Pharvaris ในงาน Cantor Fitzgerald: ยา HAE แบบรับประทานสร้างแรงผลักดัน

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Pharvaris (PHVS) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare รายปี ครั้งที่ 12 เพื่อนําเสนอข้อมูลสนับสนุนว่า deucrictibant อาจเปลี่ยนโฉมการรักษาโรค hereditary angioedema (HAE) บริษัทได้เน้นย้ําข้อมูลที่แข็งแกร่งจากการทดลองระยะที่ 3 ในด้านการป้องกันโรค พร้อมแผนเชิงพาณิชย์ที่ครอบคลุม ขณะเดียวกันก็ตอบคําถามด้านความปลอดภัยและงานด้านกฎระเบียบที่ยังคงต้องดําเนินการต่อไป

ฝ่ายบริหารระบุว่ายาต้านตัวรับ B2 แบบรับประทานแสดงประสิทธิภาพเทียบเท่ายาฉีดในกลุ่มผู้ป่วยที่มีความหลากหลายและความเสี่ยงสูงกว่า การนําเสนอมีโทนเชิงบวก แต่ยังสะท้อนถึงความเสี่ยงที่เหลืออยู่ที่เกี่ยวข้องกับการติดฉลาก ผลการตรวจเอนไซม์ตับ และความท้าทายในการแปลความสําเร็จทางคลินิกสู่การเปิดตัวในระดับโลก

ประเด็นสําคัญ

• Pharvaris ระบุว่า deucrictibant ลดอัตราการเกิดอาการ HAE ได้ 87% ในการทดลอง CHAPTER-3 สําหรับการป้องกันโรค
• การศึกษาดังกล่าวรับสมัครผู้ป่วยจาก 6 ทวีป และมีอัตราการเกิดอาการพื้นฐานสูงกว่าการศึกษาระยะที่ 2 ก่อนหน้าของบริษัท
• ฝ่ายบริหารกําลังเตรียมการเปิดตัวสําหรับการรักษาตามความต้องการในวันที่ 8 เม.ย. 2025 โดยมีแผนยื่นขออนุมัติสําหรับการป้องกันโรคในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
• บริษัทยังพิจารณานําข้อมูล acquired angioedema มายื่นขออนุมัติ ซึ่งอาจสนับสนุนการขอรับการพิจารณาแบบเร่งด่วนหากหน่วยงานกํากับดูแลเห็นด้วย
• Pharvaris กําลังสร้างแพลตฟอร์มเชิงพาณิชย์ที่ครอบคลุม bradykinin-mediated angioedema ไม่ใช่เฉพาะ HAE เท่านั้น

ผลทางคลินิกชี้ถึงข้อมูลการป้องกันโรคที่แข็งแกร่งขึ้น

Pharvaris ระบุว่า CHAPTER-3 ถือเป็นความสําเร็จในการทดลองระยะที่ 3 ครั้งที่สองในเวลาไม่ถึงหนึ่งปี และทําให้บริษัทมีหลักฐานที่แข็งแกร่งขึ้นสําหรับการป้องกันโรค HAE แบบรับประทาน การทดลองดังกล่าวทดสอบ deucrictibant ซึ่งเป็นยาต้านตัวรับ B2 แบบรับประทานในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 1 และชนิดที่ 2

• ยาลดอัตราการเกิดอาการได้ 87% ในการป้องกันโรค
• ผลลัพธ์ดังกล่าวดีกว่าการศึกษาระยะที่ 2 ก่อนหน้า แม้ว่าระยะที่ 3 จะรับสมัครผู้ป่วยที่มีความหลากหลายและอาการรุนแรงกว่า
• อัตราการเกิดอาการพื้นฐานใน CHAPTER-3 อยู่ที่ประมาณ 3.6 ถึง 3.8 ครั้งต่อเดือน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสูงกว่าในระยะที่ 2 และเทียบเท่าหรือสูงกว่าการศึกษายาฉีดสําหรับการป้องกันโรคในปัจจุบัน

บริษัทระบุว่าการทดลองรวมผู้ป่วยจากอเมริกาเหนือ ยุโรป เอเชียแปซิฟิก ละตินอเมริกา และแอฟริกาใต้ โดยโต้แย้งว่าการผสมผสานทางภูมิศาสตร์ที่กว้างขึ้นทําให้การศึกษามีความท้าทายมากขึ้นและเป็นตัวแทนของการใช้งานในโลกจริงได้ดีกว่า

Pharvaris ยังระบุว่าสูตรยาออกฤทธิ์นานให้โปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ที่ดีกว่า โดยมีการสัมผัสยาที่ยั่งยืนกว่าเหนือเกณฑ์พลาสมา EC85 ที่จําเป็นสําหรับผลการรักษา ฝ่ายบริหารเชื่อมโยงโปรไฟล์ดังกล่าวกับผลลัพธ์ระยะที่ 3 ที่แข็งแกร่งขึ้น

คําถามด้านความปลอดภัยยังคงเป็นส่วนหนึ่งของเรื่องราว

Pharvaris อธิบายว่าโปรไฟล์ความทนทานโดยรวมเป็นที่น่าพอใจ แต่ก็ใช้เวลาตอบคําถามสองประเด็นที่นักลงทุนน่าจะติดตามอย่างใกล้ชิด ได้แก่ ค่าการทดสอบการทํางานของตับที่สูงขึ้น และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่กล่องเสียงในผู้ป่วย HAE ชนิดที่ 3

• ผู้ป่วย 2 รายมีค่าการทดสอบการทํางานของตับระดับ 3 สูงขึ้น
• ไม่มีกรณีใดที่มีบิลิรูบินสูงขึ้น และผู้ป่วยทั้งสองรายไม่มีอาการ
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยทั้งสองรายมีปัจจัยที่ทําให้สับสน รวมถึงโรคไขมันพอกตับและการรักษาด้วยแอนโดรเจนระยะยาว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าค่าเอนไซม์ตับสูงขึ้นไม่ใช่เรื่องผิดปกติในการศึกษาการป้องกันโรค HAE เนื่องจากผู้ป่วยหลายรายมีประวัติการใช้แอนโดรเจนและสุขภาพตับพื้นฐานที่เปราะบาง

เกี่ยวกับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง Pharvaris ระบุว่ากรณีดังกล่าวเกี่ยวข้องกับ laryngeal dyskinesia ซึ่งอธิบายว่าเป็นความผิดปกติของสายเสียงมากกว่าอาการบวมน้ําที่เกิดจากยา ผู้ป่วยซึ่งเป็นเภสัชกรมีประวัติการเกิดอาการที่กล่องเสียงบ่อยครั้ง การเข้าห้องฉุกเฉิน และการใส่ท่อช่วยหายใจก่อนเข้าร่วมการศึกษา

• ผู้ป่วยมีอาการที่กล่องเสียง 19 ครั้งในสามเดือนก่อนการลงทะเบียน
• หลังจากเริ่มการศึกษา ผู้ป่วยมีอาการที่กล่องเสียงลดลง 90%
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยกลับไปทํางานได้แล้ว

Pharvaris ระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยควรจะคล้ายคลึงกับการรักษาป้องกัน HAE ที่ได้รับการอนุมัติอื่นๆ นอกจากนี้ยังคาดการณ์อัตราการออกจากการศึกษา 5% ซึ่งต่ํากว่าอัตราการออกจากการศึกษาในหนึ่งปีที่ 40% ที่อ้างถึงสําหรับ ORLADEYO ซึ่งเป็นยารับประทานที่แข่งขันกัน

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์มุ่งเน้นความสะดวกและประสิทธิภาพของยารับประทาน

ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าตลาดแสดงให้เห็นถึงความต้องการยา HAE แบบรับประทานที่แข็งแกร่งอยู่แล้ว แม้ว่าประสิทธิภาพจะอ่อนกว่ายาฉีด โดยชี้ให้เห็นถึงการเจาะตลาด 21% ของ ORLADEYO เป็นหลักฐานว่าผู้ป่วยให้ความสําคัญกับความสะดวก

• ORLADEYO มีการเจาะตลาดประมาณ 21% ในการป้องกันโรค HAE แม้ว่าประสิทธิภาพจะต่ํากว่า TAKHZYRO
• Pharvaris ระบุว่า deucrictibant สามารถให้ความสะดวกของยารับประทานโดยไม่สูญเสียประสิทธิภาพ
• บริษัทเชื่อว่าสิ่งนี้อาจทําให้ยาเป็นตัวเลือกแรกโดยพฤตินัยสําหรับผู้ป่วยที่เริ่มการรักษาใหม่
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วย HAE ใหม่ 150 ถึง 250 รายต่อปีเดินทางผ่านเส้นทางการรักษาและในที่สุดก็มาถึงการป้องกันโรค

ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ Wim Souverijns กล่าวว่าบริษัทเห็นโอกาสขนาดใหญ่ในการดึงดูดทั้งผู้ป่วยใหม่และผู้ใช้ยาฉีดในปัจจุบัน โดยกล่าวว่าตลาดอาจเปลี่ยนแปลงได้หากยารับประทานให้ประสิทธิภาพเทียบเท่ายาฉีด

Pharvaris ยังระบุว่าคาดว่าจะแข่งขันเพื่อผู้ป่วยที่ใช้ TAKHZYRO และ ANDEMBRY รวมถึงผู้ที่ยังคงใช้ยาฉีด icatibant บริษัทระบุว่ากลไกยาต้านตัวรับ B2 ควรเป็นที่คุ้นเคยสําหรับแพทย์และผู้ป่วยที่ใช้ยาในกลุ่มนี้อยู่แล้ว

แผนการเปิดตัวและเส้นทางด้านกฎระเบียบ

Pharvaris ระบุว่ากําลังมุ่งสู่การเปิดตัวสําหรับการรักษาตามความต้องการในวันที่ 8 เม.ย. 2025 บริษัทระบุว่าโปรแกรมการรักษาตามความต้องการใกล้จะเสร็จสมบูรณ์แล้ว และโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายกําลังดําเนินการอยู่แล้ว

• วันเปิดตัวการรักษาตามความต้องการ: 8 เม.ย. 2025
• การยื่นขออนุมัติสําหรับการป้องกันโรค: วางแผนไว้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
• ข้อมูลการทดลอง CREAATE สําหรับ acquired angioedema: คาดว่าจะได้รับในไตรมาสแรกของปี 2025
• บริษัทวางแผนที่จะยื่นข้อมูล CREAATE พร้อมกับการยื่นขออนุมัติการป้องกันโรคหากหน่วยงานกํากับดูแลเห็นด้วย ซึ่งอาจสนับสนุนการขอรับการพิจารณาแบบเร่งด่วน

ฝ่ายบริหารระบุว่า deucrictibant เป็นยาต้านตัวรับ B2 แบบรับประทานเพียงชนิดเดียวที่มีอยู่ และสามารถรองรับทั้งการรักษาตามความต้องการและการป้องกันโรคจากโมเลกุลเดียว บริษัทยังขอขยายฉลากเกินกว่า HAE ชนิดที่ 1 และชนิดที่ 2 เพื่อรวม HAE ชนิดที่ 3 และ acquired angioedema

การสร้างแพลตฟอร์มเชิงพาณิชย์ที่กว้างขึ้น

แทนที่จะสร้างทีมขาย HAE ที่แคบ Pharvaris ระบุว่ากําลังสร้างองค์กรที่มุ่งเน้น bradykinin-mediated angioedema ในวงกว้างมากขึ้น บริษัทระบุว่าแนวทางดังกล่าวควรเปิดโอกาสให้ขยายไปสู่ข้อบ่งชี้ที่เกี่ยวข้องในภายหลัง

• ความพยายามด้านการขายในสหรัฐฯ สร้างขึ้นรอบๆ แพทย์เป้าหมายประมาณ 2,000 ราย
• Pharvaris ระบุว่ากําลังส่งกําลังพลภาคสนามเต็มรูปแบบในการเปิดตัว ไม่ใช่การเปิดตัวแบบเป็นขั้นตอน
• ผู้ประสานงานการดูแลผู้ป่วยและศูนย์บริการผู้ป่วยจะขยายตามความต้องการที่เพิ่มขึ้น
• บริษัทระบุว่าขนาดกําลังพลภาคสนามจะคงที่หลังการเปิดตัว

ฝ่ายบริหารระบุว่าทีมในสหรัฐฯ นําโดยผู้บริหารที่มีประสบการณ์การเปิดตัว Firazyr ก่อนหน้านี้ นอกจากนี้ยังระบุว่าแผนเชิงพาณิชย์ได้รับการออกแบบเพื่อหลีกเลี่ยงความไม่มีประสิทธิภาพที่อาจเกิดขึ้นจากการขยายพื้นที่แบบแยกส่วน

นอกสหรัฐฯ Pharvaris ระบุว่าจะใช้แนวทางที่เลือกสรร โดยไม่มุ่งเป้าการเปิดตัวทั่วโลกอย่างรวดเร็ว และระบุว่าการเข้าถึงตลาดจะเป็นปัจจัยสําคัญในการตัดสินใจว่าจะเข้าสู่ตลาดไหนและเมื่อใด

• กลุ่มแพทย์ในยุโรปมีขนาดเล็กกว่า ซึ่งอาจช่วยให้ทีมเชิงพาณิชย์มีขนาดเล็กลงได้
• ราคาและอัตรากําไรจะแตกต่างกันตามประเทศ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการป้องกันโรคอาจเป็นโอกาสที่ใหญ่กว่าในตลาดต่างประเทศ

ความยืดหยุ่นด้านราคาและแนวคิดผลิตภัณฑ์ในอนาคต

Pharvaris ระบุว่ามีความยืดหยุ่นในการกําหนดราคาทั้งผลิตภัณฑ์การรักษาตามความต้องการและการป้องกันโรค และจะมองว่าเป็นพอร์ตโฟลิโอมากกว่าสินทรัพย์แยกกัน ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการเพิ่มโอกาสรวมของ deucrictibant ให้สูงสุด

• บริษัทระบุว่าผู้จ่ายเงินตอบสนองดีต่อเศรษฐศาสตร์ของการรักษาตามความต้องการแบบขนาดเดียว
• แนะนําว่าราคาการรักษาตามความต้องการอาจช่วยสนับสนุนการนําการป้องกันโรคมาใช้
• การตัดสินใจด้านราคาจะขึ้นอยู่กับความแข็งแกร่งและคุณภาพของข้อมูลทางคลินิก

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Berndt Modig ยังระบุว่าบริษัทกําลังพิจารณาการขยายสายผลิตภัณฑ์ในข้อบ่งชี้ที่เกี่ยวข้องกับ bradykinin อื่นๆ โดยกล่าวว่าโปรแกรมดังกล่าวจะต้องสมเหตุสมผลในเชิงพาณิชย์ เหมาะกับโครงสร้างราคา และเสนอโอกาสส่วนเพิ่มที่มีความหมายในกรอบเวลาที่ค่อนข้างสั้น

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับสาเหตุที่เปลี่ยนจากแคปซูลออกฤทธิ์ทันทีในระยะที่ 2 เป็นสูตรออกฤทธิ์นานในระยะที่ 3

• บริษัทระบุว่าการเปลี่ยนแปลงดังกล่าวมีจุดประสงค์เพื่อครอบคลุมกลุ่มผู้ป่วยที่หลากหลายมากขึ้น
• ระบุว่าสูตรออกฤทธิ์นานให้การสัมผัสยาที่ยั่งยืนกว่าเหนือเกณฑ์ EC85
• ฝ่ายบริหารเชื่อมโยงโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ดังกล่าวกับประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งกว่าที่เห็นใน CHAPTER-3

Pharvaris ยังอธิบายอัตราการเกิดอาการพื้นฐานที่สูงกว่าในการศึกษา

• บริษัทระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยมีความเป็นสากลมากขึ้นและรวมถึงภูมิภาคที่มีอัตราการเกิดอาการสูงกว่า
• นอกจากนี้ยังระบุว่าช่วงการสังเกตที่สั้นกว่าของการศึกษาอาจทําให้ค่าพื้นฐานดูสูงกว่าที่ควรจะเป็นภายใต้การสังเกตก่อนการศึกษาที่ยาวนานกว่า

เกี่ยวกับ HAE ชนิดที่ 3 ฝ่ายบริหารระบุว่าทั้ง FDA และ European Medicines Agency แนะนําให้รวมผู้ป่วยเหล่านั้นใน CHAPTER-3 Pharvaris ระบุว่าได้รับความเสี่ยงที่คํานวณแล้วเนื่องจากชีววิทยาของโรคมีความซับซ้อนมากกว่า แต่เชื่อว่า deucrictibant ควรทํางานได้ในปลายน้ําโดยไม่คํานึงถึงวิธีที่ bradykinin ถูกสร้างขึ้น

ฝ่ายบริหารยังกลับมาที่กรณีเชิงพาณิชย์สําหรับยารับประทานอีกครั้ง Souverijns กล่าวว่าตลาดอาจเปลี่ยนแปลงได้หากผลิตภัณฑ์รับประทานให้ประสิทธิภาพเทียบเท่ายาฉีด โดยเพิ่มเติมว่าบริษัทอาจกลายเป็นผู้นําในการป้องกันโรคหากสามารถดึงดูดผู้ป่วยใหม่ส่วนใหญ่ได้ในช่วงเวลาหนึ่ง

Pharvaris ระบุว่าตัวเร่งปฏิกิริยาถัดไปได้แก่ ข้อมูล CREAATE การเปิดตัวการรักษาตามความต้องการ และการดําเนินงานเพิ่มเติมเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ bradykinin-mediated ที่กว้างขึ้น ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน