Roche เมื่อวันจันทร์เปิดเผยผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลอง EMBARK ซึ่งแสดงให้เห็นว่าการบําบัดด้วยยีน Elevidys มีประโยชน์อย่างต่อเนื่องสําหรับบุคคลที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ในช่วงสองปี
การศึกษาระยะที่ 3 แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในการทํางานของมอเตอร์ เช่น การยืน การเดิน และการวิ่ง เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับการรักษา
การทดลองประเมิน Elevidis หรือที่เรียกว่า delandistrogene moxeparvovec ในบุคคลที่ผู้ป่วยนอกที่มี DMD ผลการศึกษาเน้นย้ําถึงการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกในผลลัพธ์การทํางานที่สําคัญสามประการ ได้แก่ North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Rise (TTR) และการเดิน/วิ่ง 10 เมตร (10MWR)
โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ประโยชน์เหล่านี้ไม่เพียงแต่คงอยู่ แต่ยังเพิ่มขึ้นตั้งแต่ปีแรกถึงปีที่สองหลังการรักษา
Roche ยังรายงานด้วยว่าไม่มีการระบุข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่ ซึ่งตอกย้ําโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สอดคล้องกันและจัดการได้ของ Elevidis ที่สังเกตได้จนถึงปัจจุบัน
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน