MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ ได้รับการอนุมัติจาก Data and Safety Monitoring Board (DSMB) เพื่อเริ่มการให้ยาตามรุ่นขนาดสูงในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 GARDian ของ OCU410ST ซึ่งเป็นผู้สมัครยีนบําบัดสําหรับโรค Stargardt การตัดสินใจครั้งนี้เป็นไปตามการบริหารยาขนาดกลางที่ประสบความสําเร็จซึ่งถือว่าปลอดภัยและทนได้
การทดลองนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองของบุคคลประมาณ 100,000 คนที่ได้รับผลกระทบจากโรค Stargardt ในสหรัฐอเมริกาและยุโรป จนถึงขณะนี้ได้รวมผู้ป่วยหกรายในกลุ่มประชากรตามรุ่นขนาดต่ําและปานกลาง กลุ่มประชากรตามขนาดสูงที่กําลังจะมาถึงจะเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยเพิ่มเติมสามราย
Dr. Peter Y. Chang, MD, FACS, the DSMB Chair for the OCU410ST clinical trial, expressed optimism about the progression to the high dose phase, highlighting the absence of serious adverse events related to the treatment and the potential benefits for patients with this inherited retinal disease.
OCU410ST (AAV5-hRORA) ใช้ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนเพื่อส่งยีน RORA ซึ่งเกี่ยวข้องกับหลายเส้นทางที่เกี่ยวข้องกับโรค Stargardt รวมถึงการอักเสบและการอยู่รอดของเซลล์ Dr. Huma Qamar หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Ocugen คาดว่าจะแบ่งปันการอัปเดตการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมในปลายปีนี้
ในที่สุดการทดลองทางคลินิกของ GARDian จะลงทะเบียนอาสาสมัครมากถึง 42 คนทั้งผู้ใหญ่และเด็กที่แสดงอาการของโรคเล็กน้อยถึงปานกลาง การทดลองประกอบด้วยสองขั้นตอน: การศึกษาแบบเปิดฉลาก, การให้ยา/การเพิ่มขนาดยา และการศึกษาแบบสุ่ม, การเข้าถึงผลลัพธ์, การศึกษาการขยายขนาดยาเพื่อประเมินประสิทธิภาพของปริมาณยาที่แตกต่างกัน.
โรคสตาร์การ์ดเป็นโรคทางพันธุกรรมที่นําไปสู่การสูญเสียการมองเห็นเนื่องจากการเสื่อมสภาพของเซลล์รับแสงในเรตินา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับภาวะนี้
Ocugen มุ่งมั่นที่จะพัฒนายีนบําบัดและวัคซีนสําหรับโรคต่างๆ โดย OCU410ST เป็นตัวแทนของแนวทางในการรักษาโรคจอประสาทตาหลายโรคด้วยผลิตภัณฑ์เดียว
การประกาศของเขาขึ้นอยู่กับข่าวประชาสัมพันธ์ที่ออกโดย บริษัท
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Ocugen, Inc. มีความก้าวหน้าอย่างมากในการบําบัดด้วยยีนและเซลล์และวัคซีน บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพถูกกําหนดให้เข้าร่วมดัชนี Russell 3000® ซึ่งเป็นการรับรู้มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดและการตรวจสอบความถูกต้องของกลยุทธ์การเติบโต การพัฒนานี้เกิดขึ้นในขณะที่บริษัทพัฒนาการบําบัดด้วยยีนดัดแปลงสามแบบที่มุ่งรักษาโรคตาบอดต่างๆ รวมถึงการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 liMeliGhT ของ OCU400 สําหรับ broad retinitis pigmentosa
ด้านการเงิน Ocugen รายงานผลขาดทุนสุทธิ 11.9 ล้านดอลลาร์สําหรับไตรมาสแรกของปี 2024 โดยมีค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาจํานวน 6.8 ล้านดอลลาร์ สถานะเงินสดของบริษัทอยู่ที่ 26.4 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นเดือนมีนาคม 2024 การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของบริษัทในการพัฒนาโปรแกรมยีนบําบัดที่เป็นนวัตกรรมใหม่ในขณะที่สํารวจความเป็นจริงทางการเงินของการดําเนินงานที่เน้นการวิจัย
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Ocugen (NASDAQ: OCGN) เดินหน้าการทดลองทางคลินิกสําหรับ OCU410ST ซึ่งเป็นผู้สมัครยีนบําบัดสําหรับโรค Stargardt มีตัวชี้วัดทางการเงินและข้อมูลเชิงลึกของนักวิเคราะห์หลายประการจาก InvestingPro ที่นักลงทุนที่มีศักยภาพอาจพบว่ามีความเกี่ยวข้อง จากข้อมูลล่าสุด Ocugen มีมูลค่าตลาดอยู่ที่ 330.7 ล้านดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงขนาดของบริษัทในอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์
InvestingPro Tips แนะนําว่านักวิเคราะห์มองโลกในแง่ดีอย่างระมัดระวัง โดยนักวิเคราะห์ 3 คนได้ปรับเพิ่มผลประกอบการขึ้นสําหรับช่วงเวลาที่กําลังจะมาถึง ซึ่งอาจส่งสัญญาณถึงความเชื่อมั่นในผลการดําเนินงานในอนาคตของบริษัท ในทางกลับกันนักวิเคราะห์ยังคาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบันและไม่คาดว่า บริษัท จะทํากําไรได้ในปีนี้ พวกเขายังทราบด้วยว่าหุ้นมีความผันผวนอย่างมาก โดยราคาพุ่งขึ้นอย่างมากในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา แต่ก็ได้รับผลกระทบอย่างมากในช่วงสัปดาห์และเดือนที่ผ่านมา
ตัวชี้วัด InvestingPro Data ที่สําคัญ ได้แก่ อัตราส่วนราคา/กําไร (P/E) ติดลบที่ -5.66 ซึ่งสะท้อนถึงการขาดความสามารถในการทํากําไรของบริษัทในปัจจุบัน อัตราส่วนราคาต่อบัญชีอยู่ที่ 10.93 ซึ่งบ่งบอกถึงการประเมินมูลค่าระดับพรีเมียมเมื่อเทียบกับมูลค่าตามบัญชีของบริษัท แม้จะมีความท้าทายเหล่านี้ แต่การเติบโตของรายได้ก็น่าประทับใจ โดยเพิ่มขึ้น 125.42% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro เสนอเคล็ดลับเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ocugen และบริษัทอื่นๆ ใช้ รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์สําหรับข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเช่นนี้ มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม 14 ข้อสําหรับ Ocugen ที่สามารถช่วยให้นักลงทุนตัดสินใจได้อย่างมีข้อมูลมากขึ้น
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน