Leerink Partners ยังคงจัดอันดับผลการดําเนินงานทางการตลาดและราคาเป้าหมาย 4.00 ดอลลาร์สําหรับ Amylyx เภสัชกรรม Inc. (แนสแด็ก: AMLX)
บริษัทรับทราบข้อมูลฉลากราคาเปิด HELIOS ใหม่ที่ให้กําลังใจสําหรับ AMX0035 ในการรักษา Wolfram Syndrome ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่มีความหมายทางคลินิกในมาตรการเบาหวานในผู้ป่วย 12 รายที่ตั้งใจจะรักษา 12 รายที่เสร็จสิ้นการรักษา 24 สัปดาห์ ข้อมูลใหม่นี้สร้างขึ้นจากผลลัพธ์เชิงบวกก่อนหน้านี้จากผู้ป่วย 8 รายที่เครื่องหมาย 24 สัปดาห์เดียวกัน
แม้จะมีข้อมูลที่มีแนวโน้ม แต่ Leerink ก็ชี้ให้เห็นถึงข้อกังวลหลายประการที่ต้องได้รับการแก้ไข คําถามเกี่ยวกับความทนทานของผลของ AMX0035 การใช้ C-peptide เป็นจุดสิ้นสุดของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพตัวแทน และความสําคัญทางคลินิกของการเปลี่ยนแปลงผลลัพธ์ทางคลินิกยังไม่ได้รับการแก้ไข ยิ่งไปกว่านั้น ความแข็งแกร่งของข้อมูลยังอยู่ภายใต้การตรวจสอบเนื่องจากขนาดตัวอย่างที่เล็กและการออกแบบฉลากเปิดของเภสัชกรรม
บริษัทยังตั้งข้อสังเกตว่าสําหรับ Amylyx Pharmaceuticals ที่จะก้าวไปข้างหน้าด้วยโปรแกรมระยะที่ 3 ความสอดคล้องกับ FDA ในประเด็นที่ค้างอยู่เหล่านี้เป็นสิ่งสําคัญ คาดว่า Amylyx จะให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการมีส่วนร่วมกับ FDA ในปี 2025 จนกว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับแผนการพัฒนาและหลักฐานเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลกระทบระยะยาว เภสัชกรรม ได้ตัดสินใจที่จะไม่รวมผลิตภัณฑ์นี้ไว้ในการประเมินมูลค่า
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Amylyx Pharmaceuticals รายงานผลลัพธ์ในเชิงบวกจากการทดลอง HELIOS ระยะที่ 2 สําหรับการรักษากลุ่มอาการ Wolfram โดยมีการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในการทํางานของตับอ่อนและตัวบ่งชี้สุขภาพอื่น ๆ ในหมู่ผู้เข้าร่วม
บริษัทยังเปิดเผยผลประกอบการทางการเงินไตรมาสที่ 2 ปี 2024 โดยเปิดเผยผลขาดทุนสุทธิ 72.7 ล้านดอลลาร์และฐานะเงินสดที่แข็งแกร่ง 309.8 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคาดว่าจะเป็นเงินทุนในการดําเนินงานจนถึงปี 2026 นอกจากนี้ Amylyx ยังประกาศการเข้าซื้อกิจการ Avexitide ซึ่งเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําจากภาวะอินซูลินในเลือดสูง โดยมีแผนที่จะเริ่มการพัฒนาระยะที่ 3 ในปีหน้า
Amylyx ยังให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับโปรแกรมสําคัญอื่นๆ รวมถึงการรักษาโรคอัลไซเมอร์ ความเสื่อมของแอกซอน และอื่นๆ อีกมากมายเภสัชกรรม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน