PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ:HRMY) ได้รับการยืนยันจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ว่ายา WAKIX ซึ่งเป็นยารักษาโรคลมหลับยังคงรักษาโปรไฟล์ผลประโยชน์และความเสี่ยงที่ดี การตัดสินใจของ FDA เกิดขึ้นเพื่อตอบสนองต่อคําร้องของพลเมืองที่ยื่นโดยผู้ขายชอร์ต ซึ่งขณะนี้หน่วยงานได้ปฏิเสธแล้ว
คําร้องที่ส่งในเดือนมีนาคม 2023 ชี้ให้เห็นว่า WAKIX ไม่ปลอดภัยหรือมีประสิทธิภาพในการรักษาอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS) และ cataplexy ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคลมหลับ การปฏิเสธคําร้องของ FDA เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติแอปพลิเคชันยาใหม่เพิ่มเติม (sNDA) สําหรับ WAKIX เมื่อวันที่ 21 มิถุนายน พ.ศ. 2024 โดยอนุญาตให้ใช้ในผู้ป่วยเด็กที่มีอายุหกปีขึ้นไปที่มีอาการง่วงซึม
ในการตอบสนองของพวกเขา FDA ระบุว่าพวกเขาไม่พบข้อมูลใหม่ในคําร้องเพื่อเปลี่ยนแปลงการประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา หน่วยงานยังปฏิเสธคําขอของผู้ร้องสําหรับการถอนตัวของ WAKIX การแจกจ่ายการแจ้งเตือนทันทีไปยังผู้สั่งจ่ายยา และการเปลี่ยนไปใช้โปรแกรมการใช้ความเห็นอกเห็นใจด้วยโปรโตคอลกลยุทธ์การประเมินความเสี่ยงและการบรรเทาผลกระทบ
Harmony Biosciences ได้แสดงความพึงพอใจกับการตัดสินใจของ FDA โดยเน้นย้ําถึงลักษณะที่ไม่มีมูลความจริงของข้อกล่าวหาและคํามั่นสัญญาอย่างต่อเนื่องของยาในการรักษาอาการง่วงซึม บริษัทคาดว่าจะเติบโตต่อไปในแฟรนไชส์ pitolisant รวมถึงการยื่น sNDA สําหรับ idiopathic hypersomnia ในช่วงครึ่งหลังของปี 2024 Harmony กําลังทํางานเกี่ยวกับสูตร pitolisant รุ่นต่อไปเพื่อยืดอายุสิทธิบัตรของผลิตภัณฑ์เกินปี 2040
เมื่อมองไปไกลกว่า WAKIX Harmony Biosciences ได้ขยายไปป์ไลน์เพื่อรวมแฟรนไชส์ CNS ที่หายากสามแฟรนไชส์ ซึ่งแต่ละแฟรนไชส์สามารถสร้างยอดขายสูงสุดได้ระหว่าง 1 พันล้านดอลลาร์ถึง 2 พันล้านดอลลาร์ บริษัทวางแผนที่จะเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่หรือข้อบ่งชี้อย่างน้อยหนึ่งรายการต่อปีในอีกห้าปีข้างหน้า
Narcolepsy ส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันประมาณ 170,000 คนและมีอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไปรวมถึงอาการอื่น ๆ WAKIX ซึ่งเป็นยาระดับเฟิร์สคลาส ทํางานเป็นตัวรับฮีสตามีน 3 (H₃) แบบเลือกสรร/ตัวเอกผกผัน แม้ว่าจะยังไม่เข้าใจกลไกการออกฤทธิ์ที่แน่นอนก็ตาม
ข้อมูลในบทความนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Harmony Biosciences
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน