็จสิ้นการทดสอบก่อนคลินิกและ Phase I แล้ว

• การศึกษาก่อนคลินิกและการศึกษา Phase I เสร็จสมบูรณ์แล้ว
• บริษัทระบุว่าได้รับการอนุมัติ Investigational New Drug สําหรับโปรแกรม ulcerative colitis ในไตรมาสที่สอง
• การคัดกรองผู้ป่วยรายแรกสําหรับการทดลอง Phase II ของ ulcerative colitis คาดว่าจะเกิดขึ้นภายในไม่กี่สัปดาห์
• การยื่น IND สําหรับ Crohn’s disease มีเป้าหมายในช่วงครึ่งหลังของปีนี้
• การให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในการศึกษา Phase II ของ Crohn’s คาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสแรกของปี 2027

โปรแกรม ulcerative colitis อยู่ล่วงหน้าโปรแกรม Crohn’s ประมาณหนึ่งไตรมาส

การออกแบบการทดลอง Phase II สําหรับ ulcerative colitis

ฝ่ายบริหารให้คําแนะนําโดยละเอียดเกี่ยวกับการศึกษา Phase II ของ ulcerative colitis ซึ่งออกแบบเป็นการทดลองแบบสุ่มและปกปิดข้อมูลในระยะ induction ตามด้วยระยะ maintenance ที่ยาวนานขึ้น

• ระยะเวลา induction: 12 สัปดาห์
• ประเภทการศึกษา: การทดลองแบบสุ่ม ปกปิดข้อมูลสองชั้น และปกปิดข้อมูลสี่ชั้น
• การสุ่ม: สามกลุ่มในอัตราส่วน 1:1:1
• ขนาดยา: 50 มิลลิกรัมต่อวัน, 30 มิลลิกรัมต่อวัน และยาหลอก
• จุดสิ้นสุดหลัก: การหายจากโรคทางคลินิกที่ 12 สัปดาห์
• ระยะ maintenance: การขยายระยะเวลาแบบปกปิดข้อมูลถึง 48 สัปดาห์
• ผู้ที่ไม่ตอบสนองในระยะ induction จะถูกสุ่มเข้ากลุ่มยาขนาดสูงในระยะ maintenance
• กําลังทางสถิติ: กําลัง 90% ในการตรวจจับความแตกต่าง 20% ระหว่างการรักษาและยาหลอก และกําลัง 80% ในการตรวจจับความแตกต่าง 17.5%
• การลงทะเบียน: มีการเปิดใช้งานสถานที่ทางคลินิก 115 แห่งแล้ว

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลการออกแบบการศึกษาจะปรากฏบน ClinicalTrials.gov ภายใน 21 วันหลังจากการคัดกรองผู้ป่วยรายแรก

แผนการสําหรับ Phase II ของ Crohn’s disease

โปรแกรม Crohn’s ยังอยู่ระหว่างการสรุป แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทจะใช้ขนาดยาที่สูงกว่าใน ulcerative colitis เนื่องจาก Crohn’s disease มีความซับซ้อนมากกว่าและมักเกี่ยวข้องกับการอักเสบที่ลึกกว่า

• บริษัทวางแผนใช้ขนาดยา 30 มิลลิกรัมใน Crohn’s disease
• การศึกษาจะมุ่งเน้นที่โรคในลําไส้เล็กส่วน ileal และลําไส้ใหญ่ ซึ่งเป็นตัวแทนของกรณี Crohn’s ส่วนใหญ่
• การออกแบบจะเป็นแบบ open-label ทําให้บริษัทสามารถดูข้อมูลระหว่างกาลได้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาจะประเมินมาตรการทางเภสัชจลนศาสตร์และเภสัชพลศาสตร์ทั้งในช่องเนื้อเยื่อผิวเผินและเนื้อเยื่อลึก
• รายละเอียดการออกแบบการศึกษาจะถูกเปิดเผยหลังจากได้รับการอนุมัติ IND

ฝ่ายบริหารระบุว่าคําแนะนําก่อนหน้าที่อิงตามจุดสิ้นสุด SES-CD ไม่สามารถใช้ได้อีกต่อไปเนื่องจากการออกแบบมีการเปลี่ยนแปลง

ข้อมูลทางคลินิกในระยะต้นและผลการค้นพบจาก biomarker

Palisade Bio ระบุว่าการทดสอบ Phase I ให้สัญญาณในระยะต้นที่น่าสนใจ แม้ว่าฝ่ายบริหารจะเน้นย้ําว่าการศึกษาเหล่านี้ไม่ได้ออกแบบมาเพื่อพิสูจน์ประสิทธิภาพของ PDE4 ซึ่งเป็นที่ทราบกันดีอยู่แล้วในสาขานี้ แต่เป้าหมายคือการแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัย ความเป็นไปได้ของการให้ยา และผลกระทบของ biomarker ที่คาดเดาได้

• การศึกษา ulcerative colitis: อัตราการตอบสนอง 100% และอัตราการหายจากโรค 40% ในสภาพแวดล้อมแบบ open-label ที่ไม่มีการควบคุม
• การศึกษา Crohn’s disease: อัตราการตอบสนองและการหายจากโรค 40% ในสภาพแวดล้อมแบบ open-label ที่ไม่มีการควบคุม
• มีการปรับปรุงทางการส่องกล้องในทั้งสองข้อบ่งชี้
• Biomarker เช่น จํานวน lymphocyte, fecal calprotectin และ C-reactive protein เคลื่อนไปในทิศทางที่ดี
• ฤทธิ์ของยาถูกแสดงให้เห็นใน ileum สําหรับ Crohn’s disease และใน ascending colon และ descending colon สําหรับ ulcerative colitis

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าบริษัทได้รวบรวมข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์ประชากรเพื่อสนับสนุนการสร้างแบบจําลองเชิงทํานาย

ความแตกต่างของ PALI-2108 ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ

ผู้บริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับเหตุผลที่พวกเขาเชื่อว่า PALI-2108 อาจโดดเด่นกว่ายาต้าน PDE4 รุ่นเก่า

• ครึ่งชีวิตปลาย: 12 ถึง 13 ชั่วโมง
• ครึ่งชีวิตที่มีประสิทธิภาพ: 27 ชั่วโมง
• สามารถให้ยาวันละครั้ง เมื่อเทียบกับการให้ยาวันละสองครั้งสําหรับยาต้าน PDE4 ส่วนใหญ่
• ความเข้มข้นของยาในเนื้อเยื่อสูงกว่าในพลาสมาประมาณเจ็ดเท่าที่สภาวะคงที่
• โมเลกุลที่ปลดปล่อยทันทีโดยทั่วไปแสดงอัตราส่วนเนื้อเยื่อต่อพลาสมาที่ดีที่สุดคือ 1 ต่อ 1 ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
• ยา prodrug แบบ ล่าช้า-ปลดปล่อย ที่ถูกกระตุ้นในเนื้อเยื่อเฉพาะที่ หลีกเลี่ยงการสัมผัสกับทางเดินอาหารส่วนบน ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าอาจช่วยลดความเสี่ยงของอาการท้องเสียแบบ secretory
• อัตราส่วน peak-to-trough ที่ต่ํากว่าอาจปรับปรุง therapeutic index

Mitch Jones ประธานและประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของบริษัทกล่าวว่า: "เรามียาในเนื้อเยื่อมากกว่าเจ็ดเท่าที่วัดได้สี่ถึงแปดชั่วโมงหลังการให้ยาหรือที่สภาวะคงที่ ดังนั้นคุณมียาในเนื้อเยื่อมากกว่าในพลาสมาเจ็ดเท่าที่สภาวะคงที่ ซึ่งดีที่สุดคือ 1 ต่อ 1 สําหรับโมเลกุลที่ปลดปล่อยทันที"

ภูมิทัศน์การแข่งขันและตําแหน่งในตลาด

ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด ulcerative colitis มีการแข่งขันสูง แต่โต้แย้งว่าการแข่งขันที่สูงนั้นสะท้อนถึงการขาดตัวเลือกที่ดี มากกว่าที่จะเป็นพื้นที่โรคที่ได้รับการแก้ไขแล้ว

• ยากลุ่ม JAK inhibitor มีคําเตือนกรอบดํา ซึ่งอาจจํากัดการใช้งาน
• ยากลุ่ม S1P modulator ต้องการการติดตามและมีประสิทธิภาพจํากัดใน Crohn’s disease
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีการขาดแคลนยาโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่มีประสิทธิภาพสําหรับเป็นยาหลัก
• บริษัทเห็นโอกาสสําหรับยาเดี่ยวที่สามารถสนับสนุนการรักษาแบบผสมผสานในอนาคต
• ฝ่ายบริหารกล่าวถึงคู่แข่งโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่กําลังเกิดขึ้น เช่น icatibant และ obefazimod

Finley กล่าวว่า: "เหตุผลที่ ulcerative colitis เป็นตลาดที่มีการแข่งขันสูงมากก็คือยังไม่มีทางแก้ปัญหาที่ดีจริงๆ นั่นเป็นส่วนหนึ่งของปัญหา คือใช่ มันเป็นตลาดที่มีการแข่งขันสูง แต่ไม่มีใครบรรลุประสิทธิภาพในระดับที่ผู้คนพึงพอใจ"

Jones เสริมว่าบริษัทเห็น "โอกาสสําหรับยาเดี่ยวที่สามารถใช้ในอนาคตเป็นยาหลักสําหรับการรักษาแบบผสมผสานและโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทาน"

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงการตัดสินใจของบริษัทในการขยายขอบเขตและความหมายของข้อมูลทางคลินิกในระยะต้น

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปลี่ยนจาก fibrostenotic Crohn’s disease ไปสู่ Crohn’s disease ในวงกว้างขึ้นนั้นเกิดจากความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ที่แคบกว่า
• พวกเขาระบุว่ากลยุทธ์ Crohn’s และ ulcerative colitis ในวงกว้างขึ้นสอดคล้องกับอาณัติของนักลงทุนหลังการระดมทุนได้ดีกว่า
• ผู้บริหารระบุว่าข้อมูล Phase I ไม่ได้มีจุดประสงค์เพื่อสร้าง PDE4 ในฐานะกลุ่มยา แต่เพื่อแสดงให้เห็นว่า PALI-2108 สามารถส่งยาไปยังเนื้อเยื่อที่ถูกต้องในขนาดที่ถูกต้องได้
• พวกเขาระบุว่ายาแสดงการส่งยาที่เพียงพอไปยัง ileum, ascending colon และ descending colon
• ฝ่ายบริหารระบุว่ารูปแบบ biomarker สนับสนุนแบบจําลองเภสัชจลนศาสตร์ประชากรของบริษัท
• พวกเขายังตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทในพื้นที่โมเลกุลขนาดใหญ่ได้แสดงให้เห็นความสําเร็จของการรักษาแบบผสมผสาน และข้อมูล VEGA และ DUET ล่าสุดสนับสนุนแนวคิดของการผสมผสานโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานในอนาคต

แนวโน้ม

เหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้ ได้แก่ การยื่น IND ของ Crohn’s ในช่วงครึ่งหลังของปีนี้ การรายงานการทดลอง ulcerative colitis บน ClinicalTrials.gov ภายใน 21 วันหลังจากการคัดกรองคร

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน