เล็กซิงตัน แมสซาชูเซตส์ และอัมสเตอร์ดัม - uniQure NV (แนสแด็ก: QURE) ซึ่งเป็นบริษัทยีนบําบัด ประกาศในวันนี้ว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้มอบการกําหนดยากําพร้าให้กับการบําบัดด้วยยีนเพื่อการวิจัย AMT-191 สําหรับการรักษาโรคฟาบรี การกําหนดนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อพัฒนาการรักษาโรคหายากที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา โดยให้สิ่งจูงใจต่างๆ เช่น เครดิตภาษีและการผูกขาดของตลาดหลังการอนุมัติ
โรค Fabry เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่มีลักษณะการสะสมของไขมันในเซลล์ต่างๆ ซึ่งอาจนําไปสู่ความเสียหายของอวัยวะอย่างรุนแรง มาตรฐานการดูแลในปัจจุบันเกี่ยวข้องกับการให้ยาทดแทนเอนไซม์ทุกสองสัปดาห์ ซึ่งอาจไม่ได้ผลอย่างเต็มที่สําหรับผู้ป่วยทุกราย
AMT-191 ซึ่งเป็นการบําบัดทางหลอดเลือดดําเพียงครั้งเดียวมีจุดมุ่งหมายเพื่อส่งสําเนาการทํางานของยีน GLA ไปยังตับเพื่อผลิตเอนไซม์ที่ขาดหายไปในผู้ป่วย Fabry การทดลองทางคลินิกระยะที่ I/IIa ซึ่งเริ่มให้ยาแก่ผู้ป่วยในเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2024 จะประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพเบื้องต้นของระดับยาสองระดับในผู้เข้าร่วมชายที่เป็นผู้ใหญ่ในช่วงสองปี
ดร. Walid Abi-Saab หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์ของ uniQure เน้นย้ําถึงความสําคัญของการพัฒนายีนบําบัดใหม่เนื่องจากข้อจํากัดของการรักษาที่มีอยู่ บริษัทคาดว่าจะให้ข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นจากการทดลองในปี 2025
การกําหนดยากําพร้าของ FDA เน้นย้ําถึงความจําเป็นเร่งด่วนสําหรับทางเลือกการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่สําหรับโรคหายาก และสนับสนุนการทดลองทางคลินิกของ AMT-191 อย่างต่อเนื่อง ก่อนหน้านี้ uniQure ประสบความสําเร็จอย่างมากด้วยการอนุมัติยีนบําบัดสําหรับฮีโมฟีเลีย B และยังคงพัฒนายีนบําบัดสําหรับโรคร้ายแรงต่างๆ
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก uniQure Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ uniQure NV ยังคงก้าวหน้าในภาคการบําบัดด้วยยีน บริษัทได้รายงานข้อมูลชั่วคราวที่น่ายินดีจากการทดลองระยะที่ I/II ของ AMT-130 ซึ่งเป็นผู้สมัครยีนบําบัดสําหรับโรคฮันติงตัน การทดลองแสดงให้เห็นว่าการขยายตัวของโรคช้าลงอย่างมีนัยสําคัญและโปรตีนแสงเส้นใยประสาทซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ความเสื่อมของระบบประสาทลดลงอย่างเห็นได้ชัด HC Wainwright และ Stifel ยังคงให้คะแนนซื้อใน uniQure หลังจากการอัปเดตการทดลองในเชิงบวกเหล่านี้และการให้สิทธิ์ RMAT ของ FDA แก่ AMT-130
นอกจากนี้ บริษัทได้ริเริ่มการปรับโครงสร้างองค์กรที่สําคัญ รวมถึงการลดพนักงานลง 65% และการขายโรงงานผลิตในเมืองเล็กซิงตัน การเคลื่อนไหวนี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ของ uniQure ในการจัดลําดับความสําคัญของการพัฒนาโปรแกรมยีนบําบัด
ในการพัฒนาครั้งสําคัญ Genezen ได้เข้าซื้อกิจการยีนบําบัดเชิงพาณิชย์ของ uniQure ในเล็กซิงตัน เพื่อเพิ่มความสามารถในการพัฒนายีนบําบัดทั่วโลก ไซต์ Lexington จะทําหน้าที่เป็นศูนย์ความเป็นเลิศระดับโลกของ AAV ของ Genezen
ในด้านการกํากับดูแล ผู้ถือหุ้นของ uniQure ได้อนุมัติการขยายแผนจูงใจหุ้นของบริษัท การแต่งตั้งสมาชิกคณะกรรมการใหม่ และการนําบัญชีประจําปีตามกฎหมายปี 2023 มาใช้ อย่างไรก็ตาม Paula Soteropoulos กรรมการที่ไม่ใช่ผู้บริหารได้เลือกที่จะไม่ลงสมัครรับเลือกตั้งใหม่ในการประชุมประจําปีครั้งต่อไป นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการดําเนินงานของบริษัทแนสแด็ก br>
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) ยังคงก้าวหน้าในด้านยีนบําบัดด้วยการกําหนดยากําพร้าของ FDA สําหรับ AMT-191 นักลงทุนกําลังติดตามสถานะทางการเงินและศักยภาพทางการตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด จากข้อมูลแบบเรียลไทม์จาก InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ uniQure อยู่ที่ 261.02 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงขนาดของบริษัทในพื้นที่เทคโนโลยีชีวภาพ แม้บริษัทจะเผชิญกับความท้าทาย รวมถึงรายได้ที่ลดลงอย่างมีนัยสําคัญในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมาที่ -75.25% แต่ก็มีการเติบโตของรายได้รายไตรมาสที่โดดเด่นที่ 359.37% ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ซึ่งบ่งชี้ถึงสัญญาณที่อาจเกิดขึ้นของการพลิกฟื้นหรือความสําเร็จที่สําคัญ
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์คาดว่าจะมีการเติบโตของยอดขายในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจเป็นตัวบ่งชี้เชิงบวกสําหรับผลการดําเนินงานในอนาคตของบริษัท นอกจากนี้ ข้อเท็จจริงที่ว่านักวิเคราะห์ 6 คนได้ปรับรายได้ขึ้นในช่วงเวลาที่จะมาถึงแสดงให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีที่เพิ่มขึ้นเกี่ยวกับแนวโน้มของ uniQure สิ่งนี้มีความเกี่ยวข้องอย่างยิ่งเนื่องจากบริษัทให้ความสําคัญกับการพัฒนาการรักษาที่ก้าวล้ํา เช่น AMT-191 สําหรับโรคฟาบรี ในทางกลับกัน นักวิเคราะห์ไม่คาดการณ์ว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ และ uniQure ได้เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ซึ่งอาจทําให้เกิดความกังวลเกี่ยวกับความยั่งยืนทางการเงินในระยะยาว
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์โดยละเอียดและข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม มีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 7 ข้อสําหรับ uniQure ที่ https://th.investing.com/pro/QURE เคล็ดลับเหล่านี้ให้ข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท โดยให้ข้อมูลที่มีค่าสําหรับการตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาด
ปัจจุบันประมาณการมูลค่ายุติธรรมของ InvestingPro สําหรับ uniQure อยู่ที่ $6.59 ซึ่งสูงกว่าราคาปิดก่อนหน้านี้ที่ $5.36 นี่แสดงให้เห็นว่าหุ้นอาจมีมูลค่าต่ําเกินไปที่ราคาซื้อขายปัจจุบัน ซึ่งนําเสนอโอกาสที่เป็นไปได้สําหรับนักลงทุน อย่างไรก็ตาม การลงทุนใดๆ โดยเฉพาะอย่างยิ่งในภาคเทคโนโลยีชีวภาพที่มีความเสี่ยงสูง สิ่งสําคัญคือต้องพิจารณาภาพรวม รวมถึงทั้งผลตอบแทนที่อาจเกิดขึ้นและความเสี่ยงที่เกี่ยวข้อง
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน