SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เชี่ยวชาญด้านการรักษาที่ใช้ mRNA ได้ประกาศความคืบหน้าที่สําคัญในโปรแกรมทางคลินิกสําหรับ ARCT-810 และ ARCT-032 โดยกําหนดเป้าหมายไปที่โรคหายาก ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency และ cystic fibrosis (CF) ตามลําดับ
การศึกษาระยะที่ 2 ของ ARCT-810 ซึ่งเป็นการรักษา mRNA เชิงสืบสวนสําหรับการขาด OTC ได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนในยุโรปและสหราชอาณาจักร โดยมีอาสาสมัครแปดคนที่ได้รับระดับปริมาณ 0.3 มก./กก. การศึกษากําลังดําเนินอยู่ โดยมีการสุ่ม ARCT-810 แบบ 3:1 เป็นยาหลอก และคาดว่าจะมีข้อมูลความปลอดภัยและตัวบ่งชี้ทางชีวภาพในปลายปีนี้ นอกจากนี้ บริษัทยังได้ริเริ่มการตรวจคัดกรองในสหรัฐอเมริกาสําหรับผู้ป่วยที่มีภาวะขาด OTC ที่รุนแรงมากขึ้นเพื่อขยายโปรแกรมทางคลินิก
การขาด OTC ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ส่งผลให้ระดับแอมโมเนียสูงและอาจเกิดความเป็นพิษต่อระบบประสาทในปัจจุบันยังไม่มีวิธีรักษาอื่นใดนอกจากการปลูกถ่ายตับ ARCT-810 มีจุดมุ่งหมายเพื่อฟื้นฟูการทํางานของเอนไซม์ OTC ปกติในตับ ซึ่งอาจป้องกันวิกฤตการเผาผลาญได้ การรักษาได้รับการกําหนดผลิตภัณฑ์ยากําพร้าจาก European Medicines Agency (EMA) และการกําหนดยากําพร้าจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA)
สําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส Arcturus วางแผนที่จะส่งใบสมัคร Investigational New Drug (IND) ภายใน 60 วันข้างหน้าสําหรับการศึกษาระยะที่ 2 ของ ARCT-032 ซึ่งเป็นการรักษาด้วย mRNA แบบสูดดมที่ออกแบบมาเพื่อแสดงโปรตีน CFTR ที่ใช้งานได้ในปอด การศึกษาที่จะเกิดขึ้นเป็นไปตามผลลัพธ์ที่น่ายินดีจากการทดลองระยะที่ 1 รวมถึงผู้เข้าร่วม CF ที่มีการกลายพันธุ์ระดับ I ที่แสดงการทํางานของปอดที่ดีขึ้นหลังจากได้รับสองครั้ง ARCT-032 ยังได้รับ Orphan Medicinal Product และ Orphan Drug Designations จาก EMA และ FDA
โรคซิสติกไฟโบรซิสมีลักษณะเป็นโปรตีน CFTR ที่ผิดปกติซึ่งนําไปสู่ภาวะแทรกซ้อนทางเดินหายใจอย่างรุนแรงส่งผลกระทบต่อผู้คนเกือบ 40,000 คนในสหรัฐอเมริกาและมากกว่า 105,000 คนทั่วโลก ประมาณ 15% ของผู้ป่วย CF ไม่ได้รับประโยชน์จากยาโมดูเลเตอร์ CFTR ในปัจจุบัน
ความมุ่งมั่นของ Arcturus ในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองในโรคหายากในตับและระบบทางเดินหายใจนั้นเน้นย้ําด้วยเทคโนโลยีที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท รวมถึงแพลตฟอร์มการจัดส่งที่ใช้ไขมันเป็นสื่อกลางของ LUNAR® บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2013 เป็นที่รู้จักในด้านการพัฒนาวัคซีนโควิด mRNA แบบขยายตัวเองตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติทั่วโลก
การอัปเดตนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Arcturus Therapeutics Holdings Inc. มีความก้าวหน้าอย่างมากในการดําเนินงาน บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพรายงานผลขาดทุนสุทธิ 26.8 ล้านดอลลาร์สําหรับไตรมาสที่ 1 ปี 2024 ในขณะที่ผลลัพธ์ระหว่างกาลที่มีแนวโน้มจากการทดลองระยะที่ 1b ของ ARCT-032 ซึ่งเป็นการรักษา mRNA แบบสูดดมสําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส ได้รับการเปิดเผย การทดลองแสดงให้เห็นว่าปริมาณการหายใจออกแบบบังคับเพิ่มขึ้นโดยเฉลี่ย +4.0% ในวันที่ 8
บริษัทการลงทุน Piper Sandler และ Citi ยังคงอันดับเครดิตเชิงบวกต่อ Arcturus โดยมีเป้าหมายราคาที่ $140.00 และ $48.00 ตามลําดับ การจัดอันดับเหล่านี้ได้รับอิทธิพลจากผลการทดลองระยะที่ 1b ที่มีแนวโน้มและความคาดหวังของการพัฒนาที่สําคัญในสี่โปรแกรมหลักของบริษัทในช่วงครึ่งหลังของปี 2024
ARK ETFs ซึ่งบริหารโดย Cathie Wood ยังแสดงจุดยืนเชิงบวกต่อ Arcturus โดยซื้อหุ้น 58,363 หุ้นผ่าน ARKG ETF คิดเป็นเงินลงทุน 1,857,110 ดอลลาร์ ความเคลื่อนไหวนี้ส่งสัญญาณถึงสถานะที่แข็งแกร่งในพอร์ตโฟลิโอของบริษัท
นอกจากนี้ Arcturus Therapeutics ยังประกาศแต่งตั้ง Dr. Moncef Slaoui เป็นคณะกรรมการบริหาร ดร. Slaoui ซึ่งได้รับการยอมรับจากความเป็นผู้นําใน Operation Warp Speed และการดํารงตําแหน่งที่ GlaxoSmithKline ได้นําประสบการณ์ที่กว้างขวางในด้านนวัตกรรมเภสัชกรรมและการพัฒนาวัคซีนมาสู่บริษัท
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) ได้รับความสนใจในด้านการรักษาที่ใช้ mRNA ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ โดยมีความก้าวหน้าที่โดดเด่นในโปรแกรมทางคลินิกของพวกเขา เนื่องจากนักลงทุนพิจารณาถึงศักยภาพของท่อส่งก๊าซของ Arcturus จึงจําเป็นต้องตรวจสอบสถานะทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัทเพื่อทําความเข้าใจภาพรวมทั้งหมด
ข้อมูล InvestingPro ระบุว่า Arcturus มีมูลค่าตลาดอยู่ที่ 639.09 ล้านดอลลาร์ โดยมีอัตราส่วนราคาต่อกําไร (P/E) ติดลบที่ -5.92 ซึ่งสะท้อนถึงความท้าทายในการทํากําไร รายได้ของบริษัทลดลงอย่างมากในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 โดยลดลง 55.69% นอกจากนี้ อัตรากําไรขั้นต้นอยู่ที่ -55.1% ซึ่งบ่งชี้ว่าบริษัทใช้จ่ายกับต้นทุนขายมากกว่ารายได้
แม้จะมีอุปสรรคทางการเงินเหล่านี้ แต่ InvestingPro Tip เผยให้เห็นซับในสีเงิน: Arcturus ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ยังคงลงทุนในโปรแกรมทางคลินิกต่อไป นอกจากนี้ สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทยังเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งบ่งบอกถึงสถานะที่มั่นคงเพื่อตอบสนองหนี้สินทางการเงินในทันที
อย่างไรก็ตาม นักลงทุนควรตระหนักถึงผลการดําเนินงานล่าสุดของหุ้นซึ่งค่อนข้างผันผวน ตามเคล็ดลับ InvestingPro อื่น หุ้นได้รับผลกระทบอย่างมากในช่วงสัปดาห์ที่ผ่านมาและย่ําแย่ในช่วงเดือนที่ผ่านมา ความผันผวนนี้อาจเป็นปัจจัยสําหรับนักลงทุนที่ไม่ชอบความเสี่ยงในการพิจารณา
สําหรับผู้ที่ต้องการเจาะลึกด้านการเงินและประสิทธิภาพของหุ้นของ Arcturus InvestingPro ขอเสนอข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม มีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 11 ข้อ ซึ่งจะช่วยให้นักลงทุนตัดสินใจได้อย่างมีข้อมูลมากขึ้น หากต้องการเข้าถึงเคล็ดลับอันมีค่าเหล่านี้ ให้ใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับ Pro รายปีและการสมัครสมาชิก Pro+ รายปีหรือรายปักษ์
ความก้าวหน้าของ Arcturus ในการพัฒนาการรักษาโรคหายาก เช่น การขาด OTC และโรคซิสติกไฟโบรซิสนั้นน่ายกย่อง และแพลตฟอร์มการจัดส่ง LUNAR® ที่เป็นกรรมสิทธิ์อาจเป็นตัวเปลี่ยนเกม ในขณะที่ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพยังคงเดินทางต่อไปการจับตาดูตัวชี้วัดทางการเงินและประสิทธิภาพของตลาดจะเป็นสิ่งสําคัญสําหรับผู้มีส่วนได้ส่วนเสีย
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน