Pharvaris บุก HAE สองแนวรบ เร่งแผนเปิดตัวผลิตภัณฑ์

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — Pharvaris (PHVS) ใช้เวที H.C. Wainwright Annual Global Investment Conference ครั้งที่ 28 เพื่อประกาศแผนรุกตลาดโรค hereditary angioedema หรือ HAE อย่างครอบคลุม โดยอาศัยยารับประทานที่ออกแบบมาเพื่อทั้งการรักษาอาการเฉียบพลันและการป้องกัน ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําข้อมูลระยะปลายที่น่าพึงพอใจและแผนการเปิดตัวที่มีเงินทุนรองรับ พร้อมระบุด้วยว่าบริษัทยังต้องผ่านกระบวนการพิจารณาของหน่วยงานกํากับดูแลก่อนที่ผลิตภัณฑ์แรกจะวางจําหน่ายได้

ประเด็นสําคัญ

• Pharvaris กําลังพัฒนา deucrictibant ในสองรูปแบบ ได้แก่ แคปซูลออกฤทธิ์ทันทีสําหรับการรักษาตามความต้องการ และเม็ดออกฤทธิ์นานสําหรับการป้องกันวันละครั้ง
• บริษัทระบุว่าการทดลอง CHAPTER-3 เพื่อการป้องกันโรคบรรลุจุดสิ้นสุดหลักและรองทั้งหมด โดยลดการเกิดอาการโดยรวมได้ 83% และลดได้ 87% ในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 1 และ 2
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายารูปแบบออกฤทธิ์ทันทีอยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA โดยมีวันกําหนด PDUFA คือ 23 เม.ย. 2025 และวางแผนเปิดตัวในวันถัดไปหากได้รับการอนุมัติ
• Pharvaris ระบุว่ามีเงินสดเพียงพอถึงกลางปี 2028 และแผนการสร้างทีมพาณิชย์ถึงสิ้นปี 2027 ได้รับการสนับสนุนทางการเงินแล้ว
• บริษัทยังทดสอบ deucrictibant ในโรค acquired angioedema โดยมุ่งขยายฉลากยาให้ครอบคลุมความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับ bradykinin

กลยุทธ์ของบริษัทและตําแหน่งในตลาด

Pharvaris เป็นบริษัทยาชีวภาพระยะปลายที่มีมูลค่าตลาดประมาณ 2.5 พันล้านดอลลาร์ถึงเกือบ 3 พันล้านดอลลาร์ โดยมุ่งเน้นการพัฒนา deucrictibant ซึ่งเป็นยารับประทานประเภท bradykinin B2 receptor antagonist ยาดังกล่าวกําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรค HAE และความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับ bradykinin

• บริษัทก่อตั้งเมื่อ 11 ปีที่แล้วโดยผู้คิดค้น icatibant ดั้งเดิม
• กลยุทธ์หลักมุ่งเน้นที่สองรูปแบบของโมเลกุลเดียวกัน
• รูปแบบออกฤทธิ์ทันทีมุ่งเป้าที่การรักษาอาการเฉียบพลัน
• รูปแบบออกฤทธิ์นานออกแบบมาเพื่อการป้องกันวันละครั้ง

David Nassif ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินของ Pharvaris กล่าวว่าเป้าหมายระยะยาวของบริษัทคือการสร้างฉลากยาที่ครอบคลุมเกินกว่าหมวดหมู่ HAE มาตรฐาน

"เป้าหมายสูงสุดของเรา เมื่อถึงเวลาที่ผลิตภัณฑ์หลักของเราได้รับการอนุมัติ คือการมีฉลากที่ระบุว่าเราครอบคลุมความผิดปกติที่เกิดจาก bradykinin ทั้งหมด" เขากล่าว

ฝ่ายบริหารระบุว่าวิสัยทัศน์ดังกล่าวอาจครอบคลุม HAE ชนิดที่ 1 และ 2 ภาวะพร่อง C1 inhibitor แบบปกติ acquired angioedema และอาจรวมถึงความผิดปกติของ bradykinin ส่วนปลายด้วย

อัปเดตทางคลินิกและการดําเนินงาน

Pharvaris ระบุว่าการอัปเดตล่าสุดที่โดดเด่นที่สุดมาจาก CHAPTER-3 ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 3 ของสูตรออกฤทธิ์นานในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 1, 2 และภาวะพร่อง C1 inhibitor แบบปกติ หรือที่รู้จักกันในชื่อ HAE ชนิดที่ 3

• มีผู้เข้าร่วม 85 คน
• 55 คนได้รับ deucrictibant และ 30 คนได้รับยาหลอก
• 83 คนสําเร็จการศึกษา
• บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก
• บรรลุจุดสิ้นสุดรองด้านประสิทธิภาพทั้งหมด

Maggie Beller หัวหน้าฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์ กล่าวว่ายาออกฤทธิ์โดยการบล็อก bradykinin ที่ปลายน้ําของกระบวนการ

"ยาของเรา deucrictibant เป็นตัวต้านของ B2 receptor ซึ่งหมายความว่ามันบล็อกไม่ให้ bradykinin จับกับ B2 receptor จึงหยุดกระบวนการของ bradykinin ส่วนเกินที่ปลายน้ําสุดของกระบวนการ เปรียบเหมือนเราอุดท่อระบายที่ก้นอ่าง" เธอกล่าว

ตามข้อมูลของบริษัท CHAPTER-3 แสดงให้เห็นว่า:

• ลดการเกิดอาการได้ 83% ในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 1, 2 และ 3
• ลดการเกิดอาการได้ 87% ในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 1 และ 2 เพียงอย่างเดียว
• ลดการเกิดอาการรุนแรงและปานกลางอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติ
• ลดการใช้ยาฉุกเฉินอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติ
• ปรับปรุงสัดส่วนผู้ป่วยที่ไม่มีอาการที่เกณฑ์ 50%, 70% และ 90%
• คะแนนคุณภาพชีวิตดีขึ้นตามมาตรวัด AE-QoL และ AECT

ฝ่ายบริหารระบุว่าการลดลง 87% ในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 1 และ 2 เทียบได้ดีกับการบําบัดป้องกันแบบฉีด เช่น TAKHZYRO และ HAEGARDA ซึ่งบริษัทระบุว่าแสดงการลดการเกิดอาการประมาณ 87% เช่นกันในการศึกษาของตน

ความปลอดภัยและความทนต่อยา

Pharvaris ระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงเป็นส่วนสําคัญของเรื่องราว โดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากยานี้มีไว้สําหรับการใช้ระยะยาว

• ผลการตรวจทางหัวใจและหลอดเลือดสมดุลกันระหว่างกลุ่ม deucrictibant และกลุ่มยาหลอกใน CHAPTER-3
• ไม่พบความเสี่ยงด้านความปลอดภัยทางหัวใจและหลอดเลือดเพิ่มเติม
• ผลการตรวจทางระบบทางเดินอาหารก็สมดุลกันระหว่างกลุ่มเช่นกัน
• ไม่พบอาการอาเจียนและท้องเสีย ซึ่งเป็นอาการที่พบในยารับประทานที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน
• การศึกษาที่ไม่ใช่ทางคลินิกทดสอบระดับการสัมผัสยาของรูปแบบออกฤทธิ์นานบวกกับยาออกฤทธิ์ทันทีสองโดสในอัตราสูงสุด และพบว่าสูตรยาปลอดภัยและทนได้ดี

ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าการออกแบบโมเลกุลขนาดเล็กช่วยลดความเสี่ยงของภูมิต้านทานต่อยา ซึ่งเป็นข้อกังวลที่อาจส่งผลต่อยาชีวภาพในระยะยาว

ผลประกอบการทางการเงินและเงินทุน

Pharvaris ระบุว่ายังคงมีเงินทุนเพียงพอสําหรับแผนปัจจุบัน

• เงินสดเพียงพอถึงกลางปี 2028
• ทีมพาณิชย์สําหรับทั้งสองผลิตภัณฑ์ได้รับการสนับสนุนทางการเงินถึงสิ้นปี 2027
• ไม่มีการนําเสนอความจําเป็นในการระดมทุนเพิ่มเติมสําหรับแผนการเปิดตัวและพัฒนาที่ระบุไว้

Nassif กล่าวว่าบริษัทพร้อมที่จะเคลื่อนไหวอย่างรวดเร็วหากผลิตภัณฑ์แรกได้รับการอนุมัติ

"เราได้แนะนําต่อสาธารณะว่ามีเงินสดถึงกลางปี 2028" เขากล่าว "ทีมพาณิชย์สําหรับทั้งสองผลิตภัณฑ์จะสร้างเสร็จภายในสิ้นปี 2027 ดังนั้นทั้งหมดนี้ได้รับการสนับสนุนทางการเงินแล้วในปัจจุบัน"

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และโอกาสทางตลาด

Pharvaris อธิบายถึงโอกาสทางตลาดที่รวมถึงทั้งผู้ที่เพิ่งเริ่มการป้องกันโรคและผู้ป่วยที่ไม่พอใจกับตัวเลือกปัจจุบัน

• คาดว่ามีผู้ป่วย HAE ในสหรัฐฯ ประมาณ 8,000 คน
• มีผู้ป่วยประมาณ 150 ถึง 250 คนเริ่มการป้องกันโรคในแต่ละปี
• มีผู้ป่วยประมาณ 1,600 คนที่ใช้ยารับประทานในปัจจุบัน
• ยารับประทานที่มีอยู่ดังกล่าวกล่าวกันว่าลดการเกิดอาการได้ 44% และมีอัตราการหยุดใช้ยาประมาณ 40%
• มีผู้ป่วยประมาณ 1,900 คนที่หยุดใช้ยารับประทานนั้นเนื่องจากปัญหาด้านประสิทธิภาพหรือความทนต่อยา
• กลุ่มที่ยังไม่ได้รับการเข้าถึงมากที่สุดคือผู้ป่วยที่ใช้ยาฉีดซึ่งไม่เคยลองยารับประทาน

Beller กล่าวว่าแพทย์บอกกับบริษัทว่า deucrictibant อาจเป็นตัวเลือกแรกสําหรับผู้ป่วยที่เริ่มการป้องกันโรคใหม่ เนื่องจากเป็นยารับประทานและมีประสิทธิภาพสูง

"เราได้ยินจากแพทย์ว่าจากการลดการเกิดอาการ 87% ของเรา และ deucrictibant ที่รับประทานได้ ซึ่งเป็นวิธีที่รุกรานน้อยที่สุดในบรรดาทั้งหมด deucrictibant ควรเป็นยาตัวแรกสําหรับผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการป้องกันโรค" เธอกล่าว

เธอเสริมว่าบริษัทคาดว่าจะมีอัตราการหยุดใช้ยาต่ํากว่ายารับประทานปัจจุบันมาก

"ตอนนี้มียารับประทานที่ได้รับการอนุมัติซึ่งลดการเกิดอาการได้ประมาณ 44%" เธอกล่าว "ยานั้นมักได้ผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการป้องกันโรคเช่นกัน อย่างไรก็ตาม ยารับประทานนั้นมีอัตราการหยุดใช้ยาประมาณ 40% แทนที่จะให้ผู้ป่วยเหล่านั้นเริ่มด้วย deucrictibant แล้วหยุดใช้ เราคาดว่าจะมีอัตราการหยุดใช้ยาเพียงประมาณ 3% ถึง 5%"

Pharvaris ระบุว่ากําลังสร้างองค์กรเชิงพาณิชย์ที่มีพนักงาน 70 ถึง 80 คน รวมถึงตัวแทนขาย 30 ถึง 40 คน ฝ่ายบริหารระบุว่าประมาณ 95% ของทีมได้รับการว่าจ้างแล้วภายในสิ้นปี 2024 ทําให้บริษัทพร้อมสําหรับการเปิดตัวทันทีหลังได้รับการอนุมัติ

กําหนดการด้านกฎระเบียบและแนวโน้มในอนาคต

รูปแบบออกฤทธิ์ทันทีของ deucrictibant เป็นตัวเร่งปฏิกิริยาระยะใกล้แรกของบริษัท

• FDA ยอมรับ NDA ใน ก.ค. 2024
• วันกําหนด PDUFA คือ 23 เม.ย. 2025
• EMA ตรวจสอบความถูกต้องของใบสมัครทางการตลาดใน ก.ค. 2024
• Pharvaris ระบุว่ากําลังตอบคําถามของ FDA และต้อนรับการตรวจสอบ
• ฝ่ายบริหารคาดว่าการผลิตจะพร้อมสําหรับการเปิดตัวเมื่อได้รับการอนุมัติ
• บริษัทวางแผนเปิดตัวในวันถัดไป หากได้รับการอนุมัติในวันที่ 23 เม.ย. 2025

สําหรับรูปแบบออกฤทธิ์นาน Pharvaris คาดว่าจะยื่น NDA ในครึ่งแรกของปี 2027 บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงการยื่น NDA ในครึ่งแรกของปี 2028 สําหรับ acquired angioedema

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายระยะยาวคือการทําให้ deucrictibant เป็นยาครอบคลุมสําหรับความผิดปกติที่เกิดจาก bradykinin รวมถึงการยื่นเอกสารเสริมที่เป็นไปได้และผู้สมัครในไปป์ไลน์ในอนาคตสําหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับ bradykinin ส่วนปลาย

การขยายไปป์ไลน์สู่ acquired angioedema

นอกเหนือจาก HAE Pharvaris กําลังดําเนินการทดลอง CREATE ซึ่งอธิบายว่าเป็นการศึกษาระยะที่ 3 ครั้งแรกที่มุ่งเน้นที่ acquired angioedema เนื่องจากการพร่อง C1 inhibitor

• ผู้ป่วยเป้าหมายรวมถึงผู้ที่มีมะเร็งต่อมน้ําเหลือง มะเร็งไขกระดูก หรือโรคลูปัสเป็นพื้นฐาน
• ปัจจุบันยังไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับข้อบ่งชี้นี้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าภาวะนี้มักไม่ได้รับการรับรู้ โดยเฉพาะอย่างยิ่งนอกกลุ่มผู้เชี่ยวชาญด้าน HAE
• บริษัทเห็นโอกาสในการให้ความรู้แก่แพทย์มะเร็งวิทยาและแพทย์โรคข้อ

Pharvaris ระบุว่าความพยายามในวงกว้างนี้อาจสนับสนุนฉลากสําหรับ "bradykinin-mediated angioedema" ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าอาจสนับสนุนการพิจารณาแบบเร่งด่วนในสภาพแวดล้อมการป้องกันโรคด้วย

การบําบัดแบบผสมผสานและการเกิดอาการกําเริบ

ฝ่ายบริหารยังได้หารือถึงกลยุทธ์ที่จะให้ผู้ป่วยใช้ deucrictibant ทั้งสองรูปแบบ

• เม็ดออกฤทธิ์นานจะใช้สําหรับการป้องกัน
• แคปซูลออกฤทธิ์ทันทีสามารถใช้สําหรับอาการกําเริบ
• บริษัทระบุว่าแนวทาง "portfolio patient" นี้ได้รับการสนับสนุนจากงานด้านความปลอดภัยที่ไม่ใช่ทางคลินิก
• ข้อมูล CHAPTER-1 แสดงให้เห็นว่า deucrictibant บวก icatibant ทํางานได้ดีพอๆ กับยาหลอกบวก icatibant สําหรับอาการกําเริบ
• Pharvaris ระบุว่าไม่สามารถทดสอบยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยสองชนิดพร้อมกันได้ จึงรอการอนุมัติรูปแบบออกฤทธิ์ทันทีก่อนเริ่ม CHAPTER-4

ฝ่ายบริหารระบุว่าโมเดลสองรูปแบบให้โอกาสที่หายากแก่บริษัทในการใช้กลไกเดียวกันในสองสภาพแวดล้อมการรักษา

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นเดิม ได้แก่ ความพร้อมด้านกฎระเบียบ การดําเนินงานเชิงพาณิชย์ ความปลอดภัย และการวางตําแหน่งในตลาด

• การพิจารณาของ FDA ยังคงดําเนินอยู่ โดยคาดว่าจะมีการตรวจสอบและการพิจารณากลางรอบ
• คาดว่าการผลิตจะพร้อมเมื่อได้รับการอนุมัติ
• ขนาดทีมพาณิชย์ถูกเปรียบเทียบกับการเปิดตัวยา HAE อื่นๆ และระบุว่าสอดคล้องกับแนวปฏิบัติของอุตสาหกรรม
• ฝ่ายบริหารระบุว่าประสิทธิภาพ 87% ในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 1 และ 2 สนับสนุนการใช้ในวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไป
• Pharvaris ระบุว่า deucrictibant ควรได้ผลในภาวะพร่อง C1 inhibitor แบบปกติด้วย เนื่องจากออกฤทธิ์ที่ปลายน้ําของกระบวนการ ต่างจากยาที่ออกฤทธิ์ที่ต้นน้ํา
• บริษัทระบุว่าเคมีของโมเลกุลขนาดเล็กทําให้การพัฒนาภูมิต้านทานต่อยาไม่น่าจะเกิดขึ้น ลดความเสี่ยงที่พบบ่อยในยาชีวภาพ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่มีหลักฐานทางประวัติศาสตร์ในชุดข้อมูลของตนเกี่ยวกับการสูญเสียการตอบสนอง

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน