Recursion นําเสนอในงาน Morgan Stanley: แพลตฟอร์ม AI ก้าวสู่การทดลองทางคลินิก

Recursion Pharmaceuticals Inc. (RXRX) ใช้การประชุม Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เมื่อวันอังคารที่ผ่านมาเพื่อนําเสนอภาพลักษณ์ของบริษัทในช่วงเปลี่ยนผ่าน เมื่อวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 ผู้บริหารระบุว่าธุรกิจได้ก้าวพ้นจากการเป็นเพียงแพลตฟอร์มเทคโนโลยี และกําลังขับเคลื่อนโปรแกรมทางคลินิก พร้อมกับลดต้นทุนและเสริมสร้างความร่วมมือเชิงลึก บริษัทชี้ให้เห็นถึงข้อมูลเบื้องต้นที่แข็งแกร่งในโรค familial adenomatous polyposis แต่ยังระบุด้วยว่ายังต้องการความชัดเจนด้านกฎระเบียบและหลักฐานเพิ่มเติมว่าโมเดลของตนสามารถสร้างผลลัพธ์ได้อย่างต่อเนื่อง

ประเด็นสําคัญ

• Recursion ระบุว่าได้พัฒนาจากแพลตฟอร์มค้นพบยาสู่บริษัทไบโอเทคระดับคลินิกที่มีโปรแกรม first-in-class หลายรายการ
• ผู้บริหารระบุว่าบริษัทลดฐานต้นทุน pro forma ลงประมาณ 40% หลังจากรวมกิจการ Exscientia
• สินทรัพย์หลัก REC-4881 แสดงให้เห็นการลดลงของติ่งเนื้อ (polyp) อย่างรวดเร็วและยั่งยืนในโรค familial adenomatous polyposis หรือ FAP
• ความร่วมมือกับ Roche/Genentech และ Sanofi สร้างรายได้มากกว่า 525 ล้านดอลลาร์จากการชําระเงินล่วงหน้าและ milestones
• ผู้บริหารระบุว่า AI engine, data factory และวงจรป้อนกลับทางคลินิกของบริษัทเป็นสิ่งที่ยากที่สุดที่คู่แข่งจะลอกเลียนแบบ

กลยุทธ์บริษัท: จากคําสัญญาของแพลตฟอร์มสู่สินทรัพย์ทางคลินิก

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Najat Khan กล่าวว่า Recursion เป็นบริษัทที่แตกต่างจากเมื่อ 12 ถึง 18 เดือนก่อนแล้ว เธออธิบายธุรกิจว่าเป็น engine แบบบูรณาการอย่างสมบูรณ์ที่ครอบคลุมชีววิทยา เคมี และการพัฒนาทางคลินิก

• บริษัทระบุว่าได้ก้าวจากคําสัญญาในด้านชีววิทยาใหม่สู่โมเดลการพัฒนายาที่กว้างขึ้น
• ผู้บริหารระบุว่าแพลตฟอร์มครอบคลุมเส้นทางทั้งหมดตั้งแต่การค้นพบเป้าหมายไปจนถึงข้อมูลผู้ป่วย
• Khan กล่าวว่าบริษัทพึ่งพา AI agents, ระบบอัตโนมัติ และการจัดสรรทุนที่เข้มงวดยิ่งขึ้น
• เธอกล่าวว่าการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้ช่วยลดฐานต้นทุนลงประมาณ 40% บน pro forma basis หลังจากการรวมกิจการ Exscientia

ข้อความของ Recursion ถึงนักลงทุนคือบริษัทไม่ได้พึ่งพาเพียงแนวคิดว่า AI สามารถเร่งการค้นพบได้อีกต่อไป แต่กําลังพยายามแสดงให้เห็นว่าระบบของตนสามารถสร้างผู้สมัครยาจริง ข้อมูลทางคลินิกจริง และเศรษฐศาสตร์ความร่วมมือที่แท้จริงได้

ผลประกอบการทางการเงินและเศรษฐศาสตร์ความร่วมมือ

ผู้บริหารระบุว่าความร่วมมือได้กลายเป็นแหล่งการยืนยันและเงินทุนที่สําคัญ บริษัทระบุว่าได้รับเงินชําระล่วงหน้าและ milestones รวมมากกว่า 525 ล้านดอลลาร์จากความร่วมมือกับ Roche/Genentech และ Sanofi

• Roche ชําระเงินแล้ว 250 ล้านดอลลาร์จนถึงปัจจุบันสําหรับความร่วมมือด้านประสาทวิทยา
• Genentech ได้ใช้สิทธิ์ option เป้าหมายสองรายการจนถึงปัจจุบัน ในราคาประมาณ 30 ล้านดอลลาร์ต่อเป้าหมายที่ถูก option
• ความร่วมมือกับ Sanofi สร้าง milestones ได้ห้ารายการจนถึงปัจจุบัน
• ในทั้งสองความร่วมมือ มี milestones รวมมากกว่า 300 ล้านดอลลาร์ในแต่ละความร่วมมือ โดยมีค่าลิขสิทธิ์ระดับสองหลักในข้อตกลง Sanofi และค่าลิขสิทธิ์หลักเดียวในข้อตกลง Roche
• จากยอดรวม 525 ล้านดอลลาร์ มี 125 ล้านดอลลาร์ที่เป็น milestones ที่บรรลุแล้ว
• ผู้บริหารระบุว่ามี milestones มากกว่าหนึ่งโหลที่บรรลุแล้วในทุกความร่วมมือ

Khan กล่าวว่าความแตกต่างระหว่างเงินล่วงหน้าและ milestones มีความสําคัญ "คุณภาพสําคัญที่สุด และความเร็วก็เป็นสิ่งที่ดีมากเช่นกัน" เธอกล่าว พร้อมเสริมว่าการชําระเงินล่วงหน้าสะท้อนถึงคําสัญญา ในขณะที่ milestones สะท้อนถึงหลักฐาน

ประธานเจ้าหน้าที่การเงิน Ben Taylor ไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตผลประกอบการใหม่ในสรุป แต่ผู้บริหารได้กําหนดกรอบโครงสร้างความร่วมมือว่าเป็นโครงสร้างที่ออกแบบมาเพื่อบรรลุจุดคุ้มทุนหรือความสามารถในการทํากําไรตั้งแต่ต้น ในขณะที่ยังคงสร้างมูลค่าแพลตฟอร์มระยะยาว

โปรแกรมทางคลินิกหลัก: REC-4881 ในโรค FAP

สินทรัพย์ที่ก้าวหน้าที่สุดของ Recursion คือ REC-4881 ซึ่งเป็นยา MEK1/2 inhibitor ชนิดรับประทานที่กําลังพัฒนาสําหรับโรค familial adenomatous polyposis หรือ FAP บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้ได้รับการกําหนดสถานะ orphan drug และ fast track แล้ว

• FAP ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 50,000 รายในสหรัฐฯ และ EU5
• ผู้บริหารระบุว่าไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรคนี้
• บริษัทประเมินตลาดที่สามารถเข้าถึงได้มากกว่า 10,000 ล้านดอลลาร์

ในการศึกษา Phase 2 proof-of-concept Recursion ระบุว่า REC-4881 ลดภาระติ่งเนื้อได้อย่างรวดเร็วและยั่งยืน

• ติ่งเนื้อเกือบ 50% ถูกกําจัดภายในสามเดือน
• ผลดังกล่าวยังคงอยู่หลังจากหยุดการรักษา และในผู้ป่วยบางรายมีผลดีขึ้นหลังจากหยุดยาสามเดือน
• ผู้บริหารระบุว่าเป็นสินทรัพย์ investigational รายแรกที่แสดงให้เห็นการลดติ่งเนื้ออย่างรวดเร็วและยั่งยืนทั้งในระบบทางเดินอาหารส่วนบนและส่วนล่าง

ผลการค้นพบด้านความปลอดภัยถูกอธิบายว่าจัดการได้ ผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับการรักษามากกว่า 85% อยู่ในระดับ Grade 1 หรือ 2 ส่วนใหญ่เป็นโรคผิวหนังอักเสบที่สอดคล้องกับกลุ่มยา MEK1/2 inhibitor บริษัทยังสังเกตพบการเปลี่ยนแปลงของ creatine phosphokinase ชั่วคราวและผลต่อ left ventricular ejection fraction ซึ่งระบุว่าสอดคล้องกับบรรทัดฐานใน NF1 ซึ่งเป็นโรคหายากที่กลุ่มยานี้ได้รับการอนุมัติแล้ว Recursion ระบุว่าได้วางกลยุทธ์การจัดการโรคผิวหนังอักเสบเชิงป้องกันไว้แล้ว

บริษัทอยู่ระหว่างการหารืออย่างแข็งขันกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เพื่อกําหนดเส้นทางการขึ้นทะเบียน ผู้บริหารระบุว่ากําลังพิจารณา endpoints ที่คล้ายกับ progression-free survival ในสภาพแวดล้อมแบบ ERAS ข้อมูลเพิ่มเติมคาดว่าจะนําเสนอในการประชุม CGA-IGCC ในต้นเดือนพฤศจิกายน และความชัดเจนด้านกฎระเบียบคาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งหลังของปี

ความกว้างของ pipeline และความสามารถในการทําซ้ําของแพลตฟอร์ม

นอกเหนือจาก REC-4881 ผู้บริหารได้เน้นย้ําถึง pipeline ที่กว้างขึ้นเพื่อแสดงให้เห็นว่าแพลตฟอร์มสามารถสร้างสินทรัพย์ใหม่ได้อย่างต่อเนื่อง

• REC-1245 เป็น RBM39 degrader ชนิดใหม่ที่ค้นพบผ่าน data factory ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท
• กําลังศึกษาในเนื้องอกแข็งที่ไม่เสถียรทางจีโนมิกส์และเนื้องอกในเด็กที่ขับเคลื่อนด้วยการถอดรหัส เช่น Ewing sarcoma
• ประชากรผู้ป่วยที่สามารถเข้าถึงได้ประเมินไว้ที่ประมาณ 100,000 ราย
• ผู้บริหารระบุว่าเป้าหมายเคลื่อนจากการค้นพบไปสู่การศึกษา IND-enabling ภายใน 18 เดือน
• ข้อมูลเพิ่มเติมคาดว่าจะได้รับในช่วงปลายปี 2024

โปรแกรมอื่นๆ ได้แก่ โปรแกรม PI3Kα H1047R ที่เพิ่งเข้าสู่ Phase 1 รวมถึงโปรแกรม NPP1 และโรคสะสมในไลโซโซมที่อยู่ในการศึกษา IND-enabling บริษัทระบุว่าคาดว่าจะมี catalysts เพิ่มเติมในช่วง 12 ถึง 24 เดือนข้างหน้า

Khan กล่าวว่าอัตราความสําเร็จของบริษัทในการพัฒนาโปรแกรมไปสู่สถานะ development candidate อยู่ที่ประมาณ 20% ซึ่งสูงกว่าค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมที่ 10% ประมาณสองเท่า เธอกล่าวว่าความได้เปรียบมาจากการเรียนรู้แบบ recursive ซึ่งผลลัพธ์ทางคลินิกป้อนกลับเข้าสู่การค้นพบและการออกแบบ

แพลตฟอร์มเทคโนโลยี: data factory, AI และเคมี

ผู้บริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอธิบาย technology stack ที่อยู่เบื้องหลัง pipeline Recursion ระบุว่า data factory ในซอลต์เลกซิตีได้รับการออกแบบมาเพื่อสร้างข้อมูลชีววิทยาขนาดใหญ่ที่คู่แข่งไม่สามารถเทียบเคียงได้ง่าย

• สิ่งอํานวยความสะดวกสามารถผลิตเซลล์ประสาทที่ได้จาก induced pluripotent stem cell ได้มากถึง 1 ล้านล้านเซลล์
• บริษัทระบุว่าใช้เวลา 10 ปีในการสร้างขนาดดังกล่าว
• สามารถรัน whole-genome CRISPR knockouts ใน 20,000 ยีนต่อ cell line
• ผลลัพธ์ครอบคลุม genomics, transcriptomics, proteomics และ assays อื่นๆ
• ผู้บริหารระบุว่าโปรโตคอลที่เป็นกรรมสิทธิ์และห้องปฏิบัติการ wet และ dry แบบบูรณาการช่วยให้ทดสอบและปรับปรุงได้อย่างรวดเร็ว

ในด้านเคมี บริษัทระบุว่า AI engine แบบ end-to-end ช่วยย่นระยะเวลาการพัฒนาและลดจํานวนสารประกอบที่ต้องสร้างและทดสอบ

• ระยะเวลาจาก target ถึง candidate อยู่ที่ประมาณ 1.5 ปี หรือเร็วกว่าค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมสําหรับ small molecules ประมาณสามเท่า
• บริษัทระบุว่าออกแบบสารประกอบประมาณ 330 รายการต่อ development candidate เทียบกับค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมที่ 2,500 รายการ
• นั่นหมายความว่ามีโมเลกุลที่สังเคราะห์จริงน้อยกว่าประมาณ 90%
• ผู้บริหารระบุว่าอัตราความสําเร็จของแพลตฟอร์มอยู่ที่ประมาณ 20% เทียบกับค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมที่ 10%

Recursion ระบุว่าเรื่องราวของ REC-4881 แสดงให้เห็นว่าระบบทํางานอย่างไร บริษัทอธิบายถึงการ screen แบบ phenotypic ที่ไม่มีอคติซึ่งเริ่มต้นด้วยเซลล์ APC knockout ผ่านการ screen สารประกอบและการทํานายด้วย machine learning และสิ้นสุดด้วย MEK1/2 inhibition เป็นคําตอบที่ได้รับการจัดอันดับสูงสุด ผู้บริหารระบุว่าผลลัพธ์นั้นไม่ได้พบผ่านแนวทางที่ขับเคลื่อนด้วยสมมติฐานแบบดั้งเดิม

ความร่วมมือกับ Roche/Genentech และ Sanofi

ผู้บริหารระบุว่าความร่วมมือของบริษัทเป็นหลักฐานสําคัญสําหรับแพลตฟอร์ม

ในความร่วมมือกับ Roche/Genentech Recursion ระบุว่า:

• ข้อตกลงเป็นความร่วมมือด้านประสาทวิทยาแบบ exclusive 10 ปี โดยเหลืออีกห้าปี
• มีสองเป้าหมายที่ถูก option จนถึงปัจจุบัน
• เป้าหมายแรกได้เข้าสู่การค้นพบ small molecule ร่วมกันแล้ว
• Recursion เก็บข้อมูลทั้งหมดไว้ ในขณะที่ Roche ได้รับเฉพาะผลงาน
• บริษัทคาดว่าจะมี target options เพิ่มเติมจากชุดข้อมูลประสาทวิทยาที่มีอยู่

ในความร่วมมือกับ Sanofi Recursion ระบุว่า:

• มุ่งเน้นที่ small molecules สําหรับเป้าหมายด้านภูมิคุ้มกันวิทยาและมะเร็งที่ยากลําบาก
• บรรลุ milestones ห้ารายการจนถึงปัจจุบัน
• ผู้บริหารให้แนวทางสําหรับ milestone ของ development candidate ที่กําลังจะมาถึงสําหรับโปรแกรม oral small molecule first-in-class
• ความร่วมมือมุ่งเน้นที่เป้าหมาย first-in-class และยากต่อการรักษาที่ Recursion เชื่อว่าแพลตฟอร์มของตนมีความได้เปรียบ

Khan กล่าวว่าความร่วมมือแสดงให้เห็น "ความสามารถในการทําซ้ําตั้งแต่ชีววิทยาใหม่ โปรแกรมใหม่ ไปจนถึงคลินิก" และเธออธิบายรูปแบบดังกล่าวว่าเป็นหลักฐานว่าแพลตฟอร์มทํางานได้เกินกว่าผลลัพธ์แบบครั้งเดียว

การวางตําแหน่งทางการแข่งขันและบริบทของตลาด

ผู้บริหารยังกล่าวถึงภูมิหลังการแข่งขันในวงกว้าง Khan กล่าวว่านวัตกรรมล่าสุดในจีนได้เสริมสร้างมุมมองของ Recursion ว่าโอกาสที่ดีที่สุดอยู่ที่การค้นพบชีววิทยาใหม่ ไม่ใช่เพียงการปรับปรุงชีววิทยาที่รู้จักอยู่แล้ว

• เธอกล่าวว่าคู่แข่งบางรายกําลังเคลื่อนไหวอย่างรวดเร็วในด้านชีววิทยาที่รู้จักอยู่แล้ว
• ในทางตรงกันข้าม Recursion มุ่งเน้นที่เป้าหมาย first-in-class และกลไกที่ไม่ชัดเจน
• ตัวอย่างที่อ้างถึง ได้แก่ REC-4881, REC-1245 และเป้าหมายประสาทวิทยาของ Genentech

บริษัทยังระบุว่าการมีส่วนร่วมด้านกฎระเบียบเป็นศูนย์กลางของระยะต่อไป Khan อธิบายความสัมพันธ์กับผู้กํากับดูแลของ FDA ว่ามีประสิทธิผล และกล่าวว่าแนวทางจากหน่วยงานมีความสําคัญอย่างยิ่งในขั้นตอนนี้ เธอยังสังเกตด้วยว่าการทําการค้าในอนาคตจะต้องคํานึงถึงการเจรจา Medicare, การกําหนดราคา most-favored-nation, ภาษีศุลกากร และแรงกดดันด้านราคาทั่วโลก

มุมมองผู้บริหารเกี่ยวกับสิ่งที่ยากที่สุดที่จะลอกเลียนแบบ

เมื่อถูกถามถึงสิ่งที่ทําให้ Recursion มีความได้เปรียบ ผู้บริหารชี้ไปที่การบูรณาการมากกว่าเครื่องมือใดเครื่องมือหนึ่ง

• สิ่งที่ยากที่สุดในการจําลองคือ engine แบบ end-to-end ตั้งแต่ชีววิทยาไปจนถึงข้อมูลผู้ป่วย
• การสร้าง data factory ใช้เวลาสิบปี
• บริษัทระบุว่าการเรียนรู้แบบ patient-in-the-loop มีประสิทธิภาพมากกว่าการเรียนรู้เฉพาะในห้องปฏิบัติการ
• ผู้บริหารระบุว่าการผสมผสานระหว่างงาน wet lab และ dry lab เป็นสิ่งสําคัญในการปรับปรุงการทํานาย

Khan กล่าวว่ากุญแจสําคัญคือการเรียนรู้อย่างรวดเร็วพอที่จะเปลี่ยนโอก

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน