เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ – Agios เภสัชกรรม Inc. (แนสแด็ก:AGIO) ได้รับการกําหนดให้เป็นยากําพร้าจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับ tebapivat ซึ่งเป็นสารกระตุ้นไพรูเวตไคเนส (PK) ชนิดใหม่ ซึ่งมีไว้สําหรับการรักษากลุ่มอาการ myelodysplastic (MDS) การกําหนดนี้ประกาศในวันนี้มอบให้กับยาที่รักษาโรคหายากที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา
Sarah Gheuens, MD, Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Agios เน้นย้ําถึงความสําคัญของการกําหนด โดยแสดงถึงความมุ่งมั่นของบริษัทในการจัดการกับโรคโลหิตจางเนื่องจากการสร้างเม็ดเลือดแดงที่ไม่ได้ผลในผู้ป่วย MDS ที่มีความเสี่ยงต่ํา MDS ที่มีความเสี่ยงต่ําส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 75,000-80,000 รายทั่วสหรัฐอเมริกาและ EU5 ซึ่งคิดเป็นประมาณ 70% ของผู้ป่วย MDS
Agios เพิ่งสรุปการศึกษาระยะที่ 2a ของ tebapivat ในประชากรผู้ป่วยรายนี้ และกําลังเริ่มการทดลองระยะที่ 2b สถานะยากําพร้าสามารถให้ประโยชน์หลายประการแก่ Agios รวมถึงเครดิตภาษี การยกเว้นค่าธรรมเนียม FDA และศักยภาพในการผูกขาดตลาดเจ็ดปีหลังการอนุมัติ
mitapivat, ตัวกระตุ้น PK ชั้นนําของบริษัทก่อนหน้านี้ได้รับการกําหนดให้เป็นยากําพร้าสําหรับการรักษาการขาด PK, ธาลัสซีเมีย และโรคเม็ดเลือดเคียว อย่างไรก็ตาม tebapivat ยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้โดยหน่วยงานกํากับดูแลใด ๆ
Agios เชี่ยวชาญในการกระตุ้น PK โดยมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาการรักษาโรคหายาก บริษัททําการตลาดตัวกระตุ้นไพรูเวตไคเนส (PK) สําหรับผู้ใหญ่ที่มีภาวะขาด PK และกําลังพัฒนาไปป์ไลน์ที่แข็งแกร่งของยาวิจัยสําหรับโรคโลหิตวิทยาและฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)
สํานักงานผลิตภัณฑ์ยากําพร้าขององค์การอาหารและยาสนับสนุนการพัฒนาการรักษาโรคที่หายากผ่านการกําหนดเหล่านี้ ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของสิ่งจูงใจที่เสนอภายใต้พระราชบัญญัติยากําพร้า
การพัฒนานี้สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ Agios ต่อโรคโลหิตวิทยาที่หายากและการเผาผลาญของเซลล์ เภสัชกรรมอ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Agios Pharmaceuticals, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Agios Pharmaceuticals รายงานผลลัพธ์ในเชิงบวกจากการศึกษา ENERGIZE-T ระยะที่ 3 ของ mitapivat ซึ่งถือเป็นการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคในช่องปากครั้งแรกที่มีประสิทธิภาพในธาลัสซีเมียที่ขึ้นกับการถ่ายเลือด บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัว mitapivat ที่มีศักยภาพสําหรับโรคธาลัสซีเมียและโรคเม็ดเลือดเคียวในปี 2025 และ 2026 ตามลําดับ บริษัทวิเคราะห์ Piper Sandler และ RBC Capital ต่างก็ยังคงมีมุมมองเชิงบวกเกี่ยวกับ Agios โดย Piper Sandler ให้คะแนน เพิ่มน้ำหนักการลงทุน และราคาเป้าหมายที่ 56.00 ดอลลาร์ และ RBC Capital เพิ่มราคาเป้าหมายเป็น 55 ดอลลาร์จาก 53 ดอลลาร์ในขณะที่ยังคงคะแนน Outperform ความเชื่อมั่นของบริษัทขึ้นอยู่กับการพัฒนาล่าสุด รวมถึงการสํารวจนักโลหิตวิทยาที่บ่งชี้ถึงแนวโน้มที่สดใสสําหรับการดูดซึม mitapivat และ Casgevy ในการรักษาโรคธาลัสซีเมียและโรคเม็ดเลือดเคียว Agios ยังประกาศข้อตกลงกับ Royalty Pharma เภสัชกรรม เกี่ยวกับสิทธิ์ในการเก็บค่าลิขสิทธิ์จากยอดขายสุทธิที่อาจเกิดขึ้นในสหรัฐฯ ของ Vorasidenib และการแจกจ่ายเภสัชกรรม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน