เมื่อวันพฤหัสบดีที่ผ่านมา Citi ยืนยันเรตติ้งซื้อและราคาหุ้นเป้าหมาย 45.00 ดอลลาร์สําหรับ BridgeBio Pharma (แนสแด็ก:BBIO) การรับรองดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากที่ BridgeBio แบ่งปันผลลัพธ์ที่น่ายินดีจากการทดลอง CANaspire ระยะที่ 1/2 ในการประชุมรายปีของสมาคมยีนและเซลล์บําบัดแห่งยุโรป (ESGCT) การทดลองนี้มุ่งเน้นไปที่ BBP-812 ซึ่งเป็นยีนบําบัด AAV9 สําหรับโรค Canavan ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากและรุนแรง
ข้อมูลล่าสุดระบุว่า BBP-812 อาจปรับปรุงการทํางานของมอเตอร์สําหรับผู้ป่วยโรค Canavan การประเมินนี้ขึ้นอยู่กับการเปรียบเทียบกับความก้าวหน้าตามธรรมชาติของโรค ตามที่ติดตามโดยการศึกษา CANinform ของ BridgeBio การศึกษา CANinform ซึ่งสอดคล้องกับแนวทางของ FDA รวมถึงข้อมูลจากผู้ป่วย 60 ราย
การวิเคราะห์ของ Citi รับทราบถึงประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นของ BBP-812 แต่ยังตั้งข้อสังเกตถึงโอกาสทางการตลาดที่จํากัดเนื่องจากความหายากของโรค Canavan มีผู้ป่วยน้อยกว่า 50,000 คนในสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้ Citi ยังชี้ให้เห็นถึงการขาดความชัดเจนด้านกฎระเบียบในปัจจุบัน โดยพิจารณาว่ามาตรฐานที่มีอยู่ของ ซื้อ สําหรับโรค Canavan คือการบําบัดแบบประคับประคอง ไม่ใช่การบําบัดด้วยยีน
หุ้นของ BridgeBio Pharma คงอันดับซื้อที่ Citi โดยราคาเป้าหมายไม่เปลี่ยนแปลงที่ 45.00 ดอลลาร์ สิ่งนี้สะท้อนให้เห็นถึงความพยายามในการวิจัยและพัฒนาอย่างต่อเนื่องของบริษัทในการรักษาโรคทางพันธุกรรม แม้ว่าจะมีความท้าทายในการจัดการกับภาวะที่หายากด้วยประชากรผู้ป่วยที่จํากัด
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ BridgeBio Pharma ได้รายงานข้อมูลที่มีแนวโน้มจากการทดลองทางคลินิกของผู้สมัครยีนบําบัด BBP-812 สําหรับการรักษาโรค Canavan ซึ่งอาจแสดงถึงความก้าวหน้าที่สําคัญในทางเลือกในการรักษาสําหรับความผิดปกติของพัฒนาการทางระบบประสาทที่ร้ายแรงนี้
บริษัทยังได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนสําหรับการศึกษา FORTIFY ระยะที่ 3 ของ BBP-418 ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมแบบ 2I/R9 นอกจากนี้ ยาวิจัยของ BridgeBio คือ acoramidis ได้แสดงให้เห็นถึงการซื้อที่มีแนวโน้มในการวิเคราะห์หลังการพิจารณาของการศึกษา ATTRibute-CM ระยะที่ 3
BMO Capital, HC Wainwright และ Piper Sandler ยังคงรักษาคะแนน Market Perform, Buy และ เพิ่มน้ำหนักการลงทุน ตามลําดับใน BridgeBio ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความก้าวหน้าและศักยภาพที่มั่นคงของบริษัท BridgeBio ยังได้ยุติโครงการยีนบําบัด BBP-631 ซึ่งเป็นการเคลื่อนไหวที่คาดว่าจะประหยัดเงินได้มากกว่า 50 ล้านดอลลาร์ในการวิจัยและพัฒนา
องค์การอาหารและยาได้ให้การกําหนด Breakthrough Therapy Designation ให้กับ infigratinib ผู้สมัครยารับประทานของ BridgeBio โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาเด็กที่เป็นโรค achondroplasia BridgeBio ยังได้จัดตั้งบริษัทร่วมทุนชื่อ GondolaBio ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากการลงทุน 300 ล้านดอลลาร์จากกลุ่มนักลงทุน โดยมีเป้าหมายเพื่อเร่งการพัฒนาการรักษาใหม่
สิ่งเหล่านี้เป็นหนึ่งในการพัฒนาล่าสุดที่เน้นย้ําถึงการมีส่วนร่วมอย่างแข็งขันของ BridgeBio ในการพัฒนายาและกระบวนการกํากับดูแล
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก estingProผลการทดลองในเชิงบวกล่าสุดของ BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) สอดคล้องกับตัวชี้วัดทางการเงินที่น่ายินดี จากข้อมูลของ InvestingPro การเติบโตของรายได้ของบริษัทนั้นน่าประทับใจ โดยเพิ่มขึ้น 3761.22% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 การเติบโตที่สําคัญนี้ชี้ให้เห็นว่าความพยายามในการวิจัยและพัฒนาของ BridgeBio รวมถึงโปรแกรมเช่น BBP-812 สําหรับโรค Canavan อาจแปลเป็นความสําเร็จในเชิงพาณิชย์
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์คาดการณ์การเติบโตของยอดขายในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจได้รับแรงหนุนจากไปป์ไลน์ที่ก้าวหน้าของบริษัท ยิ่งไปกว่านั้น ความจริงที่ว่าสินทรัพย์สภาพคล่องเกินภาระผูกพันระยะสั้นบ่งชี้ถึงฐานะทางการเงินที่มั่นคง ซึ่งอาจทําให้ BridgeBio สามารถให้เงินทุนแก่โครงการวิจัยต่อไปได้
อย่างไรก็ตาม นักลงทุนควรทราบว่าปัจจุบันบริษัทไม่ได้ทํากําไร โดยมีอัตรากําไรจากการดําเนินงานติดลบที่ -229.54% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา นี่ไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนการพัฒนา แต่เน้นย้ําถึงความสําคัญของการทดลองทางคลินิกที่ประสบความสําเร็จและศักยภาพในเชิงพาณิชย์ของการรักษาเช่น BBP-812
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 7 ข้อสําหรับ BridgeBio Pharma โดยให้มุมมองที่ครอบคลุมยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน