Nuvation Bio ในงานประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare ครั้งที่ 12: ความก้าวหน้าของ pipeline

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Nuvation Bio (NUVB) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference นําเสนอเรื่องราวสองส่วน ได้แก่ การเปิดตัวยารักษามะเร็งที่เติบโตอย่างรวดเร็ว และ pipeline ระยะยาวที่มีผลการอ่านข้อมูลทางคลินิกหลายรายการรออยู่ข้างหน้า ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงความต้องการที่แข็งแกร่งสําหรับ IBTROZI และข้อมูลที่น่าสนับสนุนสําหรับ safusidenib พร้อมทั้งระบุถึงความเสี่ยงจากระยะเวลาการพัฒนาที่ยาวนานและความจําเป็นในการใช้เงินทุนอย่างมีวินัย

ประเด็นสําคัญ

• Nuvation Bio ระบุว่า IBTROZI ได้ครองส่วนแบ่งประมาณ 20% ของตลาดเชิงทฤษฎีในปีแรก และกําลังขยายส่วนแบ่งในการรักษามะเร็งปอด ROS1 แนวแรก
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดอยู่ที่ 700 ล้านดอลลาร์ ซึ่งถือว่าเพียงพอมากกว่าที่จําเป็นในการบรรลุจุดคุ้มทุนและสนับสนุนเป้าหมายสําคัญของ pipeline
• Safusidenib แสดงข้อมูล 3 ปี โดยมีอัตราการไม่ลุกลาม 79% และอัตราการตอบสนอง 52% ในผู้ป่วย glioma รองรับการศึกษาหลายรายการที่วางแผนไว้ถึงปี 2029
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเติบโตในอนาคตอาจมาจากการทดสอบที่ดีขึ้น การเปลี่ยนจากเคมีบําบัด และการขยายส่วนแบ่งตลาดจากยา ROS1 รุ่นเก่าอย่างต่อเนื่อง
• บริษัทระบุว่าจะดําเนินการพัฒนาธุรกิจเฉพาะในกรณีที่สินทรัพย์มีข้อมูลที่แข็งแกร่ง ตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และให้ผลตอบแทนที่น่าดึงดูด

ผลประกอบการทางการเงิน

Nuvation Bio ระบุว่างบดุลยังคงเป็นจุดแข็งสําคัญของบริษัท

• เงินสดในมือ: 700 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมี "มากกว่าที่จําเป็นในการบรรลุจุดคุ้มทุนอย่างมาก"
• สถานะเงินสดดังกล่าวเปิดโอกาสให้บริษัทสามารถจัดสรรทุนสําหรับการวิจัย การเติบโตเชิงพาณิชย์ และการพัฒนาธุรกิจอย่างคัดสรร
• ผู้บริหารระบุว่าการเข้าซื้อกิจการใดๆ จะต้องผ่านเกณฑ์สูงในด้านคุณภาพข้อมูล ความต้องการทางการแพทย์ และผลตอบแทนจากการลงทุน

บริษัทยังได้อธิบายถึงโอกาสสร้างรายได้ขนาดใหญ่จาก IBTROZI หากแนวโน้มปัจจุบันดําเนินต่อไป

• ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวอาจสามารถทํายอดขายสูงสุดรายปีได้ถึง 4,000 ล้านดอลลาร์ถึง 5,000 ล้านดอลลาร์เมื่อเจาะตลาดได้เต็มที่
• บริษัทได้วางแผนโมเดลการสะสมรายได้ที่ประมาณ 1,000 ล้านดอลลาร์ในปีที่ 1, 2,000 ล้านดอลลาร์ในปีที่ 2, 3,000 ล้านดอลลาร์ในปีที่ 3 และ 4,000 ล้านดอลลาร์ในปีที่ 4
• ผู้บริหารระบุว่ายอดรวมอาจสูงกว่า 5,000 ล้านดอลลาร์หากการทดสอบ RNA กลายเป็นมาตรฐาน เนื่องจากการทดสอบ DNA มีความไวน้อยกว่า
• บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วย ROS1 ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ประมาณ 3,000 รายต่อปีในการรักษาแนวแรก อ้างอิงจากระบาดวิทยาการทดสอบ DNA

ความคืบหน้าในการดําเนินงาน

การเปิดตัว IBTROZI และตําแหน่งในตลาด

IBTROZI ซึ่งเป็นสารยับยั้ง ROS1 ของ Nuvation Bio เป็นจุดสนใจหลักในเชิงพาณิชย์ของการหารือ ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวเปิดตัวเมื่อประมาณหนึ่งปีที่ผ่านมาและได้สร้างตําแหน่งที่ชัดเจนในตลาดแล้ว

• จํานวนผู้ป่วยแนวแรกที่เริ่มใช้ยาเพิ่มขึ้นจาก 70 รายในไตรมาสแรกหลังการเปิดตัว เป็น 80 รายในไตรมาสที่สอง 100 รายในไตรมาสที่สาม และ 140 รายในไตรมาสที่สี่
• จํานวนผู้ลงทะเบียนปัจจุบันอยู่ที่ประมาณ 50 รายต่อเดือน เทียบกับตลาดเชิงทฤษฎีที่ 250 รายต่อเดือน
• ประมาณ 85% ของผู้ป่วยที่เริ่มใช้ยาขณะนี้เป็นการรักษาแนวแรก เพิ่มขึ้นจาก 30% ถึง 40% ในช่วงเปิดตัว
• บริษัทระบุว่าได้ครองส่วนแบ่งประมาณ 20% ของตลาดที่สามารถเข้าถึงได้เชิงทฤษฎีในปีแรก
• ฝ่ายบริหารระบุว่า IBTROZI มีอัตราการตอบสนอง 90% และระยะเวลาการตอบสนอง 15 เดือนในการรักษาแนวแรก
• อัตราการหยุดใช้ยาโดยรวมอยู่ที่ 6.5% และการหยุดใช้ยาที่เกี่ยวข้องกับผลข้างเคียงหลักหกประการเกิดขึ้นเพียง 1 ใน 337 ราย
• ยาดังกล่าวเป็นสารยับยั้ง ROS1 เพียงชนิดเดียวที่ไม่มีคําเตือนและข้อควรระวังเกี่ยวกับระบบประสาทส่วนกลาง ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
• อัตราการตอบสนองภายในกะโหลกศีรษะอยู่ที่ 66% เทียบกับ 48% สําหรับ JUDGE-RETRO

David ซีอีโอของบริษัทเรียก IBTROZI ว่า "ยาที่ดีที่สุดในกลุ่ม" และระบุว่าประสิทธิภาพของยายังไม่มียาใดในวงการมะเร็งวิทยาที่เทียบได้ นอกจากนี้ยังระบุว่าระยะเวลาการตอบสนอง 50 เดือนสามารถสนับสนุน "การสะสมรายได้" ได้หลายปี

พลวัตการแข่งขันใน ROS1

Nuvation Bio ระบุว่าการแข่งขันหลักไม่ได้มาจากยาที่มุ่งเป้าหมายเท่านั้น แต่ยังรวมถึงการใช้เคมีบําบัดที่ยังคงพบได้ทั่วไปในบางสภาพแวดล้อม

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการใช้ IO ร่วมกับเคมีบําบัดยังคงใช้ในผู้ป่วยสูงถึง 40% ในบางศูนย์ชุมชน แม้ว่าแนวทาง NCCN จะระบุข้อห้ามใช้
• อัตราการทดสอบสูงในศูนย์วิชาการ แต่อาจลดลงเหลือ 30% ถึง 40% ในศูนย์ชุมชน
• บริษัทระบุปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตสามประการ ได้แก่ การเปลี่ยนจาก IO ร่วมกับเคมีบําบัด อัตราการทดสอบที่สูงขึ้นในศูนย์ชุมชน และการขยายส่วนแบ่งตลาดจากยา ROS1 อื่นๆ อย่างต่อเนื่อง
• ผู้บริหารระบุว่าประสบการณ์ของแพทย์และรูปแบบการสั่งจ่ายซ้ําสนับสนุนความพึงพอใจในยาที่แข็งแกร่ง
• บริษัทใช้การตลาดดิจิทัล กลุ่มสนับสนุนผู้ป่วย และความร่วมมือกับระบบการดูแลสุขภาพเพื่อเข้าถึงผู้ป่วยโรคหายากและปิดช่องว่างในการปฏิบัติ

ฝ่ายบริหารยังได้หารือเกี่ยวกับการอัปเดตฉลากล่าสุดของ JUDGE-RETRO โดยระบุว่าสร้างบริบทที่เอื้ออํานวยมากขึ้นสําหรับ IBTROZI

• Nuvation ระบุว่า JUDGE-RETRO แสดงความเป็นพิษต่อระบบประสาทส่วนกลาง 25% ตับอ่อนอักเสบ 22% ถึง 25% และอาการบวมน้ําบริเวณรอบนอก 38%
• ผู้บริหารระบุว่าผลการค้นพบดังกล่าวทําให้ภาพลักษณ์ก่อนหน้าของยาในฐานะตัวเลือกที่ไม่ส่งผลต่อระบบประสาทส่วนกลางอ่อนแอลง
• ฝ่ายบริหารระบุว่า IBTROZI ยังคงเป็นยา ROS1 เพียงชนิดเดียวที่ไม่มีคําเตือนและข้อควรระวังเกี่ยวกับระบบประสาทส่วนกลาง
• ระบุว่าช่องว่างการแข่งขันกว้างเป็นพิเศษในการรักษาแนวแรก ซึ่งระยะเวลาการรักษาที่ยาวนานมีความสําคัญมากที่สุด

การพัฒนาทางคลินิกของ safusidenib

Safusidenib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง IDH1 ของ Nuvation Bio เป็นหัวข้อสําคัญอีกหัวข้อหนึ่ง บริษัทระบุว่าข้อมูลติดตามผลล่าสุดเสริมความแข็งแกร่งให้กับกรณีการใช้ใน glioma

• ที่ 3 ปี ยาแสดงอัตราการไม่ลุกลาม 79% หมายความว่ามีเพียง 21% ของผู้ป่วยที่มีการลุกลาม
• อัตราการตอบสนองเพิ่มขึ้นเป็น 52% จาก 44% ในการวิเคราะห์ก่อนหน้า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลชี้ให้เห็นถึงองค์ประกอบที่เกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกันนอกเหนือจากการยับยั้ง IDH1
• ห้าในเจ็ดผลข้างเคียงหลักเกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกัน รวมถึง vitiligo ผื่น และอาการปวดข้อ
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วย glioblastoma รายหนึ่งมีเนื้องอกหายไปนานถึง 3.5 ปี

David ระบุว่า safusidenib อาจทําหน้าที่เหมือนสารภูมิคุ้มกันบําบัดมะเร็งชนิดใหม่ควบคู่กับการเป็นสารยับยั้ง IDH1 และระบุว่าข้อมูลไม่สนับสนุนการปฏิบัติต่อยาดังกล่าวเหมือนกับยาอื่นในกลุ่มเดียวกัน

กลยุทธ์ glioma สี่ส่วน

Nuvation Bio ได้วางแผนการศึกษาสี่รายการที่เชื่อว่าสามารถสนับสนุน safusidenib ในหลายสภาพแวดล้อมของ glioma

• การทดลอง SIGMA: การศึกษาการรอดชีวิตโดยไม่มีการลุกลาม โดยคาดว่าจะได้ผลในปี 2029
• การศึกษาแบบ INDIGO: การศึกษาที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกในภูมิภาคที่ vorasidenib ยังไม่ได้รับการอนุมัติ คาดว่าจะได้ผลในปี 2029 เช่นกัน
• การทดลอง Grade 3 oligodendroglioma: การศึกษาอัตราการตอบสนองที่มุ่งลงทะเบียนผู้ป่วย 40 รายภายในปี 2027 โดยอาจมีการหารือกับ FDA หากพบการตอบสนองเพียงพอ
• การศึกษาหลังความล้มเหลวของ vorasidenib: การศึกษาอัตราการตอบสนองที่มุ่งหาผู้ป่วย 50 ราย และตั้งเป้าการตอบสนอง 10 รายขึ้นไป

บริษัทระบุว่าการศึกษาหลัง vorasidenib มีความสําคัญเป็นพิเศษ เนื่องจาก vorasidenib ได้รักษาผู้ป่วยมากกว่า 6,000 รายนับตั้งแต่เปิดตัว และประมาณ 23% มีการลุกลามภายในหนึ่งปี

• Nuvation ประมาณการว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย vorasidenib ประมาณ 1,500 รายมีการลุกลามหรือใกล้จะลุกลาม
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่น่าจะยากในการค้นหาผู้ป่วยเหล่านั้น
• บริษัทระบุว่าการศึกษาดังกล่าวสามารถครอบคลุมกลุ่มผู้ป่วยที่ไม่มีทางเลือกการรักษาอื่น
• ผู้บริหารระบุว่า safusidenib อาจกลายเป็นโมเลกุล IDH1 ตัวสุดท้ายที่ได้รับการอนุมัติ เนื่องจากการศึกษาแบบเปรียบเทียบโดยตรงในอนาคตจะดําเนินการได้ยาก

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่า IBTROZI ยังมีพื้นที่สําหรับการเติบโตแม้หลังจากความสําเร็จในช่วงเปิดตัวระยะแรก

• บริษัทระบุว่าขั้นตอนการเติบโตสําคัญแรกคือการเปลี่ยนผู้ป่วยจาก IO ร่วมกับเคมีบําบัด ซึ่งเชื่อว่าสามารถเพิ่มยอดขายได้เป็นสองเท่า
• ขั้นตอนที่สองคือการเพิ่มการทดสอบในศูนย์ชุมชน ซึ่งอาจเพิ่มยอดขายได้อีกสองเท่า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนผู้ป่วยแนวแรกที่เริ่มใช้ยาปัจจุบันประมาณ 50 รายต่อเดือนอาจเพิ่มขึ้นเป็น 200 รายต่อเดือนในอนาคต
• ระบุว่าแนวโน้มการทดสอบ precision-oncology ในวงกว้าง รวมถึงข้อมูล RET ล่าสุดจาก selpercatinib อาจช่วยขยายการรับรู้และการวินิจฉัย
• บริษัทระบุว่าระยะเวลาการตอบสนองที่ยาวนานและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีควรสนับสนุนการใช้ยาอย่างยั่งยืนในการรักษาแนวแรก

สําหรับ safusidenib ระยะเวลาระยะใกล้และระยะยาวมีการกระจายออกไปมากกว่า

• การศึกษา Grade 3 oligodendroglioma อาจให้ข้อมูลการตอบสนองที่มีประโยชน์ภายในปี 2027
• การศึกษาหลัง vorasidenib อาจสร้างสัญญาณก่อนกําหนดได้เร็วกว่าผลที่คาดในปี 2029
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตราการเติบโตของเนื้องอกอาจเป็นจุดสิ้นสุดที่มีความหมายแม้ก่อนที่เกณฑ์การตอบสนองอย่างเป็นทางการจะถูกบรรลุ
• โต้แย้งว่าการชะลอการเติบโตของเนื้องอกสามารถให้ประโยชน์ทางคลินิกที่แท้จริงได้ แม้ว่าเนื้องอกจะยังไม่หดตัวเพียงพอที่จะนับเป็นการตอบสนอง
• บริษัทระบุว่าชุดข้อมูลรวมถึงข้อมูลความปลอดภัยสามารถสนับสนุนการหารือด้านกฎระเบียบในอนาคตได้

การพัฒนาธุรกิจและทางเลือกของ pipeline

Nuvation Bio ระบุว่ายังเปิดรับการเข้าซื้อกิจการ แต่เฉพาะตามเงื่อนไขของตนเอง

• บริษัทระบุว่าต้องการสินทรัพย์ระยะหลังที่สามารถเติมช่องว่างระหว่างการทําตลาดปัจจุบันและระยะเวลา safusidenib ในปี 2029
• ระบุว่าเป้าหมายต้องมีข้อมูลที่น่าสนใจ ความต้องการทางการแพทย์ที่สําคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และเศรษฐศาสตร์ที่แข็งแกร่ง
• ฝ่ายบริหารอ้างถึงข้อตกลง AnHeart ว่าเป็นประเภทธุรกรรมที่ต้องการเห็น
• ผู้บริหารระบุว่า pipeline ระยะต้นของบริษัทและแพลตฟอร์ม drug conjugate ให้ทางเลือกเพิ่มเติม
• แพลตฟอร์ม DDC ได้รับการอธิบายว่าเป็นแนวทางการจับคู่โมเลกุลขนาดเล็กสองตัว คล้ายกับ antibody-drug conjugate แต่ไม่มีส่วนประกอบของแอนติบอดี
• มีการวางแผนอัปเดตแพลตฟอร์มในช่วงครึ่งหลังของปี

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ผู้บริหารได้กลับมาที่ประเด็นเดิม ได้แก่ การขยายเชิงพาณิชย์ พฤติกรรมของแพทย์ และเส้นทางสู่การอนุมัติในอนาคต

• ระบุว่าศูนย์ชุมชนเป็นเป้าหมายหลักสําหรับการทดสอบ ROS1 ที่ดีขึ้นและการเปลี่ยนผู้ป่วยจากเคมีบําบัด
• ระบุว่าความร่วมมือกับองค์กรได้ช่วยให้บางระบบสามารถเพิ่มจํานวนผู้ป่วยได้สองถึงสามเท่าโดยการเปรียบเทียบแนวปฏิบัติปัจจุบันกับแนวปฏิบัติที่ดีที่สุด
• ระบุว่าการตลาดดิจิทัลมีประโยชน์เป็นพิเศษในโรคหายาก เนื่องจากกลุ่มผู้ป่วยมีขนาดเล็กและการเข้าถึงแบบมุ่งเป้าสามารถมีประสิทธิภาพสูง
• ระบุว่าความ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน