BioMarin ในงาน Cantor Conference: แผนเติบโตขยายเกินกว่า Voxzogo

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตที่ครอบคลุมมากขึ้น โดยอาศัยยอดขายที่แข็งแกร่งขึ้น การซื้อกิจการใหม่ และไปป์ไลน์ที่ขยายออกไปเกินกว่าจุดมุ่งหมายเดิม ฝ่ายบริหารแสดงทัศนคติเชิงบวกต่อแรงขับเคลื่อนทางการค้า พร้อมยอมรับถึงแรงกดดันจากคู่แข่ง การเจรจาการเข้าถึงตลาด และความจําเป็นในการขยายกลุ่มหลักทรัพย์ลงทุนอย่างต่อเนื่อง

ประเด็นสําคัญ

• BioMarin ระบุว่าไตรมาสล่าสุดเติบโต 20% เมื่อเทียบกับปีก่อน และได้ปรับเพิ่มคําแนะนํารายได้เต็มปี 2026 สําหรับ VOXZOGO เป็น 1.0 พันล้านดอลลาร์ ถึง 1.05 พันล้านดอลลาร์
• บริษัทระบุว่าการซื้อกิจการ Amicus Therapeutics กําลังเปลี่ยนแปลงกลุ่มหลักทรัพย์ลงทุน โดยเพิ่ม Galafold และ POMBILITI/OPFOLDA และสร้างการประหยัดต้นทุนรายปีที่คาดการณ์ไว้ 220 ล้านดอลลาร์ ภายในปี 2028
• VOXZOGO รักษาผู้ป่วยไว้ได้ 90% แม้จะมีคู่แข่งเปิดตัวในปี 2024 และ BioMarin ระบุว่ากําลังเตรียมการเปิดตัวในสหรัฐฯ ในปี 2025 สําหรับโรค hypochondroplasia
• BioMarin มีผลิตภัณฑ์สี่รายการที่มีศักยภาพยอดขายสูงสุดเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ และกําลังดําเนินการพัฒนาภายในองค์กรควบคู่กับการซื้อกิจการ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังเปลี่ยนทิศทางออกจากการบําบัดด้วยยีน และมุ่งสู่แนวทางยาโมเลกุลขนาดเล็กแบบดั้งเดิมและแนวทางยาแบบดั้งเดิมอื่น ๆ

ผลประกอบการทางการเงิน

BioMarin ระบุว่าไตรมาสล่าสุดมีการเติบโต 20% เมื่อเทียบกับปีก่อนในกลุ่มผลิตภัณฑ์ทั้งหมด สะท้อนให้เห็นถึงความต้องการที่ต่อเนื่องในธุรกิจโรคหายาก

• คําแนะนํารายได้ VOXZOGO สําหรับปีเต็ม 2026 ได้รับการปรับเพิ่มเป็น 1.0 พันล้านดอลลาร์ ถึง 1.05 พันล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่า 75% ของรายได้ VOXZOGO ในปัจจุบันมาจากนอกสหรัฐฯ โดย 25% มาจากตลาดสหรัฐฯ
• บริษัทเชื่อว่าผลิตภัณฑ์สี่รายการในกลุ่มหลักทรัพย์ลงทุนอาจมีรายได้สูงสุดเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ต่อรายการ
• Galafold มีคําแนะนํารายได้สูงสุดที่ 1.4 พันล้านดอลลาร์ ในช่วงกลางทศวรรษ 2030 โดยมีอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้นประมาณ 10%
• POMBILITI/OPFOLDA หรือที่รู้จักในชื่อ PomUp มีคําแนะนํารายได้สูงสุดที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์ ในช่วงกลางถึงปลายทศวรรษ 2030 โดยมีอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้นประมาณ 20%
• ดีลกับ Amicus คาดว่าจะสร้างการประหยัดต้นทุนรายปี 220 ล้านดอลลาร์ ภายในปี 2028
• BioMarin ระบุว่าดีลดังกล่าวควรนํามาซึ่งการเพิ่มกําไรต่อหุ้น non-GAAP อย่างมีนัยสําคัญในปี 2027 โดยการเติบโตของรายได้ถือเป็นปัจจัยขับเคลื่อนหลักมากกว่าการลดต้นทุนเพียงอย่างเดียว

แรงขับเคลื่อนทางการค้าและ VOXZOGO

VOXZOGO ยังคงเป็นศูนย์กลางของการหารือ Cristin Hubbard ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการค้าของบริษัทกล่าวว่า BioMarin เป็น "บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพด้านโรคหายากชั้นนํา" ที่มุ่งเน้นภาวะที่กําหนดทางพันธุกรรมในหน่วยธุรกิจโรคกระดูกและเมตาบอลิก

เธอยังกล่าวอีกว่า "เรามีผลิตภัณฑ์สี่รายการในกลุ่มหลักทรัพย์ลงทุนของเราในขณะนี้ที่มีศักยภาพเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ โดยรายการแรกคือ VOXZOGO ซึ่งในคําแนะนํารายได้เต็มปี 2026 ของเรา เราระบุว่าจะอยู่ที่ 1 พันล้านดอลลาร์ ถึง 1.05 พันล้านดอลลาร์ คือช่วงที่เราให้ไว้สําหรับทั้งปี"

• VOXZOGO รักษาผู้ป่วยไว้ได้ 90% แม้จะมีผลิตภัณฑ์คู่แข่งเปิดตัวในเดือนกุมภาพันธ์ 2024
• BioMarin ระบุว่าผู้ป่วยอ้างถึงประสิทธิภาพ ประโยชน์ และกิจวัตรการรักษาประจําวันที่กําหนดไว้แล้วเป็นเหตุผลในการใช้ VOXZOGO ต่อไป
• บริษัทระบุว่าการเจรจาการเข้าถึงตลาดใหม่สองรายการหลักได้เสร็จสิ้นแล้วหนึ่งรายการ และรายการที่สองยังอยู่ระหว่างดําเนินการ
• VOXZOGO วางตลาดใน 55 ประเทศ และ BioMarin ระบุว่าการขยายตัวในระดับนานาชาติยังคงดําเนินต่อไป
• ในสหรัฐฯ บริษัทระบุว่ามีฉลากพิเศษสําหรับกลุ่มประชากรอายุ 0-2 ปีในช่วงสองสามปีข้างหน้า

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลงการยุติข้อพิพาทกับ Ascendis ช่วยขจัดความไม่แน่นอนที่กดดัน VOXZOGO และเปิดโอกาสให้ BioMarin มีส่วนร่วมในการเติบโตของตลาดเกินกว่าส่วนแบ่งของตนเอง ข้อตกลงดังกล่าวกําหนดค่าสิทธิ 20% จากยอดขายสุทธิในสหรัฐฯ และ 18% จากยอดขายสุทธิในสหภาพยุโรป เกาหลีใต้ และบราซิล โดยย้อนหลังไปถึงยอดขายเชิงพาณิชย์ที่เกิดขึ้นแล้ว

อัปเดตการดําเนินงาน

BioMarin ให้ข้อมูลอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์และความคืบหน้าทางคลินิกล่าสุด โดยเน้นเป็นพิเศษที่ VOXZOGO และสินทรัพย์ที่เพิ่งได้มาจาก Amicus

• VOXZOGO ในโรค achondroplasia ยังคงแสดงให้เห็นถึงการรักษาผู้ป่วยที่แข็งแกร่งและการเข้าถึงในระดับนานาชาติ
• BioMarin ระบุว่าโครงการ hypochondroplasia ได้ผลิตข้อมูล Phase III ที่เผยแพร่ใน New England Journal of Medicine Evidence แล้ว
• บริษัทระบุว่าตลาดที่สามารถเข้าถึงได้สําหรับ hypochondroplasia มีประมาณ 14,000 ราย ทั่วโลก
• กําลังเตรียมการเปิดตัวในสหรัฐฯ ในปี 2025
• บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยใน hypochondroplasia สอดคล้องหรือดีกว่าข้อมูลของ achondroplasia
• การปรับปรุงความเร็วการเติบโตรายปีอยู่ที่ 2.33 เซนติเมตร ซึ่งสูงกว่าความคาดหวังภายใน
• ผลลัพธ์สอดคล้องกันในทุกประเภทการกลายพันธุ์ เพศ และกลุ่มย่อยอื่น ๆ
• BioMarin ยังระบุว่าการศึกษาแสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญทางสถิติในช่วงแขน ซึ่งอธิบายว่าเป็นตัวชี้วัดคุณภาพชีวิต

Greg Friberg ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่าย R&D กล่าวว่า "เราเห็น AGV 2.33 เซนติเมตร ที่น่าสนใจคือ ผลลัพธ์นั้นสอดคล้องกันในกลุ่มย่อยต่าง ๆ ไม่ว่าจะเป็นตามประเภทการกลายพันธุ์... การเห็นผลลัพธ์ที่สอดคล้องกันในค่า AGV ที่แตกต่างกัน เพศที่แตกต่างกัน การกลายพันธุ์ที่แตกต่างกัน ถือเป็นข้อมูลที่ดีมาก"

เขายังตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทได้ยื่นเอกสารต่อ FDA เสร็จสิ้นแล้ว โดยมีวันที่ PDUFA สําหรับการอนุมัติเต็มรูปแบบของ achondroplasia กําหนดไว้ในวันที่ 28 ก.พ. 2025 ซึ่งตรงกับวัน Rare Disease Day

การซื้อกิจการ Amicus และการขยายกลุ่มหลักทรัพย์ลงทุน

การซื้อกิจการ Amicus Therapeutics เป็นหัวข้อหลักของการนําเสนอ BioMarin อธิบายว่าดีลดังกล่าวเป็นการเปลี่ยนแปลงครั้งสําคัญ เนื่องจากเพิ่มสินทรัพย์เชิงพาณิชย์สองรายการที่มีแนวทางการเติบโตระยะยาว และขยายการเข้าถึงทางภูมิศาสตร์และการรักษาของบริษัท

• Galafold ในโรค Fabry คาดว่าจะได้รับประโยชน์จากการเติบโตของการวินิจฉัย การระบุผู้ป่วย และการขยายตัวทางภูมิศาสตร์
• BioMarin วางแผนที่จะเพิ่ม 10 ประเทศสําหรับ Galafold
• บริษัทกําลังสร้างแพลตฟอร์มที่ใช้ AI เพื่อระบุผู้ป่วยที่ยังไม่ได้รับการวินิจฉัย
• ยังใช้การแปลงข้อมูลผู้ป่วยเป็น token และการวิเคราะห์ชุดข้อมูลเพื่อค้นหากลุ่มประชากรผู้ป่วย
• การตรวจคัดกรองแบบ cascade ในครอบครัวและการขยายการทดสอบทางพันธุกรรมเป็นส่วนหนึ่งของแผนการเติบโต
• POMBILITI/OPFOLDA ในโรค Pompe จะขยายไปยังกว่า 20 ประเทศเพิ่มเติม
• BioMarin ระบุว่าการสร้างหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงกําลังดําเนินการเพื่อสนับสนุนการเปลี่ยนจากการบําบัดแบบเดิม
• กระบวนการประมูลของระบบการดูแลสุขภาพหลายแห่งแสดงให้เห็นถึงศักยภาพสําหรับการเปลี่ยนแปลงในระดับประชากร

ฝ่ายบริหารระบุว่าสินทรัพย์ของ Amicus เหมาะกับรูปแบบเชิงพาณิชย์ของ BioMarin เนื่องจากบริษัทสามารถนําความสามารถด้านการพัฒนา การค้นหาผู้ป่วย และการทําการตลาดมาใช้กับผลิตภัณฑ์ที่ซื้อมาได้ บริษัทยังระบุว่าดีลดังกล่าวสนับสนุนการเพิ่มกําไรต่อหุ้น non-GAAP อย่างมีนัยสําคัญในปี 2027 โดยการเติบโตของรายได้คาดว่าจะมีความสําคัญมากกว่าการประหยัดต้นทุน

ไปป์ไลน์และกลยุทธ์ Research

BioMarin ระบุว่ายังคงสร้างไปป์ไลน์ต่อไป แต่ด้วยส่วนผสมที่แตกต่างจากในอดีต บริษัทระบุว่าได้เปลี่ยนทิศทางออกจากการบําบัดด้วยยีน และมุ่งสู่ยาโมเลกุลขนาดเล็กแบบดั้งเดิมและแนวทางยาแบบดั้งเดิมอื่น ๆ ที่หลากหลายมากขึ้น

• BMN 820 หรือที่รู้จักในชื่อ DMX-200 ได้มาผ่าน Amicus สําหรับโรค focal segmental glomerulosclerosis
• การศึกษา Phase III สําหรับ BMN 820 คาดว่าจะได้ผลลัพธ์ในปี 2028
• ALE-001 จาก Alesta Therapeutics สําหรับโรค hypophosphatasia ได้รับการซื้อกิจการและปิดดีลเมื่อสัปดาห์ที่แล้ว
• BioMarin ระบุว่า ALE-001 อาจมีข้อได้เปรียบด้านการกระจายตัวทางชีวภาพไปยังกล้ามเนื้อและข้อต่อเมื่อเทียบกับสารที่มุ่งเป้าไปที่กระดูก
• บริษัทระบุว่ากําลังดําเนินกลยุทธ์การพัฒนาไปป์ไลน์แบบ 50-50 ระหว่างการพัฒนาภายในองค์กรและการซื้อกิจการจากภายนอก
• ยังระบุด้วยว่างบดุลของบริษัทสนับสนุนกิจกรรมการซื้อกิจการที่ต่อเนื่อง

Friberg กล่าวว่า BMN 333 โมเลกุล CNP ออกฤทธิ์นานรุ่นต่อไปของบริษัทสําหรับโรค achondroplasia ได้รับการออกแบบมาเพื่อปรับปรุงจาก VOXZOGO เขากล่าวว่าโมเลกุลนี้ใช้เทคโนโลยีไขมันที่จับกับอัลบูมินและตัวเชื่อมที่สามารถไฮโดรไลซ์ได้เพื่อสร้างการสัมผัส CNP ที่ต่อเนื่องมากขึ้น

"BMN 333 ได้รับการออกแบบมาเพื่อสร้างต่อยอดจากสิ่งที่เราเรียนรู้จาก VOXZOGO... เราออกแบบโดยใช้เทคโนโลยีไขมันที่จับกับอัลบูมินและตัวเชื่อมที่สามารถไฮโดรไลซ์ได้เพื่อให้มีการสัมผัส CNP ที่ต่อเนื่องมากขึ้น... สิ่งที่เราเห็นในการศึกษา Phase I คือ BMN 333 สามารถมี AUC สําหรับ free CNP สูงถึง 13 เท่า... เมื่อเทียบกับผลิตภัณฑ์ CNP ออกฤทธิ์นานที่วางตลาดอื่น ๆ" เขากล่าว

แนวโน้มในอนาคต

BioMarin ระบุว่าคาดว่า VOXZOGO จะเติบโตต่อเนื่องจนถึงปี 2027 โดยได้รับแรงหนุนจากการขยายตัวต่อเนื่องใน achondroplasia และการเปิดตัว hypochondroplasia ที่วางแผนไว้ในปี 2025 ฝ่ายบริหารอธิบาย BMN 333 ว่าเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตระยะยาวหลังปี 2027

• BMN 333 อยู่ในการศึกษา Phase II/III ที่รับสมัครผู้ป่วย 40 รายใน 7 ประเทศ
• บริษัทระบุว่าการศึกษาอยู่ใน "ส่วนที่ชันของเส้นโค้งการรับสมัคร"
• คาดว่าจะได้ข้อมูลในปี 2027
• การออกแบบ Phase III มีจุดมุ่งหมายเพื่อทดสอบความเหนือกว่าเมื่อเทียบกับ VOXZOGO
• เป้าหมายหลักคือการปรับปรุงประมาณ 50% ในความเร็วการเติบโตรายปีที่เกิดจากการรักษา หรือประมาณ 2.25 เซนติเมตร ด้วยกําลังสถิติ 90%
• BioMarin ระบุว่าเป้าหมายถูกเลือกเพราะมีความหมายทางคลินิกและสามารถบรรลุได้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงการนี้ออกแบบมาเพื่อแก้ไขผลข้างเคียงด้านความดันโลหิตที่จํากัดขนาดยาซึ่งพบใน VOXZOGO ผ่านการสัมผัส CNP อย่างต่อเนื่อง
• ข้อมูล Phase I แสดงให้เห็นการสัมผัสสูงถึง 13 เท่าสําหรับ free CNP เมื่อเทียบกับผลิตภัณฑ์ CNP ออกฤทธิ์นานที่วางตลาดอีกรายการหนึ่ง พร้อมกับการเพิ่มขึ้น 2 ถึง 5 เท่าในตัวชี้วัดทางชีวภาพในพลาสมา cyclic GMP

ฝ่ายบริหารระบุว่าจะมีการอัปเดตรายไตรมาสเกี่ยวกับระยะเวลาการรับสมัครสําหรับ BMN 333 ในการประชุมรายงานผลประกอบการในอนาคต

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ผู้บริหารได้หารือเกี่ยวกับการแข่งขัน การเข้าถึงตลาด แนวโน้มการวินิจฉัย และตรรกะเบื้องหลังการออกแบบการศึกษา BMN 333

• เกี่ยวกับการยุติข้อพิพาทกับ Ascendis ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงสร้างค่าสิทธิช่วยให้ BioMarin ได้รับประโยชน์จากการเติบโตของตลาดในวงกว้างที่เชื่อมโยงกับผลิตภัณฑ์คู่แข่ง YUVIWEL
• เกี่ยวกับ hypochondroplasia ผู้บริหารระบุว่าการประมาณการ 14,000 ราย สะท้อนถึงช่องว่างในการวินิจฉัยมากกว่าประชากรพื้นฐานที่มีขนาดเล็ก
• พวกเขาระบุว่าชุมชนผู้รักษาและโครงสร้างพื้นฐานเดียวกันที่ใช้ใน achondroplasia ควรช่วยเร่งการพัฒนา
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับส

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน