เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) ผู้บุกเบิกเทคโนโลยีการแก้ไขยีน ได้ประกาศการค้นพบที่สําคัญจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความสําเร็จในการลดการบําบัดด้วย CRISPR การศึกษาพบว่า transthyretin ในซีรัม (TTR) ลดลง 90% หลังจากให้ยา NTLA-2001 ขนาด 55 มก. แก่ผู้ป่วยที่ได้รับขนาดต่ําสุดก่อนหน้านี้ การทําซ้ํานี้ได้รับการยอมรับอย่างดีในหมู่ผู้เข้าร่วม
การทดลองซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของความพยายามในวงกว้างในการรักษา transthyretin (ATTR) amyloidosis ซึ่งเป็นโรคที่หายากและมักถึงแก่ชีวิตได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของแพลตฟอร์มการนําส่งอนุภาคนาโนไขมันที่ไม่ใช่ไวรัสของ Intellia ในขณะที่โปรแกรม NTLA-2001 ในปัจจุบันไม่ได้วางแผนที่จะ redosing ในการรักษา ATTR amyloidosis ตัวเลือกในการใช้ยาซ้ําอาจเป็นประโยชน์สําหรับการรักษาในอนาคตที่กําหนดเป้าหมายโรคที่ต้องการผลเพิ่มเติม
ATTR amyloidosis นําไปสู่การสะสมของโปรตีน TTR ที่พับผิดทําให้เกิดภาวะแทรกซ้อนอย่างรุนแรงในเนื้อเยื่อต่างๆของร่างกาย NTLA-2001 ของ Intellia มีเป้าหมายที่จะเป็นการรักษาโรคเพียงครั้งเดียวครั้งแรกโดยการปิดใช้งานยีน TTR ผู้เข้าร่วมการทดลองระยะที่ 1 เริ่มต้นซึ่งได้รับขนาดยาที่ต่ํากว่าส่งผลให้ค่ามัธยฐานลดลง 52% ต่อมาได้รับยา 55 มก. หลังจากสังเกตการณ์สองปี ปริมาณที่ตามมานี้นําไปสู่การลดลงมัธยฐาน 95% จากระดับพื้นฐานเดิมในซีรั่ม TTR ภายในวันที่ 28 หลังการรักษา
ข้อมูลระหว่างกาลจากการทดลองมีแนวโน้มที่ดี โดยปริมาณ NTLA-55 ขนาด 2001 มก. แสดงการลด TTR ที่สม่ําเสมอ ลึก และทนทาน ผลลัพธ์เหล่านี้สนับสนุนการทดลองขนาด 3 ที่กําลังดําเนินอยู่สําหรับ ATTR-CM และการทดลองระยะที่ 3 ที่วางแผนไว้สําหรับ ATTRv-PN นอกจากนี้ ความปลอดภัยและเภสัชพลศาสตร์ที่สังเกตได้หลังจากทําใหม่ยังสอดคล้องกับที่เห็นหลังจากให้ยาครั้งแรก 55 มก. โดยผู้ป่วยจะได้รับความปลอดภัยและความทนทานที่ดี
Intellia ร่วมกับ Regeneron เป็นผู้นําในการพัฒนาและการค้าของ NTLA-2001 แพลตฟอร์มที่ใช้ CRISPR ของบริษัทเป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมือด้านการค้นพบและการพัฒนาหลายเป้าหมายที่มุ่งนําเสนอการรักษาแบบใหม่สําหรับโรคร้ายแรง
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน