Quince Therapeutics ในงาน Cantor Conference: rapamycin แบบสูดพ่นได้รับความสนใจเพิ่มขึ้น

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Quince Therapeutics (QNCX) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ทางคลินิกที่สร้างขึ้นรอบ LAM-001 ซึ่งเป็นโปรแกรม rapamycin แบบสูดพ่น ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงข้อมูลเบื้องต้นที่น่าพึงพอใจและแหล่งเงินทุนสํารองขนาดใหญ่ พร้อมทั้งระบุว่าบริษัทยังอยู่ในช่วงเริ่มต้นของการพิสูจน์ประสิทธิภาพของยาในโรคปอดหลายชนิด

การนําเสนอมุ่งเน้นไปที่ข้อความที่เรียบง่าย: การส่ง rapamycin โดยตรงไปยังปอดอาจรักษาผลต้านการอักเสบและต้านการแพร่กระจายของเซลล์ไว้ได้ ในขณะที่หลีกเลี่ยงความเป็นพิษต่อระบบร่างกายที่จํากัดการใช้ยารูปแบบรับประทาน บริษัทกล่าวว่าแนวทางดังกล่าวอาจสนับสนุนการรักษาในภาวะปอดที่ยังขาดทางเลือกในการรักษาหลายกรณี แต่ยังคงต้องผ่านการอ่านผลข้อมูลสําคัญหลายครั้งก่อนที่ความเสี่ยงของโปรแกรมจะลดลงอย่างเต็มที่

ประเด็นสําคัญ

• Quince กําลังพัฒนา LAM-001 ซึ่งเป็นสูตร rapamycin แบบสูดพ่น สําหรับข้อบ่งชี้ทางปอดหลักสามประการ ได้แก่ กลุ่มอาการ bronchiolitis obliterans ความดันโลหิตสูงในปอดที่เกี่ยวข้องกับโรคปอดแทรกซึม และความดันโลหิตสูงในปอดที่เกี่ยวข้องกับ sarcoidosis
• บริษัทกล่าวว่า LAM-001 ให้ระดับการสัมผัสยาในระบบร่างกายต่ํากว่า rapamycin แบบรับประทานมาก โดยระดับในเลือดต่ํากว่า 1 นาโนกรัมต่อมิลลิลิตรที่ขนาดยา 100 ไมโครกรัม เมื่อเทียบกับระดับเป้าหมายของยารับประทานที่ 5 ถึง 15 นาโนกรัมต่อมิลลิลิตร
• ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงข้อมูลเชิงบวกจากการพิสูจน์แนวคิดด้านความดันโลหิตสูงในปอดที่นําเสนอในการประชุม American Thoracic Society เมื่อเดือนพฤษภาคม 2027 และคาดว่าจะได้รับข้อมูล BOS Phase II ในไตรมาส 1 ปี 2027
• Quince เสร็จสิ้นการควบรวมกิจการแบบย้อนกลับและระดมทุน 150 ล้านดอลลาร์ผ่านการจัดหาเงินทุน PIPE ในเดือนพฤษภาคม 2027 ทําให้งบดุลของบริษัทแข็งแกร่งขึ้นในขณะที่พัฒนาไปป์ไลน์
• ผู้บริหารกล่าวว่าบริษัทหวังว่านักลงทุนจะมองว่า LAM-001 เป็นเทคโนโลยีแพลตฟอร์มสําหรับโรคปอดที่ขับเคลื่อนด้วย mTOR ไม่ใช่แค่สินทรัพย์สําหรับข้อบ่งชี้เดียว

ผลประกอบการทางการเงิน

Quince ไม่ได้รายงานรายได้ ค่าใช้จ่ายในการดําเนินงาน หรือตัวเลขกําไรในระหว่างการประชุม แต่ฝ่ายบริหารมุ่งเน้นไปที่การจัดหาเงินทุนล่าสุดและการปรับโครงสร้างองค์กรของบริษัทแทน

• บริษัทเสร็จสิ้นการควบรวมกิจการแบบย้อนกลับกับธุรกิจเอกชนขนาดเล็กในเดือนพฤษภาคม 2027
• บริษัทได้รับเงินทุน PIPE จํานวน 150 ล้านดอลลาร์ควบคู่ไปกับการควบรวมกิจการ
• การทําธุรกรรมดังกล่าวเปลี่ยน Quince จากบริษัทเอกชนเป็นบริษัทมหาชน
• ไม่มีการให้แนวทางทางการเงินเพิ่มเติมในระหว่างการประชุม

อัปเดตการดําเนินงาน

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Brigette Roberts และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการ Keith Fandrick ได้อธิบายโปรแกรมการพัฒนาที่สร้างขึ้นรอบ rapamycin แบบสูดพ่น ซึ่งเป็นยาที่กําหนดเป้าหมายที่เส้นทาง mTOR พวกเขากล่าวว่าบริษัทได้ก้าวจากการพัฒนาสูตรยาไปสู่การทดสอบทางคลินิก และขณะนี้มีข้อมูลจากการศึกษาความดันโลหิตสูงในปอดในระยะแรก

• Quince กล่าวว่า LAM-001 เป็นสูตร rapamycin แบบสูดพ่นที่เป็นกรรมสิทธิ์ ส่งผ่านเครื่องสูดพ่นผงแห้ง
• บริษัทกล่าวว่าสูตรยานี้ช่วยให้สามารถส่งยาได้ในปริมาณประมาณหนึ่งในยี่สิบของขนาดยารับประทาน
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายาแสดงให้เห็นถึงระดับการสัมผัสยาในระบบร่างกายต่ําและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีจนถึงขณะนี้
• บริษัทได้รวบรวมผู้นําทางความคิดเห็นที่สําคัญ รวมถึง Dr. Aaron Waxman และ Dr. Steven Hays
• Quince นําเสนอข้อมูลในการประชุม American Thoracic Society เมื่อเดือนพฤษภาคม 2027 และยังมีส่วนร่วมในการประชุม European Respiratory Society ด้วย

Roberts กล่าวว่า "สิ่งที่เราสร้างขึ้นในรูปแบบสูดพ่นนี้คือวิธีการส่งยาโดยตรงไปยังเนื้อเยื่อปอดในปริมาณเพียงเศษเสี้ยวเล็กน้อยของขนาดยารับประทาน คือหนึ่งในยี่สิบของขนาดยารับประทาน เราเห็นระดับยาในระบบร่างกายต่ํามาก และจนถึงขณะนี้มีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีมาก ซึ่งทําให้เราสามารถรักษาผู้ป่วยเหล่านี้ในที่ที่จําเป็นจริงๆ"

เธอยังกล่าวอีกว่าที่ขนาดยา 100 ไมโครกรัม บริษัทเห็นว่า "ระดับยาในเลือดในระบบร่างกายต่ํากว่าหนึ่งนาโนกรัมต่อมิลลิลิตร" เมื่อเทียบกับเป้าหมายทั่วไปของ rapamycin แบบรับประทานที่ 5 ถึง 15 นาโนกรัมต่อมิลลิลิตร

โปรแกรมทางคลินิก

ไปป์ไลน์ของ Quince มุ่งเน้นไปที่ LAM-001 และสามสถานการณ์ทางปอดที่เชื่อว่าเส้นทาง mTOR มีบทบาทสําคัญ บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมนี้ออกแบบมาเพื่อทํางานร่วมกับการบําบัดพื้นฐานที่มีอยู่ ไม่ใช่เพื่อทดแทน

กลุ่มอาการ Bronchiolitis Obliterans (BOS)

โปรแกรม BOS ดูเหมือนจะเป็นตัวเร่งที่ใกล้ที่สุด ฝ่ายบริหารอธิบายว่าโรคนี้เป็นภาวะหลังการปลูกถ่ายอวัยวะที่รุนแรงและยังไม่มีทางเลือกในการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ

• การศึกษา Phase II เป็นการทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอกในศูนย์เดียวที่ UCSF นําโดยนักวิจัยหลัก Dr. Steven Hays
• การศึกษานี้ลงทะเบียนผู้ป่วย 19 รายภายในปีแรกหลังการวินิจฉัย BOS โดยส่วนใหญ่ลงทะเบียนภายในหกเดือน
• ผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลองโดยมีค่า FEV1 ระหว่าง 85% ถึง 51% ของค่าพื้นฐาน
• จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงเป็นเปอร์เซ็นต์ใน FEV1 ตลอด 48 สัปดาห์ หรือจนกว่าจะสิ้นสุดการรักษา
• ความสําเร็จถูกกําหนดว่าเป็นความแตกต่าง 5% ถึง 10% ในการลดลงของ FEV1 ระหว่างกลุ่มการรักษาและกลุ่มยาหลอก
• ความแตกต่าง 10% หรือมากกว่าจะถือว่าเป็นผลลัพธ์ที่ยอดเยี่ยม
• ผู้ป่วยได้รับการคัดกรองอย่างรอบคอบสําหรับสาเหตุที่สามารถแก้ไขได้ของการลดลงของการทํางานของปอด รวมถึงการติดเชื้อ โรคกรดไหลย้อน และ neutrophilic reversible allograft dysfunction
• ผู้ป่วยทุกรายได้รับ azithromycin และการศึกษารวมถึงการตรวจ FEV1 ซ้ําในช่วงเวลา 30 วันเพื่อช่วยตัดการเปลี่ยนแปลงชั่วคราวออก
• อนุญาตให้ใช้การบําบัดช่วยเหลือหาก FEV1 ลดลงมากกว่า 10% รวมถึง extracorporeal photopheresis หรือยายับยั้ง mTOR แบบรับประทาน

Roberts กล่าวว่า BOS "เปรียบเสมือนการปฏิเสธเรื้อรังของการปลูกถ่ายปอด" และเสริมว่าผู้ป่วยที่ปลูกถ่ายปอดเกือบทุกรายพัฒนาภาวะนี้ เธอกล่าวว่าผู้ป่วยมักเสียชีวิตภายในประมาณ 2.5 ปีหลังการวินิจฉัย

เธอยังกล่าวอีกว่าสําหรับทุกๆ 1% ที่ FEV1 ลดลง อัตราการเสียชีวิตจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติ ทําให้จุดสิ้นสุดมีความหมายทางคลินิก

ความดันโลหิตสูงในปอดที่เกี่ยวข้องกับโรคปอดแทรกซึม (PH-ILD)

Quince ยังได้อธิบายการศึกษา PH-ILD Phase II-B ซึ่งดําเนินการอยู่แล้ว

• การทดลองรวมขนาดยา 100 ไมโครกรัมและ 200 ไมโครกรัม
• มีกลุ่มยาหลอกรวมอยู่ด้วย
• จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงในความต้านทานหลอดเลือดปอดตลอด 24 สัปดาห์
• ผู้ป่วยต้องอยู่ใน Functional Class II หรือ III
• ผู้ป่วยต้องมีความต้านทานหลอดเลือดปอดสูงกว่า 4 mmHg
• ผู้ป่วยต้องได้รับการบําบัดพื้นฐานที่เสถียรอย่างน้อย 90 วันและยังคงมีอาการ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการศึกษามีกําลังเพียงพอที่จะแสดงความแตกต่าง 20% เมื่อเทียบกับยาหลอก
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลในไตรมาส 1 ปี 2028

บริษัทกล่าวว่าข้อมูลความดันโลหิตสูงในปอดก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นการปรับปรุงในระยะทางเดิน 6 นาที ความต้านทานหลอดเลือดปอด NT-proBNP การใช้ออกซิเจน และความจุปอดรวม ผลลัพธ์เหล่านั้นถูกนําเสนอที่ ATS ในเดือนพฤษภาคม 2027 ใน 4 ศูนย์ในสหรัฐอเมริกาในกลุ่มผู้ป่วยขนาดเล็ก

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากลุ่มยาหลอกในการศึกษาก่อนหน้านี้มักแสดงให้เห็นความต้านทานหลอดเลือดปอดที่แย่ลง โดยอ้างอิงตัวอย่างจากการทดลองที่ตีพิมพ์กับ riociguat และ bosentan

ความดันโลหิตสูงในปอดที่เกี่ยวข้องกับ Sarcoidosis (SAPH)

Quince กล่าวว่าวางแผนที่จะเริ่มการศึกษา Phase II ใน SAPH ในอนาคต

• โปรแกรมจะมุ่งเน้นไปที่องค์ประกอบความดันโลหิตสูงในปอดของ pulmonary sarcoidosis
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเส้นทาง mTOR มีส่วนเกี่ยวข้องกับการก่อตัวของ granuloma ใน sarcoidosis และการเจริญเติบโตของเซลล์หลอดเลือดปอด
• ผู้บริหารชี้ให้เห็นหลักฐานว่ายายับยั้ง mTOR แบบรับประทานสามารถกําจัดรอยโรค cutaneous sarcoidosis ในผู้ป่วยจํานวนมาก
• บริษัทเชื่อว่ายาอาจให้ประโยชน์ทั้งด้านหลอดเลือดและ granuloma แม้ว่าจุดมุ่งหมายหลักยังคงเป็นความดันโลหิตสูงในปอด

สูตรยาและการส่งมอบยา

ฝ่ายบริหารใช้เวลาอย่างมากในการอธิบายงานพัฒนาสูตรยาเบื้องหลัง LAM-001 โดยกล่าวว่าเป็นอุปสรรคทางเทคนิคที่สําคัญเนื่องจาก rapamycin เป็นโมเลกุล polyketide ขนาดใหญ่

• เครื่องสูดพ่นผงแห้งใช้อนุภาคที่มีเส้นผ่านศูนย์กลางทางอากาศพลศาสตร์มัธยฐานมวล 2.7 ถึง 3.1 ไมครอน
• ขนาดดังกล่าวอยู่ในช่วง 1 ถึง 5 ไมครอนที่ถือว่าสําคัญสําหรับการสะสมในปอดส่วนลึก
• เครื่องสูดพ่นออกแบบมาให้มีความต้านทานการไหลของอากาศต่ําและต้องการความพยายามจากผู้ป่วยน้อยที่สุด
• สูตรยาถูกอธิบายว่ามีความเสถียรและเหมาะสําหรับการใช้เชิงพาณิชย์
• การศึกษาผลกระทบภายใต้มาตรฐาน USP <601> แสดงให้เห็นการสะสมที่มีประสิทธิภาพในบริเวณปอดที่มีอากาศ
• การศึกษาในสัตว์แสดงให้เห็นการยับยั้งเป้าหมาย mTOR มากกว่า 90% ที่ 24 ชั่วโมงหลังการให้ยา
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์มีความสอดคล้องกันในหลายการศึกษา

Roberts กล่าวว่าบริษัทเห็นระดับการสัมผัสยาในระบบร่างกายที่ประมาณหนึ่งในห้าถึงหนึ่งในสิบห้าของระดับสูตรยารับประทาน ในขณะที่ระดับการสัมผัสยาในเนื้อเยื่อปอดสูงกว่าระดับในระบบร่างกายมาก

แนวโน้มในอนาคต

Quince กล่าวว่าหลายไตรมาสข้างหน้าควรนํามาซึ่งเหตุการณ์สําคัญทางคลินิกและกฎระเบียบ เป้าหมายระยะยาวของฝ่ายบริหารคือการแสดงให้เห็นว่า LAM-001 สามารถทํางานได้ในโรคปอดหลายชนิดที่ขับเคลื่อนด้วยเส้นทางเดียวกัน

• คาดว่าจะได้รับข้อมูล BOS Phase II ในไตรมาส 1 ปี 2027
• หลังจากการอ่านผลข้อมูลนั้น บริษัทวางแผนที่จะพบกับหน่วยงานกํากับดูแล
• คาดว่าการศึกษา BOS แบบ pivotal จะตามมาหากข้อมูลสนับสนุน
• คาดว่าจะได้รับข้อมูล PH-ILD Phase II-B ในไตรมาส 1 ปี 2028
• SAPH ยังคงเป็นโปรแกรมในอนาคตโดยไม่มีวันเริ่มต้นที่เปิดเผย
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่า PH-ILD เป็นตลาดที่ใหญ่ที่สุดในสามตลาดที่สามารถเข้าถึงได้ ตามด้วย SAPH และ BOS
• BOS แม้จะมีขนาดเล็กกว่า แต่อาจระบุตัวได้ง่ายกว่าเนื่องจากศูนย์การปลูกถ่ายอวัยวะติดตามผู้ป่วยเหล่านี้อย่างใกล้ชิดอยู่แล้ว
• บริษัทยังกล่าวว่าอาจสํารวจโรคปอดแบบ fibrotic หากประโยชน์ด้าน FVC ยังคงปรากฏใน PH-ILD

Roberts กล่าวว่าบริษัทคาดว่าตลาดจะเปลี่ยนจากมุมมองแบบข้อมูลต่อข้อมูลไปสู่มุมมองที่กว้างขึ้นของ LAM-001 ในฐานะแพลตฟอร์ม "ฉันคิดว่าตอนนี้มันถูกมองว่าเป็นชุดข้อมูลบนพื้นฐานข้อมูลต่อข้อมูลอย่างชัดเจน แต่ฉันคิดว่าเมื่อเราก้าวต่อไป น่าจะมีความเข้าใจที่ชัดเจนขึ้นมากว่ายานี้น่าจะได้ผลในโรคต่างๆ มากมายที่เราสามารถกําหนดเป้าหมายผ่านกลไกการออกฤทธิ์นี้ ฉันคิดว่ามันจะพัฒนาขึ้นอย่างจริงจัง"

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมเดิมซ้ําๆ ได้แก่ เส้นทาง mTOR ความสําคัญของการส่งยาเฉพาะที่ปอด และความจําเป็นของการออกแบบการทดลองที่ชัดเจน

• ผู้บริหารกล่าวว่า mTOR ถูกกระตุ้นมากเกินไปในโรคปอดหลายชนิดที่ยังไม่เคยถูกกําหนดเป้าหมายในลักษณะนี้มาก่อน
• พวกเขากล่าวว่าการส่งยาแบบสูดพ่นอาจหลีกเลี่ยงความเป็นพิษที่จํากัดยาย

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน